07
3月
欧盟批准Zynyz(Retifanlimab)用于晚期肛管鳞状细胞癌一线治疗
2026年3月6日，Incyte公司宣布，欧盟委员会已批准Zynyz（通用名：Retifanlimab，瑞弗利单抗）联合卡铂和紫杉醇（铂类化疗），用于治疗转移性或不可切除的局部复发性肛管鳞状细胞癌成人患者的一线治疗。 Zynyz是一种人源化单克隆抗体，靶向程序性死亡受体1（PD-1）。此次欧盟获批是基于III期POD1UM-303/InterAACT-2试验的数据，该试验是一项全球多中心、双盲、随机对照试验，在欧盟、澳大利亚、日本、英国和美国等12个国家的70个中心开展，旨在评估Zynyz联合铂类化疗与安慰剂联合铂类化疗相比，用于未接受过全身治疗的转移性或不可切除局部复发性肛管鳞状细胞癌成人患... 查看详情
06
3月
美国FDA批准特立妥单抗(Tecvayli)联合达雷木单抗用于多发性骨髓瘤二线治疗
2026年3月5日，美国食品药品监督管理局批准Tecvayli(Teclistamab-cqyv,特立妥单抗)联合达雷木单抗用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者，这些患者此前至少接受过一线包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗。 此次批准同时将特立妥单抗单药治疗的加速批准转为常规批准，其单药适应症为用于此前接受过至少四线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者，该适应症最初于2022年获得加速批准。此次联合疗法的申请属于美国食品药品监督管理局局长国家优先审查凭证试点项目的一部分，该项目旨在加快对有潜力解决国家关键优先事项的产品的审查。 相... 查看详情
06
3月
美国FDA受理brepocitinib用于皮肌炎的新药申请
2026年3月3日，美国FDA近日接受了为brepocitinib递交的新药申请（NDA），该药由Priovant Therapeutics开发，用于治疗皮肌炎。作为一种在研的口服每日一次的选择性TYK2/JAK1抑制剂，若获批准，它将成为美国首个获批用于皮肌炎的靶向疗法 。 此次NDA申报是基于一项名为VALOR的III期临床试验的积极结果。VALOR是迄今在该适应症领域开展的时间最长（52周）且规模最大的干预性研究，共纳入了241名受试者 。 研究达到了主要终点，即第52周时的平均总改善评分（TIS）。数据显示，brepocitinib 30mg组患者的平均TIS为46.5，而安慰剂组为3... 查看详情
06
3月
Nipocalimab获FDA快速通道资格用于系统性红斑狼疮治疗
2026年3月3日，强生公司宣布其在研疗法Nipocalimab(尼泊卡利单抗/尼泊卡利单抗)获得美国食品药品监督管理局快速通道资格认定，用于治疗成人系统性红斑狼疮。这是Nipocalimab获得的第五个FDA快速通道资格认定。 Nipocalimab是一种具有免疫选择性的研究性疗法，属于新生儿Fc受体阻断剂，其本质是一种全人源IgG1单克隆抗体，能高特异性、高亲和力地结合新生儿Fc受体，且结合不受pH值影响。该药物通过阻断新生儿Fc受体与免疫球蛋白G的相互作用，减少循环中的免疫球蛋白G水平，包括致病性免疫球蛋白G抗体，这也是自身抗体驱动疾病的根本原因之一，同时可保留关键的免疫功能，区别于传统... 查看详情
04
3月
美国FDA批准Juxtapid(洛美他派)用于儿童纯合子家族性高胆固醇血症治疗
2026年3月3日，美国食品药品监督管理局批准Juxtapid（lomitapide，洛美他派）胶囊扩展适应症，用于治疗2岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症患者，需与饮食控制及其他降脂治疗联合使用。 Juxtapid为微粒体甘油三酯转移蛋白抑制剂，通过抑制微粒体甘油三酯转移蛋白活性，减少肠道吸收与肝脏分泌低密度脂蛋白胆固醇相关脂蛋白，降低患者低密度脂蛋白胆固醇、总胆固醇、载脂蛋白B及非高密度脂蛋白胆固醇水平。 本次儿科适应症获批主要基于一项3期、开放标签、多中心研究（APH‑19）数据，该研究纳入接受标准降脂治疗与低脂饮食的纯合子家族性高胆固醇血症儿科受试者，评估Juxtapid的安全性与有效性... 查看详情
04
3月
FDA接受Welireg联合疗法在肾细胞癌辅助治疗中的补充新药申请并授予优先审评
FDA已接受HIF-2α抑制剂Welireg(Belzutifan,贝组替凡)联合Keytruda或berahyaluronidase alfa-pmph用于肾切除术后具有复发风险增高、伴有透明细胞成分的肾细胞癌成人患者辅助治疗的补充新药申请，并授予其优先审评资格。两则补充新药申请的处方药使用者费用法案目标行动日期均设定为2026年6月19日。 该补充申请得到了III期LITESPARK-022试验数据的支持。研究首次期中分析结果显示，接受Keytruda联合Welireg治疗的患者中位研究者评估无病生存期未达到，而Keytruda单药组同样未达到中位无病生存期。联合治疗组12个月、24个月和... 查看详情
03
3月
日本批准Besremi(罗培干扰素α-2b)用于真性红细胞增多症治疗
2026年3月2日，PharmaEssentia公司的Besremi（ropeginterferon alfa-2b，罗培干扰素α-2b）在日本获批，用于治疗真性红细胞增多症（PV）成人患者。此次批准使Besremi得以进入日本市场，该药物此前已在美国、欧洲及多个亚洲国家和地区上市。 Besremi是一种长效干扰素，通过聚乙二醇（PEG）化技术修饰，属于单一异构体、单一位点接合的聚乙二醇干扰素alfa-2b。其分子结构为重组干扰素alfa-2b蛋白与分子量约40kDa的聚乙二醇以1：1比例共价结合，平均总分子量约为60kDa。这种独特的pegylation技术使其在体内活性持续时间延长，可实现... 查看详情
03
3月
FDA授予Rusfertide治疗真性红细胞增多症优先审评资格
美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Rusfertide(PTG-300) 用于治疗成人真性红细胞增多症的新药申请(NDA)，并授予其优先审评资格。 该新药申请基于III期VERIFY试验的数据支持，包括该研究32周的主要分析结果以及在52周时的研究结果。该申请还得到了II期REVIVE试验及其长期扩展研究、以及III期THRIVE研究的数据支持。 在VERIFY研究的第1a部分32周分析中，数据显示，从第20周到第32周，接受rusfertide联合现有标准治疗的患者中有76.9%达到临床缓解，而接受安慰剂联合标准治疗的患者这一比例为32.9%。接受rusfertide治疗的患者从第0周到... 查看详情
02
3月
美国FDA批准YUVIWEL(navepegritide,那韦培肽)用于软骨发育不全
美国FDA于2026年2月27日通过加速批准程序，批准L(navepegritide，那韦培肽)上市，用于促进2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者的线性生长。该药物由Ascendis Pharma研发，研发代码为TransCon CNP，是目前首个且唯一获批用于该适应症的每周一次给药治疗方案。 YUVIWEL为C型利钠肽（CNP）前药，采用皮下注射方式给药，频率为每周一次。其分子结构由CNP-38活性肽段、可裂解连接子与多臂聚乙二醇载体构成，可在一周给药间期内持续释放并维持活性CNP全身暴露，针对性拮抗软骨发育不全中因FGFR3基因突变导致的过度激活信号通路，恢复软骨细胞正常增殖与分化，... 查看详情
01
3月
美国FDA批准Palynziq(Pegvaliase)扩大适用年龄至12岁及以上青少年苯丙酮尿症患者
2026年2月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了BioMarin Pharmaceutical Inc. 的Palynziq（pegvaliase-pqpz）补充生物制品许可申请，将该药的适用范围扩大至12-17岁的青少年苯丙酮尿症（PKU）患者。该适应症的扩展决定早于其处方药用户费法案目标日期做出。 Palynziq是一种苯丙氨酸代谢酶，作为苯丙酮尿症的酶替代疗法，它通过提供缺失的苯丙氨酸羟化酶功能，将体内累积的苯丙氨酸转化为氨和反式肉桂酸，从而降低血苯丙氨酸水平。该药是首个且唯一获批用于治疗苯丙酮尿症的酶替代疗法。 此次扩龄批准是基于一项名为PEGASUS的3期多中心、开放标签... 查看详情
