21
3月
美国FDA批准Lynavoy(linerixibat)用于原发性胆汁性胆管炎治疗
2026年3月19日，葛兰素史克公司（GSK）宣布，美国FDA已批准口服药物Lynavoy（linerixibat）用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎患者的胆汁淤积性瘙痒，这是美国首个获批用于该适应症的药物。该药物也已向欧盟、英国、中国和加拿大提交审批申请，预计今年年底前将有更多国家做出审批决定。 Lynavoy是一种回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，其作用机制是阻断胆汁酸的肠肝循环，通过抑制胆汁酸的再吸收，减少血液循环中多种引起瘙痒的介质，直接针对导致胆汁淤积性瘙痒的潜在胆汁酸失调。 FDA的批准基于GLISTEN 3期临床试验（NCT04950127）的数据，该试验为双盲、随机、安慰剂对照研... 查看详情
20
3月
IMCIVREE(Setmelanotide)美国获批用于治疗获得性下丘脑性肥胖症
2026年3月19日，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准IMCIVREE（Setmelanotide）的适应症扩展，用于治疗获得性下丘脑性肥胖症患者。此次获批后，IMCIVREE成为美国首个且唯一获批用于治疗该疾病的疗法。 IMCIVREE的活性成分为Setmelanotide，是一种黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂。该药物通过重新建立MC4受体通路活性，减少食物摄入并增加能量消耗，从而发挥减重作用，其作用机制针对获得性下丘脑性肥胖症的潜在生物学病因。 获得性下丘脑性肥胖症是一种罕见疾病，由下丘脑损伤或功能障碍引起，主要特征为体重快速... 查看详情
19
3月
美国FDA批准ICOTYDE(Icotrokinra)用于中重度斑块状银屑病治疗
2026年3月18日，强生公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准ICOTYDE（Icotrokinra）用于治疗中重度斑块状银屑病。该药物适用于12岁及以上、体重至少40公斤、适合接受系统治疗或光疗的成人和儿科患者。 ICOTYDE是全球首个也是唯一一款靶向白细胞介素-23受体的口服肽类药物，通过选择性结合并阻断白细胞介素-23受体发挥作用，该受体是斑块状银屑病炎症信号传导的关键通路。其剂型为每日一次的口服药片，为那些经局部治疗未能获得足够疾病控制、需要系统治疗的患者提供了一种新的治疗选择。 该药物的获批基于ICONIC临床开发项目的四项III期试验数据，共纳入2500名患者，试验同时评估了该... 查看详情
18
3月
美国FDA接受Bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的新药申请
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Bezuclastinib用于治疗非进展性系统性肥大细胞增多症患者的新药申请（NDA）。该监管机构根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），设定了该申请的目标行动日期为2026年12月30日。 此次NDA的提交基于Ⅱ期SUMMIT试验的数据支持，该试验显示，作为一种口服、强效且具有选择性的1型KIT p.D816V酪氨酸激酶抑制剂（TKI），Bezuclastinib与安慰剂相比，能为该患者群体带来具有临床意义的症状改善，并显著降低客观疾病标志物水平。 在2025年美国血液学会（ASH）年会暨博览会上公布的研究结果显示，Bezuclastinib治疗组（... 查看详情
17
3月
欧盟批准Imfinzi(度伐利尤单抗)用于胃癌及胃食管交界处癌围手术期治疗
2026年3月16日，阿斯利康宣布，Imfinzi（Durvalumab，度伐利尤单抗）联合标准治疗方案已获欧盟委员会批准，用于可切除的早期和局部晚期（II、III、IVA期）胃癌及胃食管交界处腺癌成人患者的围手术期治疗。这是欧盟首个且目前唯一获批用于该适应症的围手术期免疫疗法微博。 Imfinzi联合FLOT化疗方案（氟尿嘧啶、亚叶酸钙、奥沙利铂和多西他赛）作为新辅助和辅助治疗，术后续以Imfinzi单药辅助治疗EMA。 本次获批基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期MATTERHORN试验（NCT04592913）结果微博。 事件无生存期（EFS）：中期分析显示，Imfinzi联... 查看详情
17
3月
美国FDA批准RSV疫苗Arexvy适用人群扩至18-49岁高危者
葛兰素史克（GSK）3月13日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准扩大其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy的适用年龄范围，新增用于18至49岁因某些基础疾病而处于RSV下呼吸道疾病（LRTD）高风险状态的成年人 。 该疫苗此前在美国已获批用于60岁及以上人群，以及50至59岁的高危成年人。此次扩龄后，Arexvy在美国的适用人群正式扩展至18岁及以上高危成年人。该疫苗不适用于孕妇 。 FDA此次批准基于一项IIIb期免疫原性试验（NCT06389487）的数据。该研究评估了Arexvy在18至49岁高危成年人中的免疫应答和安全性，并与60岁及以上成年人群体进行比较 。 研究结果显... 查看详情
15
3月
美国FDA批准Cosentyx(司库奇尤单抗)用于12岁及以上中度至重度化脓性汗腺炎治疗
2026年3月13日，诺华公司宣布，Cosentyx（secukinumab，司库奇尤单抗）获得美国食品药品监督管理局FDA批准，用于治疗12岁及以上中度至重度化脓性汗腺炎患者，使其成为针对该人群唯一的白细胞介素-17A抑制剂。 Cosentyx的活性成分为司库奇尤单抗，这是一种全人源生物制剂，可直接抑制白细胞介素-17A，该细胞因子被认为与化脓性汗腺炎的炎症反应相关，而炎症反应可能会导致化脓性汗腺炎的症状出现。 此前，Cosentyx已于2023年10月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗成人中度至重度化脓性汗腺炎，此次获批将适用人群扩展至12岁及以上青少年，为青少年患者提供了新的治疗选... 查看详情
13
3月
英国批准LEQSELVI(Deuruxolitinib)用于严重斑秃治疗
2026年3月11日，英国药品和医疗产品监管局批准Deuruxolitinib（商品名LEQSELVI）用于治疗成人严重斑秃，该批准由太阳制药英国有限公司获得，通过国际认可程序获批。 LEQSELVI是一种口服Janus激酶抑制剂，其作用机制是相对JAK3激酶而言，降低JAK1、JAK2和TYK2三种酶的活性，这些酶参与毛囊部位的炎症反应，通过减少炎症，可促进斑秃患者的毛发再生。在体外激酶活性测定中，LEQSELVI对JAK1、JAK2和TYK2的抑制效力高于JAK3，目前尚不清楚JAK酶抑制与治疗效果的相关性。 该药物仅可凭处方获取，推荐剂量为每日两次，每次8毫克，剂型为薄膜衣片剂。 LEQ... 查看详情
13
3月
欧盟批准Elfabrio用于法布里病新给药方案
近日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）通过一项再审程序，对Elfabrio（pegunigalsidase alfa）的给药方案变更给出了积极意见，建议批准每四周一次（E4W）给药的维持治疗方案 。该意见随后经过了欧盟委员会的审查程序。 此次获批的新方案将用药间隔从现行的每两周一次延长至每四周一次，适用于病情稳定的成年法布里病患者 。该批准决定是基于一项名为BRIGHT的III期开放标签、切换研究的52周数据及其后续的开放标签扩展研究CLI-06657AA1-03的中期结果 。 BRIGHT研究评估了Elfabrio按2 mg/kg剂量每四周一次给药的药代动力学、安全性和疗效... 查看详情
12
3月
美国FDA批准Wellcovorin(leucovorin calcium,亚叶酸钙片)用于脑叶酸转运缺乏症治疗
2026年3月10日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准扩大Wellcovorin（leucovorin calcium，亚叶酸钙）片剂的使用范围，用于治疗患有脑叶酸转运缺乏症且叶酸受体1基因存在已确认变异的成人和儿科患者。这是首个获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗这种罕见遗传性神经系统疾病的药物。 Wellcovorin的活性成分为亚叶酸钙，又称亚叶酸，是一种维生素B9衍生物，已有数十年临床应用历史，目前也用于化疗患者的治疗。亚叶酸钙作为一种能够穿透血脑屏障的叶酸衍生物，可通过还原叶酸载体绕过功能异常的叶酸受体α，从而恢复中枢神经系统的叶酸生物利用度，这也是其用于治疗脑叶酸转运缺乏症的... 查看详情
