13
1月
欧盟批准Teizeild(替利珠单抗)用于2期1型糖尿病治疗
欧盟委员会已批准赛诺菲公司Teizeild(teplizumab,替利珠单抗)用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病成人及儿科患者向3期1型糖尿病的进展。此项批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会给出的积极意见。 Teizeild(teplizumab,替利珠单抗)是欧盟首个获批用于治疗1型糖尿病的疾病修饰疗法，标志着这一进展性自身免疫疾病的治疗取得重要进展。此次批准基于TN-10二期研究的积极结果。该研究表明，在患有2期1型糖尿病的8岁及以上成人和儿童中，与安慰剂相比，Teizeild可将3期1型糖尿病的发病时间中位延迟两年。 在TN-10二期研究结束时，Teizeild组中仍处于2期1型糖尿病的患... 查看详情
13
1月
欧盟批准SPINRAZA(诺西那生钠)高剂量方案用于脊髓性肌萎缩症治疗
2026年01月12日，Biogen宣布欧洲委员会已授予SPINRAZA® (nusinersen，诺西那生钠)高剂量治疗方案的上市许可，该方案包含50毫克/5毫升和28毫克/5毫升两种剂量，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。5q脊髓性肌萎缩症是该疾病最常见的形式，约占所有病例的95%。欧盟对SPINRAZA的上市授权已更新，纳入了这一高剂量方案。 新的高剂量治疗方案采用更快速的负荷期给药方式：起始阶段为两次50毫克负荷剂量，间隔14天给药，随后每四个月给予一次28毫克的维持剂量注射。正在接受12毫克剂量治疗的患者若转为高剂量方案，将在下一次预定给药时接受一次50毫克剂量，随后每四个月接受28毫克维... 查看详情
09
1月
美国FDA授予Hyrnuo一线治疗HER2阳性非小细胞肺癌突破性疗法认定
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Sevabertinib（商品名Hyrnuo，曾用研发代号BAY 2927088）突破性疗法认定，用于一线治疗携带激活型HER2（ERBB2）突变的不可切除或转移性非小细胞肺癌患者。中国国家药品监督管理局药品审评中心也已针对相同适应症授予该药突破性治疗药物资格。 这些监管决定意味着，针对这一既往缺乏获批一线靶向疗法的肺癌分子亚型，治疗策略正转向以靶向干预为主的新模式。Hyrnuo是一种研究性的口服高选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在靶向HER2和EGFR突变，尤其对HER2外显子20插入突变和点突变具有特异性效力。 2025年11月，FDA已加速批准Hyrnuo... 查看详情
09
1月
英国上市舌下疗法Kynmobi(阿扑吗啡)用于间歇性治疗帕金森病
2026年01月07日，Bial公司在英国推出KYNMOBI®（盐酸阿扑吗啡，apomorphine hydrochloride）舌下薄膜剂，这是首个用于帕金森病患者间歇性治疗“关期”(“OFF”期)发作的舌下疗法。 据统计，英国约有16.6万人患有帕金森病，其中多数患者可能会在某个阶段经历“关期”期。这些发作通常发生在患者日常服用的左旋多巴等口服药物效果逐渐减弱时，导致运动症状如僵硬、震颤和活动困难再次出现，影响患者的日常活动、自主性和生活质量。在此背景下，作为常规抗帕金森药物的补充，按需使用的救援治疗显得尤为重要。这类疗法能快速、针对性地缓解症状，帮助改善患者的生活质量。 阿扑吗啡舌下制剂... 查看详情
08
1月
美国FDA批准Cablivi(卡普赛珠单抗)用于儿童获得性血栓性血小板减少性紫癜治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）批准Cablivi(caplacizumab-yhdp,注射用卡普赛珠单抗)扩大适应症，用于治疗12岁及以上儿童获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），需与血浆置换和免疫抑制疗法联合使用。此前，Cablivi于2019年首次获批用于成人aTTP的治疗。 Cablivi的此次儿科适应症批准，主要依据一项回顾性图表审查研究数据。该研究纳入了30名年龄在2至18岁的aTTP患者，结果显示，80%的患者达到了临床缓解。临床缓解的定义为血小板计数恢复正常，且乳酸脱氢酶（红细胞破裂的标志物）水平低于正常上限的1.5倍，持续时间不少于30天。 Cablivi是一种人源化双价... 查看详情
08
1月
美国FDA授予Atacicept优先审评用于IgA肾病治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Atacicept用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）的生物制剂许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。该申请基于加速批准程序提交，FDA已指定处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2026年7月7日。 Atacicept是一种重组融合蛋白，可结合并抑制B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）的活性，这两种细胞因子被认为与IgAN的发病机制密切相关。若获得批准，Atacicept将成为首个针对这两种细胞因子的B细胞调节剂，用于治疗IgAN。 该生物制剂许可申请的支持数据来自ORIGIN 3试验的预先指定中期分析，这是一项随机、双... 查看详情
07
1月
加拿大批准JERAYGO(Aprocitentan)用于治疗顽固性高血压
Idorsia公司旗下药物JERAYGO（Aprocitentan）已获加拿大卫生部批准，用于治疗成人顽固性高血压。该药物需与至少三种其他降压药物联合使用。推荐起始剂量为每日一次口服12.5毫克。若能耐受且需要更强血压控制的患者，可增加剂量至每日一次25毫克。 高血压仍是全球主要的健康问题，也是导致早发疾病和死亡的主要风险因素。尽管已有多种治疗方法，许多患者的血压仍难以得到有效控制。血压失控会增加心肌梗死、脑卒中、肾功能衰竭及过早死亡的风险。 顽固性高血压约影响10%的高血压患者。其定义为在已使用至少三种不同类别且剂量优化的降压药物后，血压仍未能达标。这部分患者亟需更有效的治疗选择。 JERA... 查看详情
07
1月
单克隆抗体Tzield治疗1岁及以上2期1型糖尿病患儿在美获优先审评
美国食品药品监督管理局已受理Tzield(teplizumab-mzwv)的补充生物制品许可申请，并授予优先审评资格。该申请旨在将Tzield的适应症年龄范围从当前的8岁及以上扩大至1岁及以上，用于延缓诊断为2期1型糖尿病的患者发展为3期疾病。FDA的目标审评决定日期为2026年4月29日。 若获得批准，Tzield将成为首个用于延缓1岁及以上2期1型糖尿病儿童进展至3期疾病的疾病缓解疗法。Tzield是一种靶向CD3的单克隆抗体，通过作用于人体免疫T细胞，调节其活性，从而减少免疫系统对胰岛β细胞的自身攻击，减缓胰岛功能下降，实现延缓发病。该药物于2022年11月在美国首次获批，用于延缓8岁及... 查看详情
06
1月
加拿大批准REDEMPLO(plozasiran)用于降低家族性乳糜微粒血症综合征患者甘油三酯
REDEMPLO™（plozasiran）是一种小干扰RNA（siRNA）药物，作为饮食辅助手段，用于降低标准降甘油三酯疗法效果不佳的成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯。FCS是一种严重的罕见疾病，其特征是甘油三酯水平可能达到正常水平的10至100倍，导致发生急性、复发性且可能致命的胰腺炎的风险显著增加。FCS目前仍未得到充分诊断，估计全球每百万人中有1至13人患病，但在加拿大法语区的部分地区，其患病率约高出100倍。REDEMPLO是加拿大卫生部批准的首个且唯一一款可用于FCS患者的siRNA药物，可在家中通过皮下注射自行给药，每三个月一次。 REDEMPLO利用靶向RNA... 查看详情
06
1月
美国FDA受理Rusfertide用于真性红细胞增多症的新药申请
Rusfertide用于治疗成人真性红细胞增多症的新药申请已向美国食品药品监督管理局提交。该申请基于III期VERIFY研究和II期REVIVE研究的数据。在VERIFY研究的第一部分1a期中，数据显示这种首创的hepcidin模拟物达到了试验的主要终点以及全部四个关键次要终点，证明了其持久的血细胞比容控制能力和降低放血需求的疗效。在1a期研究中，rusfertide组的总体缓解率为32.9%，而安慰剂组为76.9%，具有统计学显著差异。此外，rusfertide组中有62.6%的患者将血细胞比容水平维持在45%以下，而安慰剂组该比例为14.4%。 VERIFY试验关键结果： 试验达到了其主要... 查看详情
