21
11月
FDA批准地舒单抗生物类似药Osvyrti与Jubereq用于骨质疏松症/骨折高风险人群
美国食品药品监督管理局已批准denosumab-desu（商品名Osvyrti）与denosumab-desu（商品名Jubereq），分别对应参照药地舒单抗（商品名Prolia）与参照药地舒单抗（商品名Xgeva）的全部适应症。Osvyrti适用于骨质疏松症及相关骨病治疗，Jubereq则专注于肿瘤相关的骨骼疾病治疗，二者的临床定位与参照药Prolia和Xgeva保持一致。 Osvyrti的适应症包括：治疗骨折高风险绝经后女性骨质疏松症；提高骨折高风险男性骨质疏松症患者的骨量；治疗骨折高风险糖皮质激素诱导性骨质疏松症的男女性患者；提升接受雄激素剥夺治疗的非转移性前列腺癌高风险骨折男性的骨量；... 查看详情
21
11月
Koselugo(司美替尼)获美国批准用于1型神经纤维瘤病(NF1)丛状神经纤维瘤
基于KOMET III期临床试验结果，Koselugo（selumetinib，司美替尼）获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。该试验数据显示，治疗组肿瘤体积缩小的总体缓解率达到20%。 KosETUGO是一种口服选择性MEK抑制剂。此次获批依据的是KOMET试验的积极结果，这是该患者群体中规模最大且唯一设置安慰剂对照的全球III期临床试验。相关数据已在2025年美国临床肿瘤学会年会公布，并发表于《柳叶刀》。 NF1是一种罕见的进行性遗传疾病，通常在儿童早期确诊，但常会持续进展至成年期，可能累及全身所有器官系统... 查看详情
21
11月
美国FDA加速批准Hyrnuo(sevabertinib)用于晚期HER2突变非小细胞肺癌患者
加速批准基于SOHO-01 I/II期试验数据：在未接受过HER2靶向治疗的患者中客观缓解率达到71%（N=70）。该研究中sevabertinib展现出持续的抗肿瘤活性及可控的安全性特征。HER2突变非小细胞肺癌通常预后较差且治疗选择有限。 2025年11月20日，经过优先审评并基于突破性疗法认定，美国食品药品监督管理局已加速批准Hyrnuo™（sevabertinib）用于治疗经FDA批准检测方法确认携带人表皮生长因子受体2（HER2）酪氨酸激酶域激活突变、且既往接受过全身治疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。Sevabertinib是一种口服可逆小分子酪氨酸激酶抑制剂。 此项... 查看详情
20
11月
美国FDA全面批准IMDELLTRA(塔拉妥单抗)用于广泛期小细胞肺癌治疗
全球验证性三期DeLLphi-304试验显示，与化疗相比，IMDELLTRA可降低死亡风险40% 该批准确认IMDELLTRA成为广泛期小细胞肺癌疾病进展后公认的标准治疗方案 安进(Amgen)公司宣布，美国食品药品监督管理局已全面批准IMDELLTRA（Tarlatamab-dlle,塔拉妥单抗）用于治疗接受铂类化疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌成年患者。这一决定基于全球三期DeLLphi-304研究的数据，将IMDELLTRA之前的加速批准转为全面批准。此外，美国国家综合癌症网络临床实践指南近期更新，将tarlatamab列为唯一1类优选治疗方案，适用于铂类化疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌成... 查看详情
20
11月
美国FDA批准Redemplo(plozasiran)用于家族性乳糜微粒血症综合征治疗
Redemplo(plozasiran)是一种小干扰RNA药物，作为饮食辅助手段，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯水平。FCS是一种严重罕见疾病，美国约有6500名遗传性或临床诊断的FCS患者。该疾病以甘油三酯水平异常升高为特征，可达正常值的10至100倍，显著增加急性、复发性和潜在致命性胰腺炎的发生风险。 Redemplo是首个且唯一获得FDA批准用于FCS患者的小干扰RNA药物，可通过皮下注射每三个月一次自行给药。该药物采用专有的靶向RNAi分子技术平台，是其研发公司获得FDA批准的首个药物。 FDA批准基于三期PALISADE研究的积极结果。这项随机、双盲、安... 查看详情
19
11月
Remsima(英夫利西单抗)IV静脉注射液制剂欧盟获批
欧洲委员会已批准Remsima™IV（静脉注射）液体配方，该产品是全球首个英夫利西单抗(Infliximab)静脉输注液剂，其适用范围涵盖此前Remsima™静脉输注粉剂的所有获批适应症。 本次批准基于英夫利西单抗粉剂与液剂之间的可比性研究数据。新推出的液剂规格包括100毫克及新增的350毫克，无需复溶步骤，使药物准备时间缩短51%，相关准备成本降低20%。 根据在七个欧洲国家的测算，预计每年可节约高达260万欧元的成本，同时显著提升工作流程效率。 Remsima™静脉输注液剂在欧盟获准用于所有英夫利西单抗静脉制剂的适应症，包括类风湿关节炎、成人与儿童克罗恩病、溃疡性结肠炎、儿童溃疡性结肠炎、... 查看详情
19
11月
欧盟批准Brinsupri(Brensocatib)用于非囊性纤维化支气管扩张症治疗
2025年11月18日，Insmed Incorporated今日宣布，欧盟委员会已批准Brinsupri（Brensocatib 25毫克片剂）用于治疗12岁及以上、过去12个月内发生两次或以上急性加重的非囊性纤维化支气管扩张症患者。Brinsupri是首款针对该疾病的创新疗法，也是欧盟范围内首个且唯一获批用于NCFB的治疗方案。基于其对公共卫生的重要价值，该药物通过了欧洲药品管理局的加速评估程序。 NCFB是一种慢性进行性疾病，可导致永久性肺损伤和肺功能下降。与其他以气道狭窄为特征的呼吸系统疾病不同，支气管扩张症患者的气道会永久性扩大，导致黏液和细菌更难以清除，从而引发持续性炎症和感染。该... 查看详情
19
11月
Epkinly(Epcoritamab)联合疗法获美国FDA批准治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤
美国食品药品监督管理局批准EPKINLY®（epcoritamab-bysp）联合利妥昔单抗与来那度胺，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤。这是首个获FDA批准用于二线滤泡性淋巴瘤的双特异性抗体疗法。 基于关键性3期EPCORE® FL-1研究结果，固定疗程的EPKINLY联合治疗方案相比标准治疗方案展现出显著优势。该方案将疾病进展或死亡风险降低79%（风险比0.21，95%置信区间：0.13-0.33，p<0.0001）。联合治疗组中位无进展生存期未达到（95%置信区间：21.9-未达到），而对照组为11.2个月（95%置信区间：10.5-未达到）。 在疗效指标方面，EPKINLY联合治... 查看详情
18
11月
欧盟建议批准Minjuvi/Monjuvi(Tafasitamab)联合疗法用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤
欧洲药品管理局人用药品委员会已建议批准Minjuvi/Monjuvi(Tafasitamab)联合来那度胺和利妥昔单抗，用于治疗既往接受过至少一次系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。 这一积极意见基于三期inMIND研究的支持数据。在该研究中，与来那度胺联合利妥昔单抗相比，加入Minjuvi的三联疗法显著降低了疾病进展或死亡风险达57%。中位随访14.1个月时，研究者评估结果显示，三联疗法组的中位无进展生存期为22.4个月，而双联疗法组为13.9个月。 独立评审委员会评估的无进展生存期结果与此一致。三联疗法组的中位无进展生存期尚未达到，双联疗法组为16.0个月。 全球、双盲、安慰剂对照... 查看详情
17
11月
基因疗法Waskyra治疗Wiskott-Aldrich综合征获欧盟上市积极意见
欧洲药品管理局人用药品委员会近日对基因疗法Waskyra™(etuvetidigene autotemcel)发布积极意见，建议批准其用于治疗Wiskott-Aldrich综合征。这是一种罕见且危及生命的原发性免疫缺陷疾病。 Waskyra是一种体外基因疗法，通过单次输注经慢病毒载体转导的自体CD34+造血干细胞及祖细胞，这些细胞携带编码WAS基因的功能性拷贝。患者在输注前需接受化疗预处理，为骨髓接受校正后的干细胞创造条件。 临床数据显示，该疗法能显著降低Wiskott-Aldrich综合征患者的严重感染与中重度出血事件发生率。在治疗前12个月内，患者严重感染的年化发生率为2.0次，而在接受W... 查看详情
