Rilzabrutinib获FDA突破性疗法认定用于温型自身免疫性溶血性贫血

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予rilzabrutinib(瑞扎布鲁替尼)用于治疗温型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的突破性疗法认定。该认定基于一项开放标签的II期临床试验数据。

在该研究中，既往接受过至少一种治疗的wAIHA患者接受了rilzabrutinib治疗。结果显示，在34例可评估患者中，血红蛋白水平达到12 g/dL或以上，且在研究期间未因wAIHA接受抢救治疗的患者比例为68%。此外，血红蛋白水平较基线增加2 g/dL或以上的患者比例为77%。

rilzabrutinib是一种口服、可逆的共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。其设计旨在抑制B细胞受体信号通路，该通路在包括wAIHA在内的自身免疫性疾病中扮演关键角色。临床前数据表明，rilzabrutinib具有高选择性和对靶点的持续占据特性，旨在平衡疗效与安全性。

wAIHA是一种罕见的自身免疫性疾病，机体免疫系统产生抗体攻击自身的红细胞，导致其过早破坏。该疾病目前治疗方案有限，部分患者对标准疗法反应不佳或无法耐受。

突破性疗法认定旨在加速用于治疗严重疾病且早期临床证据表明可能比现有疗法有显著改善的药物的开发与审评。获得此认定后，rilzabrutinib用于wAIHA的III期临床试验预计将于近期启动。

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