Bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的新药申请已提交至FDA

美国食品药品监督管理局(FDA)已收到一份新药申请，寻求批准Bezuclastinib用于治疗非晚期系统性肥大细胞增多症患者。

Bezuclastinib用于非晚期系统性肥大细胞增多症的NDA提交要点：基于SUMMIT试验的积极结果，已向FDA提交了Bezuclastinib用于治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的新药申请。

SUMMIT试验达到了其主要终点，数据显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Bezuclastinib治疗的患者总症状评分出现了统计学上显著的降低。Bezuclastinib在降低疾病关键生物学标志物方面显示出高效力，在可评估患者中，95.4%的患者血清类胰蛋白酶水平降低至少50%。

此次NDA提交基于2期SUMMIT试验的研究结果。在2025年美国血液学会年会上公布的数据显示，在多个症状领域，Bezuclastinib相比安慰剂带来了统计学上显著的改善。试验达到了其主要终点，数据显示在第24周时，Bezuclastinib组的总症状评分平均变化为-24.32，而安慰剂组为-15.41，差异具有统计学意义。与安慰剂组相比，Bezuclastinib组达到总症状评分降低至少30%和至少50%的患者比例也显著更高。

此前，在2025年10月，FDA已授予Bezuclastinib突破性疗法认定，用于治疗冒烟型系统性肥大细胞增多症患者，以及曾接受avapritinib治疗的非晚期系统性肥大细胞增多症患者。

SUMMIT试验的设计

SUMMIT试验入组的患者为根据世界卫生组织2022年分类确诊的惰性系统性肥大细胞增多症、骨髓肥大细胞增多症或冒烟型系统性肥大细胞增多症患者，这些患者尽管接受了至少两种抗介质治疗，但症状控制仍不充分。

试验第一部分为剂量优化部分，包括为期12周的双盲治疗期，以确定Bezuclastinib的推荐剂量。

第二部分为扩展部分，旨在评估第一部分所选剂量的Bezuclastinib的疗效。在第二部分中，179名患者按2:1的比例被随机分配接受每日100mg Bezuclastinib加最佳支持治疗，或安慰剂加最佳支持治疗，进行为期24周的双盲治疗。第二部分的主要终点是肥大细胞增多症症状严重度每日日记总症状评分相对于基线的平均变化。关键的次要终点包括血清类胰蛋白酶水平、KIT p.D816V变异等位基因频率、骨髓肥大细胞负荷以及总症状评分降低至少50%；以及总症状评分降低至少30%。

SUMMIT试验中Bezuclastinib的其他发现

在可评估患者中，Bezuclastinib组有95.4%的患者在第24周时血清类胰蛋白酶水平降低至少50%，而安慰剂组为0%。此外，Bezuclastinib组有88.2%的可评估患者骨髓肥大细胞负荷降低至少50%，而安慰剂组为25.5%。同时，在第24周时，Bezuclastinib组相比安慰剂组在KIT p.D816V变异等位基因频率上也观察到了显著降低。

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