07
11月
FDA批准达雷妥尤单抗皮下注射制剂(Darzalex Faspro)治疗冒烟型多发性骨髓瘤
美国FDA已批准达daratumumab and hyaluronidase-fihj（达雷妥尤单抗皮下注射制剂；Darzalex Faspro）用于治疗高危型冒烟型多发性骨髓瘤成年患者。 该项监管决定得到3期AQUILA试验数据的支持。该试验结果显示，接受达雷妥尤单抗皮下注射制剂治疗的患者中位无进展生存期未达到，而主动监测组患者的中位无进展生存期为41.5个月，风险比为0.49。 AQUILA试验是一项开放标签、随机化3期临床试验，共纳入390名年龄不低于18岁且确诊时间不超过5年的高危型冒烟型多发性骨髓瘤患者。患者需满足骨髓克隆性浆细胞比例不低于10%，并至少符合以下一项风险特征：血清M蛋... 查看详情
06
11月
XOANACYL(柠檬酸铁)获英国MHRA批用于慢性肾脏病的铁缺乏与高磷血症治疗
AVEROA公司研发的XOANACYL®获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准，该口服药物用于治疗慢性肾脏病（CKD）患者常见的两种并发症——铁缺乏和血清磷升高。此次批准基于国际认可程序（B路径），认可了该药于2025年6月获得的欧盟上市许可。 XOANACYL是一种口服治疗药物，其活性成分为柠檬酸铁配位复合物。该药通过单一制剂同时针对CKD成人患者的两种常见并存并发症：铁缺乏与高磷血症。其作用机制能够在有效补充铁的同时，降低肠道对磷的吸收，从而简化患者的治疗流程。 慢性肾脏病在全球范围内影响众多人群，仅英国就有超过300万患者，欧洲范围内更有超过1000万CKD患者受到铁缺乏和磷代谢紊... 查看详情
05
11月
美国FDA批准注射用Contepo(fosfomycin,磷霉素)用于复杂性尿路感染治疗
2025年10月22日，美国食品药品监督管理局批准注射用Contepo(fosfomycin,磷霉素)用于治疗18岁及以上由敏感大肠菌和肺炎克雷伯菌引起的复杂性尿路感染，包括急性肾盂肾炎。 Contepo(磷霉素注射剂)是一种环氧类抗菌药物，通过共价结合并抑制磷酸烯醇丙酮酸转移酶来破坏细菌细胞壁合成，从而阻断肽聚糖的合成。该药物对肠杆菌目细菌具有杀菌作用。 在估计肌酐清除率大于50毫升/分钟的18岁及以上患者中，Contepo的推荐剂量为每8小时静脉输注6克，输注时间持续1小时。治疗周期最长可达14天，应根据感染严重程度和患者临床状况进行调整。肾功能不全患者需要调整剂量。 FDA的批准基于一项... 查看详情
05
11月
FDA批准Revuforj(Revumenib,瑞维美尼)用于NPM1突变急性髓系白血病治疗
美国FDA批准首创口服Menin抑制剂Revuforj(Revumenib,瑞维美尼)，用于治疗一岁及以上携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年及儿童患者。该药物曾于2024年11月首次获批用于治疗携带KMT2A易位的急性髓系白血病患者。 KMT2A突变在急性髓系白血病中相对罕见，而NPM1突变则更为常见。此次新适应症的批准使得约40%的急性髓系白血病患者能够获得这种新型治疗选择。 美国每年有超过2万人被确诊为急性髓系白血病，其五年生存率约为30%。NPM1突变是成人急性髓系白血病中最常见的基因突变，约占患者总数的30%，且通常与不良预后相关。在此批准之前，该患者群体在初次复发后... 查看详情
04
11月
美国FDA批准KYGEVVI(脱氧胞苷/脱氧胸苷)用于胸苷激酶2缺乏症(TK2d)治疗
2025年11月03日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准KYGEVVI®（脱氧胞苷/脱氧胸苷复方制剂），这是首个且唯一用于治疗胸苷激酶2缺乏症（TK2d）成人与儿童的疗法。该疾病是一种罕见且严重的线粒体疾病，会导致进行性肌无力，影响行走、呼吸和吞咽功能。 这种新型疗法针对这一超罕见病的根本病因，提供了首个经FDA批准的解决方案。TK2d是一种危及生命的线粒体肌病。 临床数据显示，对于12岁及以下发病的患者，KYGEVVI治疗可将死亡风险降低90%以上。此外，75%的患者至少恢复了一项先前丧失的运动功能，许多患者能够减少或停止通气支持。该疗法总体耐受性良好，腹泻是最常见的不良反应。 胸苷激酶... 查看详情
03
11月
美国FDA批准盐酸可乐定口服溶液(Javadin)用于高血压治疗
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Javadin™(盐酸可乐定)口服溶液上市。该药品是首个且唯一经FDA批准、即用型可乐定口服溶液，用于成年患者的高血压控制。 Javadin™(盐酸可乐定)口服溶液是唯一获得FDA批准的即用型速释口服液体可乐定制剂，适用于成年高血压患者降低血压。降低血压已被证实能够减少致命性和非致命性心血管事件的风险，主要是中风和心肌梗死。 这款即用型口服溶液可为吞咽胶囊或片剂困难的患者简化高血压治疗流程，无需再进行药片分割、复合配制或使用透皮给药系统。近期研究发现，超过三分之一的成年初级保健患者存在吞咽片剂和胶囊困难的问题，其中58.8%的患者会通过分割、碾碎或打开... 查看详情
31
10月
美国优先审查Palynziq用于12至17岁的青少年苯丙酮尿症治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已对BioMarin制药公司提交的Palynziq补充生物制剂许可申请（sBLA）授予优先审查资格，该申请寻求将Palynziq（pegvaliase-pqpz）的适用范围扩大至12至17岁的苯丙酮尿症（PKU）青少年患者。 FDA设定的处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2026年2月28日。若获批，Palynziq将成为首个可用于青少年PKU患者的酶替代疗法。 突破性疗法 Palynziq是一种聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶，通过替代患者体内缺乏的苯丙氨酸羟化酶（PAH）来降低血液中的苯丙氨酸水平。 这款酶替代疗法直接针对PKU的根本病理机制，是目前... 查看详情
30
10月
美国FDA授予Bizengri(泽妥珠单抗)治疗NRG1融合胆管癌突破性疗法认定
美国FDA授予Bizengri(Zenocutuzumab,泽妥珠单抗)突破性疗法认定，用于治疗携带NRG1基因融合的晚期不可切除或转移性胆管癌患者。这一认定基于正在进行的2期eNRGy试验的研究结果。 eNRGy试验的数据显示，在19名可评估患者中，总缓解率达到37%，中位缓解持续时间为7.4个月，中位起效时间为1.9个月。患者的中位无进展生存期为9.2个月，临床获益率为58%。大多数不良事件为1级或2级，且在试验人群中表现一致。 eNRGy试验分为两个部分。第一部分剂量递增阶段已完成，第二部分为剂量扩展队列研究。第二部分新增的患者群体包括经证实携带NRG1基因融合的非小细胞肺癌患者和胰腺导... 查看详情
30
10月
Daraxonrasib认定用于胰腺癌治疗获FDA孤儿药
美国FDA已授予daraxonrasib（RMC-6236）孤儿药资格，用于胰腺癌的治疗。这种口服多选择性抑制剂主要靶向RAS基因突变，现有试验数据展现出积极前景。 孤儿药资格适用于那些在预防、诊断或治疗罕见疾病方面显示出潜力的药物。作为一种强效、直接的多选择性RAS(ON)抑制剂，daraxonrasib旨在靶向包括胰腺导管腺癌在内的多种肿瘤类型中存在的致癌RAS突变。在胰腺导管腺癌患者中，绝大多数携带RAS突变。 获得该认定后，申办方将有资格享受多项激励措施，包括税收抵免、用户费用豁免以及获批后可能长达七年的市场独占期。 目前一项编号为NCT05379985的1/1b期RMC-6236-0... 查看详情
29
10月
欧盟批准司美替尼Selumetinib(Koselugo)用于成人NF1相关丛状神经纤维瘤治疗
MEK抑制剂司美替尼Selumetinib（商品名Koselugo）已在欧盟获得批准，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PNs）。 这一监管决定得到了3期KOMET试验数据的支持。该试验的结果显示，接受司美替尼(Koselugo)治疗的患者实现了20%的总缓解率，而安慰剂组的总缓解率为5%，达到了研究的主要终点。 欧盟委员会的这一批准决定，是在欧洲药品管理局人用医药产品委员会于2025年9月给出积极意见后做出的，该委员会建议批准司美替尼用于治疗NF1成人患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤。 关于KOMET试验的设计 KOMET是一项多中心、国际性... 查看详情
