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FDA批准QALSODY(tofersen)作为首个针对肌萎缩侧索硬化症遗传病因的治疗药物

QALSODY™（tofersen）是一种处方药，用于治疗与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧

2023年4月26日

Rizafilm（Rizatriptan），是一种5-HT1受体激动剂的分解膜制剂，与默克公司的Maxalt-

2023年4月25日

近日，诺华公司宣布了其多发性硬化症(MS)治疗药物Kesimpta (ofatumumab)的开放标签扩展研究

2023年4月24日

诺华公司宣布了ALITHIOS开放标签扩展研究的新长期数据，该数据显示，与那些开始服用特立氟胺并后来改用Kes

2023年4月24日

美国食品和药物管理局批准了Omisirge（omidubicel-onlv），这是一种经过大幅修改的同种异体（

2023年4月23日

美国食品药品监督管理局小组投票支持Brexpiprazole(Rexulti)作为阿尔茨海默病激动症的潜在治疗

2023年4月22日

Hizentra是第一种也是唯一一种可用于预充注射器的免疫球蛋白（Ig），为原发性免疫缺陷（PI）或慢性炎症性

2023年4月21日

NICE的最终指南草案推荐了第一种也是唯一一种针对芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症儿童的基因疗法。在

2023年4月20日

伏索利肽Voxzogo(vosoritide)是一种新型人类生长激素治疗药物，它被开发出来用于治疗矮小症。矮

2023年4月13日

HyQvia®[用重组人透明质酸酶输注10%（人）免疫球蛋白]是唯一一种每月一次、每三或四周一次的皮下免疫球蛋

2023年4月13日

比美替尼Mektovi(Binimetinib)是一种治疗特定类型癌症的靶向药物。它是一种MEK抑制剂，能够抑

2023年4月12日

Hyrimoz生物仿制药即将在美国上市。该药是山德士公司生产的一种高浓度Humira生物仿制药。美国食品药品监

2023年4月12日

恩考芬尼Encorafenib(Braftovi)是一种口服抗癌药物，主要用于治疗BRAF V600E或V60

2023年4月11日

医药公司Incyte Corporation近日宣布其新药Zynyz（Retifanlimab）获得美国FDA

2023年4月11日

大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传性皮肤病，影响着数百万的人。该病特征是皮肤非常脆弱，容易在轻微的摩擦或创伤下起

2023年4月10日