07
8月
硫普罗宁(Thiola,Tiopronin)：守护肾脏的胱氨酸结石克星
在泌尿系统疾病领域，有一种药物因其独特的作用机制和显著的临床价值而备受关注，它就是硫普罗宁(Tiopronin)，更广为人知的商品名是Thiola。自1988年获得美国食品药品监督管理局批准以来，Thiola已成为治疗一种特定遗传性疾病——胱氨酸尿症的关键药物。这种药物不仅改变了无数患者的生活轨迹，其应用范围也在严谨的临床研究中逐步拓展。 胱氨酸尿症的挑战与Thiola的应对 胱氨酸尿症是一种常染色体隐性遗传病，影响着患者的肾脏功能。其核心问题在于肾小管对胱氨酸这种氨基酸的重吸收存在障碍，导致过量的胱氨酸随尿液排出。当尿液中胱氨酸浓度超过其溶解度极限时，便会结晶析出，形成质地坚硬、难以溶解的结... 查看详情
07
8月
双特异性抗体Talvey(Talquetamab)在多发性骨髓瘤治疗中的应用
多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来治疗手段不断进步，但对于复发或难治性患者而言，治疗选择仍然有限。2023年8月，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了杨森制药公司开发的新型双特异性抗体药物Talvey(talquetamab-tgvs)，为这类患者带来了新的治疗选择。 Talvey(Talquetamab)的药物特性与作用机制 Talvey是一种无菌、不含防腐剂的无色至淡黄色溶液，通过皮下注射给药。该药物属于双特异性抗体类别，能够同时识别并结合两个不同的靶点——T细胞表面的CD3受体和多发性骨髓瘤细胞表面表达的G蛋白偶联受体C类第5成员D(GPRC5D)。这种独特的设计使Tal... 查看详情
07
8月
Rezlidhia(olutasidenib)在特定骨髓增生异常综合征患者中展现显著疗效
骨髓增生异常综合征（MDS）是一种难以治愈的血液疾病，传统治疗手段有限。近期一项由Sylvester综合癌症中心领导的研究发现，针对携带IDH1基因突变的MDS患者，靶向药物Rezlidhia(olutasidenib)展现出显著的临床效益。 药物作用机制与适应人群 Rezlidhia(olutasidenib)是一种靶向异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的口服抑制剂。该药物通过特异性阻断mIDH1蛋白的异常活性发挥作用，适用于经基因检测确认存在IDH1突变的MDS患者。研究显示，此类突变在MDS中的发生率为3%-5%。 临床研究数据 这项发表在《Blood Advances》的研究纳入了22... 查看详情
06
8月
在斑秃试验中使用Rinvoq(Upadacitinib,乌帕替尼)观察到毛发生长
斑秃（Alopecia Areata, AA）是一种常见的自身免疫性疾病，其特征为免疫系统攻击毛囊，导致头皮、眉毛和睫毛等部位出现不同程度的脱发。近年来，JAK抑制剂在该领域的应用取得了重要进展。AbbVie公司开发的Rinvoq（upadacitinib,乌帕替尼）在3期临床试验中表现出显著的毛发再生效果，为斑秃患者提供了新的治疗选择。 Rinvoq的药品特性 Rinvoq（upadacitinib,乌帕替尼）是一种口服的Janus激酶（JAK）抑制剂，通过选择性抑制JAK1信号通路调节免疫反应。该药物已获批用于多种免疫介导的炎症性疾病，如类风湿性关节炎和银屑病关节炎。其作用机制是通过阻断促... 查看详情
06
8月
乌帕替尼(Upadacitinib)用于溃疡性结肠炎帮助患者实现长期治疗目标
溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis, UC）是一种慢性炎症性肠病，其特征为结肠黏膜的持续性炎症，临床表现为腹泻、直肠出血和腹痛等症状。对于中重度活动性UC患者而言，传统治疗手段如5-氨基水杨酸类药物、糖皮质激素和免疫抑制剂可能无法充分控制疾病，而生物制剂的应用也存在部分患者应答不足的情况。近年来，Janus激酶（JAK）抑制剂乌帕替尼(upadacitinib)在UC治疗中展现出潜力，其通过选择性抑制JAK1信号通路调节免疫反应。 Upadacitinib(乌帕替尼)的作用机制与临床定位 Upadacitinib是一种口服小分子JAK抑制剂，选择性靶向JAK1亚型。与泛JAK抑... 查看详情
01
8月
长期随访数据证实Tibsovo(ivosidenib)在IDH1突变急性髓系白血病中的持续疗效
急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤，占成人急性白血病的大多数。在AML患者中，约6%-10%存在IDH1基因突变，这类患者往往预后较差。近年来，针对IDH1突变型AML的靶向治疗取得了重要进展，其中Tibsovo（ivosidenib）作为一种选择性IDH1抑制剂，为这类患者提供了新的治疗选择。AGILE三期临床试验（NCT03173248）的最新长期随访数据显示了Tibsovo联合阿扎胞苷在IDH1突变型AML患者中的持续疗效与安全性。 药品基本信息 Tibsovo(ivosidenib)是一种口服的、靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变体的小分子抑制剂。该药物通过抑制... 查看详情
28
7月
Zepzelca(鲁比卡丁/芦比替定)在广泛期小细胞肺癌后线治疗中显示适度活性
一项在荷兰和意大利开展的多中心研究评估了Zepzelca(lurbinectedin，鲁比卡丁，芦比替定)在广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者二线及后线治疗中的应用效果。这项前瞻性研究共纳入238例患者，其中荷兰204例，意大利34例。研究采用每3周静脉注射3.2mg/m² Zepzelca的治疗方案。研究主要终点包括客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和安全性。次要终点和探索性目标则包括临床病理特征、治疗管理以及根据化疗敏感性(化疗间隔≥90天)和耐药性(化疗间隔<90天)分层的抗肿瘤活性。 患者中位年龄为65岁(范围39-87岁)，... 查看详情
21
7月
贝组替凡Belzutifan延长了晚期肾细胞癌中无症状或无毒性的质量调整时间
晚期肾细胞癌（RCC）的治疗一直是临床上的重大挑战。近年来，随着靶向治疗和免疫治疗的进展，患者的生存期和生活质量得到显著改善。Welireg(belzutifan,贝组替凡)作为一种新型的HIF-2α抑制剂，在III期LITESPARK-005试验中展现出优于依维莫司的疗效和安全性。 Belzutifan的临床疗效 LITESPARK-005试验是一项多中心、开放标签的III期研究，旨在比较Belzutifan与依维莫司在既往接受过PD-(L)1抑制剂和VEGFR-TKI治疗的晚期透明细胞RCC患者中的疗效。研究的主要终点包括基于盲法独立中央评估（BICR）的无进展生存期（PFS）和总生存期（... 查看详情
17
7月
Baxdrostat在难治性高血压治疗中降低患者收缩压
高血压是全球范围内最常见的慢性疾病之一，影响着约13亿人的健康。尽管现有治疗方案多样，但仍有大量患者无法通过常规治疗手段有效控制血压。难治性高血压（即在三种或更多抗高血压药物治疗下血压仍未达标）更是临床治疗中的重大挑战。近年来，醛固酮合成酶抑制剂（ASI）的研发为这一领域带来了新的希望。其中，baxdrostat作为一种高选择性醛固酮合成酶抑制剂，在III期临床试验中展现出显著的降压效果，为高血压治疗提供了全新的机制选择。 Baxdrostat的III期临床试验结果 BaxHTN是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估baxdrostat在未控制高血压和难治性高血压患者... 查看详情
15
7月
Imdelltra(Tarlatamab)在广泛期小细胞肺癌中展现显著真实世界疗效
广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)一直是肿瘤治疗领域的重大挑战，患者预后差且治疗选择有限。2024年5月，美国FDA批准了新型双特异性T细胞衔接器(BiTE)疗法tarlatamab-dlle(商品名：Imdelltra)用于治疗铂类化疗后进展的ES-SCLC患者，为这一难治性疾病带来了新的治疗选择。在2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的最新真实世界研究数据显示，Imdelltra(tarlatamab)不仅在系统治疗中表现出显著疗效，更令人振奋的是在颅内病灶控制方面也展现出卓越潜力。 研究设计与患者特征 这项由德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部Mitchell Parma... 查看详情
