21
1月
Gedatolisib治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌获美国FDA优先审评
美国食品药品监督管理局(FDA)已受理并授予gedatolisib（PF-05212384）用于治疗激素受体阳性、HER2阴性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌的新药上市申请优先审评资格。 此项申请主要基于III期VIKTORIA-1试验中PIK3CA野生型队列的临床数据。在2025年欧洲肿瘤内科学会大会上公布的数据显示，在该患者群体中，接受gedatolisib联合氟维司群和帕博西尼治疗的131例患者，其中位无进展生存期为9.3个月，而氟维司群单药治疗组为2.0个月。此外，接受gedatolisib联合氟维司群治疗的130例患者，其中位无进展生存期为7.4个月，与氟维司群单药治疗相比也显示出临床... 查看详情
21
1月
欧盟受理ENHERTU联合帕妥珠单抗一线治疗乳腺癌新适应症申请
欧洲药品管理局（EMA）已正式受理ENHERTU®（德曲妥珠单抗）联合帕妥珠单抗用于一线治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者的II类变更上市许可申请。 ENHERTU是一种采用专有技术设计的HER2导向抗体偶联药物，由第一三共与阿斯利康联合开发及商业化。 此次受理标志着申请资料已完备，EMA人用药品委员会将启动科学审评程序。该申请基于DESTINY-Breast09 III期试验数据，该数据曾在2025年美国临床肿瘤学会年会特别延迟公布口头报告环节公布，并随后发表于《新英格兰医学杂志》。试验表明，对于HER2阳性转移性乳腺癌患者，ENHERTU联合帕妥珠单抗作为一线治疗，相比紫杉烷类... 查看详情
20
1月
Saphnelo(阿尼鲁单抗)在系统性红斑狼疮治疗中的疗效与临床应用
系统性红斑狼疮是一种慢性自身免疫性疾病，以免疫系统紊乱攻击自身正常组织器官为核心特征，可累及皮肤、肾脏、心血管、神经系统等多个部位，给患者带来长期身体负担。该病在育龄期女性中发病率较高，我国患病率为每10万人30至70例，长期以来依赖糖皮质激素等传统药物治疗，但这类药物长期使用易引发骨质疏松、感染风险增加等副作用，且部分患者病情控制不佳。Saphnelo（通用名：Anifrolumab/阿尼鲁单抗）作为全球首个且唯一靶向Ⅰ型干扰素通路的系统性红斑狼疮治疗药物，自2021年起陆续在全球多个国家和地区获批，2026年初公布的Ⅲ期临床数据进一步验证了其疗效与安全性，为中度至重度患者提供了新的治疗选择... 查看详情
20
1月
美国FDA批准依托孕烯植入剂(Nexplanon)用于5年避孕
根据Organon公司的公告，FDA已批准了一项补充新药申请，将依托孕烯植入剂（商品名：Nexplanon）的使用期限从3年延长至最长5年。该决定得到了临床试验数据的支持，数据显示在使用第4年和第5年期间未发生妊娠且未发现新的安全性问题，这拓宽了一种高效长效可逆避孕选择的可及性。 此次延长批准及其在3至5年使用期间的避孕效力评估，基于一项在美国开展的多中心、单臂、开放标签研究（NCT04626596）。 临床数据显示，该批准基于一项评估依托孕烯植入剂在第4年和第5年使用期间避孕效力及安全性的多中心、单臂、开放标签研究的结果。该试验（NCT04626596）共纳入了399名在入组时已使用该植入剂... 查看详情
20
1月
美国FDA授予Ianalumab治疗干燥综合征的突破性疗法认定
2026年1月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Ianalumab针对干燥综合征的突破性疗法认定。Ianalumab是一种研究中的全人源单克隆抗体药物，通过阻断B细胞活化因子受体，清除B细胞并抑制其存活与激活，从而作用于B细胞驱动的自身免疫性疾病。 该认定基于NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2这两项多中心III期临床试验的结果。这两项研究旨在评估与安慰剂相比，Ianalumab治疗从基线至第48周时患者欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动指数（ESSDAI）的变化。 在2025年10月美国风湿病学会年会上公布的数据显示，在NEPTUNUS-1试验中，Ianalumab组ESSDA... 查看详情
19
1月
欧盟批准Aspaveli(pegcetacoplan)用于C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎治疗
2026年1月16日，Aspaveli(pegcetacoplan)已获得欧洲委员会批准，用于治疗12岁及以上青少年及成年患者的C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN），通常需与肾素-血管紧张素系统抑制剂联合使用，除非患者无法耐受或存在禁忌。 欧洲约有8000人患有C3G或原发性IC-MPGN。Aspaveli是首个用于治疗原发性IC-MPGN的药物，也是首个适用于12岁及以上C3G和原发性IC-MPGN患者的治疗方法。 此项批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会于2025年12月给出的积极意见。Aspaveli是一种靶向C3/C3b抑制剂，旨在调节过度的补体... 查看详情
19
1月
Tegoprazan治疗胃食管反流病已向美国FDA提交新药申请
2026年1月9日，Tegoprazan的新药申请已向美国食品药品监督管理局提交，申请用于治疗胃食管反流病。该申请寻求涵盖三个适应症：非糜烂性反流病、糜烂性食管炎的愈合治疗以及愈合后维持治疗。 若获得批准，Tegoprazan将成为首个在糜烂性食管炎治疗中，针对所有严重程度分级及所有观察时间点均显示优于质子泵抑制剂疗效的钾离子竞争性酸阻断剂类药物。 在非糜烂性反流病的治疗中，与安慰剂相比，Tegoprazan在改善胃食管反流病的标志性症状——24小时烧心、夜间烧心以及反流方面，均取得了具有临床意义的改善。 Tegoprazan在45分钟内即可实现快速的酸控制。 在所有研究中，Tegopraza... 查看详情
15
1月
FDA受理Besremi(Ropeginterferon Alfa-2b)治疗原发性血小板增多症补充申请
美国食品药品监督管理局(FDA)受理了关于Besremi(Ropeginterferon Alfa-2b)用于治疗原发性血小板增多症的补充生物制品许可申请。该申请的目标审评截止日期为2026年8月30日。 此次递交的补充生物制品许可申请旨在寻求批准Ropeginterferon Alfa-2b-njft用于治疗成人原发性血小板增多症患者。原发性血小板增多症是一种罕见的血液肿瘤，过去二十多年来尚未有新的疗法获得批准。 支持此次申请的关键数据来自III期临床试验SURPASS-ET和IIb期临床试验EXCEED-ET。 在SURPASS-ET试验中，接受Besremi治疗的患者在12个月时达到持久... 查看详情
14
1月
美国FDA受理Oclaiz治疗肢端肥大症新药申请重新提交
2026年1月，美国食品药品监督管理局受理了用于治疗肢端肥大症的药物Oclaiz的新药申请重新提交。Oclaiz是一种长效奥曲肽制剂。根据《处方药使用者费用法案》，监管机构为此申请设定了2026年6月10日的目标审评日期。这一进展标志着该药物在美国的审批进程向前推进了一步。 肢端肥大症是一种罕见且常被漏诊的内分泌疾病，若未能得到有效控制可能导致严重的长期并发症。该疾病通常由垂体良性肿瘤引发，肿瘤过量分泌生长激素，进而刺激胰岛素样生长因子1水平升高，导致骨骼和软组织异常生长。常见症状包括手脚增大、面部特征改变、内脏器官增大，并可能伴随关节疼痛、疲劳、头痛、多汗、视力障碍及肢体麻木或刺痛。除了生理... 查看详情
14
1月
美国FDA批准Zycubo用于治疗儿童门克氏综合征(Menkes病)
2025年1月12日，FDA批准了Zycubo（copper histidinate，组氨酸铜注射液，Sentynl Therapeutics Inc公司生产）用于治疗儿童门克氏综合征(Menkes病)。此次批准标志着针对这种神经退行性疾病的首个治疗方案问世，该疾病患者三年以上生存率极低。 批准基于两项开放标签、单臂临床试验的结果，这些试验评估了接受Zycubo治疗患者的总体生存情况。治疗组共66名患者，其数据与17名未经治疗的对照组患者进行了比较。结果显示，治疗组的死亡风险降低了78%。 长期生存获益方面，试验观察到近半数接受治疗的患者生存期超过六年，而未经治疗对照组的六年生存率为0%。无论... 查看详情
