11
2月
Rilzabrutinib获FDA突破性疗法认定用于温型自身免疫性溶血性贫血
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予rilzabrutinib(瑞扎布鲁替尼)用于治疗温型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的突破性疗法认定。该认定基于一项开放标签的II期临床试验数据。 在该研究中，既往接受过至少一种治疗的wAIHA患者接受了rilzabrutinib治疗。结果显示，在34例可评估患者中，血红蛋白水平达到12 g/dL或以上，且在研究期间未因wAIHA接受抢救治疗的患者比例为68%。此外，血红蛋白水平较基线增加2 g/dL或以上的患者比例为77%。 rilzabrutinib是一种口服、可逆的共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。其设计旨在抑制B细胞受体信号通路，该通路在包... 查看详情
11
2月
FDA解除Yescarta治疗中枢神经系统淋巴瘤限制
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准更新Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的处方信息，移除了该药品在治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者时的使用限制。此次标签更新基于一项评估其安全性的研究数据，使Yescarta成为首个移除此项使用限制的、用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤的CAR T细胞疗法。 关于原发性中枢神经系统淋巴瘤 原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种罕见且侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤，起源于大脑、脊髓、眼睛或脑脊液。其预后较差，五年生存率约为30%。超过一半的患者在初次治疗后会出现疾病复发，后续生存期仅约两个月，凸显了对新治疗方案的需求。 ... 查看详情
04
2月
DATROWAY治疗转移性三阴性乳腺癌获FDA优先审评资格
2026年2月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理DATROWAY（datopotamab deruxtecan-dlnk）的补充生物制品许可申请，并授予其优先审评资格，用于治疗不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌患者。优先审评资格仅授予那些相较于现有治疗方案，可能在安全性或有效性方面提供显著改善的疗法。 此次优先审评资格的授予基于3期TROPION-Breast 02试验的数据，该试验对比了DATROWAY与研究者选择的化疗方案，用于先前未接受治疗且不适合免疫治疗的局部复发不可切除或转移性三阴性乳腺癌患者。 DATROWAY是一种专门设计的靶向TRO... 查看详情
03
2月
EURneffy(1mg肾上腺素鼻喷雾剂)在欧盟获推荐用于15-30公斤儿童I型过敏反应
欧洲药品管理局人用药品委员会已采纳积极意见，建议扩大EURneffy®的上市许可范围，新增1毫克鼻用肾上腺素喷雾剂。该制剂适用于治疗体重在15公斤至30公斤以下儿童因昆虫蜇咬、食物、药物及其他过敏原引发的过敏反应（包括过敏性休克），以及特发性或运动诱发的过敏性休克。 此项意见支持在欧洲委员会于2024年8月批准的EURneffy 2毫克剂型基础上进行扩展。2毫克剂型原获准用于治疗体重30公斤及以上的成人与儿童的过敏性休克。1毫克剂量获批后，该上市许可将在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威生效。 EURneffy的无针设计降低了及时治疗的障碍，更自然地融入日常生活。它便于携带、使用简便，可... 查看详情
02
2月
FDA受理Ivonescimab联合化疗用于EGFR突变型非鳞状非小细胞肺癌的申请
2026年1月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理一项生物制品许可申请（BLA），旨在批准Ivonescimab（依沃西单抗，AK112；SMT112）联合铂类双药化疗，用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）突变、局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这些患者在第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后出现疾病进展。 该申请基于III期HARMONi试验（NCT06396065）的结果。该试验评估了Ivonescimab联合化疗与安慰剂联合化疗，在经第三代EGFR TKI（例如奥希替尼）治疗后进展的EGFR突变、局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者中的疗效。 根据... 查看详情
30
1月
Litifilimab治疗皮肤红斑狼疮获FDA突破性疗法认定
2026年1月28日，渤健(Biogen)公司宣布，其药物Litifilimab（BIIB059）用于治疗皮肤红斑狼疮（CLE）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定。CLE是一种慢性自身免疫性皮肤病，目前尚无靶向治疗方案。 突破性疗法认定旨在加速针对严重疾病的药物开发和审评。此项认定基于对Litifilimab现有数据整体的评估，包括II期LILAC研究的结果。LILAC研究数据此前已在《新英格兰医学杂志》上发表，表明与安慰剂相比，Litifilimab能够降低CLE患者的皮肤疾病活动度。 Litifilimab是一种首创的人源化IgG1单克隆抗体，靶向血液树突状细胞抗原... 查看详情
29
1月
注意力缺陷多动障碍(多动症)药物Centanafadine获FDA优先审评
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理centanafadine的新药申请（NDA），并将其纳入优先审评范围。Centanafadine是一款处于研究阶段的每日一次缓释胶囊，适用于儿童、青少年及成人注意力缺陷多动障碍（ADHD，又称为多动症）的治疗。FDA依据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），为该药物设定的目标审评决定日期为2026年7月24日。 Centanafadine属于去甲肾上腺素、多巴胺及5-羟色胺再摄取抑制剂（NDSRI），这类药物在注意力缺陷多动障碍治疗领域属于首创类别，能够显著减轻注意力缺陷多动障碍(ADHD)的核心症状。此次提交的新药申请，主要依托四项关键的III期临床... 查看详情
29
1月
Myqorzo在美国上市用于梗阻性肥厚型心肌病治疗
2026年1月27日，梗阻性肥厚型心肌病治疗药物Myqorzo（通用名：aficamten）正式在美国上市，供处方使用。该药物此前于2025年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），以改善患者的功能能力和临床症状。 Myqorzo为口服片剂，规格包括5毫克、10毫克、15毫克和20毫克，推荐每日服用一次，可与食物同服或空腹服用，需整片吞服。其起始剂量为每日5毫克，治疗开始后需根据患者左心室射血分数（LVEF）和瓦氏动作左心室流出道梯度（LVOT-G）评估结果，每2至8周考虑调整剂量，每次可增加5毫克，直至达到维持剂量或每日20毫克的最大... 查看详情
28
1月
美国FDA批准皮下注射达雷木单抗DARZALEX FASPRO四联疗法用于不适合移植新诊断多发性骨髓瘤
2026年1月27日，美国食品药品监督管理局批准DARZALEX FASPRO（达雷木单抗和透明质酸酶-fihj）联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（四联疗法，简称D-VRD），用于治疗不适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤成年患者。 DARZALEX FASPRO的活性成分为达雷木单抗，这是一种靶向CD38的人源单克隆抗体，CD38蛋白在多发性骨髓瘤细胞表面大量表达。制剂中添加的透明质酸酶可实现皮下给药，相较于传统静脉注射方式，给药更为便捷。此次获批的四联疗法中，硼替佐米为蛋白酶体抑制剂，通过阻断蛋白酶体功能诱导肿瘤细胞凋亡；来那度胺为免疫调节剂，可调控免疫反应及肿瘤微环境相互作用；地塞米松... 查看详情
28
1月
美国上市鼻喷雾剂Cardamyst用于阵发性室上性心动过速
Cardamyst（通用名：etripamil，依曲帕米）鼻喷雾剂已于2026年1月26日正式在美国零售药店上市，这是首款且唯一经美国FDA批准用于阵发性室上性心动过速（PSVT）成人患者的可自行给药鼻喷雾剂，也是30多年来FDA批准的首款PSVT治疗新药。 作为一种速效钙通道阻滞剂，Cardamyst的作用机制为抑制钙离子穿过房室结细胞、动脉平滑肌细胞及心肌收缩细胞的细胞膜内流，通过阻断房室结的折返，快速终止PSVT发作，使患者恢复窦性心律。其鼻喷雾剂型设计打破了传统静脉制剂需急诊注射的局限，允许患者在无医疗监护的情况下自行给药，适用于院外PSVT急性发作时的急救。 该药品为处方药，以纸盒包... 查看详情
