FDA解除Yescarta治疗中枢神经系统淋巴瘤限制

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准更新Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的处方信息，移除了该药品在治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者时的使用限制。此次标签更新基于一项评估其安全性的研究数据，使Yescarta成为首个移除此项使用限制的、用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤的CAR T细胞疗法。

关于原发性中枢神经系统淋巴瘤

原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种罕见且侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤，起源于大脑、脊髓、眼睛或脑脊液。其预后较差，五年生存率约为30%。超过一半的患者在初次治疗后会出现疾病复发，后续生存期仅约两个月，凸显了对新治疗方案的需求。

安全性研究数据

FDA的决定基于一项由丹娜-法伯癌症研究所进行的1期研究者发起的研究所获得的阳性结果。该研究评估了Yescarta在复发或难治性PCNSL患者中的安全性。

在这项1期安全性研究中，复发或难治性PCNSL患者神经系统毒性的发生率为85%（11/13）。其中，31%（4/13）的患者出现了3级神经系统毒性。研究中报告的其他3级或4级不良事件包括：低血压（23%；3/13）、脑病（15%；2/13）、癫痫发作（15%；2/13）、步态障碍（8%；1/13）、头痛（8%；1/13）、低氧血症（8%；1/13）、肌无力（8%；1/13）、恶心（8%；1/13）、发热（8%；1/13）、血栓形成（8%；1/13）和震颤（8%；1/13）。

产品重要安全信息

Yescarta附有关于细胞因子释放综合征、神经系统毒性和继发性血液系统恶性肿瘤的黑框警告。

细胞因子释放综合征：在接受Yescarta治疗的非霍奇金淋巴瘤患者中，有90%（379/422）发生了细胞因子释放综合征，其中9%为3级或以上。主要表现包括发热、低血压、心动过速、寒战、低氧血症、头痛和疲劳。严重事件可能包括心律失常、肾功能不全、心脏衰竭、呼吸衰竭等。

神经系统毒性：在接受Yescarta治疗的非霍奇金淋巴瘤患者（不包括中枢神经系统淋巴瘤）中，有78%（330/422）出现了神经系统毒性，其中25%为3级或以上。

监管状态的改变

此前，Yescarta的处方信息中明确注明“不适用于治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤患者”。此次标签更新正式移除了这一使用限制。

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