16
1月
硫普罗宁(Thiola)临床价值解读：疗效与安全并重
硫普罗宁（通用名：tiopronin，商品名：Thiola）是一种含游离巯基的还原性化合物，自1988年获得美国食品药品监督管理局批准以来，其临床应用价值已在数十年的实践中得到验证。作为一款具有多靶点作用的药物，它在罕见病治疗、肝脏保护及肿瘤联合治疗等领域均展现出明确疗效，且相关最新临床研究进一步拓展了对其作用机制和适用场景的认知。 核心适应症一：胱氨酸尿症的结石预防与治疗 胱氨酸尿症是一种遗传性肾脏转运体缺陷疾病，患者肾脏无法正常重吸收胱氨酸，导致尿液中胱氨酸浓度异常升高。由于胱氨酸在水中溶解度极低，当浓度超过溶解阈值时，会析出结晶并逐渐聚集成结石，引发肾绞痛、尿路梗阻、反复感染甚至肾功能损... 查看详情
16
1月
Tecvayli治疗复发/难治性多发性骨髓瘤总生存期和无进展生存期优于标准疗法
Tecvayli(Teclistamab-cqyv,特立妥单抗)单药治疗在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，相较于标准治疗，早在二线治疗阶段就显著改善了患者的无进展生存期和总生存期。这类患者中，大部分对CD38单抗治疗和来那度胺（Revlimid）存在耐药性，该结论来自Ⅲ期临床试验MajesTEC-9的主要研究结果。 在该患者人群中，Tecvayli将疾病进展或死亡风险降低71%，风险比为0.29，95%置信区间为0.23-0.38；同时将死亡风险降低40%，风险比为0.60，95%置信区间为0.43-0.83，其疗效获益早在二线治疗场景中就已显现。此外，Tecvayli单药治疗的安全性特征可通... 查看详情
06
1月
Ojemda在BRAF突变的儿童低级别胶质瘤中表现出可控的低级别皮疹
根据FIREFLY-1试验的数据，首款II型泛RAF抑制剂Ojemda（Tovorafenib,托沃拉非尼）为BRAF突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者提供了靶向治疗选择，同时其引发的皮肤不良事件主要为低级别且可控。该药于2024年4月获得美国FDA批准，可制成药片或液体剂型，这对儿科患者而言是一个有利条件。 在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布的2期FIREFLY-1试验事后分析中，患者每周接受一次或多次420 mg/m²剂量的Ojemda治疗。斑丘疹、红斑性或湿疹样皮疹绝大多数为低级别：在出现1次、2次、3次或4次及以上发作的患者中，发生率分别为51%、32%、12%和5%。痤疮样或... 查看详情
04
1月
RYTARY：帕金森病及相关综合征对症治疗疗效解析
在帕金森病及相关帕金森综合征的治疗中，复方左旋多巴类药物是核心用药。这类药物通过补充大脑内缺失的多巴胺，改善患者运动功能障碍，帮助恢复日常活动能力。RYTARY是一种新型复方左旋多巴制剂，凭借独特的缓释设计和合理的成分配比，能让治疗效果更稳定。 一、药物基础：成分与作用原理 RYTARY是由卡比多巴和左旋多巴组成的复方缓释胶囊，口服后能让药物成分平稳释放、缓慢吸收，两种成分协同作用，精准针对帕金森病的核心病理问题发挥作用。 帕金森病及相关综合征的核心问题，是大脑中负责调控运动的多巴胺能神经元受损，导致多巴胺分泌不足，进而出现震颤、肌肉僵硬、运动迟缓、姿势异常等症状。左旋多巴是多巴胺的“前身”，... 查看详情
31
12月
真实世界研究表明Elrexfio(elranatamab)在复发/难治性多发性骨髓瘤中具有活性
在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者时，与真实世界中的teclistamab-cqyv（Tecvayli）相比，真实世界中的elranatamab-bcmm（Elrexfio）获得了数值上更短的无进展生存期，但带来了更高的缓解率。该结论源于一项在2025年美国血液学会年会上公布的回顾性研究。 研究指出，即便是在体质虚弱、经过深度治疗的现实世界患者群体中，Elrexfio依然保留了有意义的活性。尽管存在局限性，该药物仍是治疗武器库中的重要补充。相关数据强化了其在临床试验人群之外的有效性，并指明了通过支持性护理可能改善预后的方向。 真实世界数据显示，在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，与真实世界tec... 查看详情
26
12月
FIRDAPSE(盐酸阿米吡啶)在Lambert-Eaton肌无力综合征治疗中的应用与疗效
Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）是一种罕见的自身免疫性神经肌肉接头疾病，其特征为肌无力和自主神经功能障碍，常与肿瘤（尤其是小细胞肺癌）相关。对于全球范围内的LEMS患者而言，症状管理曾长期面临挑战。自2019年美国食品药品监督管理局（FDA）批准FIRDAPSE（amifampridine，盐酸阿米吡啶）用于治疗成人LEMS以来，这一药物已成为该疾病管理中的一个重要选项。 药理机制：靶向神经肌肉传递的关键环节 理解FIRDAPSE的疗效，首先需了解LEMS的病理生理基础。在LEMS患者中，免疫系统错误地攻击了神经末梢的电压门控钙离子通道（VGCC），特别是P/Q型VGCC。这... 查看详情
08
12月
Brukinsa(泽布替尼)在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤中显示5年PFS益处
在复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤中，Brukinsa（Zanubrutinib,泽布替尼）在长期随访中显示出持续的疗效和安全性，其无进展生存期获益可长达5年。 基于3期ALPINE研究（NCT03734016）的长期扩展研究BGB-3111-LTE1（NCT04170283）数据，在2025年ASH年会上公布的结果表明，Brukinsa为该类患者带来了持久的疗效和持续的无进展生存获益。 截至2025年4月1日数据截点时，中位随访时间为54.2个月。LTE1研究显示，接受Brukinsa治疗的患者（n=327）中位无进展生存期为52.5个月。在调整了新冠相关死亡后，中位无进展... 查看详情
28
11月
Voranigo(沃拉西德尼)在高级别胶质瘤IDH突变型中展现良好安全性及疾病稳定性
根据在2025年神经肿瘤学会年会公布的短期回顾性数据，Voranigo（Vorasidenib,沃拉西德尼）在不符合3期INDIGO试验（NCT04164901）入组条件的3-4级胶质瘤IDH突变型患者中表现出良好耐受性，并能实现疾病稳定。 基于为期9个月的回顾性分析结果显示，53.1%（32例）的患者实现疾病稳定，中位治疗持续时间达3.5个月。此外，超过半数患者在末次随访时仍在继续接受治疗，其中19例患者持续使用Voranigo。 患者特征与治疗经历 该研究纳入32例中位年龄39.5岁的患者群体，包括17例男性（53.1%）和15例女性（46.9%）。肿瘤亚型分布符合IDH突变高级别胶质瘤... 查看详情
25
11月
美国批FDA准Itvisma(Zolgensma)治疗SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症
诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）用于治疗两岁及以上儿童、青少年及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这些患者需经生存运动神经元1（SMN1）基因突变确认。Itvisma成为首款且唯一适用于该广泛人群的基因替代疗法。该疗法通过一次性固定剂量给药，无需根据年龄或体重调整，旨在从基因层面解决SMA的根本病因。通过替换SMN1基因，Itvisma可改善运动功能，并有望减少该患者群体对长期慢性治疗的需求。 Itvisma的获批基于注册性III期STEER研究的数据，并得到开放标签IIIb期STRENGTH研究的... 查看详情
20
11月
欧盟批准Libtayo(Cemiplimab)用于术后高复发风险皮肤鳞癌的辅助治疗
欧盟批准Libtayo® (cemiplimab,西米普利单抗) 用于术后放疗后高复发风险皮肤鳞状细胞癌（CSCC）的辅助治疗，成为该领域首个且唯一的免疫疗法。 此项批准基于具有里程碑意义的3期C-POST试验结果。数据显示，Libtayo作为辅助治疗，可显著改善CSCC患者的无病生存期，将复发或死亡风险降低68%（风险比：0.32；95%置信区间：0.20-0.51；p值具有统计学意义）。在欧盟，Libtayo已是晚期CSCC的标准治疗方案，此次批准有望改变早期高风险患者的治疗模式。 欧盟委员会已批准PD-1抑制剂Libtayo用于术后放疗后高复发风险的成人CSCC患者的辅助治疗。这扩大了L... 查看详情
