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药物指南

02
6月

Talvey(Talquetamab-tgvs)治疗复发/难治性多发性骨髓瘤安全有效

多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)是一种恶性浆细胞疾病,尽管近年来治疗手段不断进步,但复发/难治性患者(R/R MM)的临床管理仍面临巨大挑战。Talquetamab-tgvs(商品名Talvey)是一种靶向GPRC5D的双特异性抗体,通过激活T细胞杀伤骨髓瘤细胞,为R/R MM患者提供了新的治疗选择。 Talvey的临床疗效 MonumenTAL-1试验是一项多中心I/II期研究,评估了Talvey在R/R MM患者中的表现。根据2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会公布的数据,该药物在不同给药方案下均显示出较高的客观缓解率(ORR)和持久的治疗反应。 客观缓解率与...
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02
6月

Blenrep(Belantamab Mafodotin)三联方案显著改善高危骨髓瘤疗效

多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性浆细胞疾病,其中具有高危细胞遗传学特征的患者预后较差,对传统治疗方案反应不佳。近年来,靶向治疗药物玛贝兰妥单抗Belantamab mafodotin(Blenrep)的出现为这类患者提供了新的治疗选择。本文基于DREAMM-8 III期临床试验的最新数据,客观分析Blenrep联合Pomalidomide和地塞米松(BPd方案)在高危细胞遗传学复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者中的疗效与安全性。 研究设计与患者特征 DREAMM-8试验(NCT04484623)是一项全球性、随机、开放标签的III期临床研究,旨在比较BPd方案与Pomalidomide...
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01
6月

Vepdegestrant(ARV-471)显著改善ESR1突变ER阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者的无进展生存期

乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一,其中雌激素受体(ER)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性亚型约占全部病例的70%。对于这类患者,内分泌治疗是主要的治疗手段,但耐药问题尤其是ESR1基因突变导致的耐药,成为临床上面临的重大挑战。近年来,新型选择性雌激素受体降解剂(SERD)和蛋白水解靶向嵌合体(PROTAC)技术的出现为这一领域带来了新的希望。 Vepdegestrant(ARV-471)作为一种口服PROTAC雌激素受体降解剂,在临床前研究中显示出对野生型和突变型ER的高效降解能力。2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会前夕公布的III期VERITAC-2试验数据进一步验证了...
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29
5月

试验数据显示Cobenfy(Xanomeline/Trospium)治疗精神分裂症的长期安全性和有效性

精神分裂症是一种复杂的慢性精神障碍,传统抗精神病药物主要靶向多巴胺受体,但部分患者对现有治疗方案反应不佳或无法耐受其副作用。近年来,针对胆碱能受体的新型治疗方案逐渐受到关注。Xanomeline/Trospium(商品名Cobenfy,由百时美施贵宝研发)于2024年9月获美国FDA批准用于成人精神分裂症治疗,成为首款以胆碱能受体为靶点的抗精神病药物。本文基于EMERGENT系列临床试验数据,全面分析该药物的疗效、安全性及临床应用特点。 药物作用机制与临床意义 Cobenfy(Xanomeline/Trospium)的独特之处在于其靶向胆碱能受体而非传统的多巴胺受体。Xanomeline是一种...
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23
5月

Olezarsen治疗中度高甘油三酯血症显著降低甘油三酯水平

心血管疾病是全球范围内的主要健康威胁之一,而高甘油三酯血症( HTG)是其重要的风险因素。近年来,RNA靶向疗法的兴起为这一领域带来了新的治疗希望。2025年5月,Ionis Pharmaceuticals公布了Olezarsen在中度高甘油三酯血症患者中的Essence研究的积极顶线结果,为这一创新药物的临床应用提供了重要数据支持。 Olezarsen的药物机制与研发背景 Olezarsen是一种研究性的RNA靶向药物,旨在通过降低肝脏中载脂蛋白C-III(apoC-III)的产生来调节血液中的甘油三酯代谢。apoC-III是一种由肝脏合成的蛋白质,在甘油三酯代谢中起关键调控作用。过高的ap...
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23
5月

Airsupra治疗轻度哮喘使其严重恶化风险降低了47%

哮喘作为一种慢性炎症性呼吸道疾病,影响着全球数亿患者的生活质量。长期以来,短效β2受体激动剂(SABA)如albuterol一直是哮喘症状缓解的主要药物。然而,随着医学研究的深入,单纯支气管扩张剂治疗的局限性日益显现。近期公布的BATURA IIIb期临床试验结果,为抗炎性救援药物AIRSUPRA(albuterol/budesonide,沙丁胺醇/布地奈德)作为哮喘按需治疗新标准提供了强有力的证据。 药物组成与作用机制 AIRSUPRA是一种首创的固定剂量组合吸入剂,包含两种活性成分:albuterol(沙丁胺醇)和budesonide(布地奈德)。albuterol作为短效β2受体激动剂,...
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23
5月

Enpatoran在红斑狼疮临床试验中有效降低疾病活动度且安全性可控

红斑狼疮是一种复杂的自身免疫性疾病,分为系统性红斑狼疮(SLE)和皮肤性红斑狼疮(CLE)两种主要类型。患者常因皮肤病变(如狼疮皮疹)承受显著的生理不适与心理压力,而现有疗法在疗效和安全性方面仍存在局限。近期,默克公司公布了其研究性药物Enpatoran在二期WILLOW研究中的积极数据,为这一领域带来了新的治疗希望。 Enpatoran的作用机制与研发背景 Enpatoran是一种口服选择性Toll样受体(TLR)7/8抑制剂,目前正针对SLE和CLE开展临床研究。其作用机制基于对TLR7/8通路的特异性抑制——这两种受体在红斑狼疮的发病过程中起关键作用,与疾病严重表现密切相关。通过阻断TL...
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21
5月

Opzelura(鲁索替尼乳膏):白癜风与特应性皮炎的靶向治疗新选择

Opzelura(ruxolitinib,鲁索替尼乳膏)是一种革命性的外用药物,作为获得美国FDA批准的JAK抑制剂局部制剂,为非节段性白癜风和特应性皮炎患者提供了全新的治疗选择。本文将全面介绍Opzelura的用途、作用机制和临床疗效,帮助读者了解这一创新药物如何通过精准干预免疫反应来改善皮肤疾病的症状。从适应症范围到具体使用方法,从临床试验数据到长期治疗效果,我们将以专业而通俗的方式解析这一皮肤科领域的重要突破性疗法,特别是其在促进白癜风患者色素再生方面的显著效果。 Opzelura的基本介绍与作用机制 Opzelura(ruxolitinib,鲁索替尼乳膏)是一种创新性的局部用药,作为获...
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13
5月

贝组替凡Belzutifan(商品名Welireg)在VHL相关肾细胞癌中展现显著疗效

Von Hippel-Lindau(VHL)综合征是一种罕见的遗传性疾病,患者易发生多发性肿瘤,包括肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤等。长期以来,手术切除是这类肿瘤的主要治疗手段,但反复手术对患者生活质量造成严重影响。近年来,靶向药物贝组替凡Belzutifan(商品名Welireg)的出现为VHL相关肿瘤的治疗提供了新的选择。 贝组替凡(Belzutifan,Welireg)的作用机制与药物特性 贝组替凡(Belzutifan,Welireg)是一种小分子缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过特异性靶向HIF-2α蛋白发挥作用。在VHL疾病中,由于VH...
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13
5月

Icotrokinra(JNJ-2113)在头皮和生殖器银屑病治疗中展现高皮肤清除率

银屑病是一种慢性炎症性皮肤病,影响全球数百万患者,其中斑块型银屑病是最常见的类型。尽管现有疗法众多,但某些特殊部位(如头皮、生殖器、手足)的病变仍难以有效治疗。近期,一项III期临床试验(ICONIC-TOTAL)评估了口服药物Icotrokinra(JNJ-2113)在这些高影响皮肤区域的疗效和安全性,结果显示该药物在改善患者症状方面表现出显著优势。 Icotrokinra的作用机制 Icotrokinra是一种研究性口服肽类药物,由Protagonist Therapeutics、强生公司(Johnson & Johnson)及杨森生物科技(Janssen Biotech)联合开发...
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