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雷德帕斯Rydapt(Midostaurin)治疗急性髓性白血病效果到底如何?

雷德帕斯Rydapt(Midostaurin)用于治疗新诊断为急性髓性白血病(AML)的成人,这些患者的基因名为FLT3,具有侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM),伴有血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)的系统性肥大细胞增多症的成年人。

Rydapt(雷德帕斯)是这15年来首个获批的治疗急性髓性白血病AML的新药,该药是由诺华开发,用于治疗FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)阳性突变的AML新增患者。在AML的靶向治疗上,Rydapt是众多候选药物的领跑者。AML是一种侵袭性的癌症,虽不常见,但预后不良。那Rydapt治疗AML效果到底怎么样呢?

事实上,Rydapt也只能带来适量的临床受益,在一项由717名患者参与的III期临床试验中,Rydapt+化疗组中,59%的患者最终接受了造血干细胞移植,而化疗组这一比例为55%;但Rydapt+化疗组的死亡风险较化疗组下降了23%,这也是Rydapt获批的关键支撑证据。与对照组的3.0个月生存期相比,Rydapt使生存期延长至8.2个月。

从存活曲线来看,Rydapt的临床效益主要集中在治疗的早期阶段。目前,Rydapt(雷德帕斯)的作用机制并不完全清楚,除了靶向FLT3(也叫CD135),它还作用于蛋白激酶C-a、VEGFR-2、c-KIT和血小板源生长因子(PDGFR)受体。

 

RYDAPT/MIDOSTAURIN/雷德帕斯 1以上图片为RYDAPT在致泰药业实拍图

 

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