22
5月
Blenrep(Belantamab Mafodotin)在日本获批用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（multiple myeloma）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，尽管现有治疗手段不断进步，但多数患者仍面临疾病复发或耐药的问题。2025年，日本厚生劳动省（MHLW）批准了Blenrep（belantamab mafodotin）联合疗法的上市申请，为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。这一批准基于两项关键III期临床试验（DREAMM-7和DREAMM-8）的积极数据，展现了Blenrep联合方案在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面的显著优势。 Blenrep的作用机制与药物特性 Blenrep是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体药物偶联物（ADC）... 查看详情
21
5月
LIKMEZ(甲硝唑口服混悬液)治疗滴虫病、厌氧菌感染及阿米巴病获美国FDA批准上市
2025年5月，Saptalis Pharmaceuticals LLC宣布推出LIKMEZ®（甲硝唑口服混悬液，500 mg/5 mL），这是美国FDA批准的首款即用型甲硝唑液体制剂。该药物专为吞咽困难或对味道敏感的患者设计，解决了传统甲硝唑片剂在服用过程中的诸多不便。LIKMEZ®采用独特的掩味技术，改善了甲硝唑的苦味和金属味，同时避免了临时配制的剂量误差问题。 LIKMEZ®的药物特性 LIKMEZ®是一种即用型口服混悬液，每5 mL含500 mg甲硝唑（浓度100 mg/mL）。甲硝唑是一种硝基咪唑类抗生素和抗原虫药物，广泛用于治疗由厌氧菌和寄生虫引起的感染。LIKMEZ®的创新之处在... 查看详情
20
5月
FDA批准Jivi用于7至12岁A型血友病儿科患者
美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了拜耳公司的Jivi（抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化-aucl）用于7至12岁A型血友病儿科患者的治疗。这一决定标志着该药物在适用人群上的进一步扩展，为更多患者提供了新的治疗选择。 Jivi的批准背景与适应症扩展 Jivi最初于2018年9月获得FDA批准，用于治疗12岁及以上的青少年和成人A型血友病患者。此次批准将其适应症范围扩展至7至12岁的儿科患者，但尚未批准用于7岁以下儿童或既往未经治疗的患者。拜耳公司强调，7岁以下儿童使用Jivi可能面临更高的超敏反应风险或疗效丧失风险，因此不建议在这一人群中使用。 A型血友病的流行病学特征 A型血友病是由于... 查看详情
20
5月
Zynyz(retifanlimab-dlwr)一线治疗晚期肛门癌获FDA批准
2025年5月15日，Incyte公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Zynyz®（retifanlimab-dlwr）用于治疗晚期肛门鳞状细胞癌（SCAC）。这一批准标志着近几十年来该疾病领域治疗方案的重大突破，为患者提供了全新的联合治疗和单药治疗方案。 药品基本信息 Zynyz是一种人源化单克隆抗体，靶向程序性死亡受体-1（PD-1）。该药物已获得FDA批准两种治疗方案：一是与卡铂和紫杉醇（铂类化疗）联合用于无法手术的局部复发或转移性肛门鳞状细胞癌（SCAC）成人患者的一线治疗；二是作为单药治疗用于对铂类化疗出现疾病进展或不耐受的局部复发或转移性SCAC成人患者。 Zynyz也是... 查看详情
18
5月
FDA批准Brekiya(二氢麦角胺)用于偏头痛和丛集性头痛急性治疗
偏头痛和丛集性头痛是两种常见的神经系统疾病，给全球数千万患者带来巨大痛苦。美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了Brekiya（dihydroergotamine mesylate injection，二氢麦角胺甲磺酸盐注射液），这是首个也是目前唯一一款用于成人偏头痛（伴或不伴先兆）及丛集性头痛急性治疗的DHE自动注射剂。这一创新剂型的批准，为患者提供了更便捷的自我给药选择，避免了频繁就医的不便。 药品基本信息 Brekiya由Amneal Pharmaceuticals公司开发，其活性成分二氢麦角胺（DHE）与医院急诊室常用的静脉注射药物相同。自动注射剂的设计使患者能够在家中或任何场所快... 查看详情
18
5月
FDA受理Berotralstat(Orladeyo,贝罗司他)治疗儿童遗传性血管性水肿新药申请
2025年5月14日，BioCryst Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理贝罗司他Berotralstat（商品名：Orladeyo）用于治疗2至11岁遗传性血管性水肿（HAE） pediatric患者的新药申请（NDA）。此次申请获得受理的同时，FDA还授予了优先审评资格，并将2025年9月12日设定为处方药用户费用法案（PDUFA）的目标行动日期。若获批，Berotralstat将成为首款针对12岁以下HAE患者的口服靶向预防性治疗药物。 药品基本信息 Berotralstat（贝罗司他）是一种口服小分子血浆激肽释放酶抑制剂，目前已被批准用于12... 查看详情
16
5月
FDA加速批准Emrelis用于c-Met蛋白过度表达非小细胞肺癌治疗
2025年5月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Telisotuzumab Vedotin（商品名Emrelis™）用于治疗c-MET蛋白过度表达、EGFR野生型（EGFR WT）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者既往接受过治疗但病情进展。这一批准基于LUMINOSITY试验的积极结果，该试验是一项旨在评估Emrelis在c-MET蛋白过度表达的晚期非鳞状NSCLC患者中的疗效的II期研究。 Emrelis(Telisotuzumab Vedotin)是一种抗体-药物偶联物（ADC），通过靶向c-MET蛋白受体，将细胞毒性药物精准递送至肿瘤细胞，从而发挥抗肿瘤作用。... 查看详情
16
5月
Welireg(belzutifan,贝组替凡)FDA批准用于治疗晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤
美国食品药品监督管理局（FDA）批准默克公司的Welireg®（belzutifan,贝组替凡）用于治疗12岁及以上患有局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）的成人和儿童患者。此次批准使Welireg成为美国首个也是目前唯一获批用于该适应症的非手术治疗方案，填补了晚期PPGL患者系统性治疗的空白。 PPGL是一种罕见的神经内分泌肿瘤，每年在美国影响约2000人，全球范围内每年新发病例约52,800例。由于该疾病的罕见性和复杂性，患者长期面临诊断和治疗上的巨大挑战。Welireg的获批基于LITESPARK-015临床试验的数据，其客观缓解率（ORR）达到26%，中位缓解持... 查看详情
14
5月
ELEVIDYS基因疗法在日本获批治疗3至8岁儿童杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症是一种罕见的、致命的遗传性疾病，主要影响男性患者。该疾病由DMD基因突变引起，导致患者体内缺乏功能性肌营养不良蛋白，进而引发进行性肌肉退化和无力。长期以来，DMD的治疗手段有限，患者预后较差。2025年5月13日，Sarepta Therapeutics宣布其基因疗法ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）在日本获得批准，为3至8岁的特定DMD患者提供了新的治疗选择。 ELEVIDYS的基本信息 ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因转移疗法，通过单次静脉输注给药。该疗法旨在通过递送一种转基因，促进骨骼肌中ELEVIDYS微... 查看详情
14
5月
长效生长激素Sogroya(索马鲁肽)在儿童生长障碍治疗中的III期试验表现优异
生长激素缺乏症及相关生长障碍是影响儿童健康成长的重要医学问题。传统治疗方案通常需要每日注射生长激素，这对患者及其家庭构成了显著的负担。Novo Nordisk公司研发的每周一次生长激素Sogroya（somapacitan，索马鲁肽）在III期REAL8篮子试验中展现出与每日注射药物Norditropin（somatropin）相当的疗效，为儿童生长障碍治疗提供了新的选择。 Sogroya的药物特性 Sogroya是一种长效生长激素类似物，其活性成分为somapacitan。与传统的每日注射生长激素相比，Sogroya通过分子工程技术延长了药物的半衰期，从而实现了每周一次的给药频率。这种改良不... 查看详情
