18
6月
PI3Kδ过度活化综合征疗法Joenja（leniolisib）获批
美国食品和药物管理局已批准Pharming Group的Joenja用于治疗3岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇12激酶δ综合征（APDS）。 活化磷酸肌醇 3 激酶 δ （PI3Kδ） 综合征 （APDS） 是一种罕见的原发性免疫缺陷，于 2013 年首次出现，目前估计每百万人中有 1 至 2 人受到影响。它是由两个已鉴定基因之一（称为PIK3CD或PIK3R1）中的遗传变异引起的，这些基因对体内免疫细胞的正常发育和功能至关重要。虽然患有APDS的人可能患有各种各样的症状，但最常见的是耳朵，鼻窦以及上下呼吸道的频繁和严重感染。感染通常始于婴儿期。患有APDS的人容易出现淋巴结肿大或脾脏肿大... 查看详情
17
6月
前列腺癌成像产品Illuccix推进前列腺癌精准诊断
美国食品和药物管理局（FDA）最近批准了Telix Pharmaceuticals Limited（ASX: TLX）的前列腺癌成像产品Illuccix®。这一批准标志着一个重要的里程碑，将为前列腺癌患者提供更广泛的诊断工具。Illuccix是一种注射剂试剂盒，用于制备镓68（68Ga）gozetotide（也称为PSMA-11）的正电子发射断层扫描（PET），可用于检测前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病变。本文将探讨Illuccix批准的重要性、使用方法以及对前列腺癌患者的影响。 Illuccix的批准 前列腺癌成像的突破 Illuccix的批准为前列腺癌的诊断提供了一种先进的工具。它被纳... 查看详情
16
6月
化脓性汗腺炎新型疗法Cosentyx（司库奇尤单抗）获得欧盟批准
2023年6月1日，诺华宣布，欧盟委员会已批准Cosentyx（司库奇尤单抗）用于治疗活动性中重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者，这些患者对传统的全身性HS治疗反应不佳。这是对于化脓性汗腺炎新型疗法的首次批准，为患者提供了新的治疗选择。 重要临床研究支持批准 这次欧盟的批准是基于SUNSHINE和SUNRISE两项临床研究的积极结果。SUNSHINE和SUNRISE是随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床试验，涉及来自40个国家的219个地区的患者。 在这两项研究中，参与者被随机分为三组：接受Cosentyx 300mg每2周（Q2W组）、每4周（Q4W组）治疗的组别，以及接受安慰剂治疗的... 查看详情
16
6月
LYNPARZA（奥拉帕利）显著改善BRCA突变前列腺癌患者生存期
2023年5月31日，美国FDA（Food and Drug Administration）批准了阿斯利康（AstraZeneca）公司开发的奥拉帕利（olaparib）与阿比特龙和泼尼松（或泼尼松龙）联合用于治疗有害或疑似有害的BRCA突变（BRCAm）转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。这一突变基因由FDA批准的伴随诊断检测来确定。奥拉帕利在这一新适应症的获批是基于临床试验PROpel的疗效评估结果。 临床试验支持批准决定 PROpel试验招募了796名mCRPC患者，采用随机分组（1：1）的方式，其中一组接受奥拉帕利联合阿比特龙治疗，另一组接受安慰剂联合阿比特龙治疗，并且两组... 查看详情
16
6月
静脉铁替代疗法Injectafer获FDA批准治疗缺铁性心力衰竭
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了CSL Vifor与其合作伙伴第一三共集团旗下的American Regent, Inc.的Injectafer(ferric carboxymaltose，羧基麦芽糖铁注射液）用于治疗成人心力衰竭患者的缺铁症。这一批准是基于该药在CONFIRM-HF（NCT01453608）研究中展示的疗效和安全性。 Injectafer®获FDA扩大适应症 Injectafer®（羧基麦芽糖铁注射液）在2023年6月5日获得了FDA的批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）II/III级心力衰竭成人患者的铁缺乏症，以提高其运动能力。这是Injectafer®首次获得... 查看详情
16
6月
Ztalmy治疗与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作获得CHMP积极评价
欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）近日对Marinus Pharmaceuticals的Ztalmy（ganaxolone）口服混悬液发表了积极的评价。这一积极意见意味着Ztalmy有望被批准作为辅助治疗用于2至17岁患者中与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。如果获批，Ztalmy将成为欧盟第一个用于治疗CDD相关癫痫发作的药物，这将为患者带来新的希望和疾病管理选择。 缺乏有效治疗选择的CDKL5缺陷症（CDD） CDKL5缺陷症（CDD）是一种严重而罕见的遗传病，其特征除了严重的神经发育障碍外，还包括早发和难以控制的癫痫发作。长期以来，... 查看详情
15
6月
FDA批准Bylvay治疗Alagille综合症患者的胆汁淤积性瘙痒症
近日，法国制药公司Ipsen宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其药物Bylvay®（odevixibat）用于治疗Alagille综合症（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。 这一批准标志着对ALGS患者的治疗提供了新的希望和选择。 Bylvay已经在其他领域的临床试验中表现出了良好的疗效，此次批准将进一步拓宽其临床应用范围。 改善瘙痒症：Bylvay®在ALGS患者中的积极数据 根据在2022年美国肝病研究协会大会上发布的III期ASSERT研究数据，Bylvay在治疗开始后的早期阶段就展现出了显著的瘙痒改善效果。 该研究发现，在超过90%的患者中，Bylvay治疗组的瘙痒反应显著改善... 查看详情
15
6月
Hyrimoz HCF为自身免疫性疾病患者带来创新治疗方案
自从2023年3月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Hyrimoz（阿达木单抗-adaz）高浓度制剂（HCF）以来，这种与Humira（阿达木单抗）相似的生物制剂引起了广泛的关注。Hyrimoz的批准为那些饱受类风湿性关节炎、银屑病、克罗恩病和溃疡性结肠炎等自身免疫性疾病困扰的患者提供了新的治疗选择。 Hyrimoz HCF：一种新的生物制剂 Hyrimoz是一种含有阿达木单抗作为活性成分的生物制剂。阿达木单抗是一种肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂，可抑制过度产生的TNF蛋白质，这种蛋白质在某些自身免疫性疾病中起到关键作用。这些疾病包括类风湿性关节炎、斑块型银屑病、克罗恩病和溃疡性结肠... 查看详情
14
6月
舒立瑞（依库珠单抗）在中国获批改善难治性全身型重症肌无力
2023年6月13日，阿斯利康公司宣布在中国获得了依库珠单抗注射液eculizumab（商品名称Soliris，舒立瑞）的新适应症批准，这是一项重要的里程碑。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者的补体抑制剂。这一消息为那些曾因未能找到有效治疗方法而备受困扰的患者和医疗界带来了希望。 研究结果证实依库珠单抗的疗效和安全性 阿斯利康公司的公告指出，依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，主要是基于一项关键的III期临床试验（REGAIN研究）结果，该研究证实了该药对难治性gMG成人患者的疗效和安全性... 查看详情
14
6月
FDA加速批准Zynyz用于治疗转移性或复发性局部晚期梅克尔细胞癌
罕见而致命的皮肤癌梅克尔细胞癌（MCC）是一种令人担忧的疾病。然而，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Zynyz（retifanlimab-dlwr）用于治疗成年人的转移性或复发性局部晚期MCC。这一批准有望为患者带来新的治疗选择，并为改善其生存和生活质量带来曙光。 梅克尔细胞癌：一种罕见而致命的皮肤癌 梅克尔细胞癌是一种罕见的皮肤癌，起源于表皮中的梅克尔细胞。这些细胞位于接收触觉的神经末梢附近，并含有可能充当激素的物质。因此，MCC有时也被称为皮肤神经内分泌癌。 MCC通常发生在头部和颈部区域，但也可能在其他暴露在阳光下的皮肤区域，如手臂和腿部。它表现为单个、无痛的红紫色皮肤结节，并且... 查看详情
