12
10月
美国批准Lasix ONYU(呋塞米注射液)居家治疗慢性心力衰竭引起的水肿
2025年10月10日，美国食品药品监督管理局批准了新型药物器械组合产品Lasix ONYU（furosemide injection，呋塞米皮下注射液），用于治疗慢性心力衰竭引起的水肿。该批准允许特定患者通过皮下输注方式在家中获得治疗，无需住院接受传统静脉输液。 这种新型给药系统包含可重复使用的基础单元和单次使用的耗材组件。基础单元支持48次治疗周期，单次使用组件在每次治疗后更换。该设计降低了生产成本，可能提高治疗可及性。 临床研究数据显示，与传统静脉注射呋塞米相比，皮下注射剂型的生物利用度达到112%，在尿量排出和钠流失等关键疗效指标上分别达到115%和117%，证实家庭治疗与医院治疗具有... 查看详情
12
10月
美国FDA批准Simponi用于儿童活动性溃疡性结肠炎治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Simponi（golimumab，戈利木单抗）用于治疗体重至少15千克、患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的儿童。此前，该药品已获批用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人患者，而美国患有该疾病的人群超一百万。 溃疡性结肠炎是一种复杂的终身疾病，治疗难度较大，尤其对于儿童患者，目前获批的治疗选择相对有限。此次Simponi获批，为这一群体提供了一种具有明确疗效和安全性且可通过皮下注射给药的治疗方案。 该批准基于PURSUIT项目的数据支持，该项目包含两项多中心、开放标签研究，旨在评估皮下注射Simponi治疗儿童溃疡性结肠炎的疗效、安全性和药... 查看详情
11
10月
Leniolisib治疗4-11岁儿童活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征获美国优先审查
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理leniolisib针对4至11岁儿童活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）治疗的补充新药申请，并授予其优先审评资格。处方药用户费用法案规定的目标审评日期定为2026年1月31日。 Leniolisib是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂，目前以Joenja®为商品名在美国上市，适用于12岁及以上APDS患者。此次扩展至4-11岁年龄组，将扩大这一罕见疾病治疗药物的适用人群。 APDS是一种进行性原发性免疫缺陷疾病，由PIK3CD或PIK3R1基因变异引起，导致PI3Kδ通路过度活跃。该疾病表现为严重反复的鼻窦肺部感染、淋巴组织增生以及长期损伤如永久性肺损伤... 查看详情
09
10月
美国批准Libtayo(西米普利单抗)用于皮肤鳞状细胞癌的辅助治疗
美国FDA已批准西米普利单抗cemiplimab-rwlc（Libtayo）用于手术和放疗后高复发风险皮肤鳞状细胞癌（CSCC）成年患者的辅助治疗。 该监管决定得到3期C-POST研究（NCT03969004）数据的支持。该研究中，接受Libtayo治疗的高复发风险CSCC患者中位无病生存期（DFS）未达到（95% CI，不可评估[NE]-NE），而安慰剂组为49.4个月（95% CI，48.5-NE）（风险比HR为0.32；95% CI，0.20-0.51；P < .0001）。 C-POST是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的3期研究，共纳入415例手术和放疗后高复发风险的CSCC... 查看详情
09
10月
美国FDA批准Jascayd作为十余年来首款新特发性肺纤维化治疗药物
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准口服药物Jascayd(nerandomilast)，用于治疗特发性肺纤维化（IPF，病因不明的肺部疾病）成年患者，该药物将以商品名Jascayd上市。据FDA发布的消息，这一决定标志着十余年来首款新IPF治疗药物获批，FDA在消息中表示，此次批准践行了其长期承诺，即为患者提供更多治疗选择，推动美国公众医疗健康领域发展。 IPF是一种慢性疾病，以肺部炎症和纤维化（瘢痕形成）为特征，会导致气短、咳嗽、乏力等症状，且这些症状通常会随时间推移不断加重。 Jascayd是一种口服分子，旨在阻断名为磷酸二酯酶4B（PDE4B）的炎症酶活性。通过这一作用，有望减少IP... 查看详情
07
10月
ZORYVE(罗氟司特)0.05%乳膏获FDA批准用于2-5岁儿童特应性皮炎治疗
2025年10月06日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZORYVE（Roflumilast，罗氟司特）0.05%乳膏的补充新药申请（sNDA），用于2-5岁儿童轻度至中度特应性皮炎的局部治疗。每日一次使用ZORYVE（罗氟司特）0.05%乳膏，可快速且显著地清除全身任何部位的特应性皮炎，为临床医生、2-5岁儿童的父母及照护者提供了一种可长期使用的非激素类替代治疗选择。 在美国，约有180万名2-5岁特应性皮炎患儿接受局部用药治疗。瘙痒是该疾病最令人困扰的症状之一，患儿可能陷入“瘙痒-搔抓”循环，导致症状进一步加重。 ZORYVE乳膏的配方设计旨在解决特应性皮炎治疗中尚未被满足的关键需求... 查看详情
03
10月
美国FDA批准Zepzelca联合Tecentriq作为广泛期小细胞肺癌的一线维持治疗
美国食品药品监督管理局已批准Zepzelca(lurbinectedin,鲁比卡丁/芦比替定)联合Tecentriq或Tecentriq+透明质酸酶-tqjs，用于广泛期小细胞肺癌成人患者的维持治疗。该方案适用于经含Tecentriq、卡铂和依托泊苷的一线诱导治疗后病情未进展的患者。 此项批准基于III期IMforte试验的数据支持。该研究显示，在广泛期小细胞肺癌的一线维持治疗中，与Tecentriq单药治疗相比，Zepzelca联合Tecentriq在无进展生存期和总生存期方面均显示出统计学显著性和临床意义的改善。 IMforte试验的主要数据显示，经独立评审机构评估，联合治疗组的中位无进展... 查看详情
03
10月
加拿大批准AGAMREE(伐莫洛龙)用于4岁及以上杜氏肌营养不良治疗
加拿大卫生部已批准AGAMREE（通用名：vamorolone，伐莫洛龙）用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。该批准通过优先审查程序获得，使AGAMREE成为加拿大首个获批用于治疗DMD的药物。 AGAMREE为口服混悬液剂型，规格为40mg/ml，属于新型解离型皮质类固醇。其化学结构在9:11位置将羟基改变为碳-碳双键，这种结构修饰使其作用机制区别于传统皮质类固醇。 AGAMREE通过高亲和力结合糖皮质激素受体，同时微弱结合盐皮质激素受体并表现出拮抗作用，且不结合雌激素受体或孕激素受体。它能抑制TNFα诱导的NF-κB信号通路以发挥抗炎作用，同时减少糖皮质激素反应元件调控的... 查看详情
02
10月
美国FDA批准Rhapsido(瑞米布替尼)用于慢性自发性荨麻疹治疗
美国食品药品监督管理局(FDA)批准Rhapsido（Remibrutinib，瑞米布替尼）用于治疗成人慢性自发性荨麻疹。Rhapsido是一种口服药物，也是目前首个且唯一获批用于该疾病的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。 该药物通过抑制BTK蛋白发挥作用，该蛋白被认为是引发CSU症状的关键因素。在CSU发作过程中，免疫系统因过敏反应或自身免疫反应而过度活跃，肥大细胞和嗜碱性粒细胞会激活BTK蛋白，导致患者出现红色肿胀的荨麻疹和剧烈瘙痒，症状可持续数小时。 慢性自发性荨麻疹在美国影响约170万人，超过半数患者在使用递增剂量的抗组胺药后仍持续出现症状。该疾病症状具有不可预测性，每次发作可持续长达6周，严重... 查看详情
01
10月
美国FDA批准Tremfya用于儿童斑块状银屑病与银屑病关节炎治疗
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tremfya（guselkumab,古塞库单抗），用于治疗6岁及以上、体重至少40公斤的中重度斑块状银屑病或活动性银屑病关节炎儿童患者。 此次监管行动，使Tremfya成为首个获批用于此类皮肤疾病儿童患者的白细胞介素（IL）-23抑制剂。 Tremfya最初于2017年获批用于成人银屑病治疗，2020年获批用于成人活动性银屑病关节炎治疗。本次儿童适应症的批准，基于III期PROTOSTAR试验（NCT03451851）的研究结果，该试验显示，接受Tremfya治疗的儿童患者中，超过半数在治疗16周时实现了显著的皮肤清除。 Tremfya是首个获FD... 查看详情
