25
9月
FIRDAPSE(amifampridine)获日本批准用于治疗罕见自身免疫疾病Lambert-Eaton肌无力综合征
Catalyst Pharmaceuticals公司宣布，其在日本的合作伙伴DyDo Pharma已经获得日本厚生劳动省的批准，可以在日本推广FIRDAPSE（amifampridine）10mg片剂，用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（兰伯特-伊顿综合征，LEMS）患者。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，通常会导致肌肉无力和极度疲劳，严重影响患者的生活质量。此次新药在日本的批准，标志着LEMS治疗领域的重大进展，填补了该国在该领域长期存在的治疗空白。 合作伙伴关系推动药物成功落地 Catalyst公司总裁兼首席执行官Richard J. Daly表示，对DyDo在日本取得的这一... 查看详情
25
9月
TEPEZZA(Teprotumumab)获日本批准用于治疗甲状腺相关眼病
2024年9月24日，加利福尼亚州千橡市的生物制药公司Amgen宣布，其研发的TEPEZZA（Teprotumumab）已获得日本厚生劳动省的批准，用于治疗活跃性或高临床活动评分（CAS）的甲状腺相关眼病（TED）。这一批准标志着TEPEZZA成为日本首个也是唯一一个获批用于治疗活跃性TED的药物。 甲状腺相关眼病：威胁视力的罕见自身免疫性疾病 甲状腺相关眼病是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，具有进行性特点，可能导致视力受损。患者通常表现出眼球突出（眼球突出症）、复视（重影）、眼痛、眼红和肿胀等症状。根据估计，日本目前约有2.5万至3.5万人受到甲状腺相关眼病的影响，包括活跃期和慢性期患者。... 查看详情
25
9月
FDA批准Aqneursa(levacetylleucine,左乙酰亮氨酸)用于治疗C型尼曼匹克病相关神经症状
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准Aqneursa（levacetylleucine，左乙酰亮氨酸）用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）患者的神经症状。这一批准适用于体重至少15公斤的成人及儿科患者。这是FDA在短短一周内批准的第二个治疗NPC的药物，再次表明FDA在推动罕见病治疗药物开发方面的积极态度。 C型尼曼匹克病的病因及影响 C型尼曼匹克病是一种罕见的遗传性疾病，患者因体内的NPC1或NPC2基因突变，导致细胞内胆固醇及其他脂质的运输功能受损。这种功能障碍使得细胞无法正常运作，逐渐引发神经系统的严重损伤和器官功能障碍。该疾病的症状表现为渐进性神经退行性病变，伴随运动失调、认知功... 查看详情
24
9月
Anzupgo(Delgocitinib)乳膏治疗中度至重度手部湿疹(特应性皮炎)欧盟获批
慢性手湿疹 (特应性皮炎) 是一种长期且常伴随反复发作的皮肤病，严重影响患者的生活质量。手湿疹的症状包括皮肤瘙痒、疼痛、红斑和皮肤干裂，特别是当湿疹发展为慢性时，更容易对患者的心理和日常功能造成深远影响。面对这一挑战，LEO Pharma推出的Anzupgo®乳膏，成为欧盟范围内首个专门针对中度至重度慢性手湿疹的外用药物。 Anzupgo® 乳膏的背景与意义 手湿疹是一种常见且顽固的皮肤病，通常表现为皮肤屏障功能受损、炎症反应和微生物群失调等问题。在过去的治疗方案中，皮质类固醇药物是主流治疗手段。然而，许多患者对这种治疗方式产生耐药性或不适应，这使得一种有效的替代治疗手段变得十分必要。 Anz... 查看详情
24
9月
Bimzelx(比奇珠单抗)治疗银屑病关节炎、非放射学中轴型脊柱关节炎和强直性脊柱炎或FDA批准
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了UCB公司开发的Bimzelx（bimekizumab-bkzx，比奇珠单抗）用于治疗多种慢性免疫介导的炎症性疾病。这些疾病包括活动性银屑病关节炎（PsA）、非放射学表现的中轴型脊柱关节炎以及强直性脊柱炎。同时，Bimzelx在2023年10月已获批用于中度至重度斑块型银屑病的治疗。此药成为美国首个也是唯一一个抑制IL-17A和IL-17F的药物，为慢性免疫疾病的治疗提供了新的选择。 活动性银屑病关节炎的治疗突破 FDA对Bimzelx(比奇珠单抗)用于PsA治疗的批准是基于两项三期临床试验的积极数据：BE OPTIMAL和BE COMPLETE。 ... 查看详情
24
9月
Kayfanda(Odevixibat)治疗Alagille综合征引起的胆汁淤积性瘙痒症在欧盟获批
Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的遗传性肝病，会影响多个器官，包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏。患有此疾病的患者通常在生命早期就会出现严重的胆汁淤积，导致肝脏受损，并引发一系列痛苦的症状，其中最显著的是难以忍受的瘙痒。这种瘙痒不仅影响患者的生活质量，还会导致睡眠障碍，给家庭带来极大困扰。为应对这一难题，欧洲委员会最近批准了Kayfanda（odevixibat）用于6个月及以上Alagille综合征患儿的治疗，成为一种新的非全身性胆汁酸转运抑制剂。 Kayfanda的作用机制及疗效 Kayfanda是一种每日一次服用的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBAT抑制剂），通过阻断回肠胆汁... 查看详情
23
9月
Miplyffa(Arimoclomol)治疗尼曼匹克病C型获FDA批准
Zevra Therapeutics公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准其药物Miplyffa（arimoclomol）用于治疗尼曼匹克病C型（NPC）。这一疾病属于一种极为罕见且逐步恶化的神经退行性疾病，而Miplyffa成为美国市场上首款专门针对NPC的药物。这一批准为许多患有该疾病的患者及其家庭带来了新的治疗选择，标志着NPC治疗领域的一大里程碑。 Miplyffa的适应症与治疗机制 Miplyffa被批准用于与miglustat联合使用，主要针对2岁及以上患有NPC的成年和儿童患者，旨在缓解其神经系统症状。NPC是一种遗传性疾病，影响身体储存和处理脂类的能力，导致这些... 查看详情
23
9月
皮下给药达雷木单抗(Darzalex,Daratumumab)四联疗法接近欧盟批准用于新诊断多发性骨髓瘤
近期，欧洲药品管理局药品委员会为达雷木单抗（Darzalex）与硼替佐米（Velcade）、来那度胺（Revlimid）及地塞米松（D-VRd）联合使用，用于初诊多发性骨髓瘤成人患者的方案，发出了积极的意见。这项意见旨在为有资格接受自体干细胞移植（ASCT）的多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择。 研究数据支持治疗效果 该建议得到了PERSEUS III期临床试验数据的支持。研究数据显示，在中位随访47.5个月（范围为0-54.4个月）后，D-VRd联合方案的48个月无进展生存率（PFS）达到了84.3%，而仅使用VRd方案的患者则为67.7%。这意味着D-VRd治疗方案能够使疾病进展或死亡风险降... 查看详情
23
9月
Sarclisa(Isatuximab)用于一线治疗不适合自体干细胞移植的多发性骨髓瘤获FDA批准
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Sarclisa（isatuximab-irfc）的新疗法，用于治疗新确诊且不适合自体干细胞移植的成人多发性骨髓瘤患者。该疗法与Velcade（bortezomib）、Revlimid（lenalidomide）和地塞米松联合使用，称为Isa-VRd方案。这个联合疗法为多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择，并进一步推动了该疾病的治疗进程。 多发性骨髓瘤治疗的新选择 多发性骨髓瘤是一种恶性血液病，通常发生在老年人群中。对于那些身体状况无法支持自体干细胞移植的患者，治疗选择非常有限。FDA此次批准的Sarclisa联合方案，填补了这一人群治疗手段的... 查看详情
23
9月
Iqirvo(Elafibranor)用于治疗原发性胆汁性胆管炎获欧盟批准
近日，Ipsen公司宣布其创新药物Iqirvo（elafibranor）获得欧盟委员会的有条件上市许可，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。这是首个同类药物，专门为这种罕见的肝病提供治疗选择。Iqirvo可与熊去氧胆酸（UDCA）联用，适用于对UDCA治疗反应不足的成年人患者，或用于无法耐受UDCA的患者单药治疗。这一批准标志着PBC治疗领域迎来了一项重要的进展。 原发性胆汁性胆管炎的挑战与需求 原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的自体免疫性胆汁淤积性肝病，主要影响女性，男女发病比例为9:1。该疾病的特点是胆汁在肝脏中的累积，导致毒素堆积和慢性炎症，最终引发肝纤维化和胆管损伤。PBC的进展会影响患... 查看详情
