23
1月
GAMMAGARD LIQUID ERC在美国上市用于原发性免疫缺陷治疗
2025年1月22日，武田公司在美国推出GAMMAGARD LIQUID ERC，这是目前唯一一款低免疫球蛋白A含量且即用型液态免疫球蛋白疗法。该产品中免疫球蛋白A含量低于或等于2微克/毫升（10%溶液），已获批准作为替代疗法，用于两岁及以上原发性免疫缺陷患者。 GAMMAGARD LIQUID ERC是一款无需复溶的即用型液态免疫球蛋白疗法，其免疫球蛋白A含量低于或等于2微克/毫升（10%溶液），可通过静脉或皮下途径给药。该产品采用了与武田其他液态免疫球蛋白产品相同的生产工艺，并具备增强型去除能力以降低免疫球蛋白A含量。现有两种规格的液体西林瓶包装：5克/50毫升和10克/100毫升。产品可... 查看详情
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1月
Targretin(贝沙罗汀)：治疗皮肤T细胞淋巴瘤的靶向药物
贝沙罗汀Bexarotene（商品名:Targretin）属于类视黄醇药物，1999年以孤儿药身份获得美国FDA批准，目前已在全球36个国家和地区投入临床，核心用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤这一罕见病症。凭借独特作用机制与明确疗效，它被美国国立综合癌症网络、欧洲癌症研究与治疗组织等国际权威指南纳入推荐方案，成为复发性皮肤T细胞淋巴瘤的标准治疗药物之一。2024年7月，贝沙罗汀正式登陆中国香港和澳门地区，为当地患者带来新的治疗选择，其在中国大陆的临床试验也已获批，正稳步推进中。 Targretin的作用机制与适应症 Targretin（贝沙罗汀）属于一类被称为选择性维甲酸X受体激动剂的药物。它与人体细... 查看详情
23
1月
欧盟批准AQNEURSA(Levacetylleucine)用于C型尼曼匹克病治疗
2026年1月21日 ，IntraBio公司宣布，欧盟委员会已批准AQNEURSA®（levacetylleucine）用于治疗C型尼曼匹克病的神经系统表现，这一决定基于欧洲药品管理局人用药品委员会给出的积极意见。 AQNEURSA®在欧盟获批用于体重不低于20公斤的6岁及以上儿童和成人患者。批准的适应症包括与米格司他联合使用，或在不耐受米格司他的患者中作为单药治疗。 此次批准基于一项针对C型尼曼匹克病患者的III期随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究的结果。该研究显示，与安慰剂相比，接受AQNEURSA®治疗12周后，通过共济失调评估与评定量表衡量，患者的神经体征、症状和功能出现了具有统计学意义... 查看详情
23
1月
Dawnzera(Donidalorsen)获欧盟批准用于预防遗传性血管性水肿
欧洲委员会已批准Dawnzera (donidalorsen) 用于常规预防12岁及以上成人与青少年的遗传性血管性水肿复发发作。 遗传性血管性水肿是一种遗传性疾病，可引起无法预测的肿胀发作，累及部位包括四肢、面部、腹部、生殖器及喉部。约50%的患者在10岁前出现首次症状，多数在18岁前出现症状或首次发作。肿胀发作的不可预测性、频率及严重性常导致患者出现焦虑和抑郁情绪。 关键性、双盲、安慰剂对照的3期OASIS-HAE研究显示，在24周治疗期内，每四周皮下注射80mg Dawnzera可使遗传性血管性水肿的每月发作率较安慰剂降低81%，达到研究主要终点。每八周给药方案较安慰剂组发作率降低55%。... 查看详情
22
1月
美国FDA授予Zavabresib治疗骨髓纤维化的孤儿药资格认定
美国食品药品监督管理局(FDA)已授予BET小分子抑制剂Zavabresib（研发代号OPN-2853，前称PLX2853）孤儿药资格认定，用于治疗骨髓纤维化患者。 此项监管认定基于1期PROMise试验（EudraCT 2019-000916-27）的数据支持。该试验评估了Zavabresib联合鲁索替尼治疗对鲁索替尼单药反应不佳的晚期骨髓纤维化患者。在2024年美国血液学会年会暨博览会上公布的研究数据显示，该联合治疗方案在不同剂量水平的Zavabresib下均表现出良好的耐受性，大多数患者完成了8个周期的Zavabresib联合鲁索替尼治疗。 在可评估患者中（n=12），从基线至基线后最小... 查看详情
21
1月
美国FDA批准Padcev(恩诺单抗)联合疗法用于顺铂不耐受膀胱癌围手术期治疗
FDA批准围手术期使用Padcev(Enfortumab Vedotin,恩诺单抗)联合Keytruda(Pembrolizumab)方案，重新定义了顺铂不耐受肌层浸润性膀胱癌的治疗标准。这一决定标志着对于这类患者的治疗模式发生了重要转变。 此次批准使得一种抗体偶联药物联合免疫治疗的方案，从晚期疾病的变革性治疗手段演进为以根治为目的的策略，为手术前及膀胱切除术后降低复发风险提供了新的系统性治疗选择。 该批准基于EV-303/KEYNOTE-905三期临床试验的结果。试验显示，与单纯接受根治性膀胱切除术加盆腔淋巴结清扫术相比，Padcev联合Keytruda治疗显著改善了患者的事件无生存期。联合... 查看详情
21
1月
Gedatolisib治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌获美国FDA优先审评
美国食品药品监督管理局(FDA)已受理并授予gedatolisib（PF-05212384）用于治疗激素受体阳性、HER2阴性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌的新药上市申请优先审评资格。 此项申请主要基于III期VIKTORIA-1试验中PIK3CA野生型队列的临床数据。在2025年欧洲肿瘤内科学会大会上公布的数据显示，在该患者群体中，接受gedatolisib联合氟维司群和帕博西尼治疗的131例患者，其中位无进展生存期为9.3个月，而氟维司群单药治疗组为2.0个月。此外，接受gedatolisib联合氟维司群治疗的130例患者，其中位无进展生存期为7.4个月，与氟维司群单药治疗相比也显示出临床... 查看详情
21
1月
欧盟受理ENHERTU联合帕妥珠单抗一线治疗乳腺癌新适应症申请
欧洲药品管理局（EMA）已正式受理ENHERTU®（德曲妥珠单抗）联合帕妥珠单抗用于一线治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者的II类变更上市许可申请。 ENHERTU是一种采用专有技术设计的HER2导向抗体偶联药物，由第一三共与阿斯利康联合开发及商业化。 此次受理标志着申请资料已完备，EMA人用药品委员会将启动科学审评程序。该申请基于DESTINY-Breast09 III期试验数据，该数据曾在2025年美国临床肿瘤学会年会特别延迟公布口头报告环节公布，并随后发表于《新英格兰医学杂志》。试验表明，对于HER2阳性转移性乳腺癌患者，ENHERTU联合帕妥珠单抗作为一线治疗，相比紫杉烷类... 查看详情
20
1月
Saphnelo(阿尼鲁单抗)在系统性红斑狼疮治疗中的疗效与临床应用
系统性红斑狼疮是一种慢性自身免疫性疾病，以免疫系统紊乱攻击自身正常组织器官为核心特征，可累及皮肤、肾脏、心血管、神经系统等多个部位，给患者带来长期身体负担。该病在育龄期女性中发病率较高，我国患病率为每10万人30至70例，长期以来依赖糖皮质激素等传统药物治疗，但这类药物长期使用易引发骨质疏松、感染风险增加等副作用，且部分患者病情控制不佳。Saphnelo（通用名：Anifrolumab/阿尼鲁单抗）作为全球首个且唯一靶向Ⅰ型干扰素通路的系统性红斑狼疮治疗药物，自2021年起陆续在全球多个国家和地区获批，2026年初公布的Ⅲ期临床数据进一步验证了其疗效与安全性，为中度至重度患者提供了新的治疗选择... 查看详情
20
1月
美国FDA批准依托孕烯植入剂(Nexplanon)用于5年避孕
根据Organon公司的公告，FDA已批准了一项补充新药申请，将依托孕烯植入剂（商品名：Nexplanon）的使用期限从3年延长至最长5年。该决定得到了临床试验数据的支持，数据显示在使用第4年和第5年期间未发生妊娠且未发现新的安全性问题，这拓宽了一种高效长效可逆避孕选择的可及性。 此次延长批准及其在3至5年使用期间的避孕效力评估，基于一项在美国开展的多中心、单臂、开放标签研究（NCT04626596）。 临床数据显示，该批准基于一项评估依托孕烯植入剂在第4年和第5年使用期间避孕效力及安全性的多中心、单臂、开放标签研究的结果。该试验（NCT04626596）共纳入了399名在入组时已使用该植入剂... 查看详情
