FDA批准Axi-cel(Yescarta)制造工艺变更，缩短等待时间

治疗急性髓系白血病（AML）是医学界长期追求的目标之一。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Axi-cel（Yescarta）的制造工艺变更，从而缩短了平均生产周期。这一变革将使患者能够更快获得Axi-cel治疗，有望提高治疗效果。

制造工艺变更的批准

FDA已经批准Axi-cel(Yescarta)的制造工艺变更，从而将预期的生产周期从16天缩短至14天。这个周期是指从患者T细胞收集（白细胞分离）开始，到最终治疗产品准备好进行输注的时间。制造工艺对于个体化细胞治疗至关重要，特别是在这个时间范围内。

Cindy Perettie，吉利德公司下属Kite公司的执行副总裁，在新闻发布会上表示：“对于复发或难治性大B细胞淋巴瘤[LBCL]的患者，每一天都至关重要，因为患者的病情可能是迅速恶化的。” Perettie医生指出，Axi-cel是首个也是唯一一个在二线治疗中以治愈为目的，证明优越总体生存率的治疗方案。而FDA的这一决定将进一步缩短[Axi-cel]的交付时间，使患者有尽可能多的生存机会。

ZUMA-7研究结果支持

此次制造工艺变更的决定是基于ZUMA-7（NCT03391466）研究的额外整体生存数据的最近FDA决定。这项积极的患者生存数据显示，与标准治疗相比，Axi-cel的治疗显著改善了结果，将死亡风险降低了27.4%，总生存率相对提高了38%。

ZUMA-7研究是一项国际性的三期试验，随机将一年内复发的大B细胞淋巴瘤患者分为两组。第一组接受Axi-cel治疗，而另一组则接受化疗后再进行干细胞移植（如果患者有反应的话）。该研究的主要终点是经过盲目中央审查的无事件生存，关键次要终点包括反应和总生存。研究人员还评估了安全性。

Axi-cel的应用领域

Axi-cel是一种CD19定向的基因修饰自体T细胞免疫疗法，用于治疗LBCL、滤泡性淋巴瘤（FL）等多种癌症类型的患者。具体来说，这些适应症包括对一线化疗免疫疗法无效的LBCL患者，或在12个月内复发的患者，以及经过2次或更多系统治疗无效的患者，包括DLBCL（未特指的弥漫大B细胞淋巴瘤）、原发性纵隔LBCL、高级别B细胞淋巴瘤、由FL引起的DLBCL，以及在接受2次或更多系统治疗后复发或难治的FL患者。

FL适应症由于其应答率而获得了加速批准。然而，继续批准取决于一个确认试验证明其临床益处。此外，Axi-cel不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤的患者。

未来展望

制造工艺的优化对于提高细胞治疗的速度至关重要，它可能成为患者是否能够接受CAR T细胞疗法的关键因素。随着Axi-cel(Yescarta)在作为LBCL的二线治疗的重要推出即将到来，这一制造工艺的改进将为更多的患者带来福音。作为全球细胞治疗领域的领导者，Kite公司强调了其96%的制造成功率，并表示通过在美国缩短制造时间，将继续将Yescarta推向更多的患者。

David Miklos医生，Kite公司的临床研究员兼斯坦福大学血液和髓移植及细胞治疗部门主任，表示：“在5年多前首次批准CAR T细胞疗法以来，治疗的患者数量已从数百人增长到每年数千人，我们在细胞治疗交付方面的知识和理解显著增强。”他指出，时间对于细胞治疗至关重要，它可能是患者能否接受CAR T细胞疗法的决定性因素。因此，优化流程中的步骤并最终减少CAR T细胞疗法输注时间至关重要。

Axi-cel制造工艺的改进标志着AML治疗领域的一次重要突破。通过缩短制造时间，患者将更早受益于这一治疗方案，有望在提高生存率的同时改善生活质量。未来，细胞治疗的发展将继续推动AML治疗领域的进步，为患者带来更多希望。

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