19
11月
美国受理ZORYVE(罗氟司特乳膏0.3%)补充申请用于2至5岁儿童斑块状银屑病
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Arcutis公司提交的ZORYVE®（roflumilast,罗氟司特）乳膏0.3%的补充新药申请，用于治疗2至5岁儿童的斑块状银屑病。处方药用户付费法案（PDUFA）设定的目标审批日期为2026年6月29日。 若获得批准，ZORYVE乳膏0.3%将成为首个且唯一一个适用于2岁儿童斑块状银屑病的外用PDE4抑制剂。该药物目前已被批准用于治疗成人及6岁以上儿童的斑块状银屑病。 此次补充新药申请得到了一项在2至5岁斑块状银屑病儿童中进行的为期4周的最大使用系统暴露研究数据支持，同时也包含了一项涵盖该年龄段儿童的长期开放标签研究数据。长期研究结果显示，在所有研... 查看详情
13
11月
Baxdrostat在三期试验中降低顽固性高血压患者动态收缩压达14 mmHg
在Bax24三期临床试验中，Baxdrostat对顽固性高血压患者表现出统计学显著且具临床意义的降压效果，24小时动态收缩压的安慰剂校正降幅达14.0 mmHg。该药物在12周治疗期间同步实现夜间动态收缩压13.9 mmHg的安慰剂校正降幅，其安全性特征与BaxHTN试验保持一致。 完整研究结果已在2025年美国心脏协会科学年会上公布。Bax24三期试验数据显示，在标准治疗基础上接受2毫克Baxdrostat或安慰剂的顽固性高血压患者，12周后药物组24小时平均动态收缩压呈现统计学显著且具临床意义的降低。降压效果覆盖完整24小时周期，包括心血管事件高风险时段清晨。 该试验达到主要终点指标：12... 查看详情
13
11月
Bezuclastinib联合Sutent改善胃肠道间质瘤治疗结果
对于格列卫（伊马替尼）耐药或不耐受的胃肠道间质瘤(GIST)患者，三期PEAK试验数据显示，与单用Sutent（舒尼替尼）相比，bezuclastinib（CGT9486）联合Sutent治疗显著延长了疾病进展时间，并提高了肿瘤缓解率。 根据Cogent Biosciences公司发布的新闻，这些发现为格列卫治疗后的患者提供了潜在的新二线治疗选择。近二十年来，该患者群体在格列卫治疗后的选择一直有限。 PEAK试验直接比较了bezuclastinib联合Sutent与单用Sutent在既往接受格列卫治疗后疾病进展或不耐受的GIST患者中的疗效。该研究的主要终点是无进展生存期，即疾病未出现恶化的时... 查看详情
12
11月
Detalimogene在BCG无应答非肌层浸润性膀胱癌伴原位癌中实现63%完全缓解率
Detalimogene voraplasmid（曾用名EG-70）在针对高风险、BCG无应答的非肌层浸润性膀胱癌伴原位癌患者的研究中展现出显著疗效。根据正在进行的2期LEGEND试验关键队列的初步数据，该药物在伴或不伴乳头状病变的患者中实现了63%的任意时间完全缓解率。 采用2024年更新方案治疗的患者群体显示，3个月完全缓解率达到56%，6个月完全缓解率提升至62%。其中4例患者经过再诱导治疗后转为完全缓解状态。完成9个月评估的5例患者均维持完全缓解。 在安全性方面，该药物在125例关键队列患者中表现出良好的耐受性。治疗相关不良事件发生率为42%，仅1.6%患者因不良事件需要暂停用药，0.... 查看详情
12
11月
Fenebrutinib在多发性硬化症的III期研究中展现疗效
在复发型多发性硬化症（RMS）患者中开展的两项关键性III期研究（FENhance 1和2）之一FENhance 2达到主要终点。与特立氟胺相比，研究性Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Fenebrutinib在至少96周的治疗期间显著降低了年化复发率。 同时，在原发进展型多发性硬化症（PPMS）患者中评估Fenebrutinib与Ocrevus（ocrelizumab）的III期关键研究FENtrepid也达到主要终点。结果显示，在至少120周的治疗期间，通过综合确认残疾进展发生时间的延迟来衡量，Fenebrutinib与PPMS唯一获批疗法ocrelizumab相比达到非劣效性。早在第... 查看详情
11
11月
Columvi联合Polivy在复发/难治性大B细胞淋巴瘤中展现早期疗效
根据发表于《临床肿瘤学杂志》的临床试验结果，Columvi（Glofitamab,格菲妥单抗）联合Polivy（Polatuzumab Vedotin,泊洛妥珠单抗）在复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者中表现出显著疗效与持久反应。 这项Ib/II期研究（编号NCT03533282）在可评估疗效患者（n=129）中达到78.3%的总缓解率，其中完全缓解率为59.7%。中位缓解持续时间为26.4个月（95%置信区间10.9-44.3），完全缓解中位持续时间达37.8个月（95%置信区间24.1-不可估计）。中位无进展生存期为12.3个月（95%置信区间8.8-27.7），中位总生存期为33.8个月（9... 查看详情
10
11月
Opzelura乳膏临床疗效分析：特应性皮炎与白癜风治疗新进展
Opzelura（ruxolitinib，芦可替尼乳膏）作为全球首款获批的外用JAK抑制剂，为特应性皮炎和非节段性白癜风患者提供了创新的治疗选择。这种局部用药通过直接作用于皮肤病变部位，在缓解症状的同时，最大限度地减少了全身性副作用的风险。 药物机制：精准靶向炎症源头 Opzelura是一种选择性JAK1/JAK2抑制剂，这一机制在现代皮肤病治疗中具有重要意义。JAKs（Janus激酶）属于细胞质酪氨酸激酶家族，在细胞内信号转导中扮演关键角色，负责介导多种对免疫和炎症反应至关重要的细胞因子信号。 在特应性皮炎和白癜风的发病过程中，免疫系统异常激活导致炎症细胞因子过度释放。这些细胞因子通过JAK... 查看详情
06
11月
延长随访证实Voranigo(vorasidenib,沃拉西德尼)在IDH突变胶质瘤中的持久疗效
口服双重IDH1/2抑制剂Voranigo(vorasidenib,沃拉西德尼)在关键III期INDIGO试验的更新数据中显示，对于接受手术切除的2级IDH1/2突变弥漫性胶质瘤患者，该药物能够维持具有临床意义的获益。最新发表于《柳叶刀·肿瘤学》的研究报告呈现了从2022年9月6日第二次中期分析到2023年3月7日试验揭盲期间额外6个月的随访结果。 主要研究结果显示，Voranigo治疗组的中位无进展生存期持续优于安慰剂组，风险比为0.35，意味着Voranigo可将死亡风险降低65%，且这一获益在各亚组中保持一致。尽管Voranigo组的中位无进展生存期在此阶段尚未达到可评估水平，但统计学分... 查看详情
06
11月
Sevabertinib在非小细胞肺癌中展现抗肿瘤活性
一项1/2期临床试验（NCT05099172）结果显示，Sevabertinib（BAY2927088）在携带HER2或EGFR突变的非小细胞肺癌患者中表现出良好的安全性和疗效。该药物显示出快速、持久且具有临床意义的抗肿瘤活性，在初治患者中尤为显著。 在不同患者队列中，客观缓解率存在差异：经治但未接受过HER2靶向治疗的患者队列客观缓解率为64%（95% CI，53%-75%），既往接受过HER2抗体药物偶联物治疗的患者队列客观缓解率为38%（95% CI，25%-52%），初治患者队列客观缓解率达到71%（95% CI，59%-81%）。各队列的中位缓解持续时间分别为9.2个月、8.5个月和... 查看详情
06
11月
Amtagvi(Lifileucel)在晚期非小细胞肺癌中展现疗效和安全性
新数据显示，Amtagvi(Lifileucel,LN-145)在治疗晚期非小细胞肺癌方面显示出良好的疗效和安全性，为FDA的潜在批准铺平了道路。 针对自体肿瘤浸润淋巴细胞疗法Amtagvi的二期IOV-LUN-202研究公布了积极中期数据，该研究旨在评估Amtagvi在经治晚期非鳞状非小细胞肺癌患者中的表现。数据显示该疗法能产生持久应答，并展现出更优的安全性特征。 在中位随访时间达25.4个月时，接受单次Amtagvi单药治疗的患者显示出25.6%的客观缓解率和71.8%的疾病控制率。在39例患者中观察到10例客观缓解，包括2例完全缓解、7例部分缓解和1例未确认部分缓解。 在安全性方面，Am... 查看详情
