02
6月
原发性胆汁性胆管炎新药Saroglitazar获美国FDA优先审评
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是自身免疫性慢性胆汁淤积性肝病，熊去氧胆酸（UDCA）为临床一线标准用药，但约三成患者存在 UDCA 治疗应答不佳或不耐受问题，临床亟需安全有效的二线靶向药物。2026 年 5 月 28 日，印度药企 Zydus Therapeutics 官宣重磅医药进展：靶向新药 Saroglitazar 新药上市申请正式被 FDA 受理，斩获优先审评认定，有望成为原发性胆汁性胆管炎全新二线治疗选择。 一、Saroglitazar 审评节点与获批后上市规划 2026 年 5 月 28 日，Zydus Therapeutics 对外发布公告，美国 FDA 正式受理 Saroglit... 查看详情
29
5月
美国FDA批准Decnupaz用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)治疗
美国食品药品监督管理局已批准Decnupaz（Pivekimab Sunirine）用于治疗成年母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)患者。 该监管决定基于1/2期CADENZA试验数据。试验中位随访21.5个月时，初治BPDCN患者（33例）的完全缓解/临床完全缓解率为69.7%（95%置信区间，51.3%-84.4%），中位缓解持续时间为9.7个月（95%置信区间，2.9-不可估计）。 中位随访24.1个月时，复发/难治性BPDCN患者（51例）的完全缓解/临床完全缓解率为15.7%（95%置信区间，7.0%-28.6%），中位缓解持续时间为9.2个月（范围：2.7至27.6个月以上... 查看详情
29
5月
美国FDA批准度伐利尤单抗(Imfinzi)联合卡介苗用于高危非肌层浸润性膀胱癌
2026年5月28日，美国食品药品监督管理局批准度伐利尤单抗(Durvalumab，商品名称：Imfinzi)联合卡介苗(BCG)，用于治疗卡介苗初治、高危的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)成人患者。 该决定基于3期POTOMAC试验的数据。试验显示，与单独使用卡介苗诱导和维持治疗相比，度伐利尤单抗联合卡介苗诱导和维持治疗，显著改善了无病生存期。两组的中位无病生存期均未达到。 对于体重至少30公斤、卡介苗初治的高危非肌层浸润性膀胱癌患者，度伐利尤单抗的推荐剂量为每4周1500毫克，共13个周期，并与卡介苗诱导和维持治疗联合使用。治疗应持续至出现高危疾病复发、疾病进展、不可接受的毒性或完成最多1... 查看详情
24
5月
美国FDA批准Hepcludex(Bulevirtide)用于丁型肝炎治疗
2026年5月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准Hepcludex（活性成分：bulevirtide-gmod）注射液用于治疗无肝硬化或伴有代偿性肝硬化的成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。此次批准使Hepcludex成为美国境内首款获批用于治疗慢性HDV感染的药物。 Hepcludex是一种首创的进入抑制剂，其作用机制在于靶向并阻断肝脏细胞表面的钠-牛磺胆酸共转运多肽（NTCP）。由于HDV和HBV需要利用NTCP作为受体进入肝细胞，Hepcludex通过结合并失活该受体，有效阻止病毒对健康肝细胞的感染及在体内的扩散。 此次获批主要基于一项名为MYR301的多中心、随机、开放... 查看详情
24
5月
欧盟批准Pyrukynd(Mitapivat)用于成人地中海贫血治疗
2026年5月22日，欧盟委员会正式授予Agios Pharmaceuticals开发的Pyrukynd®（通用名：Mitapivat）上市许可，用于治疗成年地中海贫血患者的贫血症状。此次获批涵盖了α型或β型地中海贫血，且同时适用于输血依赖型与非输血依赖型两类患者，该药物还获得了欧盟的孤儿药资格认定。 Pyrukynd(Mitapivat)是一款口服的、首创性（first-in-class）丙酮酸激酶激活剂。其作用机制在于靶向红细胞内的丙酮酸激酶，通过激活该酶的活性，恢复红细胞能量代谢，从而延长红细胞的存活寿命并减少溶血，进而从根本上改善贫血状况。此次批准使得Pyrukynd在欧盟继2022年... 查看详情
23
5月
欧盟批准Joenja(Leniolisib)用于活化磷酸肌醇3-激酶δ(APDS)综合征治疗
2026年5月22日，Pharming Group宣布，欧盟委员会（EC）已正式授予Joenja（leniolisib）的上市许可，用于治疗12岁及以上、体重至少45公斤的活化磷酸肌醇3-激酶δ（APDS）综合征患者。该药物成为欧盟首个获批用于APDS的靶向疗法。 此次批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照的II/III期临床研究数据。该研究共纳入31名12岁及以上的APDS患者。数据显示，与安慰剂组相比，Joenja治疗组在主要终点上表现出统计学显著改善： 缩小淋巴结肿大：对数转换淋巴结大小的调整后平均差异为-0.25。 增加初始B细胞比例：初始B细胞百分比的平均差异增加了37.30个百分点。 ... 查看详情
23
5月
美国FDA批准德达博妥单抗(DATROWAY)用于不适合免疫治疗的三阴性乳腺癌一线治疗
2026年5月22日，美国FDA正式批准德达博妥单抗（DATROWAY，datopotamab deruxtecan-dlnk）用于治疗不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌成人患者，这也是全球首款获批用于该患者群体一线治疗的TROP2靶向ADC药物。 此次批准基于III期TROPION-Breast02试验数据，共纳入644例未接受过晚期全身抗肿瘤治疗、无法使用免疫检查点抑制剂的三阴性乳腺癌患者。结果显示：德达博妥单抗组中位总生存期达23.7个月，化疗组为18.7个月，中位总生存期延长5个月，死亡风险降低21%（HR=0.79，95% CI：0.64-0.98... 查看详情
22
5月
FDA受理Anktiva联合卡介苗用于乳头状非肌层浸润性膀胱癌的扩展适应症申请
2026年5月19日，ImmunityBio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理其提交的补充生物制剂许可申请（sBLA），此次申请旨在扩展Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）联合卡介苗（BCG）的适应症范围，用于治疗对卡介苗无应答的、仅伴有乳头状肿瘤（不伴随原位癌）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。FDA已为这一申请设定了处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标行动日期为2027年1月6日。 此次补充申请的核心依据，主要来自开放标签、单臂、多中心的2/3期QUILT-3.032试验（NCT03022825）中B队列的长期随访... 查看详情
22
5月
美国FDA授予Hyrnuo一线治疗HER2突变非小细胞肺癌优先审评资格
2026年5月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Hyrnuo（通用名：sevabertinib，塞伐艾替尼）补充新药申请优先审评资格，用于一线治疗携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。该药物的申请企业为拜耳（Bayer），此次优先审评旨在将药物的应用范围扩大至初治患者群体，审评周期将从标准时长缩短至6个月。Hyrnuo是一种口服、可逆的小分子酪氨酸激酶抑制剂，其设计具有高度选择性，能够靶向突变的HER2（包括外显子20插入和特定点突变）以及表皮生长因子受体（EGFR），同时保留对野生型EGFR的较高选择性，旨... 查看详情
20
5月
美国FDA批准Baxfendy(Baxdrostat)用于难治性高血压治疗
2026年5月18日，美国食品药品监督管理局正式批准了阿斯利康公司的Baxfendy（baxdrostat）用于治疗成人高血压，具体适用于在接受现有药物治疗后血压仍未得到充分控制的患者。该药物是全球首个获批的醛固酮合成酶抑制剂，旨在与其它降压药物联合使用。 Baxdrostat是一种口服小分子药物，其作用机制是通过高选择性地抑制醛固酮合成酶来降低体内醛固酮的产生。醛固酮是一种会导致钠和水潴留、从而使血压升高的激素。与传统的拮抗剂不同，baxdrostat直接从源头抑制该激素的合成。临床试验数据显示，该药物能够在显著降低醛固酮水平的同时，不影响皮质醇的合成通路，显示出高度的酶选择性。 此次批准主... 查看详情
