15
4月
美国FDA完全批准FILSPARI用于局灶节段性肾小球硬化症治疗
2026年4月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式给予FILSPARI（活性成分Sparsentan）完全批准，用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS），这也是FDA批准的首个且唯一一个专门用于该疾病的治疗药物，标志着这款药物的适应症从免疫球蛋白A肾病（IgAN）扩展至第二种罕见肾病。此次获批的适用人群为8岁及以上、无肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化症患者，据研发企业Travere Therapeutics估计，美国约有3万名此类患者可立即从中受益。 FILSPARI（Sparsentan）是一种新型、同类首个口服小分子药物，其独特机制为双重阻断内皮素A受体（ETAR）和血管紧张素I... 查看详情
15
4月
美国FDA优先审评Ifinatamab Deruxtecan用于广泛期小细胞肺癌治疗
2026年4月13日，第一三共（Daiichi Sankyo）与默沙东（MSD）联合宣布，双方合作开发的抗体药物偶联物（ADC）Ifinatamab Deruxtecan（I-DXd，研发代码DS-7300）的生物制品许可申请（BLA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理，并被授予优先审评资格，拟定适应症为治疗在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。FDA设定的处方药申报者付费法案（PDUFA）目标审评日期为2026年10月10日。 Ifinatamab Deruxtecan是一款潜在全球首创的靶向B7-H3的DXd ADC药物，由第一三共利用其专有D... 查看详情
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4月
欧盟批准Dupixent(度普利尤单抗)用于儿童慢性自发性荨麻疹治疗
2026年4月13日，欧盟委员会批准了Dupixent（dupilumab，达必妥/度普利尤单抗）用于治疗2至11岁中重度慢性自发性荨麻疹儿童患者，这些患者对组胺H1拮抗剂治疗反应不佳，且未接受过针对慢性自发性荨麻疹的抗免疫球蛋白E治疗。此次获批扩大了Dupixent在欧盟的慢性自发性荨麻疹适应症范围，此前该药品已获批用于12岁及以上成人和青少年的慢性自发性荨麻疹治疗，此次获批后，Dupixent成为欧盟首个用于治疗2至11岁该病症儿童患者的靶向药物。 Dupixent的活性成分为度普利尤单抗，其作用机制是抑制白细胞介素4和白细胞介素13的信号传导，这两种细胞因子是2型炎症的关键核心驱动因子，... 查看详情
14
4月
Tryngolza治疗家族性高乳糜微粒血症综合征获英国MHRA批准
2026年4月10日，英国药品和医疗产品监管署（MHRA）正式批准Tryngolza（通用名olezarsen）上市，用于治疗成人家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS），该批准要求患者需在饮食控制的基础上接受本品治疗，且需经基因检测确诊为FCS。 Tryngolza的活性成分为olezarsen，属于靶向RNA的降脂药物，其作用机制为抑制肝脏产生的载脂蛋白C-III（apoC-III），该蛋白是体内甘油三酯代谢的关键调控因子，通过阻断apoC-III的生成，可加快血液中甘油三酯的清除，进而降低血脂水平，减少急性胰腺炎等并发症的发生风险。本品为皮下注射剂，推荐注射部位包括腹部、大腿前侧或上臂后侧，... 查看详情
13
4月
加拿大批准Empaveli用于治疗C3肾小球病及原发性原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎
2026年4月9日，瑞典Orphan Biovitrum AB（Sobi）公司宣布，加拿大卫生部正式批准Empaveli（pegcetacoplan）用于治疗12岁及以上的C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（原发性IC-MPGN）患者，以降低蛋白尿。Empaveli是加拿大首个获批用于上述两类罕见肾病的治疗药物。 Empaveli是一种靶向C3的补体抑制剂，通过与C3及其活化片段C3b结合，抑制补体系统的过度激活，进而减少肾脏内C3片段的沉积，控制肾脏炎症与损伤。此次加拿大获批的核心依据为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期VALIANT研究52周数据。该研究共纳入... 查看详情
10
4月
卡比多巴-左旋多巴缓释胶囊(Rytary)治疗帕金森病的疗效与临床应用
帕金森病是一种进行性神经退行性疾病，其核心运动症状源于大脑黑质区多巴胺能神经元的逐渐丧失。自20世纪60年代以来，左旋多巴联合卡比多巴的组合疗法一直是帕金森病症状控制的“金标准”。然而，传统速释剂型和缓释剂型均存在各自的局限性——前者血药浓度波动大，易诱发运动并发症；后者生物利用度低且起效缓慢。 2015年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Amneal Pharmaceuticals公司开发的卡比多巴-左旋多巴缓释胶囊（商品名Rytary）上市。该制剂采用专利技术，提供了一种新的药代动力学特性，旨在更平稳地维持治疗浓度。本文基于截至2026年4月的英文医学文献，客观梳理Rytary的疗效... 查看详情
10
4月
美国FDA授予Budoprutug快速通道资格用于原发性膜性肾病治疗
2026年4月7日，美国FDA正式授予Climb Bio公司研发的在研抗CD19单克隆抗体budoprutug快速通道资格，用于治疗原发性膜性肾病。此前，该药物已获得FDA针对原发性膜性肾病的孤儿药资格认定。 Budoprutug是一种经生物工程改造的低岩藻糖基化Fc区域单克隆抗体，通过增强抗体依赖性细胞毒性（ADCC）作用，选择性靶向并清除从原B细胞到外周、组织驻留浆母细胞及浆细胞阶段表达CD19的B细胞，其靶向的B细胞谱系范围较抗CD20单克隆抗体更广。原发性膜性肾病为自身抗体介导的罕见肾脏疾病，约70%病例由抗磷脂酶A2受体（PLA2R）自身抗体引发，临床以蛋白尿、肾病综合征及肾功能进行... 查看详情
03
4月
美国FDA批准Tecartus(Brexu-Cel)用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤
FDA已正式批准brexucabtagene autoleucel（Tecartus；简称Brexu-Cel）用于治疗成年复发/难治性套细胞淋巴瘤患者。 这一转为完全批准的决定，基于多项研究数据的综合结果，包括2期ZUMA-2试验（队列1和2，编号NCT02601313；队列3，编号NCT04880434）。其中，队列3的验证性数据显示，该药物在至少接受过一线治疗后复发或难治、且未使用过BTK抑制剂的MCL患者中产生了持久的疗效，且安全性可控。 在队列3的可评估患者中（共86例），中位随访时间为23.0个月，总体缓解率为91%（95%置信区间，82.5%-95.9%），完全缓解率为79%（95... 查看详情
03
4月
ALYFTREK与TRIKAFTA获美国FDA批准扩大囊性纤维化适应症
2026年4月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Vertex制药公司的两款囊性纤维化治疗药物ALYFTREK与TRIKAFTA扩大适应症标签，将两款药物的适用范围扩展至美国约95%的囊性纤维化患者群体。 此次标签扩展后，ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）获批用于6岁及以上、携带CFTR基因变异的囊性纤维化患者，该变异需基于临床或体外数据证实对药物有响应，或可产生CFTR蛋白。TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）的适应症则同步扩展至2岁及以上、符合相同CFTR基因变异标准的囊性纤维化... 查看详情
02
4月
美国批准Foundayo(Orforglipron)用于肥胖症治疗
2026年4月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准礼来公司（Eli Lilly）研发的Foundayo（通用名：Orforglipron）上市，用于治疗成人肥胖症，或伴有至少一种体重相关合并症的超重成人患者，需配合低热量饮食与增加体育锻炼使用，以实现减重并长期维持减重效果。 Foundayo的活性成分为Orforglipron，是全球首个获批上市的口服小分子非肽类GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体激动剂，采用每日一次口服给药方式，可在一天中任意时间服用，不受进食或饮水限制。其获批剂型包含0.8mg、2.5mg、5.5mg、9mg、14.5mg、17.2mg等多种规格片剂。 此次获批主要... 查看详情
