27
7月
Duvyzat(吉维诺司他)治疗杜氏肌营养不良症现已在美上市
近日，ITF Therapeutics宣布其创新药物Duvyzat（givinostat，吉维诺司他）口服混悬液正式在美国上市。此药专为6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者设计，是首个获FDA批准用于治疗所有DMD遗传变异患者的非类固醇药物，标志着DMD治疗领域的重要突破。 Duvyzat的成分与作用机制 Duvyzat的主要成分为组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂givinostat盐酸盐一水合物。DMD是一种由于缺乏肌营养不良蛋白而导致的肌肉退化疾病，而Duvyzat通过调节HDAC的失调活性来应对这一问题。尽管其具体作用机制尚不完全明确，但研究表明，givinostat能够抑制HD... 查看详情
27
7月
Livmarli药物在美获批用于12个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症儿科患者治疗
近日，Mirum制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了Livmarli (maralixibat，氯马昔巴特)口服溶液的适应症范围，现在包括了12个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗。此前，Livmarli仅被批准用于至少5岁的PFIC患者。这一批准标志着PFIC患者治疗的新纪元，为更多年龄段的患者带来了新的希望。 PFIC疾病概述 进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的遗传性肝病，由基因突变引起。根据具体的基因突变类型，PFIC可以分为不同的亚型。然而，这些亚型的共同特征是胆汁流动减慢或停止，这一现象被称为胆汁淤积。胆汁淤积会导... 查看详情
26
7月
首款口腔崩解片口服避孕药Femlyv获得FDA批准
美国食品药品管理局（FDA）近日批准了一种新型的复方口服避孕药Femlyv(norethindrone acetate and ethinyl estradiol，醋酸炔诺酮和炔雌醇)，这是一种口腔崩解片（ODT）形式的药物。它包含醋酸炔诺酮和炔雌醇两种活性成分，主要针对那些有吞咽困难的人群。此药物的批准标志着避孕药物形式的一大进步，特别是在提高药物的使用便利性和患者的依从性方面。 Femlyv的成分与机制 Femlyv由24片绿色圆形ODT组成，每片含有1mg醋酸炔诺酮和0.020mg炔雌醇，此外还有4片白色圆形惰性ODT。这些成分分别为孕激素和雌激素，自1968年以来已经在美国以可吞咽片剂... 查看详情
26
7月
FDA授予Ozuriftamab Vedotin(CAB-ROR2-ADC,BA3021)治疗头颈部鳞状细胞癌的快速通道资格
近日，FDA授予Ozuriftamab Vedotin（CAB-ROR2-ADC；BA3021）用于治疗复发或转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的快速通道资格。这种靶向ROR2的抗体药物偶联物（ADC）目前正在进行BA3021-002（NCT05271604）二期临床试验的评估。该药物特别针对在接受铂基化疗和PD-(L)1抑制剂治疗后疾病进展的患者。 二期临床试验BA3021-002的详细信息 BA3021-002试验是一项多中心、开放标签、单臂的二期临床试验，旨在评估Ozuriftamab Vedotin在治疗复发或转移性HNSCC患者中的安全性和有效性。研究纳入了33名患者，这些患者在试... 查看详情
26
7月
FDA重新受理Cosibelimab用于局部晚期或转移性皮肤鳞状细胞癌的生物制品许可证申请
美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了Cosibelimab（CK-301）生物制品许可证申请（BLA）的重新提交。此申请旨在获得批准，用于治疗无法接受根治性手术或放疗的局部晚期或转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者。 重新提交的背景与原因 2023年12月，FDA曾发出完整回应信（CRL），指出与Cosibelimab的第三方合同制造组织多方检查有关的问题，但未对临床数据、安全性或标签提出任何质疑。2024年6月，Checkpoint Therapeutics公司宣布已与FDA达成一致，制定了解决这些问题的策略，促使BLA得以重新提交。最终，BLA在2024年7月2日重新提交，并被FDA... 查看详情
26
7月
多塔利单抗(Jemperli)治疗dMMR/MSI-H子宫内膜癌在加拿大获得全面批准
在2021年12月，加拿大卫生部曾为多塔利单抗dostarlimab-gxly(商品名：Jemperli)用于治疗复发性或晚期错配修复缺陷（dMMR）或微卫星不稳定（MSI-H）子宫内膜癌的成年患者颁发了有条件的合规通知（NOC/c）。这些患者已经在接受铂类药物治疗后出现病情进展。此后，新的临床数据支持了该药物的全面批准。 全面批准的依据 此次全面批准基于GARNET试验（NCT02715284）A1扩展队列的进一步数据。长期研究结果显示，在患有dMMR/MSI-H子宫内膜癌的患者中，确认的客观缓解率（ORR）为45.5%（95% CI，37.1%-54.0%）。在中位随访27.6个月时，缓解... 查看详情
26
7月
Brineura(Cerliponase-alfa)治疗儿童2型神经元蜡样脂褐质沉积症获FDA批准
近日，BioMarin Pharmaceutical Inc. 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了该公司的补充生物制品许可申请 (sBLA)，用于治疗患有CLN2(2型神经元蜡样脂褐质沉积症，也称为三肽基肽酶 1 (TPP1) 缺乏症)的所有年龄段儿童。这一决策标志着Brineura（Cerliponase alfa）从仅适用于3岁及以上的CLN2患者，扩展到适用于所有年龄段的患者，无论其是否有症状或处于症状前期。 扩展适应症的背景与研究数据 此前，Brineura 仅适用于晚期婴儿CLN2疾病的有症状儿童，而新的适应症涵盖了所有年龄段的CLN2患者。这一扩展得益于190-203... 查看详情
25
7月
Zituvimet XR 获得FDA批准用于治疗2型糖尿病
近日，Zydus Lifesciences Limited（包括其子公司/附属公司，以下简称“Zydus”）宣布其新药申请（NDA）获得美国食品药品监督管理局（FDA）最终批准，可以在美国市场销售Zituvimet XR（sitagliptin和metformin hydrochloride）缓释片。这一批准标志着Zydus在sitagliptin（基础药物）及其组合药物领域的三项新药申请均通过了505(b)(2)途径获得批准，且全部在第一次审查周期内获得批准（FCA）。 Zituvimet XR的适应症和生产基地 Zituvimet XR（sitagliptin和metformin hydr... 查看详情
25
7月
FDA扩展A型肉毒杆菌毒素Xeomin适应症纳入上脸部皱纹治疗
近期，Merz Aesthetics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准扩展Xeomin(incobotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A)的适应症范围，涵盖了成人上脸部皱纹的治疗。这一扩展使得Xeomin成为第一个也是唯一一个能够同时治疗额头皱纹、眉间纹和鱼尾纹的神经毒素。 Xeomin的适应症扩展背景 自2011年起，Xeomin已经获得FDA的批准，用于暂时改善中度至重度眉间纹的外观。此次更新后，新的适应症包括与皱眉肌和降眉间肌活动相关的中度至重度眉间线（GL）；与额肌活动相关的中度至重度额头水平线（HFL）；以及与眼轮匝肌活动相关的中度至重度外眦线（LCL）。这一更新标志... 查看详情
24
7月
Tivdak(Tisotumab Vedotin)在复发性宫颈癌中继续显示生存益处
在宫颈癌治疗领域，Tivdak(Tisotumab Vedotin)作为二线或三线治疗方案，显示出优于传统化疗的显著疗效。在一项名为innovaTV 301/ENGOT-cx12/GOG-3057（NCT04697628）研究的预定中期分析中，研究结果表明，Tivdak能够显著提高患者的总生存期（OS）。 总生存期和无进展生存期的显著改善 在Tivdak治疗组中，患者的总生存期达到了11.5个月（95% CI, 9.8-14.9），而在化疗组中，总生存期为9.5个月（95% CI, 7.9-10.7）。这意味着，与化疗相比，使用Tivdak治疗的患者死亡风险降低了30%（HR, 0.70; 9... 查看详情
