07
9月
英国NICE推荐Elfabrio(pegunigalsidase alfa)用于法布里病治疗
法布里病是一种罕见的遗传性疾病，影响着世界各地的患者，其中英国有1150人受到影响。这种疾病由于体内α-半乳糖苷酶A的不足而导致，该酶对某些脂肪酸的分解至关重要。未能适当分解这些脂肪酸会导致它们在体内积聚，对心脏、肾脏、大脑等重要器官造成进行性损害。尽管目前尚无法治愈法布里病的方法，但已有的治疗方案，包括酶替代疗法（ERT）和伴侣疗法，可以帮助预防疾病的进展，并有助于控制症状。 新的治疗选择：Elfabrio 英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）最近推荐了Chiesi公司的Elfabrio（pegunigalsidase alfa）作为治疗成人法布里病的一种选择，这为英国的法布里病患者带来... 查看详情
07
9月
Guardant360 CDx在日本获得用于HER2肺癌治疗的监管批准
近日，Guardant Health宣布，日本卫生、劳动和福利部已批准其Guardant360 CDx液体活检检测作为伴随诊断，用于选择无法手术切除的晚期复发型HER2突变非小细胞肺癌患者，这些患者有资格接受第一三塩敏白抗体药物联合增华替（trastuzumab deruxtecan）治疗。 HER2突变与非小细胞肺癌 HER2突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中占比约为2%到4%，这一突变会驱动肺癌的生长和扩散。因此，对于具有HER2突变的NSCLC患者，寻找有效的治疗方案至关重要。Guardant360 CDx液体活检测试的获批将为日本的医生和患者提供了更多的治疗选择。 全球扩展与补充适应症... 查看详情
07
9月
阿斯利康申请批准Ultomiris治疗NMOSD获FDA完全回应函
阿斯利康制药公司近日宣布，其提交的关于扩展Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于治疗抗-aquaporin-4抗体阳性的神经脊髓视神经炎光谱障碍（NMOSD）的补充生物制品许可申请（sBLA）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的完全回应函。 神经脊髓视神经炎光谱障碍（NMOSD）：免疫系统的攻击 NMOSD患者的免疫系统会攻击中枢神经系统中的健康组织和细胞。四分之三的患者产生能够结合到水通道蛋白-4的抗体，这会异常激活补体系统，阻碍身体对抗感染的能力。 Ultomiris旨在提供对终末补体级联中C5蛋白的持续抑制。该药物已经在美国获得批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的... 查看详情
07
9月
补充维生素C、D可减少急性髓样白血病(AML)患者的并发症
急性髓样白血病（AML）是一种严重的白血病类型，对患者的治疗和生存率都提出了巨大挑战。最近的一项研究表明，在AML患者的化疗过程中，补充维生素C和D可能有助于改善治疗效果，减少并发症的发生。 维生素C和D对AML患者的辅助治疗 由法国图卢兹大学医院的皮埃尔·卢克·穆谢尔博士领导的研究团队进行了一项关于AML患者的研究，他们比较了在2018年将维生素C和D添加到AML患者支持性治疗之前和之后的患者治疗结果。研究纳入了2015年至2020年间的431名患者：262名未接受补充治疗，169名接受了维生素C和D的补充治疗。维生素C和D的补充治疗从化疗的第10天开始，直到血液学恢复为止。 研究发现，在补... 查看详情
07
9月
眼动追踪技术：加速自闭症诊断的创新工具
在诊断孩子是否患有自闭症方面，往往存在长时间的等待和不确定性。然而，最近发布的两项研究表明，一种新开发的眼动追踪工具可能有助于临床医生更迅速、更准确地诊断16个月大的儿童是否患有自闭症。 眼动追踪技术：自闭症诊断的新希望 自闭症是一种复杂的神经发育障碍，它可以影响社交交往、沟通和行为。通常情况下，孩子是否患有自闭症是通过临床医生对其发展历程、行为以及父母报告的评估来确定的。然而，这种评估可能需要数小时，而一些与自闭症相关的微妙行为，尤其是在年幼的儿童中，可能会被忽视。 改进自闭症的早期诊断 根据亚特兰大儿童医疗保健马库斯自闭症中心的研究主任沃伦·琼斯（Warren Jones）的说法：“这并不... 查看详情
06
9月
研究发现，多动症与患精神障碍和自杀未遂的高风险有关
注意力缺陷多动障碍（ADHD）与更高的精神疾病和自杀企图风险相关，一项新研究发现。这种神经发育障碍会导致注意力不集中、多动和冲动行为，从而干扰日常功能和发展。 该研究发现，患有ADHD的人自杀企图的可能性增加30%，患大抑郁症的可能性增加9%。然而，该研究只能显示相关性，无法证明直接因果关系。一旦ADHD患者出现抑郁症，他们自杀的可能性就增加了42%。 德国奥格斯堡大学流行病学主席、统计学家Dennis Freuer博士是该研究的首席作者，他表示：“ADHD和自杀行为共享一些遗传因素，这可能反映了与冲动性相关的遗传变异，而冲动性是一种高度遗传的特质。”他在电子邮件中说道。 Freuer博士继续... 查看详情
06
9月
调查发现，大多数患者不知道HPV与喉癌的关联
最近的一项研究在一家学术医疗中心进行的调查中发现，大多数受访者未被其医疗提供者告知人乳头瘤病毒（HPV）与喉癌之间的关系。 调查结果：医疗提供者的信息不足 研究显示，在前往耳鼻喉科门诊的271名受访者中，只有23.3%的人了解HPV感染与喉癌之间的关系，仅有7.4%的人知道喉癌是最常见的与HPV相关的癌症类型，这一研究由波士顿医疗中心和Mass Eye and Ear的Daniel Faden博士及其同事报告。 大多数受访者还表示，他们的医生从未告诉过他们，HPV疫苗可以预防喉癌，作者在《JAMA耳鼻喉科-头颈外科》中指出。Faden和合著者指出，大多数医疗从业者仅在宫颈癌的背景下讨论疫苗，他... 查看详情
06
9月
ACM-001 SARS-CoV-2增强疫苗I期试验取得积极顶线结果
生物技术公司ACM Biolabs，利用其先进的基于聚合物的输送平台，开发了新的纳米制剂，可用于多个治疗领域，并于今日宣布了其首个临床阶段开发项目ACM-001的I期试验积极初步结果。 ACM-001：SARS-CoV-2增强疫苗的背景 ACM-001是一种针对SARS-CoV-2的增强疫苗，该病毒是导致COVID-19的元凶。该疫苗包含了免疫逃逸的beta SARS-CoV-2变异体的刺突蛋白组分以及一种免疫刺激剂，CpG 7909，采用ACM Biolabs的聚合物基础输送技术——ACM Biolabs的可调平台（ATP™）进行配制。 试验结果：安全性与免疫原性 这项试验在澳大利亚的六个研... 查看详情
06
9月
X4制药公司向FDA提交Mavorixafor治疗WHIM综合征的新药申请（NDA）
罕见疾病的治疗领域迎来了一个重大的突破性时刻，X4制药公司（纳斯达克：XFOR）宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交一份新药申请（NDA）。该NDA申请旨在获得批准，允许一种名为Mavorixafor的口服药物用于治疗年龄在12岁及以上的WHIM（疣、低丙球蛋白血症、感染和骨髓滞留）综合症患者，这是一种极为罕见的原发性免疫缺陷疾病。 X4制药公司的突破性时刻 X4制药公司总裁兼首席执行官Paula Ragan博士表示：“我们的首次NDA申请是X4制药公司在改善罕见免疫缺陷疾病患者护理方面的重大里程碑。我们为这一申请带来的临床前景感到兴奋，它使我们离推出美国首个批准的WHIM综合症治疗产品... 查看详情
06
9月
FDA暂时批准通用版Triumeq(绥美凯)分散片治疗儿童HIV-1感染
艾滋病毒（HIV-1）感染是一种严重的全球性健康问题，而儿童患者面临的挑战尤为突出。然而，在2023年9月5日，一项重大突破发生了。美国食品和药物管理局（FDA）暂时批准了60mg阿巴卡韦/5mg多替拉韦/30mg拉米夫定（Abacavir60mg/Dolutegravir5mg/Lamivudine30mg，ABC/DTG/3TC）分散片的新药申请，商品名为 Triumeq PD（绥美凯分散片）,用于治疗儿童患者的HIV-1感染。这一重要决定不仅为儿童患者提供了更好的治疗选择，也对全球艾滋病毒治疗进程产生了深远影响。 ABC/DTG/3TC：儿童HIV-1感染的新希望 ABC/DTG/3TC... 查看详情
