04
10月
Thiola：胱氨酸尿症治疗中的关键药物及其疗效
在泌尿系统罕见病治疗领域，Thiola（通用名：硫普罗宁，tiopronin）是一种具有明确临床定位的处方药物。作为一种含游离巯基的还原性复合物，其独特的化学结构赋予了针对特定病理过程的治疗活性，尤其在胱氨酸尿症相关并发症的防控中占据重要地位。自1988年获得美国食品药品监督管理局初始批准以来，该药的疗效与安全性已在数十年的临床应用中得到充分验证，成为部分难治性胱氨酸尿症患者的重要治疗选择。 药物本质与作用机制 Thiola的核心活性成分硫普罗宁是一种N-（2-巯基丙酰基）甘氨酸，呈现为白色结晶性粉末，可自由溶于水，临床常用剂型为每片含100毫克活性成分的糖衣片，另有缓释剂型（Thiola... 查看详情
19
9月
口服GLP-1药物Orforglipron在临床试验中实现显著减重效果
一项由威尔康奈尔医学院、麦克马斯特大学、约克大学等机构主导的大型国际三期临床试验表明，一种实验性口服GLP-1药物Orforglipron在帮助患者显著减轻体重的同时，还能改善心脏和代谢风险指标。 这项名为ATTAIN-1的试验结果于9月17日发表在《新英格兰医学杂志》。研究纳入了3127名非糖尿病肥胖或超重且伴有高血压等肥胖相关并发症的患者。受试者被随机分配接受安慰剂或三种不同剂量（6mg、12mg、36mg）的新型口服GLP-1药物orforglipron治疗，所有组别均同时接受健康饮食和运动指导。经过72周治疗，低、中、高剂量药物组的患者平均体重分别下降7.8%、9.3%和12.4%，而... 查看详情
15
9月
双特异性抗体Imdelltra(塔拉妥单抗)在小细胞肺癌治疗中的应用与效果
小细胞肺癌（SCLC）是一种极具侵袭性的肺癌类型，其恶性程度高、进展迅速，长期以来困扰着临床医生和患者。尽管化疗和免疫治疗是目前的主要手段，但多数患者生存期不足两年，且病情容易复发。特别是当疾病进入广泛期（ES-SCLC），即癌症已经扩散至整个肺部或身体其他部位时，患者的预后通常较差。在这种严峻的背景下，Imdelltra（Tarlatamab，中文名：塔拉妥单抗）的出现为小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。 药物作用机制：精准靶向治疗 Imdelltra是一种创新型双特异性T细胞衔接蛋白（BiTE），其作用机制代表了肿瘤免疫治疗的一个重大进步。该药物设计有两个特异性结合臂：一个臂与肿瘤细胞表面... 查看详情
14
9月
Rybrevant(埃万妥单抗)联合Lazcluze(拉泽替尼)在亚洲EGFR肺癌患者中显示总生存期优势
在MARIPOSA临床试验的亚洲队列中，针对携带EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，Rybrevant(Amivantamab,埃万妥单抗)联合Lazcluze(Lazertinib,拉泽替尼)治疗方案相较于奥希替尼展现出显著的总生存期（OS）优势。 根据III期MARIPOSA试验亚洲队列的数据，一线使用Rybrevant与Lazcluze（Lazertinib，拉泽替尼）联合治疗，在携带EGFR外显子19缺失或L858R置换突变的NSCLC患者中，相比奥希替尼单药治疗（商品名Tagrisso），取得了具有统计学意义及临床意义的总生存期改善，达到了该队列预设的最终次要终点。 联合治... 查看详情
10
9月
奥维昔巴特Bylvay在加拿大获批治疗阿拉基综合征相关胆汁淤积性瘙痒症
加拿大卫生部近期批准Medison Pharma与Ipsen合作的Bylvay（odevixibat，奥维昔巴特）用于治疗12个月及以上阿拉基综合征（Alagille综合症）患者的胆汁淤积性瘙痒症。这一决定进一步拓展了Bylvay在加拿大的应用范围，为罕见肝病患者提供了新的治疗选择。 Bylvay是一种非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），每日口服一次，主要作用于小肠区域，全身暴露量极低。该药物通过减轻瘙痒症状和降低胆汁酸水平，应对ALGS患者面临的核心健康挑战。 Bylvay提供胶囊剂型，可根据患者体重灵活调整剂量。胶囊可整粒吞服，也可打开后与食物或液体混合服用，适用于不同年龄患者的用... 查看详情
10
9月
特泊替尼(Tepmetko)在MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌中的安全性可控
一项针对VISION试验（NCT02864992）A组和C组的汇总安全性分析显示，在MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，Tepmetko（tepotinib,特泊替尼）治疗伴随较高频率的不良反应，但其安全性特征整体可控。 安全性数据概况 在313例患者的汇总分析中，任意级别不良反应发生率为99.0%，3级或以上不良反应发生率为68.4%。治疗相关不良反应（TRAEs）发生率为91.7%，其中3级或以上TRAEs占36.1%。任意级别严重不良反应和严重TRAEs发生率分别为54.6%和16.0%。不良反应导致剂量降低、治疗中断和永久停药的比例分别为33.2%、43.8%和... 查看详情
09
9月
Jaypirca(pirtobrutinib,吡托布替尼)有效提高初治CLL/SLL的生存率
近期公布的3期BRUIN CLL-313试验（NCT05023980）的顶线数据显示，在未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）且无17p缺失的患者中，非共价BTK抑制剂Jaypirca（pirtobrutinib）相比苯达莫司汀和利妥昔单抗（Rituxan；BR）组成的化学免疫疗法，在无进展生存期（PFS）方面表现出统计学显著且具有临床意义的改善。 主要研究结果 总生存期（OS）数据在当前分析时尚未成熟，但显示出有利于Jaypirca的积极趋势。完整数据将在未来的医学会议上公布，并发表于经同行评审的期刊。 研究设计与参与条件 3期全球性随机开放标签研究BRUIN C... 查看详情
08
9月
Zidesamtinib治疗经治ROS1阳性晚期非小细胞肺癌的临床数据符合预期
在ARROS-1试验中，对于曾接受过1至4线ROS1靶向药（TKI）治疗（无论是否联合化疗）的晚期ROS1阳性NSCLC患者，Zidesamtinib治疗的客观缓解率（ORR）为44%，其中完全缓解（CR）率为1%。这意味着近一半患者的肿瘤出现了显著缩小。 不同既往治疗史的患者疗效 疗效在不同既往治疗背景的患者中存在差异。在曾接受过克唑替尼（crizotinib）或恩曲替尼（entrectinib）治疗的患者中，ORR达到51%。若细分来看，仅接受过克唑替尼治疗的患者ORR为68%，而仅接受过恩曲替尼治疗的患者ORR为33%。对于更难治的、曾接受过至少2种ROS1靶向药治疗的患者，Zidesa... 查看详情
07
9月
精神分裂症药物Cobenfy新作用机制下的疗效与安全性
长期以来，精神分裂症的治疗主要依赖多巴胺受体靶向药物，虽然有一定疗效，但往往伴随着显著的副作用和局限性。 2024年9月，美国FDA批准了一种全新机制的抗精神病药物——Cobenfy（也称为KarXT，含有xanomeline和trospium chloride两种成分），这是数十年来首个靶向胆碱能受体的精神分裂症治疗药物。 作用机制：从多巴胺到胆碱能受体 Cobenfy的创新性在于其独特的作用机制。与传统抗精神病药物针对多巴胺受体的方式不同，Cobenfy通过激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体发挥作用。 该药由两种成分组成：xanomeline和trospium chloride。Xanome... 查看详情
06
9月
莫妥珠单抗(Lunsumio)在初治边缘区淋巴瘤中展现高缓解率
根据在2025年SOHO年会上公布的2期MorningSun试验（NCT05207670）数据，莫妥珠单抗（mosunetuzumab-axgb，商品名称Lunsumio）作为边缘区淋巴瘤（MZL）的一线治疗，在不同风险状态患者中均表现出深厚且持久的缓解效果。 疗效数据 在中位随访18.2个月（范围：1.5-30.4）后，接受莫妥珠单抗(Lunsumio)治疗的36例患者中，总缓解率（ORR）为77.8%，完全缓解率（CR）为64%，部分缓解率（PR）为14%。多个高风险亚组的CR率与总体人群一致：乳酸脱氢酶（LDH）升高者为46%，结外受累者为64%，65岁及以上者为58%，Ann Arbo... 查看详情
