19
5月
日本批准那米司特(Jascayd)用于特发性肺纤维化与进行性肺纤维化治疗
2026年5月18日，日本厚生劳动省（MHLW）正式批准Jascayd（通用名：nerandomilast，那米司特）用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）与成人进行性肺纤维化（PPF），这是该药物继美国、中国、阿联酋之后，在全球获批的第四个市场。 那米司特是一款口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，具备抗纤维化与免疫调节双重作用，也是首个获批同时覆盖IPF与PPF两大适应症的PDE4B抑制剂。其剂型为口服片剂，包含9毫克与18毫克两种规格，9毫克规格为浅黄色椭圆形双凸薄膜衣片，18毫克规格为浅红色椭圆形双凸薄膜衣片，两种规格片剂均刻有勃林格殷格翰公司标志及对应规格标识。 此次日本获批基于两项... 查看详情
19
5月
英国批准Vyjuvek治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2026年5月15日，英国药品和医疗产品监管局（MHRA）批准Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt,B-VEC）用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口，适用人群覆盖从出生起的所有年龄段患者，这也是英国首款获批用于治疗DEB的基因药物。 Vyjuvek是一款基于非复制型1型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体的局部基因疗法，药物剂型为外用凝胶，其活性成分可携带人类VII型胶原蛋白α1链（COL7A1）基因。DEB是一种罕见遗传性皮肤病，由COL7A1基因突变导致患者皮肤无法产生正常的VII型胶原蛋白，该蛋白是连接皮肤表皮层与真皮层的关键结构，缺失或功能异... 查看详情
18
5月
美国FDA批准德曲妥珠单抗(ENHERTU)用于HER2阳性早期乳腺癌新辅助与辅助治疗
2026年5月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准德曲妥珠单抗（ENHERTU，通用名：fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）两项新适应症，用于HER2阳性早期乳腺癌的新辅助与辅助治疗，这是该药物首次在早期乳腺癌根治性治疗领域获批，标志其治疗范围覆盖HER2阳性乳腺癌从早期到晚期的全程管理。 德曲妥珠单抗是由第一三共研发、与阿斯利康联合开发商业化的靶向HER2抗体药物偶联物（ADC），采用第一三共专属DXd ADC技术平台构建，由人源化抗HER2单克隆抗体通过稳定可裂解四肽连接子，与拓扑异构酶I抑制剂DXd（喜树碱类衍生物）连接而成，具备精准靶向HER2阳... 查看详情
16
5月
美国FDA加速批准Beqalzi(索托克拉片)用于复发或难治性套细胞淋巴瘤治疗
2026年5月13日（美国东部时间），美国食品药品监督管理局授予Beqalzi（sonrotoclax，索托克拉片）加速批准，用于治疗接受过至少两线全身治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者。此次批准使Beqalzi成为美国首个且目前唯一一款专门针对复发或难治性套细胞淋巴瘤获批的BCL2抑制剂，也是近十年来美国市场上首款全新的BCL2抑制剂。 Beqalzi是一款新一代BCL2抑制剂，其设计目的是增强对BCL2蛋白的抑制作用，相比同类早期药物，具有更高的效力和选择性，且药代动力学特征更优，有望提升疗效、耐受性和用药便利性。作为一种高选择性的BCL2蛋白小分子抑制剂... 查看详情
15
5月
美国FDA批准INQOVI(地西他滨口服片)联合VENCLEXTA(维奈克拉)治疗初诊急性髓系白血病
2026年5月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准INQOVI（decitabine and cedazuridine,地西他滨口服片）联合VENCLEXTA（venetoclax,维奈克拉）用于治疗年龄75岁及以上或因合并症不适合接受强化诱导化疗的成人初诊急性髓系白血病（AML）患者。这是目前获批用于该类患者群体的首个且唯一的全口服联合治疗方案，为需频繁往返诊所接受注射治疗的患者提供了替代选择。 INQOVI是固定剂量口服复方片剂，每片含地西他滨35毫克与西达尿苷100毫克，西达尿苷作为胞苷脱氨酶抑制剂，可抑制肠道与肝脏对地西他滨的降解，确保口服地西他滨达到与静脉输注相当的药物暴露量... 查看详情
14
5月
美国FDA批准降脂药Lerochol上市用于降低胆固醇
2025年12月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准降脂药Lerochol（通用名：lerodalcibep-liga，中文译名：莱达西贝普/乐瑞泊）上市。该药为第三代PCSK9抑制剂，用于辅助饮食与运动，降低高胆固醇血症成人患者（含杂合子家族性高胆固醇血症患者）的低密度脂蛋白胆固醇水平。 Lerochol由LIB Therapeutics公司研发，剂型为皮下注射剂，规格为300mg/1.2mL单剂量预充式注射器，推荐给药剂量为每月一次皮下注射300mg，患者可自行完成注射操作，无需前往医疗机构，使用便捷。药物储存条件灵活，常规需2℃至8℃冷藏，取出后可在25℃以下室温环境中放置最... 查看详情
14
5月
欧盟批准Hympavzi(马塔西单抗)用于12岁及以上A型或B型血友病治疗
2026年5月13日，欧盟委员会正式批准辉瑞公司的Hympavzi（marstacimab，马塔西单抗）扩大适应症，用于治疗12岁及以上、体重至少35公斤、伴有凝血因子抑制物的A型血友病或B型血友病患者。该药此前已获批用于同年龄段无抑制物的重型A型或B型血友病患者，此次获批使其成为欧盟唯一一款同时适用于伴或不伴抑制物的A型、B型血友病患者的每周一次皮下注射治疗药物。 马塔西单抗是一种人源化单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法，其活性成分为marstacimab，靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的K2结构域。TFPI是人体天然存在的抗凝蛋白，可抑制凝血启动过程，而马塔西单抗通过抑制TFPI的抗凝功... 查看详情
12
5月
欧盟批准Sotyktu(氘可来昔替尼)用于活动性银屑病关节炎治疗
2026年5月8日，欧洲委员会正式批准Sotyktu（deucravacitinib，氘可来昔替尼）单药或联合甲氨蝶呤，用于治疗既往对改善病情抗风湿药治疗应答不足或不耐受的成人活动性银屑病关节炎。该药为每日一次口服的选择性酪氨酸激酶2抑制剂，是欧盟首个获批用于活动性银屑病关节炎的TYK2抑制剂。 氘可来昔替尼通过靶向TYK2介导的白细胞介素-23、白细胞介素-12和I型干扰素信号传导发挥作用，这些细胞因子在银屑病关节炎的发病机制中起到关键作用。其变构抑制机制使其在生理相关浓度下对TYK2具有高度选择性，体外试验中未显示对JAK1、JAK2或JAK3的抑制作用。 此次欧盟获批基于两项关键性III... 查看详情
09
5月
FDA批准Bizengri(zenocutuzumab)用于NRG1融合阳性胆管癌
2026年5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Bizengri（zenocutuzumab-zbco），用于治疗携带神经调节蛋白1（NRG1）基因融合、且既往接受过系统治疗后疾病进展的晚期不可切除或转移性胆管癌成人患者。这是首款获批用于该类罕见胆管癌的靶向药物，同时也是FDA国家优先凭证试点项目下的第七项获批药物。 Bizengri为一类首创双特异性抗体，可同时抑制HER2与HER3，阻断NRG1介导的肿瘤生长信号通路，进而抑制肿瘤增殖。此次获批基于多中心、开放标签的1/2期eNRGy临床试验中胆管癌队列数据，该试验专门评估zenocutuzumab在各类NRG1融合阳性实体瘤中... 查看详情
08
5月
美国FDA批准Jakafi XR™(芦可替尼缓释片)每日一次新剂型上市
2026年5月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Incyte公司的Jakafi XR™（芦可替尼，ruxolitinib）缓释片剂上市，该剂型为每日一次给药的薄膜包衣制剂，定于2026年5月8日起在美国市场正式供应，供药房订购调配。 Jakafi XR是芦可替尼（Jakafi）的缓释剂型，属于JAK1/JAK2酪氨酸激酶抑制剂，此次获批适应症与原每日两次给药的速释剂型完全一致，涵盖三大类血液相关疾病人群：成人中危或高危骨髓纤维化患者（包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化及原发性血小板增多症后骨髓纤维化）；对羟基脲应答不足或无法耐受的成年真性红细胞增多症患者；成人及12... 查看详情
