08
5月
FDA批准Asceniv扩大适应症用于2岁及以上原发性免疫缺陷患儿
2026年5月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大Asceniv（immune globulin intravenous,human–slra；人免疫球蛋白静脉注射液，10%液体制剂）的适应症范围，将其用于2岁及以上原发性体液免疫缺陷儿科患者的治疗，此前该药物仅被批准用于12岁及以上患者。 Asceniv是ADMA Biologics公司研发的血浆来源多克隆静脉注射免疫球蛋白，2019年4月首次获FDA批准上市，用于治疗成人及12-17岁青少年的原发性体液免疫缺陷。该药物是美国目前唯一一种通过混合呼吸道合胞病毒血浆与普通来源血浆生产的静脉注射免疫球蛋白，以50mL单次使用小瓶供应，内... 查看详情
07
5月
美国FDA批准Veppanu用于ER阳性/HER2阴性/ESR1突变晚期或转移性乳腺癌
2026年5月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Veppanu（通用名：vepdegestrant）上市，用于治疗成人雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，患者需经FDA授权检测确认ESR1突变，且既往接受至少一线内分泌治疗后疾病进展。该药由Arvinas公司研发，与辉瑞公司合作开发及商业化，是全球首款获批用于乳腺癌的PROTAC（蛋白水解靶向嵌合体）药物，也是实体瘤领域首款获批的PROTAC疗法。 Veppanu属于双特异性蛋白降解剂，同时也是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），具备口服生物利用度高的特点。其作用机... 查看详情
06
5月
varegacestat治疗成人硬纤维瘤已向美国FDA提交新药申请
2026年4月29日，生物技术公司Immunome宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交在研药物varegacestat(原名AL102)的新药申请（NDA），用于治疗成人硬纤维瘤。Varegacestat是一款口服、每日一次给药的γ-分泌酶抑制剂（GSI），曾用名为AL102，其作用机制为抑制Notch信号通路，减少硬纤维瘤特征性的β-连环蛋白蓄积。 此次新药申请主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期RINGSIDE临床试验（NCT04871282）的积极结果，该试验共纳入156例疾病进展期硬纤维瘤患者，按1:1比例随机分配至varegacestat组（79例，每日口服1.... 查看详情
06
5月
FDA授予淀粉样蛋白清除疗法coramitug治疗ATTR-CM的快速通道资格
2026年4月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予在研药物coramitug（PRX004）快速通道资格，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。Coramitug是一种人源化单克隆抗体，作为淀粉样蛋白清除疗法，其作用机制为结合错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR），通过抗体介导的吞噬作用促进心脏组织中淀粉样蛋白沉积物的清除，同时不影响天然TTR四聚体，这一机制与现有稳定TTR四聚体或沉默TTR生成的ATTR-CM治疗药物存在差异。 此次快速通道资格的授予基于coramitug的2期临床试验数据。该试验为随机、多中心、双盲、安慰剂对照设计，共纳入104名ATTR-CM患者... 查看详情
06
5月
美国FDA批准Breztri三联疗法用于12岁及以上哮喘患者的维持治疗
2026年4月28日，阿斯利康公司的固定剂量三联疗法Breztri Aerosphere(布地格福吸入气雾剂)获得美国食品药品监督管理局批准，用于12岁及以上成人和儿童哮喘患者的维持治疗，这也是目前美国唯一获批用于该年龄段哮喘患者的三联疗法。Breztri是一款单一吸入器固定剂量三联复方制剂，其成分包含布地奈德、格隆溴铵和富马酸福莫特罗，将吸入性糖皮质激素/长效β2受体激动剂双联制剂的疗效与长效毒蕈碱拮抗剂相结合，为哮喘维持治疗提供了一体化的给药方案。 此次获批基于III期KALOS和LOGOS两项临床试验的数据，这两项试验评估了Breztri在广泛哮喘患者群体中的疗效，涵盖了近期是否出现过哮... 查看详情
30
4月
美国FDA受理Ziihera(Zanidatamab)一线治疗HER2阳性胃癌优先审评资格
2026年4月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理泽尼达妥单抗Zanidatamab（商品名Ziihera）的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予优先审评资格，用于一线治疗HER2阳性不可切除局部晚期或转移性胃癌、胃食管结合部癌或胃食管腺癌成年患者，PDUFA目标行动日期定为2026年8月25日。Zanidatamab是一款人源化IgG1样双特异性抗体，可同时结合HER2的两个不同结构域，促进受体交联并启动多种作用机制，包括补体依赖性细胞毒性、抗体依赖性细胞介导的细胞毒性与吞噬作用，同时阻断HER2同源及异源二聚化、抑制下游信号传导，并加速HER2内吞与降解。 此次sBLA基于关键... 查看详情
28
4月
欧盟批准Palsonify(Paltusotine)治疗成人肢端肥大症
2026年4月27日，欧洲委员会正式批准Palsonify（Paltusotine）用于治疗成人肢端肥大症，这是欧盟首款获批的每日一次口服肢端肥大症治疗药物。Palsonify的活性成分为Paltusotine，属于选择性靶向生长抑素2型受体的非肽类激动剂，与天然激素生长抑素高度相似，可抑制生长激素及胰岛素样生长因子-1的分泌，进而降低并常化肢端肥大症患者体内的生长激素与胰岛素样生长因子-1水平。 此次欧盟批准基于两项关键III期临床试验PATHFNDR-1与PATHFNDR-2的核心数据，试验分别针对初治及既往接受过治疗的肢端肥大症患者开展，全面评估了Palsonify的安全性与有效性。PA... 查看详情
28
4月
欧盟批准Rhapsido(瑞米布替尼)用于慢性自发性荨麻疹
2026年4月27日，欧盟委员会正式批准Rhapsido（瑞米布替尼，remibrutinib）用于治疗经H1抗组胺药治疗后仍控制不佳的成人慢性自发性荨麻疹（CSU），这是欧盟首款获批用于该适应症的口服靶向治疗药物。瑞米布替尼由诺华公司研发，是一种高选择性、口服给药的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，此次获批剂型为25毫克薄膜衣片，每日两次口服，无需实验室监测。 瑞米布替尼的作用机制针对CSU核心病理环节，通过抑制BTK活性，阻断致病性IgE或IgG介导的肥大细胞与嗜碱性粒细胞脱颗粒过程，减少组胺及其他促炎介质释放，直接改善瘙痒、风团及肿胀症状。该药物获批基于两项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II... 查看详情
28
4月
美国批准Caplyta(Lumateperone)用于预防精神分裂症复发
2026年4月27日，美国食品药品监督管理局批准了Caplyta（有效成分Lumateperone,卢美哌隆）的补充新药申请，将其适应症扩展至预防成人精神分裂症复发。Caplyta是一种口服、每日一次的非典型抗精神病药，其具体作用机制尚未完全明确，但已知在治疗剂量下可拮抗中枢5-羟色胺2A受体，并调节中枢多巴胺D2受体。在此之前，该药物已在美国获批多项适应症，包括治疗成人精神分裂症、作为单一疗法或与锂盐或丙戊酸盐联合治疗与I型或II型双相情感障碍相关的抑郁发作，以及作为抗抑郁药的辅助治疗用于重度抑郁症。 本次适应症的获批基于一项III期随机停药临床试验的积极数据，该试验为多中心、多国家、双盲、... 查看详情
28
4月
Saphnelo(Anifrolumab)皮下注射剂自行给药治疗系统性红斑狼疮获美国FDA批准
2026年4月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿斯利康旗下Saphnelo（anifrolumab-fnia,阿尼鲁单抗）以皮下注射自行给药方式用于治疗正在接受标准疗法的成人中重度系统性红斑狼疮（SLE）患者。这一批准为该药物新增了一种给药形式，即每周一次、每次120毫克的自动注射笔（Saphnelo Pen），以及预充填注射器，患者可在院外自行注射或在医疗专业人员、护理人员的协助下使用。 Saphnelo是一种全人源单克隆抗体，通过结合I型干扰素受体亚基1（IFNAR1），阻断I型干扰素（包括IFN-α、IFN-β和IFN-κ）的生物活性。这类干扰素被认为是系统性红斑狼疮发病机制... 查看详情
