美国FDA受理brepocitinib用于皮肌炎的新药申请

2026年3月3日，美国FDA近日接受了为brepocitinib递交的新药申请（NDA），该药由Priovant Therapeutics开发，用于治疗皮肌炎。作为一种在研的口服每日一次的选择性TYK2/JAK1抑制剂，若获批准，它将成为美国首个获批用于皮肌炎的靶向疗法 。

此次NDA申报是基于一项名为VALOR的III期临床试验的积极结果。VALOR是迄今在该适应症领域开展的时间最长（52周）且规模最大的干预性研究，共纳入了241名受试者 。

研究达到了主要终点，即第52周时的平均总改善评分（TIS）。数据显示，brepocitinib 30mg组患者的平均TIS为46.5，而安慰剂组为31.2，取得了统计学意义上显著的改善（p=0.0006）。从治疗的第4周起，试验组就观察到了与安慰剂组的显著差异，并持续至第52周 。

在所有九个关键次要终点上，brepocitinib同样显示出具有统计学意义的改善，涵盖皮肤病变（CDASI评分）、肌肉力量（MMT-8评分）以及患者日常活动能力等多个维度 。

研究还关注了患者对糖皮质激素的依赖情况。约75%的受试者在入组时正在接受背景激素治疗。在完成52周治疗后，brepocitinib 30mg组中有62%的患者将激素剂量成功减少至≤2.5 mg/天，而安慰剂组为34%。此外，治疗组有42%的患者实现了完全停用激素，安慰剂组则为23% 。

在皮肤症状改善方面，对于入组时伴有中度至重度皮肤疾病的患者，brepocitinib 30mg组有44%在52周时达到了皮肤临床缓解，安慰剂组为21% 。

安全性方面，VALOR试验中观察到的brepocitinib 30mg的安全性与既往研究一致。包括恶性肿瘤、心血管事件及血栓栓塞事件在内的特定不良事件（AESIs），在试验组的发生频率并未高于安慰剂组 。

Brepocitinib通过双重抑制TYK2和JAK1，旨在阻断与自身免疫疾病相关的多条细胞因子信号通路，如I型干扰素、IL-6等 。除了皮肌炎，该药物目前也正在开展针对非感染性葡萄膜炎（III期）和皮肤结节病（II期）的临床研究 。

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