美国FDA受理Rusfertide用于真性红细胞增多症的新药申请

Rusfertide用于治疗成人真性红细胞增多症的新药申请已向美国食品药品监督管理局提交。该申请基于III期VERIFY研究和II期REVIVE研究的数据。在VERIFY研究的第一部分1a期中，数据显示这种首创的hepcidin模拟物达到了试验的主要终点以及全部四个关键次要终点，证明了其持久的血细胞比容控制能力和降低放血需求的疗效。在1a期研究中，rusfertide组的总体缓解率为32.9%，而安慰剂组为76.9%，具有统计学显著差异。此外，rusfertide组中有62.6%的患者将血细胞比容水平维持在45%以下，而安慰剂组该比例为14.4%。

VERIFY试验关键结果：

试验达到了其主要终点，rusfertide组的总体缓解率显著高于安慰剂组。该试验也达到了全部四个关键次要终点。
Rusfertide能快速且持久地将血细胞比容控制在45%以下，并使患者在至第52周期间不符合放血条件，这一效果也包括那些在第32周后从安慰剂组转换到rusfertide组的患者。

在52周的治疗期间，Rusfertide保持了良好的安全性，大多数不良反应为1级或2级，治疗中止率较低。
此前，在2025年8月，美国食品药品监督管理局已授予rusfertide突破性疗法认定，用于治疗真性红细胞增多症患者的红细胞增多症。

Rusfertide的作用机制是什么？

除了降低放血需求，rusfertide通过模拟天然激素hepcidin来调节铁稳态，从而管理红细胞过度生成。通过将血细胞比容水平维持在45%以下，该疗法旨在预防如中风和肺栓塞等危及生命的血栓事件，并缓解严重疲劳和瘙痒等症状。

VERIFY试验是如何设计的？

VERIFY试验招募了293名血细胞比容水平未受控制且依赖放血的真性红细胞增多症患者，尽管他们正在接受羟基脲、干扰素或鲁索替尼等标准治疗。该试验是一项持续进行的三部分、全球性、随机、安慰剂对照研究。研究评估了患者每周一次皮下自行注射rusfertide联合标准治疗，对比安慰剂联合标准治疗的疗效和安全性。

研究的主要终点是第20至32周期间达到缓解的患者比例。缓解定义为“不符合放血条件”，要求患者维持确认的血细胞比容水平低于45%，或血细胞比容水平低于48%。次要终点包括满足放血需求的患者比例、血细胞比容维持在45%以下的患者比例以及患者报告结局指标的改善情况。

VERIFY试验中还有哪些关于Rusfertide的发现？

新药申请提交包含了52周的数据，显示rusfertide在第32周后仍能持续控制血细胞比容。研究数据显示，rusfertide组患者获得了持久的缓解，总体缓解率从第32周的76.9%上升至第52周的84.1%。此外，从安慰剂组转换到rusfertide组的患者也获得了持久的控制和快速缓解，第52周时总体缓解率达到77.9%。

VERIFY研究的全面数据突显了rusfertide强大的临床特征及其在提供持续血细胞比容控制、减轻放血需求和症状负担方面的潜力。

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