12
3月
美国FDA批准Wellcovorin(leucovorin calcium,亚叶酸钙片)用于脑叶酸转运缺乏症治疗
2026年3月10日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准扩大Wellcovorin（leucovorin calcium，亚叶酸钙）片剂的使用范围，用于治疗患有脑叶酸转运缺乏症且叶酸受体1基因存在已确认变异的成人和儿科患者。这是首个获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗这种罕见遗传性神经系统疾病的药物。 Wellcovorin的活性成分为亚叶酸钙，又称亚叶酸，是一种维生素B9衍生物，已有数十年临床应用历史，目前也用于化疗患者的治疗。亚叶酸钙作为一种能够穿透血脑屏障的叶酸衍生物，可通过还原叶酸载体绕过功能异常的叶酸受体α，从而恢复中枢神经系统的叶酸生物利用度，这也是其用于治疗脑叶酸转运缺乏症的... 查看详情
11
3月
美国FDA受理Enhertu用于HER2阳性早期乳腺癌新辅助后治疗优先审评资格
2026年3月9日，第一三共与阿斯利康联合宣布，Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki，德曲妥珠单抗)的补充生物制品许可申请（sBLA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理并授予优先审评资格，此次申请的适应症为治疗接受新辅助抗HER2靶向治疗后仍存在残余侵袭性病灶的HER2阳性（免疫组织化学IHC 3+或原位杂交ISH+）成人乳腺癌患者。 美国FDA授予优先审评资格的对象是那些若获得批准，能通过证明安全性或有效性改善、预防严重疾病或提高患者依从性，从而比现有治疗方案有显著改进的药物申请。此次Enhertu获得优先审评资格，是继FDA于2025年12月... 查看详情
10
3月
欧盟批准Akeega(尼拉帕利/阿比特龙)用于BRCA1/2突变激素敏感性前列腺癌治疗
2026年3月9日，欧洲药品管理局（EMA）批准Akeega（Niraparib and Abiraterone Acetate，尼拉帕利/醋酸阿比特龙双作用片剂）的适应症扩展，联合泼尼松或泼尼松龙及雄激素剥夺疗法（ADT），用于治疗携带BRCA1/2突变（胚系和/或体细胞）的转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成人患者。 该批准主要基于III期AMPLITUDE研究的结果。这项随机、双盲、全球多中心试验共纳入696名伴有同源重组修复（HRR）基因突变的mHSPC患者，评估了尼拉帕利联合醋酸阿比特龙及泼尼松（AAP）对比安慰剂联合AAP的疗效和安全性。 研究数据显示，在携带BRCA1/2突变... 查看详情
08
3月
美国FDA受理Imlifidase治疗肾移植脱敏的生物制品许可申请
2026年2月18日，瑞典Hansa Biopharma公司宣布，美国食品药品监督管理局已受理Imlifidase的生物制品许可申请，用于对已故供体肾脏交叉配型呈阳性的、高度致敏的成年肾移植患者的脱敏治疗。FDA已完成60天的文件审查，确认提交材料基本完整且符合全面评估要求，同时为该申请分配了《处方药用户收费法案》目标日期，即2026年12月19日。 Imlifidase是一种源自化脓性链球菌的半胱氨酸蛋白酶，属于独特的免疫球蛋白G切割酶，其作用机制为快速降解免疫球蛋白G抗体，可在给药后2至6小时内使超过95%的供体特异性抗体失活，从而消除移植过程中的免疫障碍，为人类白细胞抗原不相容的肾移植创... 查看详情
08
3月
美国FDA授予Sutacimig治疗血小板无力症突破性疗法认定
2026年3月5日，Hemab Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局已授予其在研药物Sutacimig突破性疗法认定，用于预防血小板无力症患者的出血发作。血小板无力症是一种严重的遗传性出血性疾病，因血小板表面膜糖蛋白Ⅱb/Ⅲa受体缺陷，导致血小板无法正常聚集，患者常出现反复且难以控制的出血事件，部分情况下甚至危及生命，且目前尚无有效的预防性治疗手段。 Sutacimig是一种潜在的同类首创皮下注射双特异性抗体，其设计机制具有独特性，一端抗体臂可结合并稳定体内内源性凝血因子Ⅶa，另一端则与活化血小板表面的TLT-1结合。通过这一作用机制，Sutacimig能够促进体内内源性凝血因... 查看详情
07
3月
美国批准Sotyktu(氘可来昔替尼)治疗活动性银屑病关节炎
2026年3月6日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Sotyktu®（deucravacitinib，氘可来昔替尼）的新适应症，用于治疗成人活动性银屑病关节炎(PsA)。 该批准基于关键性POETYK PsA-1和POETYK PsA-2试验的积极结果。这两项临床试验评估了每日一次口服6毫克Sotyktu在治疗活动性银屑病关节炎成人患者中的疗效和安全性。在两项试验中，Sotyktu治疗均显著改善了疾病活动度，主要终点设定为美国风湿病学会（ACR）20评分，次要终点包括最小疾病活动度（MDA）反应。 在活动性银屑病关节炎患者中观察到的Sotyktu总体安全性与斑块状银屑病人群中的已知安全性基... 查看详情
07
3月
欧盟批准Zynyz(Retifanlimab)用于晚期肛管鳞状细胞癌一线治疗
2026年3月6日，Incyte公司宣布，欧盟委员会已批准Zynyz（通用名：Retifanlimab，瑞弗利单抗）联合卡铂和紫杉醇（铂类化疗），用于治疗转移性或不可切除的局部复发性肛管鳞状细胞癌成人患者的一线治疗。 Zynyz是一种人源化单克隆抗体，靶向程序性死亡受体1（PD-1）。此次欧盟获批是基于III期POD1UM-303/InterAACT-2试验的数据，该试验是一项全球多中心、双盲、随机对照试验，在欧盟、澳大利亚、日本、英国和美国等12个国家的70个中心开展，旨在评估Zynyz联合铂类化疗与安慰剂联合铂类化疗相比，用于未接受过全身治疗的转移性或不可切除局部复发性肛管鳞状细胞癌成人患... 查看详情
06
3月
美国FDA批准特立妥单抗(Tecvayli)联合达雷木单抗用于多发性骨髓瘤二线治疗
2026年3月5日，美国食品药品监督管理局批准Tecvayli(Teclistamab-cqyv,特立妥单抗)联合达雷木单抗用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者，这些患者此前至少接受过一线包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗。 此次批准同时将特立妥单抗单药治疗的加速批准转为常规批准，其单药适应症为用于此前接受过至少四线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者，该适应症最初于2022年获得加速批准。此次联合疗法的申请属于美国食品药品监督管理局局长国家优先审查凭证试点项目的一部分，该项目旨在加快对有潜力解决国家关键优先事项的产品的审查。 相... 查看详情
06
3月
美国FDA受理brepocitinib用于皮肌炎的新药申请
2026年3月3日，美国FDA近日接受了为brepocitinib递交的新药申请（NDA），该药由Priovant Therapeutics开发，用于治疗皮肌炎。作为一种在研的口服每日一次的选择性TYK2/JAK1抑制剂，若获批准，它将成为美国首个获批用于皮肌炎的靶向疗法 。 此次NDA申报是基于一项名为VALOR的III期临床试验的积极结果。VALOR是迄今在该适应症领域开展的时间最长（52周）且规模最大的干预性研究，共纳入了241名受试者 。 研究达到了主要终点，即第52周时的平均总改善评分（TIS）。数据显示，brepocitinib 30mg组患者的平均TIS为46.5，而安慰剂组为3... 查看详情
06
3月
Nipocalimab获FDA快速通道资格用于系统性红斑狼疮治疗
2026年3月3日，强生公司宣布其在研疗法Nipocalimab(尼泊卡利单抗/尼泊卡利单抗)获得美国食品药品监督管理局快速通道资格认定，用于治疗成人系统性红斑狼疮。这是Nipocalimab获得的第五个FDA快速通道资格认定。 Nipocalimab是一种具有免疫选择性的研究性疗法，属于新生儿Fc受体阻断剂，其本质是一种全人源IgG1单克隆抗体，能高特异性、高亲和力地结合新生儿Fc受体，且结合不受pH值影响。该药物通过阻断新生儿Fc受体与免疫球蛋白G的相互作用，减少循环中的免疫球蛋白G水平，包括致病性免疫球蛋白G抗体，这也是自身抗体驱动疾病的根本原因之一，同时可保留关键的免疫功能，区别于传统... 查看详情
