FDA授予Rusfertide突破性疗法认定用于真性红细胞增多症治疗

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Rusfertide突破性疗法认定，用于治疗真性红细胞增多症（polycythemia vera, PV）患者的红细胞增多症。该认定基于III期VERIFY研究的积极数据，表明Rusfertide在减少放血治疗需求和改善血液学控制方面具有潜在优势。

Rusfertide曾于2020年获得FDA的孤儿药认定和快速通道资格。根据研究结果， Protagonist Therapeutics公司计划于2025年底前提交Rusfertide的新药申请。

药品特点与作用机制
Rusfertide是一种首创的拟铁调素肽类似物，用于治疗存在未满足医疗需求的PV患者，特别是那些需要减少放血负担并改善血液学控制的患者。

关键研究数据
III期VERIFY研究（NCT05210790）评估了Rusfertide联合标准治疗（SOC）与安慰剂联合SOC的疗效和安全性。在可评估患者中，Rusfertide组（n = 147）在第20至32周期间的应答率为76.9%，而安慰剂组（n = 146）为32.9%（P < 0.0001）。此外，Rusfertide组患者在0至32周期间的平均放血次数显著低于安慰剂组（0.5次 vs 1.8次，P < 0.0001）。72.8%的Rusfertide组患者在此期间无需放血，而安慰剂组仅为21.9%。Rusfertide组患者也更能够将血细胞比容水平维持在45%以下（P < 0.0001）。

研究设计与患者人群
VERIFY研究是一项全球性、随机、安慰剂对照的III期试验，共纳入293例患者，接受每周一次皮下自注射Rusfertide或安慰剂，治疗周期为156周。研究包括32周双盲期和124周开放标签延伸期。入选患者需符合2016年WHO修订的PV诊断标准，且存在血液学控制不足的情况。

Rusfertide获得FDA突破性疗法认定，标志着其在治疗真性红细胞增多症方面具有潜在的重要价值。VERIFY研究的数据支持了其在减少放血需求和控制血细胞比容方面的显著疗效，为患者提供了新的治疗选择。

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