05
12月
FDA授予Zilganersen用于治疗亚历山大病的突破性疗法认定
Ionis Pharmaceuticals公司用于治疗亚历山大病（AxD）的研究性药物Zilganersen获得了美国食品药品监督管理局授予的突破性疗法认定，这对其神经疾病研发管线是一个重要进展。这种罕见且破坏性极强的神经系统疾病目前尚无获批的疾病修正疗法，因此FDA的决定是应对这一长期未满足医疗需求的重要一步。 亚历山大病是一种累及儿童和成人的进行性神经退行性疾病。其特征是异常蛋白质在中枢神经系统积累，导致严重的症状，包括行动能力丧失、行走、说话、吞咽困难，在疾病晚期还会出现呼吸功能受损。许多患者病情迅速恶化，该疾病常常致命。鉴于疾病的严重性以及有效治疗方案的缺乏，突破性疗法认定旨在为那些展... 查看详情
04
12月
FDA批准Jaypirca(匹妥布替尼)用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤治疗
Jaypirca(Pirtobrutinib，匹妥布替尼)获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗既往接受过共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，该获批结论基于Ⅲ期BRUIN CLL-321试验的研究结果。试验数据显示，Jaypirca(匹妥布替尼)治疗组的中位无进展生存期（PFS）为11.2个月，而替代治疗组的中位无进展生存期为8.7个月，风险比（HR）为0.58，具有统计学意义。FDA已为既往接受过共价BTK抑制剂治疗的复发或难治性CLL或SLL患者群体，授予Jaypirca(匹妥布替尼)传统批准资格，适... 查看详情
04
12月
baxdrostat用于难治性高血压的新药申请获美国FDA优先审评
2025年12月2日，阿斯利康宣布baxdrostat针对难治性高血压患者的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理，并纳入优先审评程序。该药物适用于成人难治性（未控制或治疗抵抗性）高血压患者，作为其他抗高血压药物的附加治疗手段，尤其适用于当这些药物无法充分降低血压时的临床场景。 借助优先审评凭证，该申请的《处方药用户收费法案》（PDUFA）目标审评日期预计为2026年第二季度。此次新药申请的提交，基于BaxHTN III期临床试验的积极结果——该试验证实，baxdrostat能为抵抗性或未控制高血压患者带来具有统计学显著性和临床意义的收缩压降低效果。若最终获得批准，baxd... 查看详情
03
12月
Cobenfy(Xanomeline/Trospium)治疗精神分裂症的疗效与安全性评估
精神分裂症是一种复杂的严重慢性精神疾病，全球约有2400万人受其困扰。患者常经历幻觉、妄想、思维混乱以及社会功能退缩等症状，这些症状严重损害个人的社会与职业功能，给家庭和社会带来沉重负担。数十年来，精神分裂症的药物治疗主要依赖于阻断大脑中的多巴胺通路。虽然这类药物能有效控制部分症状，但常常伴随令人困扰的副作用，如体重显著增加、代谢紊乱、嗜睡以及锥体外系症状（如静坐不能、肌肉僵硬等），导致许多患者难以坚持治疗。 2024年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Cobenfy（xanomeline-trospium chloride）的新药，用于治疗成人精神分裂症。这标志着五十多年来... 查看详情
03
12月
Lymphir(denileukin diftitox)在美国上市用于皮肤T细胞淋巴瘤治疗
LYMPHIR™(denileukin diftitox，地尼白介素)已正式在美国开启商业化上市进程。作为一款新型IL-2受体导向融合蛋白，该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，适用于接受过至少一种全身性治疗后，复发或难治性（r/r）Ⅰ-Ⅲ期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）成年患者的治疗。 FDA对LYMPHIR的批准基于关键302研究（NCT01871727）的数据，该研究评估了LYMPHIR在接受过至少一种全身性治疗的Ⅰ-Ⅲ期CTCL患者中的疗效与安全性。研究结果显示，该药物的客观缓解率（ORR）达到36.2%，84%的可评估患者皮肤肿瘤负荷出现降低。此外，LYMPHIR对CTCL... 查看详情
03
12月
欧盟批准诺和诺德Kyinsu治疗2型糖尿病，每周仅需给药一次
诺和诺德公司Kyinsu(insulin icodec/semaglutide)作为全球首个获批的基础胰岛素周制剂依柯胰岛素与GLP-1RA周制剂司美格鲁肽的联合制剂，于2025年11月获欧盟委员会批准上市许可，该许可适用于欧盟全部27个成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。此次获批是在欧洲药品管理局人用药品委员会于2025年9月给出积极意见后获得的，目前该药已在其他多个国家完成注册申报，预计2026年内将获得更多监管决定。 Kyinsu的适用人群为接受基础胰岛素或GLP-1受体激动剂治疗但血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者，可作为饮食和运动的辅助手段，与口服降糖药物联用。其采用皮下注射方式给药，每... 查看详情
02
12月
Winlevi(Clascoterone乳膏)获欧盟批准用于寻常痤疮治疗
Winlevi（活性成分为clascoterone）1%乳膏已获得欧盟委员会的上市许可，用于治疗寻常痤疮，此次批准是在人用药品委员会发表积极意见后做出的，获批后该产品可在整个欧洲市场销售。 Winlevi是一种外用雄激素受体抑制剂，作为小分子药物，其可穿透皮肤到达皮脂腺和毛囊中的雄激素受体，与雄激素二氢睾酮竞争结合这些受体，从而阻断雄激素受体的下游信号通路，抑制皮脂的过度分泌和炎症细胞因子的产生，从激素根源上阻止痤疮病变的发生。该药物是过去数十年间首个以新作用机制获批的痤疮治疗药物，填补了局部抗雄激素治疗痤疮的空白，且不同于口服激素疗法，可适用于男性和女性患者。 此次欧盟批准的适用人群包括成人... 查看详情
02
12月
IMAAVY(尼卡利单抗)获欧盟批准用于全身型重症肌无力治疗
IMAAVY®（nipocalimab,尼卡利单抗）作为一款全新的FcRn抑制剂，2025年12月01日，欧盟委员会已批准强生公司IMAAVY®（Nipocalimab）上市，用于联合标准疗法治疗全身型重症肌无力（gMG）。全身型重症肌无力是一种慢性、无法治愈的自身抗体疾病，常导致肌肉无力、咀嚼困难、吞咽障碍、言语不清等严重影响生活的症状。此次获批的适用人群范围广泛，涵盖12岁及以上的成人和青少年患者，且这些患者需为抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性激酶（MuSK）抗体阳性。IMAAVY是一种全人源FcRn阻断单克隆抗体，可作为标准疗法的辅助治疗 在抗体重症肌无力患者中，抗AChR和抗M... 查看详情
02
12月
KYMBEE(地夫可特片)在美国上市用于5岁及以上杜氏肌营养不良症
2025年12月1日，KYMBEE™（deflazacort,地夫可特片）正式在美国上市，该药品为品牌仿制药，适应症为治疗5岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者。与此同时，另一款特色产品VIGAFYDE®（vigabatrin）口服溶液于11月亮相加利福尼亚州迪士尼乐园度假村举办的癫痫认知与教育博览会，该博览会是全球规模最大的癫痫专家、患者及护理人员聚会活动之一。相关支持项目在推进患者支持服务的同时，也在儿科神经领域进一步扩大影响力。 KYMBEE™早在2025年1月便获得批准，此次上市依托支持承诺®计划（Promise of Support® Program）推出，为美国本土生产药品，配套... 查看详情
01
12月
FDA批准更新UNLOXCYT说明书，长期数据证实其晚期皮肤鳞状细胞癌疗效
基于长期数据显示可改善晚期皮肤鳞状细胞癌临床疗效，FDA批准更新UNLOXCYT™（cosibelimab-ipdl，柯希利单抗）药品说明书。 UNLOXCYT是首个也是目前唯一获批用于晚期皮肤鳞状细胞癌的PD-L1免疫检查点抑制剂，代表了检查点抑制治疗的演进，在持久的临床反应与可耐受性之间取得平衡——这对于常伴有其他合并症的患者群体尤为关键。 关键的开放标签UNLOXCYT试验入组了不适合根治性手术或根治性放疗的转移性CSCC或局部晚期CSCC患者。长期随访分析显示，主要终点客观缓解率相比主要分析时有所提升，两组患者中获得完全缓解的比例均有所增加，达到客观缓解的患者比例≥50%。 随着随访时... 查看详情
