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4月
美国FDA受理Ziihera(Zanidatamab)一线治疗HER2阳性胃癌优先审评资格
2026年4月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理泽尼达妥单抗Zanidatamab（商品名Ziihera）的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予优先审评资格，用于一线治疗HER2阳性不可切除局部晚期或转移性胃癌、胃食管结合部癌或胃食管腺癌成年患者，PDUFA目标行动日期定为2026年8月25日。Zanidatamab是一款人源化IgG1样双特异性抗体，可同时结合HER2的两个不同结构域，促进受体交联并启动多种作用机制，包括补体依赖性细胞毒性、抗体依赖性细胞介导的细胞毒性与吞噬作用，同时阻断HER2同源及异源二聚化、抑制下游信号传导，并加速HER2内吞与降解。 此次sBLA基于关键... 查看详情
28
4月
欧盟批准Palsonify(Paltusotine)治疗成人肢端肥大症
2026年4月27日，欧洲委员会正式批准Palsonify（Paltusotine）用于治疗成人肢端肥大症，这是欧盟首款获批的每日一次口服肢端肥大症治疗药物。Palsonify的活性成分为Paltusotine，属于选择性靶向生长抑素2型受体的非肽类激动剂，与天然激素生长抑素高度相似，可抑制生长激素及胰岛素样生长因子-1的分泌，进而降低并常化肢端肥大症患者体内的生长激素与胰岛素样生长因子-1水平。 此次欧盟批准基于两项关键III期临床试验PATHFNDR-1与PATHFNDR-2的核心数据，试验分别针对初治及既往接受过治疗的肢端肥大症患者开展，全面评估了Palsonify的安全性与有效性。PA... 查看详情
28
4月
欧盟批准Rhapsido(瑞米布替尼)用于慢性自发性荨麻疹
2026年4月27日，欧盟委员会正式批准Rhapsido（瑞米布替尼，remibrutinib）用于治疗经H1抗组胺药治疗后仍控制不佳的成人慢性自发性荨麻疹（CSU），这是欧盟首款获批用于该适应症的口服靶向治疗药物。瑞米布替尼由诺华公司研发，是一种高选择性、口服给药的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，此次获批剂型为25毫克薄膜衣片，每日两次口服，无需实验室监测。 瑞米布替尼的作用机制针对CSU核心病理环节，通过抑制BTK活性，阻断致病性IgE或IgG介导的肥大细胞与嗜碱性粒细胞脱颗粒过程，减少组胺及其他促炎介质释放，直接改善瘙痒、风团及肿胀症状。该药物获批基于两项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II... 查看详情
28
4月
美国批准Caplyta(Lumateperone)用于预防精神分裂症复发
2026年4月27日，美国食品药品监督管理局批准了Caplyta（有效成分Lumateperone,卢美哌隆）的补充新药申请，将其适应症扩展至预防成人精神分裂症复发。Caplyta是一种口服、每日一次的非典型抗精神病药，其具体作用机制尚未完全明确，但已知在治疗剂量下可拮抗中枢5-羟色胺2A受体，并调节中枢多巴胺D2受体。在此之前，该药物已在美国获批多项适应症，包括治疗成人精神分裂症、作为单一疗法或与锂盐或丙戊酸盐联合治疗与I型或II型双相情感障碍相关的抑郁发作，以及作为抗抑郁药的辅助治疗用于重度抑郁症。 本次适应症的获批基于一项III期随机停药临床试验的积极数据，该试验为多中心、多国家、双盲、... 查看详情
28
4月
Saphnelo(Anifrolumab)皮下注射剂自行给药治疗系统性红斑狼疮获美国FDA批准
2026年4月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿斯利康旗下Saphnelo（anifrolumab-fnia,阿尼鲁单抗）以皮下注射自行给药方式用于治疗正在接受标准疗法的成人中重度系统性红斑狼疮（SLE）患者。这一批准为该药物新增了一种给药形式，即每周一次、每次120毫克的自动注射笔（Saphnelo Pen），以及预充填注射器，患者可在院外自行注射或在医疗专业人员、护理人员的协助下使用。 Saphnelo是一种全人源单克隆抗体，通过结合I型干扰素受体亚基1（IFNAR1），阻断I型干扰素（包括IFN-α、IFN-β和IFN-κ）的生物活性。这类干扰素被认为是系统性红斑狼疮发病机制... 查看详情
27
4月
欧盟批准Ojemda(tovorafenib,托沃拉非尼)用于BRAF改变的儿童低级别胶质瘤
2026年4月22日，欧盟委员会授予Ojemda（tovorafenib,托沃拉非尼）附条件上市许可，批准其作为单药治疗6个月及以上、携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变、且既往接受过至少一线全身治疗后疾病进展的儿童低级别胶质瘤患者。该批准适用于欧盟27个成员国及冰岛、列支敦士登和挪威，Ojemda成为欧洲首款针对所有类型BRAF改变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤的全身靶向治疗药物。 Ojemda的活性成分为tovorafenib，属于全谱RAF激酶抑制剂，通过阻断参与肿瘤生长的RAF蛋白发挥作用。此次获批基于多中心、开放标签的II期FIREFLY-1试验数据，该研究纳入137例年龄... 查看详情
25
4月
美国FDA加速批准Otarmeni基因疗法用于遗传性感音神经性听力损失治疗
2026年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec‑cwha，曾用名DB‑OTO）上市，用于治疗由OTOF基因双等位变异导致的先天性或早发性重度至极重度感音神经性听力损失，适用于耳蜗外毛细胞功能保留、同侧耳既往未接受人工耳蜗植入的儿童及成人患者。Otarmeni是全球首个获批用于OTOF相关遗传性听力损失的体内基因治疗产品，同时也是FDA“国家优先审评券”试点计划下首个获批的基因疗法项目。 Otarmeni为基于腺相关病毒（AAV）载体的一次性基因疗法，通过耳蜗内输注给药，递送正常功能性OTOF基因拷贝至患者内耳，以恢复... 查看详情
25
4月
FDA批准Tzield适用年龄扩展至1岁及以上，用于延缓2期1型糖尿病进展
2026年4月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tzield（teplizumab-mzwv，替利珠单抗）的补充生物制剂许可申请，将其适用年龄从8岁及以上扩展至1岁及以上，用于延缓1岁及以上患有2期1型糖尿病的患者进展至3期1型糖尿病。此次批准通过优先审评程序完成，基于正在进行的4期PETITE-T1D研究的一年期中数据，该药也成为首个获批用于1岁及以上幼儿的1型糖尿病疾病修饰疗法。 Tzield是一种靶向CD3的单克隆抗体，通过调节T细胞介导的自身免疫反应，干扰机体对胰腺β细胞的自身免疫性破坏，从而延缓β细胞功能丧失，阻止2期1型糖尿病向3期进展。2期1型糖尿病的定义为患者体内存... 查看详情
24
4月
澳大利亚批准坦昔妥单抗(Minjuvi)联合方案治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤
2026年4月23日，Minjuvi（tafasitamab,坦昔妥单抗）获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）注册批准，用于联合利妥昔单抗与来那度胺，治疗成人复发或难治性1-3a级滤泡性淋巴瘤。该药物由Specialised Therapeutics公司申报，是澳大利亚目前获批用于该患者群体的首款且唯一一款无需化疗、同时靶向CD19与CD20的双靶向免疫治疗联合方案。 Minjuvi的活性成分为坦昔妥单抗，这是一种人源化、经片段可结晶区修饰的溶细胞性单克隆抗体，靶向B细胞表面的CD19抗原，通过多种免疫机制介导肿瘤细胞死亡。此次获批的适应症为既往接受过至少一线含抗CD20抗体全身治疗后疾病复发... 查看详情
24
4月
美国批准Dupixent(度普利尤单抗)用于2至11岁儿童慢性自发性荨麻疹治疗
2026年4月22日，美国食品药品监督管理局批准了Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）用于治疗2至11岁、接受H1抗组胺药治疗后仍有症状的慢性自发性荨麻疹患儿。此次获批扩大了该药物此前的适用范围，此前Dupixent已被批准用于12岁及以上的成人和青少年慢性自发性荨麻疹患者。 Dupixent是由再生元制药公司和赛诺菲联合开发的一种全人源单克隆抗体，其作用机制是抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）的信号传导，这两种细胞因子是2型炎症的核心驱动因素，而慢性自发性荨麻疹正是一种部分由2型炎症驱动的慢性皮肤病，主要表现为突发的风团和反复的瘙痒，这种症状对儿童... 查看详情
