拉罗替尼(Vitrakvi)在TRK融合阳性中枢神经系统肿瘤儿童患者中展现快速且持久疗效

中枢神经系统（CNS）肿瘤是一种严重威胁儿童和成人生命的疾病类型，其治疗挑战性极高。近年来，伴随基因驱动疗法的发展，针对特定基因融合的靶向药物为肿瘤治疗开辟了新路径。其中，拉罗替尼(Vitrakvi,Larotrectinib)作为一种专门针对TRK融合阳性肿瘤的创新药物，展现了显著疗效。在2024年神经肿瘤学会（SNO）年会上，拉罗替尼(Vitrakvi)的最新研究成果进一步验证了其在儿童TRK融合阳性CNS肿瘤治疗中的潜力。

儿童患者中的显著疗效

研究数据显示，拉罗替尼(Vitrakvi)在儿童TRK融合阳性CNS肿瘤患者中具有快速且持久的疗效。38名儿童患者的总体缓解率（ORR）为37%，其中包括8%的完全缓解（CR）和29%的部分缓解（PR）。更值得关注的是，24周的疾病控制率（DCR）高达74%。在具体亚型中，高级别胶质瘤（HGG）的儿童患者ORR达到33%，低级别胶质瘤（LGG）患者的ORR则更高，达到42%。其他类型肿瘤的儿童患者ORR为38%。

此外，儿童患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）数据表现突出。在中位随访40个月后，儿童患者的中位PFS为20个月，三年PFS率为43%；中位OS尚未达到，三年OS率为64%。这一系列数据表明，拉罗替尼(Vitrakvi)在儿童患者中不仅能迅速缓解病情，还能够提供长期生存获益。

成人患者疗效的差异

与儿童患者相比，拉罗替尼(Vitrakvi)在成人TRK融合阳性CNS肿瘤患者中的疗效表现相对较弱。17名成人患者的ORR仅为6%，24周的DCR也较低，仅为12%。在PFS和OS方面，中位PFS仅为3个月，三年PFS率为0；中位OS为19个月，三年OS率为15%。这些差异可能与成人患者的疾病生物学特性和既往治疗经历有关，表明拉罗替尼(Vitrakvi)对不同年龄群体的疗效存在显著差异。

“观察-等待”策略的潜在意义

在SCOUT研究中，一些低级别胶质瘤（LGG）和高级别胶质瘤（HGG）患者接受了“观察-等待”的治疗策略。患者在没有疾病进展迹象的情况下停止使用拉罗替尼(Vitrakvi)，并接受密切监测。数据显示，这些患者在中位20个月的观察期内均未出现疾病进展。这一策略表明，拉罗替尼(Vitrakvi)可能适用于部分病情稳定的患者，帮助减少长期治疗的潜在毒性负担。

安全性分析

在安全性方面，拉罗替尼(Vitrakvi)总体耐受性良好。研究中58.2%的患者经历了与治疗相关的不良事件（TRAEs），但大多为1级或2级，仅有9.1%的患者发生了3级或4级TRAEs。这些严重不良事件包括转氨酶水平升高、高血糖和中性粒细胞减少等。此外，没有患者因TRAEs停止治疗。

最常见的不良事件包括丙氨酸转氨酶（ALT）升高（23.6%）、天门冬氨酸转氨酶（AST）升高（16.4%）和贫血（9.1%）。尽管一些患者因TRAEs需要调整剂量，但这些不良事件总体上是可控的。

基因检测的推广价值

研究还强调了基因检测在CNS肿瘤治疗中的重要性。数据显示，NTRK融合基因在儿童高级别胶质瘤患者中的发生率为6.2%，在低级别胶质瘤患者中的发生率为1.6%。这表明，NTRK融合基因虽然较为罕见，但其作为肿瘤驱动基因，对治疗方案的制定至关重要。结合拉罗替尼(Vitrakvi)的临床疗效，研究者建议广泛应用包括NTRK融合基因的下一代测序（NGS）检测，以确保适合患者能够接受精准治疗。

拉罗替尼(Vitrakvi)作为首个针对TRK融合阳性肿瘤的CNS靶向药物，展现了令人鼓舞的临床疗效和安全性，特别是在儿童患者中表现出色。尽管其在成人患者中的疗效相对有限，但研究结果为未来的个体化治疗策略提供了重要参考。随着基因检测的普及和治疗方案的不断优化，拉罗替尼(Vitrakvi)有望为更多CNS肿瘤患者提供高效的治疗选择，为精准医学的实践注入新的动力。

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