EN
簡體/繁體

雷德帕斯Rydapt(Midostaurin)为急性髓细胞白血病患者带来新希望

急性髓细胞性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征,临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等,多数病例病情急重,预后凶险,如不及时治疗常可危及生命。本病占小儿白血病的30%。在分子生物学改变及化疗反应方面儿童AML与成人(<50岁)相似。婴幼儿的AML比成人易发生髓外白血病。

2017年4月28日,制药巨头诺华公司在官网宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准midostaurin(通用名,之间叫做PKC412;商品名:Rydapt)两个适应症。第一个适应症是与化疗药物联合治疗新诊断的有FLT3+突变的急性髓系白血病(AML)。第二个适应症是治疗成人晚期系统性肥大细胞病(systemic mastocytosis,SM)。Rydapt是25年首个批准用于治疗AML的药物。

Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。

RYDAPT/MIDOSTAURIN/雷德帕斯

适用范围:

AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌,侵袭性极高,在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%~34%的AML患者存在FLT3基因突变,这类患者不仅病情进展速度更快,而且复发率更高,预后较差。

在所有AML患者中,只有少数能够成功进行骨髓移植,而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML,5年生存率极低。然而在过去的25年里,白血病在治疗上并没有出现明显进展,因此,对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。

常见不良反应:

Rydapt在AML治疗过程中的常见不良反应主要有:白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。

警告及注意事项:

1、药物过敏:对米哚妥林及Rydapt中其它成分过敏的患者不应使用;

2、胎儿毒性:Rydapt可能会导致胎儿或新生儿受到伤害,孕妇或哺乳期妇女不应使用;

3、肺部毒性:存在肺部损伤(肺毒性)迹象或症状的患者应停止使用。

值得一提的是,为了更好地诊断带有FLT3基因突变的患者,FDA还同步批准了InvivoscribeTechnologies研发的LeukoStratCDxFLT3突变检测方法,用于筛选患者的FLT3基因中的内部串联重复突变或酪氨酸激酶区域突变。另外,除AML之外,Rydapt也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍的成年患者的治疗,包括侵袭性系统性肥大细胞增生症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。

RYDAPT/MIDOSTAURIN/雷德帕斯

【温馨提示】

雷德帕斯/RYDAPT/MIDOSTAURIN目前尚未在中国大陆及亚太地区上市,海外客户如需要更多资讯,欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商,专注于全球新特药品进出口业务。