EN
簡體/繁體

Vyndaqel(Tafamidis)降低ATTR-CM患者全因死亡率及心血管相关住院风险

关于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(AATR-CM)是一种危及生命的罕见疾病。它是由于TTR的不稳定性造成的,其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质(淀粉样物质)沉积于心脏,表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。既往并没有获批治疗ATTR-CM的药物;可用的治疗方案仅仅包括对症治疗,在个别情况下进行心脏(或心脏与肝脏)移植。据统计,在美国大约有10万名AATR-CM患者,而只有1-2%的患者被确诊。

ATTR-CM 有两种亚型:一种是遗传型,又称为突变型,是由转甲状腺素蛋白基因的突变引起的,患病年龄较早,为50至60岁;另一种无突变,这些患者TTR基因上没有产生突变,而与衰老有关,称为野生型,这是更为常见的一种类型,通常在60岁以上的男性中更容易出现。ATTR-CM的患者,经常是在症状变得很严重之后才得到诊断。一旦确诊,根据亚型的不同,ATTR-CM患者的中位预期寿命约为2至3.5年。

VYNDAQEL,TAFAMIDIS 1
VYNDAQEL,TAFAMIDIS
Vyndaqel(Tafamidis)

Vyndaqel(Tafamidis)是一种用于延迟患有家族性淀粉样多发性神经病(FAP)成人患者周围神经功能丧失的药物。其作用是稳定转甲状腺素蛋白(TTR)的转运蛋白,该蛋白是由4个相同亚单位组成的四聚体。在患有FAP的患者中,这些四聚体分开,并形成损害神经的团块。Vyndaqel(Tafamidis)是一款小分子口服药物,可以选择性地结合TTR四聚体的特定位点,防止因其去稳定化而引起的ATTR-CM淀粉样蛋白的形成。2012年,在欧盟和美国,Vyndaqel(Tafamidis)均被颁发了孤儿药资格。分别于2017年5月和2018年3月,FDA为Vyndaqel(Tafamidis)颁发了快速通道资格和突破性疗法认定。18年3月,日本厚生劳动省也为Vyndaqel(Tafamidis)颁发了SAKIGAKE资格(先驱资格)。

VYNDAQEL,TAFAMIDIS 2
VYNDAQEL,TAFAMIDIS
Vyndaqel(Tafamidis)临床研究:ATTR-ACT双盲、多中心、随机对照试验的结果

该试验共纳入441例患者,随访30个月显示,与安慰剂相比,Vyndaqel可显著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院风险,并可提高患者的其他功能性指标。

试验中的患者数目较少,但并未发现药物相关不良反应,但是Vyndaqel(Tafamidis)可能对胎儿造成伤害,妇女在服用Vyndaqel时需与保健专家讨论妊娠计划和预防措施。

Vyndaqel(Tafamidis)为处方药。推荐剂量为每日一粒胶囊,整个咽下。Vyndaqel用于配合转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的标准治疗。医生需对患者进行监测并评价是否需要其它治疗方案(包括肝移植)。行肝移植的患者必须停止应用Vyndaqel。

Vyndaqel(Tafamidis)哪里有卖?如何购买正版Vyndaqel(Tafamidis)

香港致泰药业代理供应Vyndaqel(Tafamidis)。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商,超过30年香港药房运营经验,与全球各大制药厂建立起良好的合作关系,专注于全球新特药品进出口业务,Vyndaqel(Tafamidis)最新价格欢迎与致泰药业联络查询。

VyndaqelTafamidis 3

 

TAGS CLOUDS