04
3月
美国FDA批准Juxtapid(洛美他派)用于儿童纯合子家族性高胆固醇血症治疗
2026年3月3日，美国食品药品监督管理局批准Juxtapid（lomitapide，洛美他派）胶囊扩展适应症，用于治疗2岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症患者，需与饮食控制及其他降脂治疗联合使用。 Juxtapid为微粒体甘油三酯转移蛋白抑制剂，通过抑制微粒体甘油三酯转移蛋白活性，减少肠道吸收与肝脏分泌低密度脂蛋白胆固醇相关脂蛋白，降低患者低密度脂蛋白胆固醇、总胆固醇、载脂蛋白B及非高密度脂蛋白胆固醇水平。 本次儿科适应症获批主要基于一项3期、开放标签、多中心研究（APH‑19）数据，该研究纳入接受标准降脂治疗与低脂饮食的纯合子家族性高胆固醇血症儿科受试者，评估Juxtapid的安全性与有效性... 查看详情
04
3月
FDA接受Welireg联合疗法在肾细胞癌辅助治疗中的补充新药申请并授予优先审评
FDA已接受HIF-2α抑制剂Welireg(Belzutifan,贝组替凡)联合Keytruda或berahyaluronidase alfa-pmph用于肾切除术后具有复发风险增高、伴有透明细胞成分的肾细胞癌成人患者辅助治疗的补充新药申请，并授予其优先审评资格。两则补充新药申请的处方药使用者费用法案目标行动日期均设定为2026年6月19日。 该补充申请得到了III期LITESPARK-022试验数据的支持。研究首次期中分析结果显示，接受Keytruda联合Welireg治疗的患者中位研究者评估无病生存期未达到，而Keytruda单药组同样未达到中位无病生存期。联合治疗组12个月、24个月和... 查看详情
03
3月
日本批准Besremi(罗培干扰素α-2b)用于真性红细胞增多症治疗
2026年3月2日，PharmaEssentia公司的Besremi（ropeginterferon alfa-2b，罗培干扰素α-2b）在日本获批，用于治疗真性红细胞增多症（PV）成人患者。此次批准使Besremi得以进入日本市场，该药物此前已在美国、欧洲及多个亚洲国家和地区上市。 Besremi是一种长效干扰素，通过聚乙二醇（PEG）化技术修饰，属于单一异构体、单一位点接合的聚乙二醇干扰素alfa-2b。其分子结构为重组干扰素alfa-2b蛋白与分子量约40kDa的聚乙二醇以1：1比例共价结合，平均总分子量约为60kDa。这种独特的pegylation技术使其在体内活性持续时间延长，可实现... 查看详情
03
3月
FDA授予Rusfertide治疗真性红细胞增多症优先审评资格
美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Rusfertide(PTG-300) 用于治疗成人真性红细胞增多症的新药申请(NDA)，并授予其优先审评资格。 该新药申请基于III期VERIFY试验的数据支持，包括该研究32周的主要分析结果以及在52周时的研究结果。该申请还得到了II期REVIVE试验及其长期扩展研究、以及III期THRIVE研究的数据支持。 在VERIFY研究的第1a部分32周分析中，数据显示，从第20周到第32周，接受rusfertide联合现有标准治疗的患者中有76.9%达到临床缓解，而接受安慰剂联合标准治疗的患者这一比例为32.9%。接受rusfertide治疗的患者从第0周到... 查看详情
02
3月
美国FDA批准YUVIWEL(navepegritide,那韦培肽)用于软骨发育不全
美国FDA于2026年2月27日通过加速批准程序，批准L(navepegritide，那韦培肽)上市，用于促进2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者的线性生长。该药物由Ascendis Pharma研发，研发代码为TransCon CNP，是目前首个且唯一获批用于该适应症的每周一次给药治疗方案。 YUVIWEL为C型利钠肽（CNP）前药，采用皮下注射方式给药，频率为每周一次。其分子结构由CNP-38活性肽段、可裂解连接子与多臂聚乙二醇载体构成，可在一周给药间期内持续释放并维持活性CNP全身暴露，针对性拮抗软骨发育不全中因FGFR3基因突变导致的过度激活信号通路，恢复软骨细胞正常增殖与分化，... 查看详情
01
3月
美国FDA批准Palynziq(Pegvaliase)扩大适用年龄至12岁及以上青少年苯丙酮尿症患者
2026年2月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了BioMarin Pharmaceutical Inc. 的Palynziq（pegvaliase-pqpz）补充生物制品许可申请，将该药的适用范围扩大至12-17岁的青少年苯丙酮尿症（PKU）患者。该适应症的扩展决定早于其处方药用户费法案目标日期做出。 Palynziq是一种苯丙氨酸代谢酶，作为苯丙酮尿症的酶替代疗法，它通过提供缺失的苯丙氨酸羟化酶功能，将体内累积的苯丙氨酸转化为氨和反式肉桂酸，从而降低血苯丙氨酸水平。该药是首个且唯一获批用于治疗苯丙酮尿症的酶替代疗法。 此次扩龄批准是基于一项名为PEGASUS的3期多中心、开放标签... 查看详情
01
3月
美国FDA批准Sogroya(帕西生长素)用于特发性矮小症/努南综合征/生长激素缺乏症
2026年2月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准诺和诺德（Novo Nordisk）生产的Sogroya（somapacitan-beco，帕西生长素，诺泽优）扩大适应症。该药物现可用于治疗特发性矮小症（ISS）、努南综合征（NS）以及生长激素缺乏症（GHD）的儿童患者 。 Sogroya是一种采用人生长激素（hGH）类似物制成的处方药，通过皮下注射给药。它利用了白蛋白结合技术，能够延缓药物在体内的清除，从而延长其半衰期和作用持续时间 。基于此机制，Sogroya是目前首个且唯一获批用于上述适应症儿童患者的每周一次长效生长激素制剂 。 此次获批涵盖了2.5岁及以上的特定患儿群体... 查看详情
28
2月
FDA受理Imsidolimab用于泛发性脓疱型银屑病的生物制品许可申请
2026年2月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理了Vanda Pharmaceuticals公司提交的Imsidolimab用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）的生物制品许可申请（BLA），并设定了处方药用户收费法案（PDUFA）目标审评日期为2026年12月12日。 Imsidolimab是一款全人源化IgG4单克隆抗体，其作用机制为抑制白细胞介素-36（IL-36）受体信号传导。泛发性脓疱型银屑病是一种罕见、慢性且危及生命的自身炎症性皮肤病，其发病机制主要与IL-36通路过度激活相关，多数已明确单基因缺陷病因的病例与IL36RN基因的多种致病性变异有关，该基因负责编码IL-36受... 查看详情
28
2月
FDA批准Desmoda(醋酸去氨加压素口服溶液)用于中枢性尿崩症
2026年2月25日，美国食品药品监督管理局批准了Eton制药公司的Desmoda（醋酸去氨加压素）口服溶液，用于治疗成人和儿科患者的中枢性尿崩症，作为抗利尿替代疗法。中枢性尿崩症是一种罕见的严重疾病，因下丘脑/垂体后叶分泌的加压素不足导致，表现为大量稀释尿液排泄。 Desmoda的通用名称为醋酸去氨加压素，其前身为ET-600，是首个也是唯一获得FDA批准的去氨加压素口服溶液制剂。该药品为即用型口服溶液，浓度为0.05mg/mL，使用时无需片剂分割、粉碎、冷藏、混合或摇晃，可减少常见的给药操作不便，有助于提高个体化滴定的给药精度。 Desmoda的活性成分为醋酸去氨加压素，这是一种人工合成的... 查看详情
28
2月
美国FDA优先审查Olezarsen用于严重高甘油三酯血症的新药申请
2026年2月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理了Olezarsen(Tryngolza)用于治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）的补充新药申请（sNDA），并授予其优先审评资格。FDA为该申请设定了《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标行动日期为2026年6月30日。此次sNDA的提交是基于Olezarsen在2025年公布的三期CORE和CORE2研究的积极结果。在这些研究中，Olezarsen在治疗6个月时显著降低了患者的空腹甘油三酯水平，并将这一效果维持至12个月。 Olezarsen是一种在研的反义寡核苷酸药物，其作用机制是靶向减少载脂蛋白C-III（apoC-II... 查看详情
