14
3月
Rxulti(布瑞哌唑)在欧盟获批用于治疗青少年精神分裂症
精神分裂症是一种严重的精神疾病，影响全球数百万人的生活质量和功能。尽管成年患者的治疗选择相对较多，但青少年患者的治疗选择却相对有限。青少年发病的精神分裂症通常预后较差，症状更为严重且慢性化，因此亟需更多有效的治疗方案。近期，欧洲委员会（EC）批准了Rxulti（brexpiprazole，布瑞哌唑）用于13岁及以上青少年精神分裂症患者的治疗，这一决定为青少年患者及其家庭带来了新的希望。以下将从多个方面详细探讨这一重要进展。 欧洲委员会批准Rxulti（布瑞哌唑）用于青少年精神分裂症治疗 2025年1月，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对Rxulti（brexpiprazol... 查看详情
13
3月
FDA授予obisbemeda(186Re)用于治疗肺癌软脑膜转移孤儿药资格认定
肺癌是全球范围内发病率和死亡率最高的癌症之一，而软脑膜转移（Leptomeningeal Metastases, LM）是肺癌患者中一种罕见但极具侵袭性的并发症。软脑膜转移的治疗选择极为有限，且预后较差，因此开发新的治疗方案迫在眉睫。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予放射性治疗药物Rhenium (186Re) obisbemeda孤儿药资格，用于治疗肺癌患者的软脑膜转移。这一进展为这一高度未满足医疗需求的领域带来了新的希望。 孤儿药资格的意义 孤儿药资格是FDA为鼓励开发治疗罕见疾病的创新药物而设立的一项特殊资格。获得该资格的药品通常针对患者人数少于20万的疾病，且具有显著的临床潜力... 查看详情
13
3月
欧盟批准Rytelo(伊美司他)用于因低风险骨髓增生异常综合征引起的输血依赖性贫血治疗
近日，Geron公司宣布其创新药物RYTELO®（imetelstat，伊美司他）获得欧盟委员会（EC）的批准，用于治疗因低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）导致的输血依赖性贫血成年患者。这一批准标志着RYTELO成为首个在欧洲和美国获批的端粒酶抑制剂，为LR-MDS患者提供了一种全新的治疗选择。 RYTELO®的获批背景与意义 RYTELO®是一种首创的端粒酶抑制剂，其获批标志着LR-MDS治疗领域的重要突破。LR-MDS是一种进展性血液癌症，患者常因贫血而依赖输血，这不仅影响生活质量，还可能导致严重的临床后果。此前，对于对促红细胞生成素（ESA）治疗无效或不适合的患者，治疗选择非常有限... 查看详情
12
3月
加拿大卫生部批准Amivantamab/Lazertinib联合疗法用于治疗EGFR+晚期非小细胞肺癌
加拿大卫生部近期批准了埃万妥单抗amivantamab（Rybrevant）与lazertinib（Lazcluze）的联合疗法，用于一线治疗携带EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。这一决定基于MARIPOSA三期临床试验的数据，标志着肺癌治疗领域的重要进展。 批准背景与临床意义 加拿大卫生部的批准基于MARIPOSA试验的数据，该试验结果显示，在中位随访22.0个月时，接受amivantamab联合lazertinib治疗的患者（n = 429）中位无进展生存期（PFS）达到23.7个月，而接受osimertinib（T... 查看详情
11
3月
欧盟批准WAINZUA/WAINUA(Eplontersen)治疗多发性神经病患者转甲状腺素淀粉样变性
近年来，遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR-PN或ATTRv-PN）作为一种罕见且致命的疾病，逐渐受到医学界的关注。这种疾病会导致周围神经损伤和运动功能障碍，严重影响患者的生活质量。随着医学研究的不断深入，针对该疾病的治疗手段也在不断进步。2025年3月10日，Ionis Pharmaceuticals与AstraZeneca联合宣布，其研发的药物WAINZUA（eplontersen）已获得欧盟批准，用于治疗成年1期或2期多发性神经病变的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者。这一批准标志着WAINZUA在全球范围内的应用迈出了重要一步。 WAINZUA的欧盟批准及其意义 W... 查看详情
10
3月
奥马珠单抗生物仿制药Omlyclo(omalizumab-igec)获美国FDA批准
2025年3月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Omlyclo（omalizumab-igec）作为Xolair（omalizumab，奥马珠单抗）的首个可互换生物仿制药。这一批准为患者提供了更多的治疗选择，尤其是在治疗多种过敏性疾病方面。 适应症 Omlyclo与Xolair类似，被批准用于以下疾病的治疗： 中重度持续性哮喘：适用于6岁以上患者，其哮喘症状在吸入皮质类固醇治疗后未能得到有效控制，且需通过检测确认对常年性过敏原过敏。 慢性鼻窦炎伴鼻息肉：适用于18岁以上患者，作为鼻用皮质类固醇的附加维持治疗，用于对鼻用皮质类固醇反应不足的患者。 食物过敏：适用于1岁及以上人群，用... 查看详情
08
3月
英国批准ALYFTREK(Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor)用于6岁及以上囊性纤维化治疗
近年来，囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）的治疗取得了显著进展，尤其是在针对CFTR基因突变的新型药物研发方面。近日，英国药品与健康产品管理局（MHRA）批准了一种三联组合药物——deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor（商品名Alyftrek），用于治疗6岁及以上、携带特定CFTR基因突变的囊性纤维化患者。这一批准为患者提供了新的治疗选择，同时也标志着囊性纤维化治疗领域的进一步突破。 囊性纤维化的病理机制与治疗需求 囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的遗传性疾病。CFTR基因负责调节水和氯离子在肺部及其他器官中的进出，其功能异常会导致黏液... 查看详情
08
3月
FDA批准肾上腺素鼻腔喷雾剂neffy 1mg治疗15至30公斤儿童I型过敏反应
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了neffy 1mg（肾上腺素鼻喷雾剂）用于治疗4岁及以上、15至30公斤儿童的I型过敏反应，包括过敏性休克。这一批准标志着儿童严重过敏反应治疗领域的重要突破，为患儿及其家庭提供了一种无针、便捷的治疗选择。以下是关于这一批准的详细内容。 neffy 1mg的批准背景 2025年3月5日，ARS Pharmaceuticals宣布，neffy 1mg获得FDA批准，用于治疗体重在33至66磅（约15至30公斤）的4岁及以上儿童的I型过敏反应。这一批准使neffy成为首个且唯一一个适用于低龄儿童的无针肾上腺素治疗药物。此前，neffy已于2024年8月9日... 查看详情
07
3月
Rusfertide在真性红细胞增多症治疗中展现显著疗效与安全性
近年来，医学研究在罕见病和复杂疾病治疗领域取得了显著进展。真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）作为一种罕见的血液癌症，因其可能导致严重的血栓和心血管事件，一直是临床治疗中的难点。近期，一项关于创新药物Rusfertide的III期VERIFY试验结果公布，为真性红细胞增多症患者带来了新的希望。 Rusfertide的作用机制与研发背景 Rusfertide是一种首创的（first-in-class）研究性药物，属于铁调素（hepcidin）模拟肽疗法。铁调素是一种主要由肝脏产生的蛋白质，能够调节体内铁代谢。Rusfertide通过模拟内源性铁调素的作用，增加其水平，从... 查看详情
06
3月
Ogsiveo(nirogacestat)在硬纤维瘤中的生存率和耐受性
在医学研究领域，针对罕见疾病的治疗药物研发一直是一个充满挑战的任务。硬纤维瘤（Desmoid Tumors）作为一种罕见的软组织肿瘤，虽然不具有转移性，但其局部侵袭性和高复发率使得治疗变得复杂。近年来，Ogsiveo(nirogacestat)作为一种新型药物，在治疗硬纤维瘤方面展现出了显著的潜力。 试验设计与患者入组标准 DeFi试验（NCT03785964）是一项三期临床试验，旨在评估Ogsiveo在治疗进展性硬纤维瘤中的疗效和安全性。该试验在北美和欧洲共招募了142名患者，这些患者的肿瘤在过去12个月内记录了20%的生长。这一严格的入组标准确保了试验对象为高风险患者群体，因为许多硬纤维瘤... 查看详情
