EN
簡體/繁體

艾曲波帕REVOLADE显示长期/持续免疫性血小板减少症(ITP)的长期疾病控制

  • 近70%的患者在没有急救治疗的情况下长时间保持≥30×10 9 / L的血小板计数,降低总体出血风险
  • 超过三分之一的患者永久性地停止了一种或多种伴随的ITP药物(包括皮质类固醇,达那唑,硫唑嘌呤)
  • 研究确立了艾曲波帕Revolade的长期安全性并证明了治疗效果

巴塞尔,2017年10月18日 – 诺华公司公布了长期研究结果,支持艾曲波帕REVOLADE对慢性/持续性(登记患者,诊断时间为6个月或更长时间)免疫(特发性)血小板减少症的成人的积极安全性和有效性( ITP)在血液中在线发表。EXTEND研究发现,大多数患者保持了实质性的临床反应,许多患者不再需要伴随的ITP药物治疗。该研究评估了患者长达8年的连续治疗(中位暴露时间为2 。4年)[1],[2] 。

ITP是一种罕见且可能严重的血液疾病,由于血小板数量少,血液不会凝结。结果,患有ITP的患者出现瘀伤,出血,并且在极少数情况下,严重的出血可能是致命的[3]。慢性/持续性ITP治疗的目标是维持安全的血小板计数,降低出血风险[1],[3]。

“ 血液中发布的EXTEND数据验证艾曲波帕REVOLADE是一种重要的口服治疗选择,通过增加血小板计数,显着降低出血率,减少了对某些慢性/持续性免疫性血小板减少症患者同时治疗的需求,”主要作者James Bussel说。 ,医学博士,威尔康奈尔医学院儿科荣誉教授。“通过这些信息,医生可以更好地优化患有这种慢性疾病的适当患者的长期疾病管理。”

EXTEND的疗效结果显示,在艾曲波帕REVOLADE治疗的两周内血小板计数中位数升高至> = 50×10 9 / L,中位血小板计数> 50×10 9 / L维持超过4年。根据世界卫生组织的出血量表,基线后,整体出血率下降,研究期间发生的大部分出血为1级或2级。一些患者(39%)能够减少或永久停止一种或多种伴随的ITP药物而无需救援治疗,其中许多持续减少至少24周[1],[2],[4]。

“我们进行了这项试验,这是成人患者中最大的一次试验,以确保临床医生在与ITP患者一起制定治疗决策时掌握全面的数据,”全球药物开发和首席医疗主管医学博士Vas Narasimhan说。诺华公司负责人。“EXTEND结果强化了艾曲波帕REVOLADE作为值得信赖的治疗选择,可以长期用于患有这种慢性和罕见疾病的人。”

总的来说,艾曲波帕REVOLADE的安全性与之前的研究一致。最常见的不良事件是头痛(28%),鼻咽炎(25%)和上呼吸道感染(23%)。在EXTEND治疗期间,6%的患者出现血栓栓塞事件[1],[2],[4]。

REVOLADE/ELTROMBOPAG/艾曲波帕
以上图片为REVOLADE在致泰药业实拍图
关于EXTEND临床试验

EXTEND,一项针对艾曲波帕REVOLADE的四项试验(TRA100773A,TRA100773B,TRA102537 / RAISE和TRA108057 / REPEAT)的开放标签扩展研究,招募了302名患有慢性/持续性ITP(诊断后6个月或更长时间)的成人他们的ITP接受过治疗,是同类研究中规模最大的研究。为了符合先前的试验资格,患者必须患有血小板减少症至少6个月(慢性ITP先前被定义为血小板减少症6个月或更长时间)。目的是评估Revolade长期治疗的安全性和有效性,包括用Revolade治疗期间达到稳定血小板计数的患者比例; 血小板计数升高的最大持续时间> = 50×10 9 / L或> = 30×10 9/ Revolade治疗期间,Revolade对减少和/或保留伴随ITP治疗的效果,同时维持血小板计数> = 50×10 9 / L [1],[2]。

该研究允许每位患者基于其血小板计数在50至200Gi / L的期望范围内实现个体化剂量和艾曲波帕的时间表。因此,参加EXTEND的患者必须完成前一个方案中规定的治疗和随访期,并且必须在以前的Eltrombopag研究中未经历过与艾曲波帕相关的毒性或其他药物不耐受,即使已经解决。此外,由于毒性而停止之前研究的患者除非接受安慰剂[1],[2],否则不符合条件。

艾曲波帕REVOLADE以50mg /天的剂量开始,并且基于血小板计数滴定至25-75mg /天或更低。在最小化伴随的ITP药物和优化Revolade剂量后继续维持给药。暴露的总体中位持续时间为2。37年(范围,2天至8。76年),平均日剂量为50.2(范围,1-75)毫克/天[1],[2]。135名成年患者(45%)完成了研究,75名成年患者(25%)接受了4年或更长时间的治疗。大多数患者年龄<65岁,女性,基线时血小板计数<30×10 9 / L. 大约三分之一的患者在基线时使用了伴随药物,53%的患者接受了三次或更多次的ITP治疗[1],[2]。此外,91%(276/302)的患者血小板计数> = 30×10 9/ L没有救治治疗,86%(259/302)血小板计数> = 50×10 9 / L,未进行抢救治疗[1],[2],[4]。

3级和4级不良事件(AEs)分别发生在26%和6%的患者中。4名(1%)患者发生3级白内障,6名(2%)患者发生3级疼痛。三名(<1%)患者中发生3级AE,包括腹泻,头痛,偏头痛,呼吸困难,血小板减少和月经过多; 5例(2%)患者均出现肺炎,疲劳,背痛,丙氨酸氨基转移酶升高,天冬氨酸氨基转移酶升高,贫血和高血压。4例贫血和血小板减少分别发生在3例(<1%)和4例(1%)患者中。所有其他4级事件均发生在一名患者[1],[2]。

REVOLADE/ELTROMBOPAG/艾曲波帕
以上图片为REVOLADE在致泰药业实拍图
关于慢性/持续性ITP

慢性/持续性ITP是一种罕见且可能严重的血液疾病,其特征是血小板的功能不正常或破坏,血小板是允许血液正常凝固的血细胞[3]。患有ITP的人通常在皮肤上有紫色的瘀伤或微小的红色或紫色点[3]。它们还表现出流鼻血,牙科工作期间牙龈出血或其他难以停止的出血等症状[3]。血小板计数下降的可能性也可能导致情绪困扰,并且可能导致由于可见症状而导致工作或尴尬的阻碍[5]。

ITP按诊断时间分为:急性(0-3个月),持续性(3-12个月持续时间)和慢性(> 12个月持续时间)。慢性/持续性ITP更可能发生在成人中,女性患病的频率是男性的2到3倍[3]。

慢性/持续性ITP治疗的目标是维持安全的血小板计数,降低出血风险。治疗取决于症状的严重程度。在大多数情况下,改变免疫系统对血小板的攻击的药物被规定用于帮助控制成人的出血和瘀伤。

关于艾曲波帕REVOLADE

艾曲波帕REVOLADE,销售作为Promacta ® 在美国和艾曲波帕REVOLADE ® 在美国以外的国家,在全球100多个国家批准用于治疗成人慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少症,这些患者反应不充分或对其他治疗不耐受,超过45岁世界各国治疗对其他治疗无效的严重再生障碍性贫血(SAA)患者,并在50多个国家批准用于治疗慢性丙型肝炎患者的血小板减少症,以使他们能够开始和维持基于干扰素的治疗治疗。艾曲波帕在美国和欧盟批准用于治疗1岁及以上患有慢性免疫(特发性)血小板减少症(ITP)且对皮质类固醇和免疫球蛋白反应不足的儿科患者的血小板减少症。

重要的艾曲波帕REVOLADE安全信息®

艾曲波帕REVOLADE可能会导致严重的副作用,如肝脏问题,高血小板计数和血块的机会较高,停止治疗后出血,骨髓问题。
Revolade可能会损害肝脏并导致严重甚至危及生命的疾病。在服用Revolade之前和治疗期间需要进行血液检查以检查肝脏。当某些抗病毒治疗与Revolade一起用于治疗由丙型肝炎病毒(HCV)感染引起的血小板减少症时,一些肝脏问题会变得更糟。

医生将订购血液检查和所需的任何其他检查。在某些情况下,可能需要停止Revolade治疗。患者应该立即告诉医生是否有任何这些肝脏问题的迹象和症状:皮肤黄白色或眼白(黄疸),尿液异常变黑,异常疲倦或右上腹部疼痛。

如果在使用Revolade治疗期间血小板计数过高,患者获得血凝块的可能性更高,但血小板可能出现正常甚至低血小板计数。患有肝硬化的患者在给肝脏供血的血管中存在血凝块的风险。患者可能会因某些形式的血栓而出现严重并发症,例如前往肺部的凝块或导致心脏病发作或中风的血栓。如果血小板计数过高,医生会检查患者的血小板计数,并改变剂量或停止Revolade。患者如果有腿部血栓的迹象和症状,如腿部肿胀或疼痛/压痛,应立即告诉医生。

当患有慢性ITP的患者停止服用Revolade时,他们的血小板计数将下降到他们开始服用Revolade之前的状态。这些影响最有可能在患者停止服用Revolade后4周内发生。较低的血小板计数可能会增加出血风险。在患者停止服用Revolade后,医生将检查血小板计数至少4周。患者在停止服用Revolade后,应告诉医生或药剂师是否有任何瘀伤或出血。

接受该疾病治疗的患者的骨髓可能存在问题。像Revolade这样的药物可能会使这个问题变得更糟。骨髓改变的迹象可能在血液测试中显示为异常结果。在使用Revolade治疗期间,医生也可以进行测试以直接检查骨髓。

艾曲波帕REVOLADE用于治疗成人慢性ITP患者最常见的副作用包括头痛,贫血,食欲减退,失眠,咳嗽,恶心,腹泻,脱发,瘙痒,肌痛,发热,疲劳,流感样疾病,虚弱,发冷和外周水肿。

当用于治疗患有慢性ITP的儿科患者时,Revolade最常见的副作用包括上呼吸道感染,鼻咽炎,咳嗽,腹泻,发热,鼻炎,腹痛,口咽疼痛,牙痛,皮疹,AST和鼻漏增加。

当用于治疗慢性HCV和抗病毒药物患者时,Revolade最常见的副作用包括头痛,贫血,食欲减退,失眠,咳嗽,恶心,腹泻,脱发,瘙痒,肌痛,发热,疲劳,流感样疾病,虚弱,寒战和外周水肿。

当用于治疗严重再生障碍性贫血(SAA)患者时,Revolade最常见的副作用包括头痛,头晕,失眠,咳嗽,呼吸困难,口咽疼痛,鼻漏,恶心,腹泻,腹痛,转氨酶升高,瘀斑,关节痛,肌肉痉挛,四肢疼痛,疲劳,发热性中性粒细胞减少和发热。血液检查中可能出现的常见副作用包括某些肝酶的增加和可能显示骨髓细胞异常变化的实验室检查。

REVOLADE/ELTROMBOPAG/艾曲波帕

【温馨提示】

REVOLADE/ELTROMBOPAG/艾曲波帕目前尚未在中国大陆及亚太地区上市,海外客户如需要更多资讯,欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商,专注于全球新特药品进出口业务。