29
5月
试验数据显示Cobenfy(Xanomeline/Trospium)治疗精神分裂症的长期安全性和有效性
精神分裂症是一种复杂的慢性精神障碍，传统抗精神病药物主要靶向多巴胺受体，但部分患者对现有治疗方案反应不佳或无法耐受其副作用。近年来，针对胆碱能受体的新型治疗方案逐渐受到关注。Xanomeline/Trospium（商品名Cobenfy，由百时美施贵宝研发）于2024年9月获美国FDA批准用于成人精神分裂症治疗，成为首款以胆碱能受体为靶点的抗精神病药物。本文基于EMERGENT系列临床试验数据，全面分析该药物的疗效、安全性及临床应用特点。 药物作用机制与临床意义 Cobenfy(Xanomeline/Trospium)的独特之处在于其靶向胆碱能受体而非传统的多巴胺受体。Xanomeline是一种... 查看详情
23
5月
Olezarsen治疗中度高甘油三酯血症显著降低甘油三酯水平
心血管疾病是全球范围内的主要健康威胁之一，而高甘油三酯血症（ HTG）是其重要的风险因素。近年来，RNA靶向疗法的兴起为这一领域带来了新的治疗希望。2025年5月，Ionis Pharmaceuticals公布了Olezarsen在中度高甘油三酯血症患者中的Essence研究的积极顶线结果，为这一创新药物的临床应用提供了重要数据支持。 Olezarsen的药物机制与研发背景 Olezarsen是一种研究性的RNA靶向药物，旨在通过降低肝脏中载脂蛋白C-III（apoC-III）的产生来调节血液中的甘油三酯代谢。apoC-III是一种由肝脏合成的蛋白质，在甘油三酯代谢中起关键调控作用。过高的ap... 查看详情
23
5月
Airsupra治疗轻度哮喘使其严重恶化风险降低了47%
哮喘作为一种慢性炎症性呼吸道疾病，影响着全球数亿患者的生活质量。长期以来，短效β2受体激动剂（SABA）如albuterol一直是哮喘症状缓解的主要药物。然而，随着医学研究的深入，单纯支气管扩张剂治疗的局限性日益显现。近期公布的BATURA IIIb期临床试验结果，为抗炎性救援药物AIRSUPRA（albuterol/budesonide,沙丁胺醇/布地奈德）作为哮喘按需治疗新标准提供了强有力的证据。 药物组成与作用机制 AIRSUPRA是一种首创的固定剂量组合吸入剂，包含两种活性成分：albuterol（沙丁胺醇）和budesonide（布地奈德）。albuterol作为短效β2受体激动剂，... 查看详情
23
5月
Enpatoran在红斑狼疮临床试验中有效降低疾病活动度且安全性可控
红斑狼疮是一种复杂的自身免疫性疾病，分为系统性红斑狼疮（SLE）和皮肤性红斑狼疮（CLE）两种主要类型。患者常因皮肤病变（如狼疮皮疹）承受显著的生理不适与心理压力，而现有疗法在疗效和安全性方面仍存在局限。近期，默克公司公布了其研究性药物Enpatoran在二期WILLOW研究中的积极数据，为这一领域带来了新的治疗希望。 Enpatoran的作用机制与研发背景 Enpatoran是一种口服选择性Toll样受体（TLR）7/8抑制剂，目前正针对SLE和CLE开展临床研究。其作用机制基于对TLR7/8通路的特异性抑制——这两种受体在红斑狼疮的发病过程中起关键作用，与疾病严重表现密切相关。通过阻断TL... 查看详情
21
5月
Opzelura(鲁索替尼乳膏)：白癜风与特应性皮炎的靶向治疗新选择
Opzelura（ruxolitinib，鲁索替尼乳膏）是一种革命性的外用药物，作为获得美国FDA批准的JAK抑制剂局部制剂，为非节段性白癜风和特应性皮炎患者提供了全新的治疗选择。本文将全面介绍Opzelura的用途、作用机制和临床疗效，帮助读者了解这一创新药物如何通过精准干预免疫反应来改善皮肤疾病的症状。从适应症范围到具体使用方法，从临床试验数据到长期治疗效果，我们将以专业而通俗的方式解析这一皮肤科领域的重要突破性疗法，特别是其在促进白癜风患者色素再生方面的显著效果。 Opzelura的基本介绍与作用机制 Opzelura（ruxolitinib，鲁索替尼乳膏）是一种创新性的局部用药，作为获... 查看详情
13
5月
贝组替凡Belzutifan(商品名Welireg)在VHL相关肾细胞癌中展现显著疗效
Von Hippel-Lindau（VHL）综合征是一种罕见的遗传性疾病，患者易发生多发性肿瘤，包括肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤等。长期以来，手术切除是这类肿瘤的主要治疗手段，但反复手术对患者生活质量造成严重影响。近年来，靶向药物贝组替凡Belzutifan（商品名Welireg）的出现为VHL相关肿瘤的治疗提供了新的选择。 贝组替凡(Belzutifan,Welireg)的作用机制与药物特性 贝组替凡(Belzutifan,Welireg)是一种小分子缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，通过特异性靶向HIF-2α蛋白发挥作用。在VHL疾病中，由于VH... 查看详情
13
5月
Icotrokinra(JNJ-2113)在头皮和生殖器银屑病治疗中展现高皮肤清除率
银屑病是一种慢性炎症性皮肤病，影响全球数百万患者，其中斑块型银屑病是最常见的类型。尽管现有疗法众多，但某些特殊部位（如头皮、生殖器、手足）的病变仍难以有效治疗。近期，一项III期临床试验（ICONIC-TOTAL）评估了口服药物Icotrokinra(JNJ-2113)在这些高影响皮肤区域的疗效和安全性，结果显示该药物在改善患者症状方面表现出显著优势。 Icotrokinra的作用机制 Icotrokinra是一种研究性口服肽类药物，由Protagonist Therapeutics、强生公司（Johnson & Johnson）及杨森生物科技（Janssen Biotech）联合开发... 查看详情
13
5月
Crenessity(Crinecerfont)治疗儿童先天性肾上腺增生症改善雄烯二酮水平
先天性肾上腺皮质增生症（CAH）是一种由基因变异导致的罕见内分泌疾病，其中21-羟化酶缺乏是最常见的类型。传统治疗依赖高剂量糖皮质激素（GC）以抑制促肾上腺皮质激素（ACTH）和减少雄激素生成，但长期使用可能带来严重副作用。Crinecerfont（商品名：Crenessity）作为一种新型促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，为CAH的治疗提供了新选择。本文基于Neurocrine Biosciences公布的CAHtalyst儿科研究数据，详细分析Crenessity在降低GC剂量和改善雄烯二酮（A4）水平方面的疗效及其在不同患者亚组中的一致性表现。 Crenessity的作... 查看详情
12
5月
皮肤T细胞淋巴瘤药物Targretin(bexarotene)使用指南：适应症、副作用及注意事项
Targretin (bexarotene) 是一种外用凝胶，主要用于治疗罕见癌症——皮肤T细胞淋巴瘤（cutaneous T-cell lymphoma, CTCL）引起的皮肤病变。该药物适用于对其他治疗反应不佳的患者。本文详细介绍 Targretin 的作用机制、适应症、副作用、注意事项及常见问题，帮助患者和医护人员更全面地了解该药物。 Targretin (bexarotene) 是什么？ Targretin (bexarotene) 是一种视黄酸衍生物（retinoid acid derivative），可抑制癌细胞的生长和增殖。虽然其确切作用机制尚未完全明确，但临床研究表明，该药物能... 查看详情
11
5月
度伐单抗(Imfinzi)联合BCG显著改善高危非肌层浸润性膀胱癌无病生存期
在泌尿系统肿瘤领域，高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）一直是临床治疗的重点与难点。尽管多数NMIBC患者接受治疗的目的是实现治愈，但现实情况不容乐观，约80%的患者会面临疾病复发，近半数患者甚至需要接受改变生活方式的膀胱切除手术。这一严峻现状迫切呼唤更有效的治疗方案出现，而度伐单抗Durvalumab(Imfinzi)与卡介苗（BCG）联合疗法在相关研究中的表现，为该疾病的治疗带来了新的希望。 研究设计与患者入组标准 POTOMAC试验作为一项具有重要意义的临床研究，采用了开放标签、多中心、全球性的试验设计。该试验旨在评估度伐单抗(Imfinzi)联合BCG诱导及维持治疗、度伐单抗(Im... 查看详情
