30
3月
DARZALEX(daratumumab,达雷妥尤单抗)在欧洲获批患者/照护者自行给药用于多发性骨髓瘤治疗
欧洲药品管理局人用药品委员会批准了达雷妥尤单抗皮下注射剂(DARZALEX,daratumumab)的一项II型标签变更，允许多发性骨髓瘤患者在经过专业医护人员评估适宜且接受规范培训后，从第五剂起自行或由照护者实施给药。 达雷妥尤单抗由此成为欧洲首个获批可自行注射的肿瘤治疗药物。此次标签更新覆盖了该药此前在欧洲获批的全部适应症。在欧洲，达雷妥尤单抗获批用于以下治疗场景： 联合来那度胺和地塞米松，或联合硼替佐米和地塞米松，用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成人患者； 联合泊马度胺和地塞米松，用于治疗既往接受过包含蛋白酶体抑制剂和来那度胺的一线治疗后出现来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者... 查看详情
30
3月
美国FDA加速批准基因疗法Kresladi用于重度白细胞粘附缺陷症I型治疗
2026年3月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Rocket Pharmaceuticals公司开发的自体造血干细胞基因疗法Kresladi（marnetegragene autotemcel）上市，用于治疗因ITGB2基因双等位基因变异导致的严重白细胞粘附缺陷症I型（LAD-I）儿科患者，且患者无人类白细胞抗原（HLA）匹配的同胞供体可进行异基因造血干细胞移植。这是FDA批准的首款针对严重LAD-I的基因疗法。 Kresladi是一种一次性自体造血干细胞基因疗法，其作用机制为从患者自身采集CD34+造血干细胞，通过慢病毒载体导入功能正常的ITGB2基因进行体外修饰，经预处理后以... 查看详情
30
3月
FDA批准诺和诺德长效基础胰岛素Awiqli每周一次用于成人2型糖尿病
2026年3月27日，丹麦诺和诺德公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Awiqli®（insulin icodec-abae，依柯胰岛素注射液，700单位/毫升）上市。该药物是全球首款且唯一一款每周一次给药的长效基础胰岛素，适应症为作为饮食和运动的辅助手段，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。 Awiqli®的获批基于ONWARDS 3a期临床试验项目的结果。该项目包含四项随机、活性对照、目标治疗试验，共纳入约2680名血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者。研究中，Awiqli®可与餐时胰岛素联用，或与常用口服降糖药和/或GLP 1受体激动剂联合使用。临床数据显示，Awiqli®在降低糖... 查看详情
27
3月
瑞士批准PEDMARK(硫代硫酸钠)用于预防儿童及青少年铂化疗造成的听力损失
2026年3月26日，瑞士药品监督管理局（Swissmedic）正式批准PEDMARK（通用名：硫代硫酸钠，商品名在欧洲为Pedmarqsi）上市，用于预防1月龄至18岁、患有局限性非转移性实体瘤的患者，在接受顺铂化疗时引发的听力损失（耳毒性）。这是瑞士境内首个且唯一获批用于该适应症的药物，填补了儿童顺铂化疗耳毒性预防领域的治疗空白。 PEDMARK的活性成分为硫代硫酸钠，是一种静脉输注制剂，其获批基于两项国际多中心、开放标签、随机对照的Ⅲ期临床试验——SIOPEL 6与COGACCL0431的关键数据。SIOPEL 6试验纳入114例标准风险肝母细胞瘤患儿，随机接受顺铂联合PEDMARK或单... 查看详情
26
3月
美国FDA加速批准酶替代疗法Avlayah用于亨特综合征治疗
2026年3月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Avlayah（通用名：tividenofusp alfa-eknm）用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症II型，MPS II），适用于体重至少5公斤、在出现严重神经功能损害前处于症状前或有症状阶段的儿科患者，用于治疗其神经病变表现。 Avlayah是一款酶替代疗法，由艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）与DenaliTherapeutics的酶转运载体（ETV）融合而成，通过与血脑屏障上的转铁蛋白受体结合，借助受体介导的转胞吞作用穿越血脑屏障，将IDS递送至中枢神经系统，以缓解亨特综合征的中枢神经系统症状。 本次加速批准基于脑脊液硫酸乙酰肝... 查看详情
26
3月
美国FDA批准Lifyorli联合白蛋白紫杉醇用于铂类耐药卵巢癌/输卵管癌/原发性腹膜癌
2026年3月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Lifyorli（通用名：relacorilant，研发代号：CORT125134）联合白蛋白紫杉醇（nab-paclitaxel），用于治疗既往接受过1至3线全身治疗（其中至少一线包含贝伐珠单抗）的成人铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。此次获批具有重要意义，Lifyorli作为首个获得FDA批准的选择性糖皮质激素受体拮抗剂（SGRA），为这类治疗选择有限的患者提供了新的治疗方案，其研发企业为Corcept Therapeutics公司，该公司专注于通过调节激素皮质醇的作用，开发治疗严重内分泌、肿瘤、代谢和神经系统疾... 查看详情
25
3月
日本批准Dupixent(度普利尤单抗)用于大疱性类天疱疮治疗
2026年3月24日，赛诺菲和再生元联合宣布，其合作开发的Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）已获得日本厚生劳动省的生产和销售许可，用于治疗成人中重度大疱性类天疱疮，成为日本首个获批用于该病症的靶向药物。 此次Dupixent在日本的获批，基于一项名为LIBERTY-BP-ADEPT的关键性2/3期临床研究数据，该研究为随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入106名中重度大疱性类天疱疮成年患者，进行了为期52周的治疗评估。试验中，患者在接受标准口服皮质类固醇治疗的基础上，被随机分配为两组，分别接受每两周一次的Dupixent 300毫克或安慰剂治疗。 试验设定了明确的口服皮质类固醇... 查看详情
25
3月
日本批准Joenja用于4岁及以上患者活化磷酸肌醇3激酶δ综合征(APDS)治疗
2026年3月24日，日本厚生劳动省批准了Joenja（活性成分为leniolisib，莱尼利西布）用于治疗4岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇3激酶δ综合征（APDS）。Joenja是一种口服、选择性磷酸肌醇3激酶（PI3K）δ抑制剂，此次获批也是日本首个用于治疗APDS的药物，同时也是Joenja首次获批覆盖4至11岁APDS患儿群体。 此次日本厚生劳动省的批准基于多项临床试验数据，包括针对12岁及以上患者的跨国和日本本土研究，以及针对4至11岁儿童患者的跨国儿科研究。 Joenja的临床试验包含一项为期12周、双盲、随机、安慰剂对照研究，该研究纳入了31名APDS患者，患者按2:1的比... 查看详情
24
3月
美国FDA授予Zilganersen治疗亚历山大病优先审评资格
2026年3月23日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其在研反义寡核苷酸疗法Zilganersen的新药申请，并授予该药物治疗亚历山大病的优先审评资格，同时设定处方药用户收费法案目标审评日期为2026年9月22日。 Zilganersen是一种在研RNA靶向药物，同时也是一种反义寡核苷酸药物，其研发代码为ION373，主要用于治疗亚历山大病。该药物的作用机制是抑制因GFAP基因致病变异而过量产生的胶质纤维酸性蛋白，以此减缓或稳定亚历山大病患者的疾病进展，从根源上针对疾病病因进行干预。 此次优先审评资格的授予，主要基于一项针对Zilganer... 查看详情
24
3月
Minjuvi联合方案获巴西批准用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤治疗
Minjuvi（Tafasitamab）联合Remlivid（来那度胺）与Rituxan（利妥昔单抗）的方案已获巴西国家卫生监督局（ANVISA）批准，用于治疗成人复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者。 该批准基于III期inMIND研究（NCT04680052）的疗效数据。该研究评估了该联合方案在既往接受过至少一线含抗CD20抗体系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者中的应用。 研究数据显示，联合治疗组（273例）患者的中位无进展生存期为22.37个月（95% CI: 19.22-未达到），而接受来那度胺联合利妥昔单抗加安慰剂组（275例）患者的中位无进展生存期为13.93个月（95% CI: 1... 查看详情
