2026年7月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，已加速批准Trutakna（通用名：atacicept-vymj）用于治疗成人原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病，适用于存在疾病进展风险的患者。Trutakna由Vera Therapeutics公司开发，每周通过皮下注射给药一次。
此次获批使Trutakna成为首个获批的、同时靶向B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）的IgA肾病治疗药物。这两种细胞因子在B细胞的存活与成熟过程中起关键作用，而B细胞功能异常被认为是IgA肾病病理生理的核心环节。通过同时抑制BAFF和APRIL，该药物旨在减少致病性IgA抗体的产生，从而干预疾病的源头进程。
该加速批准主要基于正在进行的名为ORIGIN 3的III期临床试验的预设中期分析结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心试验，共入组了431名经活检确诊的IgA肾病成人患者。研究将患者按1:1的比例分配至每周接受150 mg atacicept或安慰剂治疗。本次分析纳入了前203名患者（106名在atacicept组，97名在安慰剂组）的数据，评估的主要疗效终点为第36周时，患者24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）相对于基线的百分比变化。
结果显示，在第36周时，atacicept治疗组患者的蛋白尿水平平均降低了45.7%，而安慰剂组仅降低6.8%，两组间的几何平均差异为41.8个百分点，具有高度统计学显著性。FDA在其公告中亦指出，atacicept组患者平均实现了46%的蛋白尿降幅。该结果已于2025年发表于《新英格兰医学杂志》。
在关键的次要终点方面，atacicept也展现出积极效果。治疗组患者的半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）水平较基线降低了68.3%，而安慰剂组仅降低2.9%。同时，治疗组中81%的患者血尿症状得到缓解，而安慰剂组这一比例为20.7%。
安全性方面，不良反应事件多为轻度至中度。在为期36周的分析期内，atacicept组59.3%的患者报告了不良事件，安慰剂组为50.0%。最常见的不良反应为感染和注射部位反应。由于该药物具有免疫抑制作用，FDA建议在开始治疗前评估患者是否存在活动性感染，并在治疗期间进行监测。此外，不建议在开始使用Trutakna前30天内或治疗期间接种活疫苗。
需留意的是，此次获批是基于蛋白尿减少这一替代终点而授予的加速批准。目前尚未确立Trutakna能否长期延缓IgA肾病患者的肾功能衰退。根据加速批准的相关规定，其后续的完全批准将取决于正在进行的ORIGIN 3试验能否在临床上证实其对肾功能的长期获益。预计关键的估算肾小球滤过率（eGFR）数据将于2026年第三季度公布，以支持后续的补充生物制剂许可申请（sBLA）。
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