2026年6月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Orca Bio公司开发的TREGZI（通用名：HSPC and T cells-vldq）上市，用于接受匹配供者异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）并采用清髓性预处理方案的成人血液恶性肿瘤患者，以促进造血和免疫重建，并改善慢性移植物抗宿主病（cGVHD）无事件生存率。TREGZI是首个获得FDA批准的基于调节性T细胞（Treg）的同种异体细胞免疫疗法，也是首个获批用于异基因造血干细胞移植领域的精准设计细胞疗法。
TREGZI是一种供者来源的细胞免疫治疗产品，由从8/8人类白细胞抗原（HLA）匹配的相关或无关供者外周血中采集的三种细胞组分构成：纯化的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）、调节性T细胞（Tregs）以及常规T细胞（Tcons）。该疗法通过回输高纯度的Tregs来抑制免疫过激反应，从而降低cGVHD风险，同时利用HSPCs和Tcons加速免疫重建并保留移植物抗白血病（GVL）效应，以期在传统移植的疗效与并发症之间取得新的平衡。TREGZI按顺序分次静脉输注：在第0天输注HSPCs和Tregs，在第2天至第3天输注Tcons。
此次FDA的批准主要基于一项名为Precision-T的多中心、开放标签、随机对照的III期临床试验结果。该研究共纳入了187例患有急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、骨髓增生异常综合征（MDS）或混合表型急性白血病（MPAL）的成人患者，随机分配接受TREGZI联合单药他克莫司（TAC）治疗，或接受常规异基因移植联合他克莫司和甲氨蝶呤（TAC/MTX）治疗。
试验达到了主要疗效终点。在12个月时，TREGZI治疗组的慢性GVHD无事件生存率（cGFS）为78%，而对照组为38.4%，风险比（HR）为0.26，表明TREGZI将事件风险降低了74%。在次要终点方面，TREGZI组12个月时中重度慢性GVHD的累积发生率为12.6%，显著低于对照组的44.0%（HR=0.19）。此外，TREGZI组12个月的总生存率为93.9%至94%，对照组为83.1%；GVHD无事件且无复发生存率（GRFS）分别为63%和31%；非复发死亡率（NRM）TREGZI组为3.4%，对照组为13.2%。
安全性方面，TREGZI治疗期间观察到的不良反应与接受干细胞移植患者的预期情况基本一致，最常见的不良反应包括黏膜炎、腹泻、皮疹、感染（病毒、细菌及未明确病原体）、腹痛、呕吐、恶心、出血、急性GVHD和水肿等。在输注过程中未观察到患者发生严重输注反应，研究期间亦无移植物失败病例报告。处方信息中包含了关于移植物失败、GVHD、输注反应、继发性及供者来源恶性肿瘤、感染性病原体传播等警告和注意事项。
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