27
4月
欧盟批准Ojemda(tovorafenib,托沃拉非尼)用于BRAF改变的儿童低级别胶质瘤
2026年4月22日，欧盟委员会授予Ojemda（tovorafenib,托沃拉非尼）附条件上市许可，批准其作为单药治疗6个月及以上、携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变、且既往接受过至少一线全身治疗后疾病进展的儿童低级别胶质瘤患者。该批准适用于欧盟27个成员国及冰岛、列支敦士登和挪威，Ojemda成为欧洲首款针对所有类型BRAF改变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤的全身靶向治疗药物。 Ojemda的活性成分为tovorafenib，属于全谱RAF激酶抑制剂，通过阻断参与肿瘤生长的RAF蛋白发挥作用。此次获批基于多中心、开放标签的II期FIREFLY-1试验数据，该研究纳入137例年龄... 查看详情
25
4月
美国FDA加速批准Otarmeni基因疗法用于遗传性感音神经性听力损失治疗
2026年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec‑cwha，曾用名DB‑OTO）上市，用于治疗由OTOF基因双等位变异导致的先天性或早发性重度至极重度感音神经性听力损失，适用于耳蜗外毛细胞功能保留、同侧耳既往未接受人工耳蜗植入的儿童及成人患者。Otarmeni是全球首个获批用于OTOF相关遗传性听力损失的体内基因治疗产品，同时也是FDA“国家优先审评券”试点计划下首个获批的基因疗法项目。 Otarmeni为基于腺相关病毒（AAV）载体的一次性基因疗法，通过耳蜗内输注给药，递送正常功能性OTOF基因拷贝至患者内耳，以恢复... 查看详情
25
4月
FDA批准Tzield适用年龄扩展至1岁及以上，用于延缓2期1型糖尿病进展
2026年4月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tzield（teplizumab-mzwv，替利珠单抗）的补充生物制剂许可申请，将其适用年龄从8岁及以上扩展至1岁及以上，用于延缓1岁及以上患有2期1型糖尿病的患者进展至3期1型糖尿病。此次批准通过优先审评程序完成，基于正在进行的4期PETITE-T1D研究的一年期中数据，该药也成为首个获批用于1岁及以上幼儿的1型糖尿病疾病修饰疗法。 Tzield是一种靶向CD3的单克隆抗体，通过调节T细胞介导的自身免疫反应，干扰机体对胰腺β细胞的自身免疫性破坏，从而延缓β细胞功能丧失，阻止2期1型糖尿病向3期进展。2期1型糖尿病的定义为患者体内存... 查看详情
24
4月
澳大利亚批准坦昔妥单抗(Minjuvi)联合方案治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤
2026年4月23日，Minjuvi（tafasitamab,坦昔妥单抗）获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）注册批准，用于联合利妥昔单抗与来那度胺，治疗成人复发或难治性1-3a级滤泡性淋巴瘤。该药物由Specialised Therapeutics公司申报，是澳大利亚目前获批用于该患者群体的首款且唯一一款无需化疗、同时靶向CD19与CD20的双靶向免疫治疗联合方案。 Minjuvi的活性成分为坦昔妥单抗，这是一种人源化、经片段可结晶区修饰的溶细胞性单克隆抗体，靶向B细胞表面的CD19抗原，通过多种免疫机制介导肿瘤细胞死亡。此次获批的适应症为既往接受过至少一线含抗CD20抗体全身治疗后疾病复发... 查看详情
24
4月
美国批准Dupixent(度普利尤单抗)用于2至11岁儿童慢性自发性荨麻疹治疗
2026年4月22日，美国食品药品监督管理局批准了Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）用于治疗2至11岁、接受H1抗组胺药治疗后仍有症状的慢性自发性荨麻疹患儿。此次获批扩大了该药物此前的适用范围，此前Dupixent已被批准用于12岁及以上的成人和青少年慢性自发性荨麻疹患者。 Dupixent是由再生元制药公司和赛诺菲联合开发的一种全人源单克隆抗体，其作用机制是抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）的信号传导，这两种细胞因子是2型炎症的核心驱动因素，而慢性自发性荨麻疹正是一种部分由2型炎症驱动的慢性皮肤病，主要表现为突发的风团和反复的瘙痒，这种症状对儿童... 查看详情
24
4月
FDA批准默沙东HIV-1新药Idvynso每日一次双药单片方案
2026年4月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准默沙东公司的抗逆转录病毒药物Idvynso（doravirine/islatravir，多拉韦林/伊斯拉曲韦）用于治疗成人HIV-1感染，作为完整治疗方案替代当前稳定的抗逆转录病毒疗法。该药适用于已实现病毒学抑制、无病毒学治疗失败史，且无已知与多拉韦林耐药相关替代突变的HIV-1感染成人患者。 Idvynso是一种固定剂量复方制剂，每片含100毫克多拉韦林和0.25毫克伊斯拉曲韦，为每日一次口服的双药单片方案。其中多拉韦林属于非核苷类逆转录酶抑制剂，通过非竞争性抑制HIV-1逆转录酶发挥作用；伊斯拉曲韦为核苷类逆转录酶转位抑制剂，可通过... 查看详情
23
4月
美国FDA批准Teizeild(替利珠单抗)扩展适应症至1岁及以上1型糖尿病2期患者
2026年4月22日，美国食品药品监督管理局批准Teizeild（teplizumab，替利珠单抗）的补充生物制剂许可申请，将其适应症范围扩展至1岁及以上的1型糖尿病2期患者，用于延缓其进展至临床症状明显的3期1型糖尿病。Teizeild是一种靶向CD3的单克隆抗体，作为1型糖尿病领域首个且唯一的疾病修饰疗法，其作用机制在于调节免疫系统，减少自身免疫对胰岛β细胞的攻击，从而保护机体残存的胰岛素分泌功能。 此次扩展适应症的获批，主要基于PETITE-T1D 4期临床研究的积极中期数据，该研究专门评估了Teizeild在1岁至8岁以下幼儿患者中的安全性与药代动力学特征，为低龄儿童群体的用药提供了关... 查看详情
22
4月
Crexont：帕金森病治疗中长效症状控制的临床应用与价值
Crexont是一种含卡比多巴与左旋多巴的复方缓释胶囊制剂，于2024年8月获得正式批准，用于成人帕金森病、脑炎后帕金森综合征，以及一氧化碳或锰中毒后引发的帕金森综合征的治疗。作为帕金森病核心治疗药物的新型制剂，其核心突破点在于通过独特的药物释放技术，实现了更平稳、更持久的左旋多巴血药浓度维持，进而为患者带来更长时间的有效症状控制，减少运动波动带来的困扰，这也是其区别于传统卡比多巴左旋多巴制剂的核心临床价值所在。 从药物构成与作用机制来看，Crexont延续了卡比多巴与左旋多巴复方治疗的经典逻辑。左旋多巴作为多巴胺的前体物质，能够穿透血脑屏障进入中枢神经系统，在脑内转化为多巴胺，从而补充帕金森... 查看详情
21
4月
Zepzelca联合阿替利珠单抗获新加坡与澳大利亚批准用于广泛期小细胞肺癌维持治疗
2026年4月20日，Zepzelca（lurbinectedin，芦比替定）联合阿替利珠单抗获新加坡与澳大利亚监管机构批准，用于成人广泛期小细胞肺癌患者的一线维持治疗。此次获批的适应症为，患者在接受阿替利珠单抗联合卡铂、依托泊苷一线诱导治疗后疾病未出现进展的情况下，可采用该联合方案进行维持治疗。Zepzelca的活性成分为芦比替定，属于烷基化类抗肿瘤药物，其作用机制为通过结合富含CG的DNA序列，驱逐结合位点的转录因子，阻滞RNA聚合酶II延伸并触发其泛素-蛋白酶体途径特异性降解，最终引发细胞周期停滞与肿瘤细胞凋亡。 支撑此次获批的核心依据为全球III期IMforte临床试验数据，该试验为首... 查看详情
21
4月
美国FDA批准Vabysmo标签更新：RVO黄斑水肿治疗可超6个月
2026年4月9日，美国食品药品监督管理局批准更新Vabysmo（faricimab-svoa）的标签，允许其用于治疗视网膜静脉阻塞(RVO)后继发黄斑水肿的疗程超过六个月。Vabysmo是首款也是唯一一款获批用于眼部的双特异性抗体，其作用机制为同时抑制血管内皮生长因子-A和血管生成素-2双通路，通过稳定血管、减少渗漏与炎症来发挥治疗效果。 此次标签更新基于支持其长期使用的累积临床证据。Vabysmo于2023年10月首次获得FDA批准用于视网膜静脉阻塞(RVO)相关黄斑水肿，该批准基于两项全球III期临床试验BALATON和COMINO的数据。这两项随机、双盲研究共纳入超过1200名初治的分... 查看详情
