06
4月
T-DXd(Enhertu)获欧盟批准用于治疗内分泌治疗后HR阳性/HER2低或超低的转移性乳腺癌
乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，其中激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2低表达（HER2-low）或超低表达（HER2-ultralow）的转移性乳腺癌患者，在经历内分泌治疗后疾病进展时，治疗选择往往有限。近日，欧洲委员会（European Commission）批准了抗体偶联药物fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（T-DXd，商品名Enhertu）用于此类患者的治疗，这一决定基于III期DESTINY-Breast06试验的积极数据，标志着该类患者群体迎来了新的治疗曙光。 T-DXd(Enhertu)的获批背景与临床意义 T-DXd是一种靶向HER2... 查看详情
05
4月
FDA批准Uplizna(伊奈利珠单抗)治疗免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4-RD)
在自身免疫性疾病治疗领域，突破性进展往往意味着为患者带来新的希望。2025年4月3日，安进公司（Amgen）宣布其创新药物UPLIZNA® (inebilizumab-cdon,伊奈利珠单抗)获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个且目前唯一用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）的靶向疗法。这一里程碑式的批准不仅填补了该疾病领域的治疗空白，更通过MITIGATE临床试验数据展示了其卓越的疗效——与安慰剂相比，UPLIZNA将疾病发作风险降低87%，并帮助患者实现无糖皮质激素使用的完全缓解。 疾病认知的革命：重新定义IgG4-RD 免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）是一... 查看详情
05
4月
FDA加速批准Vanrafia(atrasentan,阿曲生坦)用于治疗IgA肾病
肾脏疾病一直是全球公共卫生领域的重大挑战之一，其中，原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）作为一种罕见但严重的慢性自身免疫性疾病，长期以来缺乏高效且安全的治疗方案。2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了诺华公司（Novartis）研发的新药Vanrafia（atrasentan,阿曲生坦），用于降低IgAN患者的蛋白尿水平，为这一疾病的管理带来了新的突破。 Vanrafia的获批不仅基于其显著的临床疗效，还因其独特的机制为IgAN患者提供了更精准的治疗选择。然而，高昂的药物定价（每年162,500美元）也引发了关于可及性和长期效益的讨论。 Vanrafia的作用机制与临床优势 Va... 查看详情
04
4月
FDA批准卡博替尼Cabometyx治疗晚期神经内分泌肿瘤的临床意义与研究进展
神经内分泌肿瘤（NETs）是一类起源于神经内分泌细胞的异质性肿瘤，可发生于全身多个部位，其中胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs）和胰腺外神经内分泌肿瘤（epNETs）是最常见的亚型。尽管现有治疗方案（如生长抑素类似物、靶向治疗和放射性核素治疗）在一定程度上能够控制疾病，但许多患者最终仍面临疾病进展的困境。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Cabometyx（Cabozantinib,卡博替尼）用于治疗晚期NETs，这一决定基于III期CABINET试验的积极结果，为患者提供了新的治疗选择。 研究背景与CABINET试验设计 神经内分泌肿瘤具有高度血管化的特点，因此抗血管生成策略一直是... 查看详情
03
4月
FDA批准Vanrafia(Atrasentan)用于降低原发性IgA肾病(IgAN)患者蛋白尿水平
2025年4月3日，瑞士巴塞尔传来振奋人心的消息——诺华制药宣布其创新药物Vanrafia®（atrasentan）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于降低原发性IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平。这一里程碑式的批准标志着IgA肾病治疗领域迎来了首个选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，为这一长期缺乏有效治疗手段的罕见肾脏疾病患者带来了新的希望。 关于IgA肾病的临床挑战 IgA肾病是一种渐进性罕见肾脏疾病，其病理特征为免疫系统异常攻击肾脏，导致肾小球炎症和蛋白尿。在美国，每年每百万人中约有13例新诊断病例，使其成为最常见的自身免疫性肾脏疾病之一。这种疾病的临床进程极具个体差异... 查看详情
02
4月
JYNNEOS冻干疫苗获美国FDA批准用于预防天花和猴痘
在全球公共卫生领域，疫苗的研发与储备一直是应对传染病威胁的核心策略之一。2025年3月31日，丹麦生物制药公司Bavarian Nordic宣布，其冻干剂型的JYNNEOS®（天花与猴痘疫苗，减毒非复制型）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的正式批准，用于18岁及以上成年人的天花和猴痘预防。这一里程碑式的进展不仅优化了疫苗的储存与运输条件，也为美国政府的长期战略储备提供了更灵活的选择。 冻干疫苗的获批标志着JYNNEOS在技术上的进一步升级，使其更适应全球范围内的应急需求。 冻干JYNNEOS疫苗的获批背景与意义 Bavarian Nordic此次获批的冻干JYNNEOS疫苗是基于2024... 查看详情
02
4月
EMPAVELI(pegcetacoplan)获FDA优先审查治疗C3G和原发性IC-MPGN的补充新药申请
2025年4月1日，Apellis制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予EMPAVELI®（pegcetacoplan）用于治疗C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格。这两种疾病均为罕见且严重的肾脏疾病，目前治疗选择有限。此次审评的目标行动日期（PDUFA日期）定为2025年7月28日。这一里程碑标志着Apellis在推进创新疗法以满足未满足医疗需求方面迈出了重要一步。 EMPAVELI®的临床意义与VALIANT研究突破 EMPAVELI®是一种靶向C3的疗法，旨在调节补体系统的过度激活，这一机制... 查看详情
02
4月
辉瑞RSV疫苗Abrysvo欧盟获批预防18至59岁成人呼吸道合胞病毒感染
呼吸道合胞病毒（RSV）长期以来被视为婴幼儿健康的主要威胁，但其对成年人群体的影响却常被低估。最新数据显示，欧盟每年约有15.8万名18岁及以上成年人因RSV感染住院，其中18至64岁人群占1.3万例。这一严峻现状促使医学界不断寻求更广泛的预防解决方案。2024年，辉瑞公司宣布其RSV疫苗ABRYSVO®(Respiratory Syncytial Virus Vaccine)获得欧盟委员会批准扩大适用人群范围，标志着RSV防控进入新阶段。 里程碑式的监管批准 欧盟委员会近期对ABRYSVO®的营销授权进行了重要修订，将该疫苗的适应症扩展至18至59岁人群，用于预防由RSV引起的下呼吸道疾病（... 查看详情
02
4月
基孔肯雅热疫苗IXCHIQ获欧盟批准用于12岁及以上青少年
基孔肯雅热（Chikungunya）是一种由基孔肯雅病毒（CHIKV）引起的蚊媒传染病，其典型症状包括高烧、剧烈关节疼痛、肌肉疼痛、皮疹等，部分患者甚至可能长期遭受慢性关节疼痛的困扰。近年来，随着气候变化和蚊媒栖息地的扩大，基孔肯雅热的流行范围不断扩展，已成为全球公共卫生领域的重要挑战。2025年4月1日，Valneva SE公司宣布，其研发的全球首个基孔肯雅热疫苗IXCHIQ®获得欧盟委员会（EC）批准，适用范围扩展至12岁及以上的青少年，为这一疾病的预防提供了更广泛的保护。 IXCHIQ(基孔肯雅疫苗)的欧盟获批及其意义 Valneva SE是一家专注于疫苗研发的生物技术公司，其开发的IX... 查看详情
01
4月
CHMP推荐阿可替尼(Calquence)联合疗法用于套细胞淋巴瘤一线治疗
套细胞淋巴瘤是一种具有侵袭性的B细胞非霍奇金淋巴瘤，传统化疗方案对部分患者疗效有限。近期，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）对阿可替尼(Calquence,acalabrutinib)联合苯达莫司汀和利妥昔单抗（BR方案）的积极推荐，为初治且不适合自体干细胞移植（ASCT）的MCL患者带来了新的治疗希望。这一决定基于ECHO III期临床试验的突破性数据，不仅可能改变欧洲MCL治疗格局，更标志着布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂首次进入一线联合治疗领域。 CHMP积极意见的临床意义 CHMP的推荐意见具有多重临床价值。首先，该方案将阿可替尼(Calquence)这一高选择性BTK抑制剂... 查看详情
