10
4月
卡比多巴-左旋多巴缓释胶囊(Rytary)治疗帕金森病的疗效与临床应用
帕金森病是一种进行性神经退行性疾病，其核心运动症状源于大脑黑质区多巴胺能神经元的逐渐丧失。自20世纪60年代以来，左旋多巴联合卡比多巴的组合疗法一直是帕金森病症状控制的“金标准”。然而，传统速释剂型和缓释剂型均存在各自的局限性——前者血药浓度波动大，易诱发运动并发症；后者生物利用度低且起效缓慢。 2015年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Amneal Pharmaceuticals公司开发的卡比多巴-左旋多巴缓释胶囊（商品名Rytary）上市。该制剂采用专利技术，提供了一种新的药代动力学特性，旨在更平稳地维持治疗浓度。本文基于截至2026年4月的英文医学文献，客观梳理Rytary的疗效... 查看详情
10
4月
美国FDA授予Budoprutug快速通道资格用于原发性膜性肾病治疗
2026年4月7日，美国FDA正式授予Climb Bio公司研发的在研抗CD19单克隆抗体budoprutug快速通道资格，用于治疗原发性膜性肾病。此前，该药物已获得FDA针对原发性膜性肾病的孤儿药资格认定。 Budoprutug是一种经生物工程改造的低岩藻糖基化Fc区域单克隆抗体，通过增强抗体依赖性细胞毒性（ADCC）作用，选择性靶向并清除从原B细胞到外周、组织驻留浆母细胞及浆细胞阶段表达CD19的B细胞，其靶向的B细胞谱系范围较抗CD20单克隆抗体更广。原发性膜性肾病为自身抗体介导的罕见肾脏疾病，约70%病例由抗磷脂酶A2受体（PLA2R）自身抗体引发，临床以蛋白尿、肾病综合征及肾功能进行... 查看详情
03
4月
美国FDA批准Tecartus(Brexu-Cel)用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤
FDA已正式批准brexucabtagene autoleucel（Tecartus；简称Brexu-Cel）用于治疗成年复发/难治性套细胞淋巴瘤患者。 这一转为完全批准的决定，基于多项研究数据的综合结果，包括2期ZUMA-2试验（队列1和2，编号NCT02601313；队列3，编号NCT04880434）。其中，队列3的验证性数据显示，该药物在至少接受过一线治疗后复发或难治、且未使用过BTK抑制剂的MCL患者中产生了持久的疗效，且安全性可控。 在队列3的可评估患者中（共86例），中位随访时间为23.0个月，总体缓解率为91%（95%置信区间，82.5%-95.9%），完全缓解率为79%（95... 查看详情
03
4月
ALYFTREK与TRIKAFTA获美国FDA批准扩大囊性纤维化适应症
2026年4月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Vertex制药公司的两款囊性纤维化治疗药物ALYFTREK与TRIKAFTA扩大适应症标签，将两款药物的适用范围扩展至美国约95%的囊性纤维化患者群体。 此次标签扩展后，ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）获批用于6岁及以上、携带CFTR基因变异的囊性纤维化患者，该变异需基于临床或体外数据证实对药物有响应，或可产生CFTR蛋白。TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）的适应症则同步扩展至2岁及以上、符合相同CFTR基因变异标准的囊性纤维化... 查看详情
02
4月
美国批准Foundayo(Orforglipron)用于肥胖症治疗
2026年4月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准礼来公司（Eli Lilly）研发的Foundayo（通用名：Orforglipron）上市，用于治疗成人肥胖症，或伴有至少一种体重相关合并症的超重成人患者，需配合低热量饮食与增加体育锻炼使用，以实现减重并长期维持减重效果。 Foundayo的活性成分为Orforglipron，是全球首个获批上市的口服小分子非肽类GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体激动剂，采用每日一次口服给药方式，可在一天中任意时间服用，不受进食或饮水限制。其获批剂型包含0.8mg、2.5mg、5.5mg、9mg、14.5mg、17.2mg等多种规格片剂。 此次获批主要... 查看详情
01
4月
欧盟批准Kygevvi(脱氧胞苷/脱氧胸苷)用于胸苷激酶2缺乏症治疗
2026年3月31日，欧盟委员会正式批准优时比(UCB)公司的Kygevvi(doxecitine/doxribtimine，通用名：脱氧胞苷/脱氧胸苷)上市，用于治疗症状发作年龄在12岁及以下、经基因确诊的胸苷激酶2缺乏症(TK2d)儿童与成人患者。该药物是全球首款且唯一获批用于TK2d的针对性治疗药物。 Kygevvi为2g/2g规格的口服溶液用粉末，活性成分为脱氧胞苷与脱氧胸苷European Medicines Agency。其作用机制为将两种核苷成分掺入骨骼肌线粒体DNA，恢复线粒体DNA拷贝数，进而改善TK2d患者的骨骼肌功能European Medicines Agency。 本... 查看详情
01
4月
FDA受理Lirafugratinib用于FGFR2融合/重排胆管癌的新药申请并授予优先审查资格
2026年3月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理Elevar Therapeutics公司提交的Lirafugratinib新药申请（NDA），并授予其优先审查资格，用于治疗既往接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的胆管癌（CCA）患者，FDA设定的处方药用户付费法案（PDUFA）目标审评日期为2026年9月27日。 Lirafugratinib（研发代号：RLY-4008）是一种高效、选择性口服小分子不可逆FGFR2抑制剂，通过与FGFR2激酶结构域半胱氨酸491（Cys491）形成不可逆共价键，特异性抑制FGFR2信号通路，其对FGFR2的选择性显著高于FGFR家族其他成员。临床... 查看详情
31
3月
美国FDA批准Prolia(地舒单抗)生物类似药Ponlimsi ，并受理Xolair生物类似药上市申请
2026年3月30日，美国FDA批准梯瓦制药（Teva）的Ponlimsi（denosumab-adet）作为安进（Amgen）Prolia（地舒单抗）的生物类似药上市，同时接受梯瓦制药提交的Xolair（奥马珠单抗）生物类似药的生物制品许可申请（BLA）审查Teva Pharmaceuticals。 Ponlimsi为RANK配体（RANKL）抑制剂类生物类似药，其获批基于全面的分析与临床证据，数据显示该药物在疗效、安全性及免疫原性方面与原研药Prolia高度相似，无临床意义上的差异。此次获批覆盖Prolia在美国已获批的全部适应症，包括治疗骨折高风险的绝经后骨质疏松症女性、骨折高风险的男性... 查看详情
31
3月
美国FDA取消1毫克肾上腺素鼻喷雾剂Neffy用于I型过敏反应治疗的年龄限制
2026年3月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准更新Neffy（epinephrine nasal spray，肾上腺素鼻喷雾剂）1毫克剂量的处方信息，核心调整为取消该剂量此前设定的年龄限制，进一步扩大了该剂量的适用人群范围，为I型过敏反应的紧急治疗提供了更灵活的用药选择。 Neffy作为一款肾上腺素鼻喷雾剂，其核心成分是肾上腺素，这是一种用于紧急缓解I型过敏反应（包括危及生命的过敏性休克）的关键药物，能够快速作用于身体，缓解气道水肿、呼吸困难、血压下降等严重过敏症状，为患者争取后续治疗时间。此次标签更新前，Neffy 1毫克剂量仅被批准用于体重33磅至66磅（约15公斤至30公... 查看详情
31
3月
欧盟批准Tryngolza(Olezarsen)用于重度高甘油三酯血症治疗
2026年3月30日，欧洲药品管理局（EMA）正式受理并验证了Tryngolza（Olezarsen）用于治疗成人重度高甘油三酯血症（sHTG，甘油三酯水平≥880mg/dL，即≥10mmol/L）的适应症扩展申请。该药物此前已于2025年9月19日在欧盟获批，作为饮食辅助治疗用于经基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者Ionis Pharmaceuticals, Inc.。 Tryngolza（Olezarsen）是一种靶向RNA的药物，其作用机制为抑制肝脏产生载脂蛋白C-III（apoC-III），而apoC-III是甘油三酯代谢的关键调控蛋白，通过降低其生成可显著减少体内甘... 查看详情
