08
1月
美国FDA批准Cablivi(卡普赛珠单抗)用于儿童获得性血栓性血小板减少性紫癜治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）批准Cablivi(caplacizumab-yhdp,注射用卡普赛珠单抗)扩大适应症，用于治疗12岁及以上儿童获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），需与血浆置换和免疫抑制疗法联合使用。此前，Cablivi于2019年首次获批用于成人aTTP的治疗。 Cablivi的此次儿科适应症批准，主要依据一项回顾性图表审查研究数据。该研究纳入了30名年龄在2至18岁的aTTP患者，结果显示，80%的患者达到了临床缓解。临床缓解的定义为血小板计数恢复正常，且乳酸脱氢酶（红细胞破裂的标志物）水平低于正常上限的1.5倍，持续时间不少于30天。 Cablivi是一种人源化双价... 查看详情
08
1月
美国FDA授予Atacicept优先审评用于IgA肾病治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Atacicept用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）的生物制剂许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。该申请基于加速批准程序提交，FDA已指定处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2026年7月7日。 Atacicept是一种重组融合蛋白，可结合并抑制B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）的活性，这两种细胞因子被认为与IgAN的发病机制密切相关。若获得批准，Atacicept将成为首个针对这两种细胞因子的B细胞调节剂，用于治疗IgAN。 该生物制剂许可申请的支持数据来自ORIGIN 3试验的预先指定中期分析，这是一项随机、双... 查看详情
07
1月
加拿大批准JERAYGO(Aprocitentan)用于治疗顽固性高血压
Idorsia公司旗下药物JERAYGO（Aprocitentan）已获加拿大卫生部批准，用于治疗成人顽固性高血压。该药物需与至少三种其他降压药物联合使用。推荐起始剂量为每日一次口服12.5毫克。若能耐受且需要更强血压控制的患者，可增加剂量至每日一次25毫克。 高血压仍是全球主要的健康问题，也是导致早发疾病和死亡的主要风险因素。尽管已有多种治疗方法，许多患者的血压仍难以得到有效控制。血压失控会增加心肌梗死、脑卒中、肾功能衰竭及过早死亡的风险。 顽固性高血压约影响10%的高血压患者。其定义为在已使用至少三种不同类别且剂量优化的降压药物后，血压仍未能达标。这部分患者亟需更有效的治疗选择。 JERA... 查看详情
07
1月
单克隆抗体Tzield治疗1岁及以上2期1型糖尿病患儿在美获优先审评
美国食品药品监督管理局已受理Tzield(teplizumab-mzwv)的补充生物制品许可申请，并授予优先审评资格。该申请旨在将Tzield的适应症年龄范围从当前的8岁及以上扩大至1岁及以上，用于延缓诊断为2期1型糖尿病的患者发展为3期疾病。FDA的目标审评决定日期为2026年4月29日。 若获得批准，Tzield将成为首个用于延缓1岁及以上2期1型糖尿病儿童进展至3期疾病的疾病缓解疗法。Tzield是一种靶向CD3的单克隆抗体，通过作用于人体免疫T细胞，调节其活性，从而减少免疫系统对胰岛β细胞的自身攻击，减缓胰岛功能下降，实现延缓发病。该药物于2022年11月在美国首次获批，用于延缓8岁及... 查看详情
06
1月
加拿大批准REDEMPLO(plozasiran)用于降低家族性乳糜微粒血症综合征患者甘油三酯
REDEMPLO™（plozasiran）是一种小干扰RNA（siRNA）药物，作为饮食辅助手段，用于降低标准降甘油三酯疗法效果不佳的成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯。FCS是一种严重的罕见疾病，其特征是甘油三酯水平可能达到正常水平的10至100倍，导致发生急性、复发性且可能致命的胰腺炎的风险显著增加。FCS目前仍未得到充分诊断，估计全球每百万人中有1至13人患病，但在加拿大法语区的部分地区，其患病率约高出100倍。REDEMPLO是加拿大卫生部批准的首个且唯一一款可用于FCS患者的siRNA药物，可在家中通过皮下注射自行给药，每三个月一次。 REDEMPLO利用靶向RNA... 查看详情
06
1月
美国FDA受理Rusfertide用于真性红细胞增多症的新药申请
Rusfertide用于治疗成人真性红细胞增多症的新药申请已向美国食品药品监督管理局提交。该申请基于III期VERIFY研究和II期REVIVE研究的数据。在VERIFY研究的第一部分1a期中，数据显示这种首创的hepcidin模拟物达到了试验的主要终点以及全部四个关键次要终点，证明了其持久的血细胞比容控制能力和降低放血需求的疗效。在1a期研究中，rusfertide组的总体缓解率为32.9%，而安慰剂组为76.9%，具有统计学显著差异。此外，rusfertide组中有62.6%的患者将血细胞比容水平维持在45%以下，而安慰剂组该比例为14.4%。 VERIFY试验关键结果： 试验达到了其主要... 查看详情
04
1月
Bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的新药申请已提交至FDA
美国食品药品监督管理局(FDA)已收到一份新药申请，寻求批准Bezuclastinib用于治疗非晚期系统性肥大细胞增多症患者。 Bezuclastinib用于非晚期系统性肥大细胞增多症的NDA提交要点：基于SUMMIT试验的积极结果，已向FDA提交了Bezuclastinib用于治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的新药申请。 SUMMIT试验达到了其主要终点，数据显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Bezuclastinib治疗的患者总症状评分出现了统计学上显著的降低。Bezuclastinib在降低疾病关键生物学标志物方面显示出高效力，在可评估患者中，95.4%的患者血清类胰蛋白酶水平降低至少... 查看详情
03
1月
Minjuvi(Tafasitamab)联合疗法在日本获批用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤
日本厚生劳动省已批准Minjuvi(Tafasitamab)联合利妥昔单抗与来那度胺用于治疗成人复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者，这标志着该药物在日本首次获得监管批准。 此次批准基于3期inMIND试验（NCT04680052）的数据支持。该试验显示，与安慰剂联合利妥昔单抗和来那度胺的对照组相比，Minjuvi联合利妥昔单抗与来那度胺显著改善了无进展生存期（PFS）。试验组中位PFS为22.4个月，而对照组为13.9个月（风险比[HR]为0.43；P < .0001）。独立审查委员会的评估结果进一步证实了这些发现：Minjuvi组的中位PFS尚未达到，而安慰剂组为16.0个月。 Minjuv... 查看详情
02
1月
美国FDA批准NEREUS(Tradipitant)用于预防预防晕动症引起的呕吐
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准口服神经激肽-1受体拮抗剂NEREUS(Tradipitant)用于预防晕动症，这是数十年来该领域的首次获批。FDA批准Tradipitant以商品名NEREUS上市，其适应症为预防晕动症诱发的呕吐。 晕动症在日常生活中较为常见，约25%-30%的成年人在乘坐汽车、飞机或船只等常见交通工具时会出现症状。全球约三分之一的人属于高度易感人群，尽管大多数病例症状较轻，但约5%-15%的人群会出现反复发作的严重症状，严重影响生活质量。该病症的发生源于视觉、前庭和本体感觉输入之间的感觉冲突，这种冲突会导致P物质释放，并激活中枢神经系统中的NK-1受体。 FDA的批准... 查看详情
29
12月
日本批准Sephience(Sepiapterin)用于苯丙酮尿症治疗
日本监管机构已批准苯丙氨酸羟化酶（PAH）激活剂Sephience（通用名：sepiapterin）用于治疗苯丙酮尿症（PKU）患者。 苯丙酮尿症是一种常染色体隐性遗传病，由苯丙氨酸羟化酶基因突变导致该酶活性降低或丧失所致。苯丙氨酸羟化酶是催化苯丙氨酸转化为酪氨酸的关键酶，其功能不足将导致血液中苯丙氨酸水平异常升高，可能引起严重的神经系统损害。若不加以控制，高苯丙氨酸水平可导致不可逆的神经损伤，包括智力障碍、癫痫发作、行为问题等。该疾病通常通过新生儿筛查诊断。 Sephience是一种口服小分子药物，活性成分为sepiapterin。该物质是四氢生物蝶呤（BH4）的前体药物。四氢生物蝶呤是苯丙... 查看详情
