14
5月
美国FDA批准降脂药Lerochol上市用于降低胆固醇
2025年12月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准降脂药Lerochol（通用名：lerodalcibep-liga，中文译名：莱达西贝普/乐瑞泊）上市。该药为第三代PCSK9抑制剂，用于辅助饮食与运动，降低高胆固醇血症成人患者（含杂合子家族性高胆固醇血症患者）的低密度脂蛋白胆固醇水平。 Lerochol由LIB Therapeutics公司研发，剂型为皮下注射剂，规格为300mg/1.2mL单剂量预充式注射器，推荐给药剂量为每月一次皮下注射300mg，患者可自行完成注射操作，无需前往医疗机构，使用便捷。药物储存条件灵活，常规需2℃至8℃冷藏，取出后可在25℃以下室温环境中放置最... 查看详情
14
5月
欧盟批准Hympavzi(马塔西单抗)用于12岁及以上A型或B型血友病治疗
2026年5月13日，欧盟委员会正式批准辉瑞公司的Hympavzi（marstacimab，马塔西单抗）扩大适应症，用于治疗12岁及以上、体重至少35公斤、伴有凝血因子抑制物的A型血友病或B型血友病患者。该药此前已获批用于同年龄段无抑制物的重型A型或B型血友病患者，此次获批使其成为欧盟唯一一款同时适用于伴或不伴抑制物的A型、B型血友病患者的每周一次皮下注射治疗药物。 马塔西单抗是一种人源化单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法，其活性成分为marstacimab，靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的K2结构域。TFPI是人体天然存在的抗凝蛋白，可抑制凝血启动过程，而马塔西单抗通过抑制TFPI的抗凝功... 查看详情
12
5月
欧盟批准Sotyktu(氘可来昔替尼)用于活动性银屑病关节炎治疗
2026年5月8日，欧洲委员会正式批准Sotyktu（deucravacitinib，氘可来昔替尼）单药或联合甲氨蝶呤，用于治疗既往对改善病情抗风湿药治疗应答不足或不耐受的成人活动性银屑病关节炎。该药为每日一次口服的选择性酪氨酸激酶2抑制剂，是欧盟首个获批用于活动性银屑病关节炎的TYK2抑制剂。 氘可来昔替尼通过靶向TYK2介导的白细胞介素-23、白细胞介素-12和I型干扰素信号传导发挥作用，这些细胞因子在银屑病关节炎的发病机制中起到关键作用。其变构抑制机制使其在生理相关浓度下对TYK2具有高度选择性，体外试验中未显示对JAK1、JAK2或JAK3的抑制作用。 此次欧盟获批基于两项关键性III... 查看详情
09
5月
FDA批准Bizengri(zenocutuzumab)用于NRG1融合阳性胆管癌
2026年5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Bizengri（zenocutuzumab-zbco），用于治疗携带神经调节蛋白1（NRG1）基因融合、且既往接受过系统治疗后疾病进展的晚期不可切除或转移性胆管癌成人患者。这是首款获批用于该类罕见胆管癌的靶向药物，同时也是FDA国家优先凭证试点项目下的第七项获批药物。 Bizengri为一类首创双特异性抗体，可同时抑制HER2与HER3，阻断NRG1介导的肿瘤生长信号通路，进而抑制肿瘤增殖。此次获批基于多中心、开放标签的1/2期eNRGy临床试验中胆管癌队列数据，该试验专门评估zenocutuzumab在各类NRG1融合阳性实体瘤中... 查看详情
08
5月
美国FDA批准Jakafi XR™(芦可替尼缓释片)每日一次新剂型上市
2026年5月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Incyte公司的Jakafi XR™（芦可替尼，ruxolitinib）缓释片剂上市，该剂型为每日一次给药的薄膜包衣制剂，定于2026年5月8日起在美国市场正式供应，供药房订购调配。 Jakafi XR是芦可替尼（Jakafi）的缓释剂型，属于JAK1/JAK2酪氨酸激酶抑制剂，此次获批适应症与原每日两次给药的速释剂型完全一致，涵盖三大类血液相关疾病人群：成人中危或高危骨髓纤维化患者（包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化及原发性血小板增多症后骨髓纤维化）；对羟基脲应答不足或无法耐受的成年真性红细胞增多症患者；成人及12... 查看详情
08
5月
FDA批准Asceniv扩大适应症用于2岁及以上原发性免疫缺陷患儿
2026年5月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大Asceniv（immune globulin intravenous,human–slra；人免疫球蛋白静脉注射液，10%液体制剂）的适应症范围，将其用于2岁及以上原发性体液免疫缺陷儿科患者的治疗，此前该药物仅被批准用于12岁及以上患者。 Asceniv是ADMA Biologics公司研发的血浆来源多克隆静脉注射免疫球蛋白，2019年4月首次获FDA批准上市，用于治疗成人及12-17岁青少年的原发性体液免疫缺陷。该药物是美国目前唯一一种通过混合呼吸道合胞病毒血浆与普通来源血浆生产的静脉注射免疫球蛋白，以50mL单次使用小瓶供应，内... 查看详情
07
5月
美国FDA批准Veppanu用于ER阳性/HER2阴性/ESR1突变晚期或转移性乳腺癌
2026年5月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Veppanu（通用名：vepdegestrant）上市，用于治疗成人雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，患者需经FDA授权检测确认ESR1突变，且既往接受至少一线内分泌治疗后疾病进展。该药由Arvinas公司研发，与辉瑞公司合作开发及商业化，是全球首款获批用于乳腺癌的PROTAC（蛋白水解靶向嵌合体）药物，也是实体瘤领域首款获批的PROTAC疗法。 Veppanu属于双特异性蛋白降解剂，同时也是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），具备口服生物利用度高的特点。其作用机... 查看详情
06
5月
varegacestat治疗成人硬纤维瘤已向美国FDA提交新药申请
2026年4月29日，生物技术公司Immunome宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交在研药物varegacestat(原名AL102)的新药申请（NDA），用于治疗成人硬纤维瘤。Varegacestat是一款口服、每日一次给药的γ-分泌酶抑制剂（GSI），曾用名为AL102，其作用机制为抑制Notch信号通路，减少硬纤维瘤特征性的β-连环蛋白蓄积。 此次新药申请主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期RINGSIDE临床试验（NCT04871282）的积极结果，该试验共纳入156例疾病进展期硬纤维瘤患者，按1:1比例随机分配至varegacestat组（79例，每日口服1.... 查看详情
06
5月
FDA授予淀粉样蛋白清除疗法coramitug治疗ATTR-CM的快速通道资格
2026年4月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予在研药物coramitug（PRX004）快速通道资格，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。Coramitug是一种人源化单克隆抗体，作为淀粉样蛋白清除疗法，其作用机制为结合错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR），通过抗体介导的吞噬作用促进心脏组织中淀粉样蛋白沉积物的清除，同时不影响天然TTR四聚体，这一机制与现有稳定TTR四聚体或沉默TTR生成的ATTR-CM治疗药物存在差异。 此次快速通道资格的授予基于coramitug的2期临床试验数据。该试验为随机、多中心、双盲、安慰剂对照设计，共纳入104名ATTR-CM患者... 查看详情
06
5月
美国FDA批准Breztri三联疗法用于12岁及以上哮喘患者的维持治疗
2026年4月28日，阿斯利康公司的固定剂量三联疗法Breztri Aerosphere(布地格福吸入气雾剂)获得美国食品药品监督管理局批准，用于12岁及以上成人和儿童哮喘患者的维持治疗，这也是目前美国唯一获批用于该年龄段哮喘患者的三联疗法。Breztri是一款单一吸入器固定剂量三联复方制剂，其成分包含布地奈德、格隆溴铵和富马酸福莫特罗，将吸入性糖皮质激素/长效β2受体激动剂双联制剂的疗效与长效毒蕈碱拮抗剂相结合，为哮喘维持治疗提供了一体化的给药方案。 此次获批基于III期KALOS和LOGOS两项临床试验的数据，这两项试验评估了Breztri在广泛哮喘患者群体中的疗效，涵盖了近期是否出现过哮... 查看详情
