04
2月
Elzonris(Tagraxofusp)在骨髓纤维化中的研究数据及其联合治疗的潜在价值
针对骨髓纤维化患者，早期数据显示Elzonris(Tagraxofusp-erzs)在联合疗法中值得进一步评估。作为单药治疗，Elzonris耐受性良好，并显示出适度的疗效信号。 根据一项1/2期临床试验（NCT02268253）的数据，在未接受过治疗或对既往JAK抑制剂耐药/难治的骨髓纤维化患者中，Elzonris (Tagraxofusp-erzs) 单药治疗未导致任何剂量限制性毒性，并带来了适度的症状评分改善，这支持了将该药物作为联合疗法一部分进行进一步研究。 发表在《血液肿瘤学》上的研究结果表明，在接受每日12 µg/kg剂量治疗的患者（n = 16）中，治疗中出现的不良事件未导致任何... 查看详情
26
1月
Relacorilant显著延长铂耐药卵巢癌生存期
ROSELLA III期试验（NCT05257408）已达到总生存期的主要终点。数据显示，对于铂耐药卵巢癌患者，在化疗药物白蛋白紫杉醇基础上加用relacorilant，可显著延长患者生存时间。 与单用白蛋白紫杉醇相比，联合治疗方案使死亡风险降低35%，中位总生存期延长4.1个月。联合治疗组的中位总生存期为16.0个月，而单药化疗组为11.9个月。该结果与先前公布的无进展生存期获益一致，后者显示疾病进展风险降低30%。 试验的另一项主要终点，即经盲态独立中心审查评估的无进展生存期，也已达到。这些数据在2025年美国临床肿瘤学会年会上首次公布，并同期发表于《柳叶刀》。 重要的是，这些显著的疗效获... 查看详情
16
1月
硫普罗宁(Thiola)临床价值解读：疗效与安全并重
硫普罗宁（通用名：tiopronin，商品名：Thiola）是一种含游离巯基的还原性化合物，自1988年获得美国食品药品监督管理局批准以来，其临床应用价值已在数十年的实践中得到验证。作为一款具有多靶点作用的药物，它在罕见病治疗、肝脏保护及肿瘤联合治疗等领域均展现出明确疗效，且相关最新临床研究进一步拓展了对其作用机制和适用场景的认知。 核心适应症一：胱氨酸尿症的结石预防与治疗 胱氨酸尿症是一种遗传性肾脏转运体缺陷疾病，患者肾脏无法正常重吸收胱氨酸，导致尿液中胱氨酸浓度异常升高。由于胱氨酸在水中溶解度极低，当浓度超过溶解阈值时，会析出结晶并逐渐聚集成结石，引发肾绞痛、尿路梗阻、反复感染甚至肾功能损... 查看详情
16
1月
Tecvayli治疗复发/难治性多发性骨髓瘤总生存期和无进展生存期优于标准疗法
Tecvayli(Teclistamab-cqyv,特立妥单抗)单药治疗在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，相较于标准治疗，早在二线治疗阶段就显著改善了患者的无进展生存期和总生存期。这类患者中，大部分对CD38单抗治疗和来那度胺（Revlimid）存在耐药性，该结论来自Ⅲ期临床试验MajesTEC-9的主要研究结果。 在该患者人群中，Tecvayli将疾病进展或死亡风险降低71%，风险比为0.29，95%置信区间为0.23-0.38；同时将死亡风险降低40%，风险比为0.60，95%置信区间为0.43-0.83，其疗效获益早在二线治疗场景中就已显现。此外，Tecvayli单药治疗的安全性特征可通... 查看详情
06
1月
Ojemda在BRAF突变的儿童低级别胶质瘤中表现出可控的低级别皮疹
根据FIREFLY-1试验的数据，首款II型泛RAF抑制剂Ojemda（Tovorafenib,托沃拉非尼）为BRAF突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者提供了靶向治疗选择，同时其引发的皮肤不良事件主要为低级别且可控。该药于2024年4月获得美国FDA批准，可制成药片或液体剂型，这对儿科患者而言是一个有利条件。 在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布的2期FIREFLY-1试验事后分析中，患者每周接受一次或多次420 mg/m²剂量的Ojemda治疗。斑丘疹、红斑性或湿疹样皮疹绝大多数为低级别：在出现1次、2次、3次或4次及以上发作的患者中，发生率分别为51%、32%、12%和5%。痤疮样或... 查看详情
04
1月
RYTARY：帕金森病及相关综合征对症治疗疗效解析
在帕金森病及相关帕金森综合征的治疗中，复方左旋多巴类药物是核心用药。这类药物通过补充大脑内缺失的多巴胺，改善患者运动功能障碍，帮助恢复日常活动能力。RYTARY是一种新型复方左旋多巴制剂，凭借独特的缓释设计和合理的成分配比，能让治疗效果更稳定。 一、药物基础：成分与作用原理 RYTARY是由卡比多巴和左旋多巴组成的复方缓释胶囊，口服后能让药物成分平稳释放、缓慢吸收，两种成分协同作用，精准针对帕金森病的核心病理问题发挥作用。 帕金森病及相关综合征的核心问题，是大脑中负责调控运动的多巴胺能神经元受损，导致多巴胺分泌不足，进而出现震颤、肌肉僵硬、运动迟缓、姿势异常等症状。左旋多巴是多巴胺的“前身”，... 查看详情
31
12月
真实世界研究表明Elrexfio(elranatamab)在复发/难治性多发性骨髓瘤中具有活性
在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者时，与真实世界中的teclistamab-cqyv（Tecvayli）相比，真实世界中的elranatamab-bcmm（Elrexfio）获得了数值上更短的无进展生存期，但带来了更高的缓解率。该结论源于一项在2025年美国血液学会年会上公布的回顾性研究。 研究指出，即便是在体质虚弱、经过深度治疗的现实世界患者群体中，Elrexfio依然保留了有意义的活性。尽管存在局限性，该药物仍是治疗武器库中的重要补充。相关数据强化了其在临床试验人群之外的有效性，并指明了通过支持性护理可能改善预后的方向。 真实世界数据显示，在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，与真实世界tec... 查看详情
26
12月
FIRDAPSE(盐酸阿米吡啶)在Lambert-Eaton肌无力综合征治疗中的应用与疗效
Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）是一种罕见的自身免疫性神经肌肉接头疾病，其特征为肌无力和自主神经功能障碍，常与肿瘤（尤其是小细胞肺癌）相关。对于全球范围内的LEMS患者而言，症状管理曾长期面临挑战。自2019年美国食品药品监督管理局（FDA）批准FIRDAPSE（amifampridine，盐酸阿米吡啶）用于治疗成人LEMS以来，这一药物已成为该疾病管理中的一个重要选项。 药理机制：靶向神经肌肉传递的关键环节 理解FIRDAPSE的疗效，首先需了解LEMS的病理生理基础。在LEMS患者中，免疫系统错误地攻击了神经末梢的电压门控钙离子通道（VGCC），特别是P/Q型VGCC。这... 查看详情
08
12月
Brukinsa(泽布替尼)在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤中显示5年PFS益处
在复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤中，Brukinsa（Zanubrutinib,泽布替尼）在长期随访中显示出持续的疗效和安全性，其无进展生存期获益可长达5年。 基于3期ALPINE研究（NCT03734016）的长期扩展研究BGB-3111-LTE1（NCT04170283）数据，在2025年ASH年会上公布的结果表明，Brukinsa为该类患者带来了持久的疗效和持续的无进展生存获益。 截至2025年4月1日数据截点时，中位随访时间为54.2个月。LTE1研究显示，接受Brukinsa治疗的患者（n=327）中位无进展生存期为52.5个月。在调整了新冠相关死亡后，中位无进展... 查看详情
28
11月
Voranigo(沃拉西德尼)在高级别胶质瘤IDH突变型中展现良好安全性及疾病稳定性
根据在2025年神经肿瘤学会年会公布的短期回顾性数据，Voranigo（Vorasidenib,沃拉西德尼）在不符合3期INDIGO试验（NCT04164901）入组条件的3-4级胶质瘤IDH突变型患者中表现出良好耐受性，并能实现疾病稳定。 基于为期9个月的回顾性分析结果显示，53.1%（32例）的患者实现疾病稳定，中位治疗持续时间达3.5个月。此外，超过半数患者在末次随访时仍在继续接受治疗，其中19例患者持续使用Voranigo。 患者特征与治疗经历 该研究纳入32例中位年龄39.5岁的患者群体，包括17例男性（53.1%）和15例女性（46.9%）。肿瘤亚型分布符合IDH突变高级别胶质瘤... 查看详情
