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3月
美国FDA批准Sogroya(帕西生长素)用于特发性矮小症/努南综合征/生长激素缺乏症
2026年2月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准诺和诺德（Novo Nordisk）生产的Sogroya（somapacitan-beco，帕西生长素，诺泽优）扩大适应症。该药物现可用于治疗特发性矮小症（ISS）、努南综合征（NS）以及生长激素缺乏症（GHD）的儿童患者 。 Sogroya是一种采用人生长激素（hGH）类似物制成的处方药，通过皮下注射给药。它利用了白蛋白结合技术，能够延缓药物在体内的清除，从而延长其半衰期和作用持续时间 。基于此机制，Sogroya是目前首个且唯一获批用于上述适应症儿童患者的每周一次长效生长激素制剂 。 此次获批涵盖了2.5岁及以上的特定患儿群体... 查看详情
28
2月
FDA受理Imsidolimab用于泛发性脓疱型银屑病的生物制品许可申请
2026年2月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理了Vanda Pharmaceuticals公司提交的Imsidolimab用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）的生物制品许可申请（BLA），并设定了处方药用户收费法案（PDUFA）目标审评日期为2026年12月12日。 Imsidolimab是一款全人源化IgG4单克隆抗体，其作用机制为抑制白细胞介素-36（IL-36）受体信号传导。泛发性脓疱型银屑病是一种罕见、慢性且危及生命的自身炎症性皮肤病，其发病机制主要与IL-36通路过度激活相关，多数已明确单基因缺陷病因的病例与IL36RN基因的多种致病性变异有关，该基因负责编码IL-36受... 查看详情
28
2月
FDA批准Desmoda(醋酸去氨加压素口服溶液)用于中枢性尿崩症
2026年2月25日，美国食品药品监督管理局批准了Eton制药公司的Desmoda（醋酸去氨加压素）口服溶液，用于治疗成人和儿科患者的中枢性尿崩症，作为抗利尿替代疗法。中枢性尿崩症是一种罕见的严重疾病，因下丘脑/垂体后叶分泌的加压素不足导致，表现为大量稀释尿液排泄。 Desmoda的通用名称为醋酸去氨加压素，其前身为ET-600，是首个也是唯一获得FDA批准的去氨加压素口服溶液制剂。该药品为即用型口服溶液，浓度为0.05mg/mL，使用时无需片剂分割、粉碎、冷藏、混合或摇晃，可减少常见的给药操作不便，有助于提高个体化滴定的给药精度。 Desmoda的活性成分为醋酸去氨加压素，这是一种人工合成的... 查看详情
28
2月
美国FDA优先审查Olezarsen用于严重高甘油三酯血症的新药申请
2026年2月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理了Olezarsen(Tryngolza)用于治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）的补充新药申请（sNDA），并授予其优先审评资格。FDA为该申请设定了《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标行动日期为2026年6月30日。此次sNDA的提交是基于Olezarsen在2025年公布的三期CORE和CORE2研究的积极结果。在这些研究中，Olezarsen在治疗6个月时显著降低了患者的空腹甘油三酯水平，并将这一效果维持至12个月。 Olezarsen是一种在研的反义寡核苷酸药物，其作用机制是靶向减少载脂蛋白C-III（apoC-II... 查看详情
27
2月
美国FDA批准HERNEXEOS(宗格替尼)用于HER2突变非小细胞肺癌一线治疗
2026年2月26日，美国食品药品监督管理局加速批准勃林格殷格翰公司的HERNEXEOS（宗格替尼，通用名zongertinib），用于治疗存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变、且患有不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌的成年患者。此次获批将宗格替尼的治疗范围延伸至尚未接受既往治疗的患者，此前其已于2025年8月获得加速批准，适用于既往接受过全身治疗的同类患者。 宗格替尼是一种口服的HER2酪氨酸激酶抑制剂，可与野生型和突变型HER2受体共价结合，阻断HER2磷酸化，降低下游HER2信号传导，抑制含有HER2酪氨酸激酶结构域激活突变的肺癌细胞增殖，同时保留野生型EGFR信号传导，在... 查看详情
27
2月
Crexont(卡比多巴和左旋多巴)在帕金森病治疗中的作用时间优势
Crexont是一种含卡比多巴和左旋多巴的缓释胶囊，主要用于治疗成人帕金森病，以及脑炎后帕金森综合征、一氧化碳中毒或锰中毒可能引发的帕金森样症状。作为一种口服治疗药物，其核心优势集中在延长药物作用时间、优化患者“良好作用时间”，帮助患者更好地控制症状、维持正常生活节奏。 左旋多巴是治疗帕金森病的核心成分，能通过血脑屏障转化为多巴胺，弥补患者大脑内多巴胺的不足，从而缓解肢体震颤、肌肉僵硬、运动迟缓等核心症状。传统的左旋多巴速释制剂虽能快速起效，但作用时间较短，患者需要频繁服药，且容易出现症状波动，即“关期”——此时药物效果消退，症状再次加重，给患者的日常生活带来不便。 Crexont采用了创新的... 查看详情
26
2月
美国FDA批准Dupixent(度普利尤单抗)用于过敏性真菌性鼻窦炎治疗
2026年02月24日，美国食品药品监督管理局(FDA)接受度普利尤单抗dupilumab(Dupixent)的补充生物制剂许可申请并授予优先审评资格，用于治疗过敏性真菌性鼻窦炎(AFRS)。若获批，这将是Dupixent在美国的第九个适应症，也使其成为首个且唯一专门针对AFRS的药物 。 此次申请基于名为LIBERTY-AFRS-AIMS的随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究(NCT04684524)的积极结果。该研究评估了Dupixent在62名6岁及以上AFRS患者（包括成人和儿童）中的安全性和有效性。AFRS是一种慢性2型炎性鼻窦疾病，由对真菌（通常是曲霉菌）的过敏反应引起，常见于温... 查看详情
26
2月
美国FDA受理tirabrutinib治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤的新药申请
日本小野药品工业株式会社于2026年2月16日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其在研药物tirabrutinib的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（R/R PCNSL）患者。FDA根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA）设定的目标行动日期为2026年12月18日 。 tirabrutinib是一种高度选择性的、不可逆的第二代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。该药物通过共价结合BTK酶活性位点的Cys-481残基，阻断B细胞受体（BCR）信号通路的传导。由于BCR信号在B细胞的增殖、分化与存活中起关键作用，因此抑制BTK可诱导恶性... 查看详情
26
2月
美国FDA受理Giredestrant用于ESR1突变晚期乳腺癌的新药申请
2026年2月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司在研口服疗法Giredestrant的新药申请（NDA），与依维莫司（everolimus）联合用于特定乳腺癌患者的治疗。该申请针对的是雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、携带ESR1突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者既往接受过内分泌基础治疗后出现复发或进展。FDA预计将于2026年12月18日之前做出批准决定。 Giredestrant是一种下一代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）和完全拮抗剂，目前处于研究阶段。该药的设计机制是通过阻断雌... 查看详情
26
2月
美国FDA批准Optune Pax(肿瘤电场疗法)用于局部晚期胰腺癌治疗
2026年2月11日，美国食品药品监督管理局批准了Novocure公司研发的Optune Pax，用于与吉西他滨和白蛋白紫杉醇联合治疗成年局部晚期胰腺癌患者。这是近30年来FDA首次批准针对局部晚期胰腺癌的新治疗方案。 Optune Pax是一款便携式、可穿戴的医疗设备，通过无创的穿戴式阵列释放肿瘤治疗电场。肿瘤电场是一种交替电场，可针对癌细胞的电特性，干扰癌细胞分裂和存活的关键过程，导致癌细胞死亡，且不会对健康细胞造成显著影响。其作用机制包括在癌细胞有丝分裂的不同阶段发挥作用，如破坏中期微管组装、干扰后期分裂沟处的隔膜蛋白排列、在末期推动极性细胞器和大分子向子细胞间的桥状结构移动，同时还能改... 查看详情
