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2月
美国FDA批准ACCRUFeR(麦芽酚铁)用于10岁及以上儿童缺铁性贫血
2026年02月17日，Shield Therapeutics宣布ACCRUFeR(ferric maltol,麦芽酚铁)获FDA批准，用于10岁及以上儿童缺铁性贫血的治疗。Accrufer是首个且唯一获批针对该儿童患者群体的口服处方铁剂。该药物于2019年首次获批用于成人铁缺乏症。 铁缺乏症是贫血最常见的病因，由于机体铁储备不足以支持血红蛋白合成所致。血红蛋白是红细胞内携带氧气的蛋白质。缺铁性贫血可表现为疲劳、面色苍白和头晕。病因包括胃肠道疾病引起的失血、月经、铁吸收障碍以及膳食摄入不足。 美国约有240万儿童受铁缺乏症影响。青少年人群风险升高，12至21岁女性中高达40%可能受累，主要由于... 查看详情
18
2月
美国批准WAKIX(替洛利生)用于发作性睡病引起的猝倒症治疗
2026年2月17日，美国食品和药物管理局批准了Harmony Biosciences公司的补充新药申请，将WAKIX（Pitolisant，替洛利生）片剂的适应症扩展至治疗6岁及以上发作性睡病患儿的猝倒症。此次批准后，WAKIX成为美国首个也是唯一一个获批用于治疗成人和儿童发作性睡病（无论是否伴有猝倒症）的非管制类治疗药物。 WAKIX是一种首创的选择性组胺H3受体拮抗剂/反向激动剂，其确切作用机制尚未完全明确，但其治疗效果被认为是通过阻断突触前H3受体，从而增加大脑中枢神经系统中促醒神经递质组胺的合成和释放来介导的。与许多其他发作性睡病治疗药物不同，WAKIX不属于管制类物质，这在儿科临床... 查看详情
13
2月
Oveporexton治疗1型嗜睡症获FDA授予优先审评资格
2026年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了Oveporexton的新药申请，并授予其治疗1型嗜睡症的优先审评资格。Oveporexton（曾用名TAK-861）是一种研究性口服食欲素受体2（OX2R）选择性激动剂，其设计目的是通过恢复食欲素信号传导，解决导致1型嗜睡症的潜在食欲素缺乏问题。 FDA已为Oveporexton设定了《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标行动日期，为2026年第三季度。若获得批准，Oveporexton有望成为首个获批的食欲素激动剂类治疗药物。 Oveporexton的新药申请得到了全面数据包的支持，其中包括两项全球3期研究的数据。这两项研究分别纳入... 查看详情
12
2月
美国FDA授予sonelokimab快速通道资格用于中重度掌跖脓疱病治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已于2026年2月授予研究性药物sonelokimab快速通道资格，用于治疗中重度掌跖脓疱病（palmoplantar pustulosis, PPP）。 Sonelokimab是一种新型人源化双特异性纳米抗体（Nanobody®），分子量约为40 kDa。其结构由三个通过柔性甘氨酸-丝氨酸连接子共价连接的VHH结构域组成：两个结构域分别以高亲和力选择性结合白细胞介素-17A（IL-17A）和白细胞介素-17F（IL-17F），从而抑制IL-17A/A、IL-17A/F和IL-17F/F二聚体；第三个中央结构域结合人血清白蛋白，旨在使药物进一步富集于炎症性水肿部... 查看详情
12
2月
Hympavzi(Marstacimab)治疗A型或B型血友病儿童获FDA优先审查
2026年2月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理辉瑞(Pfizer)公司marstacimab（Hympavzi）的补充生物制品许可申请（sBLA）并授予其优先审评资格，寻求将该药适应症扩展至包括伴有抑制物的6岁及以上A型或B型血友病患者，以及不伴抑制物的6至11岁儿童患者。 处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标行动日期设定在2026年第二季度。若获批准，marstacimab将成为适用于伴抑制物血友病人群的首个非因子预防性治疗选择，同时也是针对6至11岁不伴抑制物的B型血友病儿童的首个非因子预防性治疗选择。 Marstacimab是一种针对组织因子途径抑制物（TFPI）的单克隆抗... 查看详情
11
2月
杜氏肌营养不良症新药PYQUVI(地夫可特口服混悬液)在美国上市
PYQUVI(Deflazacort，地夫可特口服混悬液)是一种口服混悬液制剂，其活性成分为地夫可特，是一种皮质类固醇。该药物由Aucta Pharmaceuticals公司生产，已于2026年1月下旬在美国上市，用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症。 药物特性与治疗定位 PYQUVI口服混悬液的浓度为22.75毫克/毫升。根据药品信息，它与已上市的Emflaza（地夫可特口服混悬液22.75毫克/毫升）具有生物等效性。该药物将通过专科药房渠道独家供应。 在杜氏肌营养不良症的临床治疗中，糖皮质激素是主要的治疗药物，常用选择包括泼尼松、地夫可特和伐莫洛龙。对于运动技能进入平台期或开始下降的4... 查看详情
11
2月
Rilzabrutinib获FDA突破性疗法认定用于温型自身免疫性溶血性贫血
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予rilzabrutinib(瑞扎布鲁替尼)用于治疗温型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的突破性疗法认定。该认定基于一项开放标签的II期临床试验数据。 在该研究中，既往接受过至少一种治疗的wAIHA患者接受了rilzabrutinib治疗。结果显示，在34例可评估患者中，血红蛋白水平达到12 g/dL或以上，且在研究期间未因wAIHA接受抢救治疗的患者比例为68%。此外，血红蛋白水平较基线增加2 g/dL或以上的患者比例为77%。 rilzabrutinib是一种口服、可逆的共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。其设计旨在抑制B细胞受体信号通路，该通路在包... 查看详情
11
2月
FDA解除Yescarta治疗中枢神经系统淋巴瘤限制
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准更新Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的处方信息，移除了该药品在治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者时的使用限制。此次标签更新基于一项评估其安全性的研究数据，使Yescarta成为首个移除此项使用限制的、用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤的CAR T细胞疗法。 关于原发性中枢神经系统淋巴瘤 原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种罕见且侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤，起源于大脑、脊髓、眼睛或脑脊液。其预后较差，五年生存率约为30%。超过一半的患者在初次治疗后会出现疾病复发，后续生存期仅约两个月，凸显了对新治疗方案的需求。 ... 查看详情
04
2月
DATROWAY治疗转移性三阴性乳腺癌获FDA优先审评资格
2026年2月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理DATROWAY（datopotamab deruxtecan-dlnk）的补充生物制品许可申请，并授予其优先审评资格，用于治疗不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌患者。优先审评资格仅授予那些相较于现有治疗方案，可能在安全性或有效性方面提供显著改善的疗法。 此次优先审评资格的授予基于3期TROPION-Breast 02试验的数据，该试验对比了DATROWAY与研究者选择的化疗方案，用于先前未接受治疗且不适合免疫治疗的局部复发不可切除或转移性三阴性乳腺癌患者。 DATROWAY是一种专门设计的靶向TRO... 查看详情
03
2月
EURneffy(1mg肾上腺素鼻喷雾剂)在欧盟获推荐用于15-30公斤儿童I型过敏反应
欧洲药品管理局人用药品委员会已采纳积极意见，建议扩大EURneffy®的上市许可范围，新增1毫克鼻用肾上腺素喷雾剂。该制剂适用于治疗体重在15公斤至30公斤以下儿童因昆虫蜇咬、食物、药物及其他过敏原引发的过敏反应（包括过敏性休克），以及特发性或运动诱发的过敏性休克。 此项意见支持在欧洲委员会于2024年8月批准的EURneffy 2毫克剂型基础上进行扩展。2毫克剂型原获准用于治疗体重30公斤及以上的成人与儿童的过敏性休克。1毫克剂量获批后，该上市许可将在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威生效。 EURneffy的无针设计降低了及时治疗的障碍，更自然地融入日常生活。它便于携带、使用简便，可... 查看详情
