28
11月
Voranigo(沃拉西德尼)在高级别胶质瘤IDH突变型中展现良好安全性及疾病稳定性
根据在2025年神经肿瘤学会年会公布的短期回顾性数据，Voranigo（Vorasidenib,沃拉西德尼）在不符合3期INDIGO试验（NCT04164901）入组条件的3-4级胶质瘤IDH突变型患者中表现出良好耐受性，并能实现疾病稳定。 基于为期9个月的回顾性分析结果显示，53.1%（32例）的患者实现疾病稳定，中位治疗持续时间达3.5个月。此外，超过半数患者在末次随访时仍在继续接受治疗，其中19例患者持续使用Voranigo。 患者特征与治疗经历 该研究纳入32例中位年龄39.5岁的患者群体，包括17例男性（53.1%）和15例女性（46.9%）。肿瘤亚型分布符合IDH突变高级别胶质瘤... 查看详情
25
11月
美国批FDA准Itvisma(Zolgensma)治疗SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症
诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）用于治疗两岁及以上儿童、青少年及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这些患者需经生存运动神经元1（SMN1）基因突变确认。Itvisma成为首款且唯一适用于该广泛人群的基因替代疗法。该疗法通过一次性固定剂量给药，无需根据年龄或体重调整，旨在从基因层面解决SMA的根本病因。通过替换SMN1基因，Itvisma可改善运动功能，并有望减少该患者群体对长期慢性治疗的需求。 Itvisma的获批基于注册性III期STEER研究的数据，并得到开放标签IIIb期STRENGTH研究的... 查看详情
20
11月
欧盟批准Libtayo(Cemiplimab)用于术后高复发风险皮肤鳞癌的辅助治疗
欧盟批准Libtayo® (cemiplimab,西米普利单抗) 用于术后放疗后高复发风险皮肤鳞状细胞癌（CSCC）的辅助治疗，成为该领域首个且唯一的免疫疗法。 此项批准基于具有里程碑意义的3期C-POST试验结果。数据显示，Libtayo作为辅助治疗，可显著改善CSCC患者的无病生存期，将复发或死亡风险降低68%（风险比：0.32；95%置信区间：0.20-0.51；p值具有统计学意义）。在欧盟，Libtayo已是晚期CSCC的标准治疗方案，此次批准有望改变早期高风险患者的治疗模式。 欧盟委员会已批准PD-1抑制剂Libtayo用于术后放疗后高复发风险的成人CSCC患者的辅助治疗。这扩大了L... 查看详情
19
11月
美国受理ZORYVE(罗氟司特乳膏0.3%)补充申请用于2至5岁儿童斑块状银屑病
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Arcutis公司提交的ZORYVE®（roflumilast,罗氟司特）乳膏0.3%的补充新药申请，用于治疗2至5岁儿童的斑块状银屑病。处方药用户付费法案（PDUFA）设定的目标审批日期为2026年6月29日。 若获得批准，ZORYVE乳膏0.3%将成为首个且唯一一个适用于2岁儿童斑块状银屑病的外用PDE4抑制剂。该药物目前已被批准用于治疗成人及6岁以上儿童的斑块状银屑病。 此次补充新药申请得到了一项在2至5岁斑块状银屑病儿童中进行的为期4周的最大使用系统暴露研究数据支持，同时也包含了一项涵盖该年龄段儿童的长期开放标签研究数据。长期研究结果显示，在所有研... 查看详情
13
11月
Baxdrostat在三期试验中降低顽固性高血压患者动态收缩压达14 mmHg
在Bax24三期临床试验中，Baxdrostat对顽固性高血压患者表现出统计学显著且具临床意义的降压效果，24小时动态收缩压的安慰剂校正降幅达14.0 mmHg。该药物在12周治疗期间同步实现夜间动态收缩压13.9 mmHg的安慰剂校正降幅，其安全性特征与BaxHTN试验保持一致。 完整研究结果已在2025年美国心脏协会科学年会上公布。Bax24三期试验数据显示，在标准治疗基础上接受2毫克Baxdrostat或安慰剂的顽固性高血压患者，12周后药物组24小时平均动态收缩压呈现统计学显著且具临床意义的降低。降压效果覆盖完整24小时周期，包括心血管事件高风险时段清晨。 该试验达到主要终点指标：12... 查看详情
13
11月
Bezuclastinib联合Sutent改善胃肠道间质瘤治疗结果
对于格列卫（伊马替尼）耐药或不耐受的胃肠道间质瘤(GIST)患者，三期PEAK试验数据显示，与单用Sutent（舒尼替尼）相比，bezuclastinib（CGT9486）联合Sutent治疗显著延长了疾病进展时间，并提高了肿瘤缓解率。 根据Cogent Biosciences公司发布的新闻，这些发现为格列卫治疗后的患者提供了潜在的新二线治疗选择。近二十年来，该患者群体在格列卫治疗后的选择一直有限。 PEAK试验直接比较了bezuclastinib联合Sutent与单用Sutent在既往接受格列卫治疗后疾病进展或不耐受的GIST患者中的疗效。该研究的主要终点是无进展生存期，即疾病未出现恶化的时... 查看详情
12
11月
Detalimogene在BCG无应答非肌层浸润性膀胱癌伴原位癌中实现63%完全缓解率
Detalimogene voraplasmid（曾用名EG-70）在针对高风险、BCG无应答的非肌层浸润性膀胱癌伴原位癌患者的研究中展现出显著疗效。根据正在进行的2期LEGEND试验关键队列的初步数据，该药物在伴或不伴乳头状病变的患者中实现了63%的任意时间完全缓解率。 采用2024年更新方案治疗的患者群体显示，3个月完全缓解率达到56%，6个月完全缓解率提升至62%。其中4例患者经过再诱导治疗后转为完全缓解状态。完成9个月评估的5例患者均维持完全缓解。 在安全性方面，该药物在125例关键队列患者中表现出良好的耐受性。治疗相关不良事件发生率为42%，仅1.6%患者因不良事件需要暂停用药，0.... 查看详情
12
11月
Fenebrutinib在多发性硬化症的III期研究中展现疗效
在复发型多发性硬化症（RMS）患者中开展的两项关键性III期研究（FENhance 1和2）之一FENhance 2达到主要终点。与特立氟胺相比，研究性Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Fenebrutinib在至少96周的治疗期间显著降低了年化复发率。 同时，在原发进展型多发性硬化症（PPMS）患者中评估Fenebrutinib与Ocrevus（ocrelizumab）的III期关键研究FENtrepid也达到主要终点。结果显示，在至少120周的治疗期间，通过综合确认残疾进展发生时间的延迟来衡量，Fenebrutinib与PPMS唯一获批疗法ocrelizumab相比达到非劣效性。早在第... 查看详情
11
11月
Columvi联合Polivy在复发/难治性大B细胞淋巴瘤中展现早期疗效
根据发表于《临床肿瘤学杂志》的临床试验结果，Columvi（Glofitamab,格菲妥单抗）联合Polivy（Polatuzumab Vedotin,泊洛妥珠单抗）在复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者中表现出显著疗效与持久反应。 这项Ib/II期研究（编号NCT03533282）在可评估疗效患者（n=129）中达到78.3%的总缓解率，其中完全缓解率为59.7%。中位缓解持续时间为26.4个月（95%置信区间10.9-44.3），完全缓解中位持续时间达37.8个月（95%置信区间24.1-不可估计）。中位无进展生存期为12.3个月（95%置信区间8.8-27.7），中位总生存期为33.8个月（9... 查看详情
10
11月
Opzelura乳膏临床疗效分析：特应性皮炎与白癜风治疗新进展
Opzelura（ruxolitinib，芦可替尼乳膏）作为全球首款获批的外用JAK抑制剂，为特应性皮炎和非节段性白癜风患者提供了创新的治疗选择。这种局部用药通过直接作用于皮肤病变部位，在缓解症状的同时，最大限度地减少了全身性副作用的风险。 药物机制：精准靶向炎症源头 Opzelura是一种选择性JAK1/JAK2抑制剂，这一机制在现代皮肤病治疗中具有重要意义。JAKs（Janus激酶）属于细胞质酪氨酸激酶家族，在细胞内信号转导中扮演关键角色，负责介导多种对免疫和炎症反应至关重要的细胞因子信号。 在特应性皮炎和白癜风的发病过程中，免疫系统异常激活导致炎症细胞因子过度释放。这些细胞因子通过JAK... 查看详情
