26
3月
美国FDA批准Lifyorli联合白蛋白紫杉醇用于铂类耐药卵巢癌/输卵管癌/原发性腹膜癌
2026年3月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Lifyorli（通用名：relacorilant，研发代号：CORT125134）联合白蛋白紫杉醇（nab-paclitaxel），用于治疗既往接受过1至3线全身治疗（其中至少一线包含贝伐珠单抗）的成人铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。此次获批具有重要意义，Lifyorli作为首个获得FDA批准的选择性糖皮质激素受体拮抗剂（SGRA），为这类治疗选择有限的患者提供了新的治疗方案，其研发企业为Corcept Therapeutics公司，该公司专注于通过调节激素皮质醇的作用，开发治疗严重内分泌、肿瘤、代谢和神经系统疾... 查看详情
25
3月
日本批准Dupixent(度普利尤单抗)用于大疱性类天疱疮治疗
2026年3月24日，赛诺菲和再生元联合宣布，其合作开发的Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）已获得日本厚生劳动省的生产和销售许可，用于治疗成人中重度大疱性类天疱疮，成为日本首个获批用于该病症的靶向药物。 此次Dupixent在日本的获批，基于一项名为LIBERTY-BP-ADEPT的关键性2/3期临床研究数据，该研究为随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入106名中重度大疱性类天疱疮成年患者，进行了为期52周的治疗评估。试验中，患者在接受标准口服皮质类固醇治疗的基础上，被随机分配为两组，分别接受每两周一次的Dupixent 300毫克或安慰剂治疗。 试验设定了明确的口服皮质类固醇... 查看详情
25
3月
日本批准Joenja用于4岁及以上患者活化磷酸肌醇3激酶δ综合征(APDS)治疗
2026年3月24日，日本厚生劳动省批准了Joenja（活性成分为leniolisib，莱尼利西布）用于治疗4岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇3激酶δ综合征（APDS）。Joenja是一种口服、选择性磷酸肌醇3激酶（PI3K）δ抑制剂，此次获批也是日本首个用于治疗APDS的药物，同时也是Joenja首次获批覆盖4至11岁APDS患儿群体。 此次日本厚生劳动省的批准基于多项临床试验数据，包括针对12岁及以上患者的跨国和日本本土研究，以及针对4至11岁儿童患者的跨国儿科研究。 Joenja的临床试验包含一项为期12周、双盲、随机、安慰剂对照研究，该研究纳入了31名APDS患者，患者按2:1的比... 查看详情
24
3月
美国FDA授予Zilganersen治疗亚历山大病优先审评资格
2026年3月23日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其在研反义寡核苷酸疗法Zilganersen的新药申请，并授予该药物治疗亚历山大病的优先审评资格，同时设定处方药用户收费法案目标审评日期为2026年9月22日。 Zilganersen是一种在研RNA靶向药物，同时也是一种反义寡核苷酸药物，其研发代码为ION373，主要用于治疗亚历山大病。该药物的作用机制是抑制因GFAP基因致病变异而过量产生的胶质纤维酸性蛋白，以此减缓或稳定亚历山大病患者的疾病进展，从根源上针对疾病病因进行干预。 此次优先审评资格的授予，主要基于一项针对Zilganer... 查看详情
24
3月
Minjuvi联合方案获巴西批准用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤治疗
Minjuvi（Tafasitamab）联合Remlivid（来那度胺）与Rituxan（利妥昔单抗）的方案已获巴西国家卫生监督局（ANVISA）批准，用于治疗成人复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者。 该批准基于III期inMIND研究（NCT04680052）的疗效数据。该研究评估了该联合方案在既往接受过至少一线含抗CD20抗体系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者中的应用。 研究数据显示，联合治疗组（273例）患者的中位无进展生存期为22.37个月（95% CI: 19.22-未达到），而接受来那度胺联合利妥昔单抗加安慰剂组（275例）患者的中位无进展生存期为13.93个月（95% CI: 1... 查看详情
21
3月
美国FDA批准Lynavoy(linerixibat)用于原发性胆汁性胆管炎治疗
2026年3月19日，葛兰素史克公司（GSK）宣布，美国FDA已批准口服药物Lynavoy（linerixibat）用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎患者的胆汁淤积性瘙痒，这是美国首个获批用于该适应症的药物。该药物也已向欧盟、英国、中国和加拿大提交审批申请，预计今年年底前将有更多国家做出审批决定。 Lynavoy是一种回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，其作用机制是阻断胆汁酸的肠肝循环，通过抑制胆汁酸的再吸收，减少血液循环中多种引起瘙痒的介质，直接针对导致胆汁淤积性瘙痒的潜在胆汁酸失调。 FDA的批准基于GLISTEN 3期临床试验（NCT04950127）的数据，该试验为双盲、随机、安慰剂对照研... 查看详情
20
3月
IMCIVREE(Setmelanotide)美国获批用于治疗获得性下丘脑性肥胖症
2026年3月19日，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准IMCIVREE（Setmelanotide）的适应症扩展，用于治疗获得性下丘脑性肥胖症患者。此次获批后，IMCIVREE成为美国首个且唯一获批用于治疗该疾病的疗法。 IMCIVREE的活性成分为Setmelanotide，是一种黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂。该药物通过重新建立MC4受体通路活性，减少食物摄入并增加能量消耗，从而发挥减重作用，其作用机制针对获得性下丘脑性肥胖症的潜在生物学病因。 获得性下丘脑性肥胖症是一种罕见疾病，由下丘脑损伤或功能障碍引起，主要特征为体重快速... 查看详情
19
3月
美国FDA批准ICOTYDE(Icotrokinra)用于中重度斑块状银屑病治疗
2026年3月18日，强生公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准ICOTYDE（Icotrokinra）用于治疗中重度斑块状银屑病。该药物适用于12岁及以上、体重至少40公斤、适合接受系统治疗或光疗的成人和儿科患者。 ICOTYDE是全球首个也是唯一一款靶向白细胞介素-23受体的口服肽类药物，通过选择性结合并阻断白细胞介素-23受体发挥作用，该受体是斑块状银屑病炎症信号传导的关键通路。其剂型为每日一次的口服药片，为那些经局部治疗未能获得足够疾病控制、需要系统治疗的患者提供了一种新的治疗选择。 该药物的获批基于ICONIC临床开发项目的四项III期试验数据，共纳入2500名患者，试验同时评估了该... 查看详情
18
3月
美国FDA接受Bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的新药申请
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Bezuclastinib用于治疗非进展性系统性肥大细胞增多症患者的新药申请（NDA）。该监管机构根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），设定了该申请的目标行动日期为2026年12月30日。 此次NDA的提交基于Ⅱ期SUMMIT试验的数据支持，该试验显示，作为一种口服、强效且具有选择性的1型KIT p.D816V酪氨酸激酶抑制剂（TKI），Bezuclastinib与安慰剂相比，能为该患者群体带来具有临床意义的症状改善，并显著降低客观疾病标志物水平。 在2025年美国血液学会（ASH）年会暨博览会上公布的研究结果显示，Bezuclastinib治疗组（... 查看详情
17
3月
欧盟批准Imfinzi(度伐利尤单抗)用于胃癌及胃食管交界处癌围手术期治疗
2026年3月16日，阿斯利康宣布，Imfinzi（Durvalumab，度伐利尤单抗）联合标准治疗方案已获欧盟委员会批准，用于可切除的早期和局部晚期（II、III、IVA期）胃癌及胃食管交界处腺癌成人患者的围手术期治疗。这是欧盟首个且目前唯一获批用于该适应症的围手术期免疫疗法微博。 Imfinzi联合FLOT化疗方案（氟尿嘧啶、亚叶酸钙、奥沙利铂和多西他赛）作为新辅助和辅助治疗，术后续以Imfinzi单药辅助治疗EMA。 本次获批基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期MATTERHORN试验（NCT04592913）结果微博。 事件无生存期（EFS）：中期分析显示，Imfinzi联... 查看详情
