04
1月
RYTARY：帕金森病及相关综合征对症治疗疗效解析
在帕金森病及相关帕金森综合征的治疗中，复方左旋多巴类药物是核心用药。这类药物通过补充大脑内缺失的多巴胺，改善患者运动功能障碍，帮助恢复日常活动能力。RYTARY是一种新型复方左旋多巴制剂，凭借独特的缓释设计和合理的成分配比，能让治疗效果更稳定。 一、药物基础：成分与作用原理 RYTARY是由卡比多巴和左旋多巴组成的复方缓释胶囊，口服后能让药物成分平稳释放、缓慢吸收，两种成分协同作用，精准针对帕金森病的核心病理问题发挥作用。 帕金森病及相关综合征的核心问题，是大脑中负责调控运动的多巴胺能神经元受损，导致多巴胺分泌不足，进而出现震颤、肌肉僵硬、运动迟缓、姿势异常等症状。左旋多巴是多巴胺的“前身”，... 查看详情
31
12月
真实世界研究表明Elrexfio(elranatamab)在复发/难治性多发性骨髓瘤中具有活性
在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者时，与真实世界中的teclistamab-cqyv（Tecvayli）相比，真实世界中的elranatamab-bcmm（Elrexfio）获得了数值上更短的无进展生存期，但带来了更高的缓解率。该结论源于一项在2025年美国血液学会年会上公布的回顾性研究。 研究指出，即便是在体质虚弱、经过深度治疗的现实世界患者群体中，Elrexfio依然保留了有意义的活性。尽管存在局限性，该药物仍是治疗武器库中的重要补充。相关数据强化了其在临床试验人群之外的有效性，并指明了通过支持性护理可能改善预后的方向。 真实世界数据显示，在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，与真实世界tec... 查看详情
26
12月
FIRDAPSE(盐酸阿米吡啶)在Lambert-Eaton肌无力综合征治疗中的应用与疗效
Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）是一种罕见的自身免疫性神经肌肉接头疾病，其特征为肌无力和自主神经功能障碍，常与肿瘤（尤其是小细胞肺癌）相关。对于全球范围内的LEMS患者而言，症状管理曾长期面临挑战。自2019年美国食品药品监督管理局（FDA）批准FIRDAPSE（amifampridine，盐酸阿米吡啶）用于治疗成人LEMS以来，这一药物已成为该疾病管理中的一个重要选项。 药理机制：靶向神经肌肉传递的关键环节 理解FIRDAPSE的疗效，首先需了解LEMS的病理生理基础。在LEMS患者中，免疫系统错误地攻击了神经末梢的电压门控钙离子通道（VGCC），特别是P/Q型VGCC。这... 查看详情
08
12月
Brukinsa(泽布替尼)在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤中显示5年PFS益处
在复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤中，Brukinsa（Zanubrutinib,泽布替尼）在长期随访中显示出持续的疗效和安全性，其无进展生存期获益可长达5年。 基于3期ALPINE研究（NCT03734016）的长期扩展研究BGB-3111-LTE1（NCT04170283）数据，在2025年ASH年会上公布的结果表明，Brukinsa为该类患者带来了持久的疗效和持续的无进展生存获益。 截至2025年4月1日数据截点时，中位随访时间为54.2个月。LTE1研究显示，接受Brukinsa治疗的患者（n=327）中位无进展生存期为52.5个月。在调整了新冠相关死亡后，中位无进展... 查看详情
28
11月
Voranigo(沃拉西德尼)在高级别胶质瘤IDH突变型中展现良好安全性及疾病稳定性
根据在2025年神经肿瘤学会年会公布的短期回顾性数据，Voranigo（Vorasidenib,沃拉西德尼）在不符合3期INDIGO试验（NCT04164901）入组条件的3-4级胶质瘤IDH突变型患者中表现出良好耐受性，并能实现疾病稳定。 基于为期9个月的回顾性分析结果显示，53.1%（32例）的患者实现疾病稳定，中位治疗持续时间达3.5个月。此外，超过半数患者在末次随访时仍在继续接受治疗，其中19例患者持续使用Voranigo。 患者特征与治疗经历 该研究纳入32例中位年龄39.5岁的患者群体，包括17例男性（53.1%）和15例女性（46.9%）。肿瘤亚型分布符合IDH突变高级别胶质瘤... 查看详情
25
11月
美国批FDA准Itvisma(Zolgensma)治疗SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症
诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）用于治疗两岁及以上儿童、青少年及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这些患者需经生存运动神经元1（SMN1）基因突变确认。Itvisma成为首款且唯一适用于该广泛人群的基因替代疗法。该疗法通过一次性固定剂量给药，无需根据年龄或体重调整，旨在从基因层面解决SMA的根本病因。通过替换SMN1基因，Itvisma可改善运动功能，并有望减少该患者群体对长期慢性治疗的需求。 Itvisma的获批基于注册性III期STEER研究的数据，并得到开放标签IIIb期STRENGTH研究的... 查看详情
20
11月
欧盟批准Libtayo(Cemiplimab)用于术后高复发风险皮肤鳞癌的辅助治疗
欧盟批准Libtayo® (cemiplimab,西米普利单抗) 用于术后放疗后高复发风险皮肤鳞状细胞癌（CSCC）的辅助治疗，成为该领域首个且唯一的免疫疗法。 此项批准基于具有里程碑意义的3期C-POST试验结果。数据显示，Libtayo作为辅助治疗，可显著改善CSCC患者的无病生存期，将复发或死亡风险降低68%（风险比：0.32；95%置信区间：0.20-0.51；p值具有统计学意义）。在欧盟，Libtayo已是晚期CSCC的标准治疗方案，此次批准有望改变早期高风险患者的治疗模式。 欧盟委员会已批准PD-1抑制剂Libtayo用于术后放疗后高复发风险的成人CSCC患者的辅助治疗。这扩大了L... 查看详情
19
11月
美国受理ZORYVE(罗氟司特乳膏0.3%)补充申请用于2至5岁儿童斑块状银屑病
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Arcutis公司提交的ZORYVE®（roflumilast,罗氟司特）乳膏0.3%的补充新药申请，用于治疗2至5岁儿童的斑块状银屑病。处方药用户付费法案（PDUFA）设定的目标审批日期为2026年6月29日。 若获得批准，ZORYVE乳膏0.3%将成为首个且唯一一个适用于2岁儿童斑块状银屑病的外用PDE4抑制剂。该药物目前已被批准用于治疗成人及6岁以上儿童的斑块状银屑病。 此次补充新药申请得到了一项在2至5岁斑块状银屑病儿童中进行的为期4周的最大使用系统暴露研究数据支持，同时也包含了一项涵盖该年龄段儿童的长期开放标签研究数据。长期研究结果显示，在所有研... 查看详情
13
11月
Baxdrostat在三期试验中降低顽固性高血压患者动态收缩压达14 mmHg
在Bax24三期临床试验中，Baxdrostat对顽固性高血压患者表现出统计学显著且具临床意义的降压效果，24小时动态收缩压的安慰剂校正降幅达14.0 mmHg。该药物在12周治疗期间同步实现夜间动态收缩压13.9 mmHg的安慰剂校正降幅，其安全性特征与BaxHTN试验保持一致。 完整研究结果已在2025年美国心脏协会科学年会上公布。Bax24三期试验数据显示，在标准治疗基础上接受2毫克Baxdrostat或安慰剂的顽固性高血压患者，12周后药物组24小时平均动态收缩压呈现统计学显著且具临床意义的降低。降压效果覆盖完整24小时周期，包括心血管事件高风险时段清晨。 该试验达到主要终点指标：12... 查看详情
13
11月
Bezuclastinib联合Sutent改善胃肠道间质瘤治疗结果
对于格列卫（伊马替尼）耐药或不耐受的胃肠道间质瘤(GIST)患者，三期PEAK试验数据显示，与单用Sutent（舒尼替尼）相比，bezuclastinib（CGT9486）联合Sutent治疗显著延长了疾病进展时间，并提高了肿瘤缓解率。 根据Cogent Biosciences公司发布的新闻，这些发现为格列卫治疗后的患者提供了潜在的新二线治疗选择。近二十年来，该患者群体在格列卫治疗后的选择一直有限。 PEAK试验直接比较了bezuclastinib联合Sutent与单用Sutent在既往接受格列卫治疗后疾病进展或不耐受的GIST患者中的疗效。该研究的主要终点是无进展生存期，即疾病未出现恶化的时... 查看详情
