13
5月
Crenessity(Crinecerfont)治疗儿童先天性肾上腺增生症改善雄烯二酮水平
先天性肾上腺皮质增生症（CAH）是一种由基因变异导致的罕见内分泌疾病，其中21-羟化酶缺乏是最常见的类型。传统治疗依赖高剂量糖皮质激素（GC）以抑制促肾上腺皮质激素（ACTH）和减少雄激素生成，但长期使用可能带来严重副作用。Crinecerfont（商品名：Crenessity）作为一种新型促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，为CAH的治疗提供了新选择。本文基于Neurocrine Biosciences公布的CAHtalyst儿科研究数据，详细分析Crenessity在降低GC剂量和改善雄烯二酮（A4）水平方面的疗效及其在不同患者亚组中的一致性表现。 Crenessity的作... 查看详情
12
5月
皮肤T细胞淋巴瘤药物Targretin(bexarotene)使用指南：适应症、副作用及注意事项
Targretin (bexarotene) 是一种外用凝胶，主要用于治疗罕见癌症——皮肤T细胞淋巴瘤（cutaneous T-cell lymphoma, CTCL）引起的皮肤病变。该药物适用于对其他治疗反应不佳的患者。本文详细介绍 Targretin 的作用机制、适应症、副作用、注意事项及常见问题，帮助患者和医护人员更全面地了解该药物。 Targretin (bexarotene) 是什么？ Targretin (bexarotene) 是一种视黄酸衍生物（retinoid acid derivative），可抑制癌细胞的生长和增殖。虽然其确切作用机制尚未完全明确，但临床研究表明，该药物能... 查看详情
11
5月
度伐单抗(Imfinzi)联合BCG显著改善高危非肌层浸润性膀胱癌无病生存期
在泌尿系统肿瘤领域，高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）一直是临床治疗的重点与难点。尽管多数NMIBC患者接受治疗的目的是实现治愈，但现实情况不容乐观，约80%的患者会面临疾病复发，近半数患者甚至需要接受改变生活方式的膀胱切除手术。这一严峻现状迫切呼唤更有效的治疗方案出现，而度伐单抗Durvalumab(Imfinzi)与卡介苗（BCG）联合疗法在相关研究中的表现，为该疾病的治疗带来了新的希望。 研究设计与患者入组标准 POTOMAC试验作为一项具有重要意义的临床研究，采用了开放标签、多中心、全球性的试验设计。该试验旨在评估度伐单抗(Imfinzi)联合BCG诱导及维持治疗、度伐单抗(Im... 查看详情
11
5月
多塔利单抗Dostarlimab在早期dMMR肿瘤中实现高临床完全缓解率及器官保留功能
近年来，免疫检查点抑制剂在肿瘤治疗领域取得了显著进展，其中PD-1抑制剂在多种恶性肿瘤中展现出良好的抗肿瘤活性。多塔利单抗Dostarlimab-gxly（商品名Jemperli）作为一种抗PD-1单克隆抗体，近年来在错配修复缺陷（dMMR）实体瘤的治疗中显示出潜在的临床价值。本文基于一项发表在《新英格兰医学杂志》上的II期单臂研究（NCT04165772），分析多塔利单抗在早期dMMR肿瘤患者中的临床完全缓解率、器官保留效果及安全性数据，以期为临床实践提供参考。 多塔利单抗(Dostarlimab,Jemperli)的临床疗效 临床完全缓解率与器官保留效果 该研究共纳入124例患者，其中10... 查看详情
11
5月
Amtagvi(lifileucel)为PD-1抑制剂耐药晚期黑色素瘤提供新选择
随着免疫检查点抑制剂在晚期黑色素瘤一线治疗中的广泛应用，二线治疗的选择成为临床医生面临的重要挑战。尽管PD-1抑制剂显著改善了部分患者的生存期，但对于那些对初始治疗无反应或产生耐药性的患者，仍需探索新的治疗策略。2024年2月，美国FDA加速批准了Amtagvi（lifileucel）用于治疗既往接受过PD-1抗体治疗的不可切除或转移性黑色素瘤患者，为这一人群提供了新的选择。 PD-1抑制剂在晚期黑色素瘤治疗中的局限性 PD-1抑制剂的出现彻底改变了晚期黑色素瘤的治疗格局，使患者的中位生存期从不到6个月延长至7.5年以上。然而，并非所有患者都能从中获益。对于原发性耐药或继发性耐药的患者，进一步... 查看详情
08
5月
Saphnelo(Anifrolumab)在系统性红斑狼疮患者中长期改善健康相关生活质量
系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus, SLE）是一种慢性自身免疫性疾病，可累及多个器官系统，导致显著的疾病负担和生活质量下降。尽管标准治疗（如糖皮质激素和免疫抑制剂）可缓解症状，但长期使用可能伴随严重副作用。因此，开发更有效且耐受性良好的治疗方案至关重要。Saphnelo(Anifrolumab)是一种靶向I型干扰素受体的单克隆抗体，已在TULIP-1和TULIP-2 III期临床试验中显示出对中重度SLE患者的临床疗效。 研究设计与方法 试验概述 TULIP-LTE是一项为期3年的随机、双盲、安慰剂对照的III期长期扩展研究，纳入完成TULIP-1和TU... 查看详情
08
5月
Saphnelo(anifrolumab)长期治疗对系统性红斑狼疮患者生活质量的影响研究
系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，严重影响患者的生活质量。近年来，生物制剂的应用为SLE治疗带来了新的希望。其中，Saphnelo（anifrolumab）作为一种靶向I型干扰素受体的单克隆抗体，在前期临床试验中显示出良好的治疗效果。 研究背景与设计 TULIP-LTE研究是一项为期3年的随机、双盲、安慰剂对照的III期长期扩展试验，旨在评估Saphnelo在系统性红斑狼疮患者中长期使用的效果。该研究延续了TULIP-1和TULIP-2两项为期52周的III期临床试验，共纳入369例中重度SLE患者。研究采用严格的随机分组方法，其中257例患者接受每4周300mg的Saphn... 查看详情
07
5月
Thiola(tiopronin)：胱氨酸肾结石的预防与管理
Thiola(Tiopronin)是一种用于预防胱氨酸肾结石的药物，通常在其他保守治疗方法（如调整饮食、增加液体摄入或其他药物）无效后使用。它适用于成人和体重至少20公斤（44磅）的儿童。本文将介绍Thiola(Tiopronin)的作用、副作用、用药注意事项、剂量信息以及与其他药物的相互作用，以帮助患者和医疗专业人员更全面地了解该药物。 Thiola(Tiopronin)的作用机制 Thiola(Tiopronin)的主要作用是降低尿液中胱氨酸的浓度，从而防止胱氨酸结石的形成。胱氨酸尿症是一种遗传性疾病，患者的肾脏无法正常重吸收胱氨酸，导致尿液中胱氨酸浓度过高，进而形成结石。Thiola(T... 查看详情
06
5月
特瑞普利单抗Toripalimab(Loqtorzi)/LBL-007在鼻咽癌中显示出抗肿瘤活性和安全性
近年来，免疫检查点抑制剂在肿瘤治疗领域取得了显著进展，为多种恶性肿瘤患者提供了新的治疗选择。LAG-3（淋巴细胞激活基因-3）作为免疫检查点分子之一，已成为肿瘤免疫治疗的重要靶点。LBL-007是一种靶向LAG-3的单克隆抗体，而特瑞普利单抗Toripalimab(Loqtorzi)是一种针对PD-1的免疫检查点抑制剂。两者的联合使用旨在通过双重免疫调节机制增强抗肿瘤效果。 LBL-007与特瑞普利单抗(Loqtorzi,Toripalimab)的作用机制 LBL-007是一种人源化抗LAG-3单克隆抗体，通过阻断LAG-3与其配体MHC II类分子的结合，解除LAG-3对T细胞的抑制作用，从... 查看详情
06
5月
达雷木单抗(Darzalex)联合VMP方案在不符合移植条件的骨髓瘤中展现持久疗效优势
多发性骨髓瘤作为一种恶性浆细胞疾病，其治疗方案的优化始终是血液肿瘤领域的重要课题。对于不适合自体干细胞移植的新诊断患者，传统化疗方案的疗效存在明显局限。近年来，以CD38单抗达雷木单抗Daratumumab(Darzalex)为基础的联合方案展现出突破性治疗效果。 研究设计与患者特征 ALCYONE研究是一项国际多中心、随机开放标签的三期临床试验（NCT02195479），于2015年2月9日至2016年7月14日期间纳入706例患者。研究严格筛选年龄≥65岁或因合并症不适合大剂量化疗联合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤患者，要求ECOG体能状态评分为0-2分。 患者按1:1比例随机分配至D... 查看详情
