04
1月
Bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的新药申请已提交至FDA
美国食品药品监督管理局(FDA)已收到一份新药申请，寻求批准Bezuclastinib用于治疗非晚期系统性肥大细胞增多症患者。 Bezuclastinib用于非晚期系统性肥大细胞增多症的NDA提交要点：基于SUMMIT试验的积极结果，已向FDA提交了Bezuclastinib用于治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的新药申请。 SUMMIT试验达到了其主要终点，数据显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Bezuclastinib治疗的患者总症状评分出现了统计学上显著的降低。Bezuclastinib在降低疾病关键生物学标志物方面显示出高效力，在可评估患者中，95.4%的患者血清类胰蛋白酶水平降低至少... 查看详情
03
1月
Minjuvi(Tafasitamab)联合疗法在日本获批用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤
日本厚生劳动省已批准Minjuvi(Tafasitamab)联合利妥昔单抗与来那度胺用于治疗成人复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者，这标志着该药物在日本首次获得监管批准。 此次批准基于3期inMIND试验（NCT04680052）的数据支持。该试验显示，与安慰剂联合利妥昔单抗和来那度胺的对照组相比，Minjuvi联合利妥昔单抗与来那度胺显著改善了无进展生存期（PFS）。试验组中位PFS为22.4个月，而对照组为13.9个月（风险比[HR]为0.43；P < .0001）。独立审查委员会的评估结果进一步证实了这些发现：Minjuvi组的中位PFS尚未达到，而安慰剂组为16.0个月。 Minjuv... 查看详情
02
1月
美国FDA批准NEREUS(Tradipitant)用于预防预防晕动症引起的呕吐
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准口服神经激肽-1受体拮抗剂NEREUS(Tradipitant)用于预防晕动症，这是数十年来该领域的首次获批。FDA批准Tradipitant以商品名NEREUS上市，其适应症为预防晕动症诱发的呕吐。 晕动症在日常生活中较为常见，约25%-30%的成年人在乘坐汽车、飞机或船只等常见交通工具时会出现症状。全球约三分之一的人属于高度易感人群，尽管大多数病例症状较轻，但约5%-15%的人群会出现反复发作的严重症状，严重影响生活质量。该病症的发生源于视觉、前庭和本体感觉输入之间的感觉冲突，这种冲突会导致P物质释放，并激活中枢神经系统中的NK-1受体。 FDA的批准... 查看详情
29
12月
日本批准Sephience(Sepiapterin)用于苯丙酮尿症治疗
日本监管机构已批准苯丙氨酸羟化酶（PAH）激活剂Sephience（通用名：sepiapterin）用于治疗苯丙酮尿症（PKU）患者。 苯丙酮尿症是一种常染色体隐性遗传病，由苯丙氨酸羟化酶基因突变导致该酶活性降低或丧失所致。苯丙氨酸羟化酶是催化苯丙氨酸转化为酪氨酸的关键酶，其功能不足将导致血液中苯丙氨酸水平异常升高，可能引起严重的神经系统损害。若不加以控制，高苯丙氨酸水平可导致不可逆的神经损伤，包括智力障碍、癫痫发作、行为问题等。该疾病通常通过新生儿筛查诊断。 Sephience是一种口服小分子药物，活性成分为sepiapterin。该物质是四氢生物蝶呤（BH4）的前体药物。四氢生物蝶呤是苯丙... 查看详情
29
12月
Bezuclastinib改善系统性肥大细胞增多症的骨髓异常
根据在2025年美国血液学会年会暨展览会上公布的2期SUMMIT试验数据，Bezuclastinib治疗使非进展性系统性肥大细胞增多症患者的关键骨髓病理学指标发生逆转。 研究结果显示，在基线时，接受Bezuclastinib治疗的可评估患者中有74%存在骨髓肥大细胞聚集，安慰剂组该比例为78%。至第24周，Bezuclastinib组的比例降至13%，而安慰剂组为60%。 基线时，Bezuclastinib组患者的平均骨髓肥大细胞水平为18%，安慰剂组为16%。第24周时，Bezuclastinib组降至5%，安慰剂组为14%。此外，基线时骨髓中平均纺锤形肥大细胞水平在Bezuclastini... 查看详情
26
12月
Veligrotug治疗甲状腺眼病获得美国FDA优先审评资格
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理Viridian生物技术公司的veligrotug用于治疗甲状腺眼病的生物制品许可申请。该申请被授予优先审评资格，处方药使用者费用法案目标审评日期定为2026年6月30日。 优先审评将生物制品许可申请的目标审评时间从受理后的十个月缩短至六个月。该资格授予那些若获批准有望在治疗严重疾病的安全性或有效性方面带来显著改善的药物申请。这是veligrotug在2025年获得的第二个FDA认定。2025年5月，该药物已获得突破性疗法认定。这两项认定的申请均包含了veligrotug在三期临床试验中的数据，证明其在慢性甲状腺眼病患者中能持续、显著地改善和消除复视... 查看详情
25
12月
美国FDA批准YARTEMLEA(Narsoplimab)用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病治疗
2025年12月24日，Omeros公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病。这是一种由补体凝集素途径激活驱动的、常危及生命的干细胞移植并发症。YARTEMLEA是首个且唯一获批的凝集素途径抑制剂。该药物可选择性抑制凝集素途径效应酶MASP-2，在阻断途径激活的同时，保留对宿主防御至关重要的经典和旁路补体功能。YARTEMLEA获批用于成人及两岁及以上儿童患者。 YARTEMLEA的获批基于一项针对成人TA-TMA患者的单臂开放标签研究结果，并得到扩展访问项目中额外数据的支持。疗效评估以TMA... 查看详情
25
12月
美国FDA批准AQVESME(mitapivat)用于α-或β-地中海贫血治疗
2025年12月23日，Agios制药公司今日宣布，美国食品药品监督管理局已批准口服丙酮酸激酶激活剂AQVESME™（mitapivat），用于治疗α-或β-地中海贫血成人患者的贫血。基于此项批准，AQVESME成为美国食品药品监督管理局批准的唯一一款同时适用于非输血依赖型和输血依赖型α-或β-地中海贫血患者贫血的治疗药物。 美国食品药品监督管理局对AQVESME用于地中海贫血的批准，基于全球随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验ENERGIZE和ENERGIZE-T的结果。这两项试验分别针对非输血依赖型和输血依赖型的α-或β-地中海贫血成人患者。共有452名能代表真实世界地中海贫血人群的患者参... 查看详情
24
12月
欧盟批准赛诺菲Wayrilz(Rilzabrutinib)治疗免疫性血小板减少症
2025年12月23日，欧盟委员会已批准Wayrilz（rilzabrutinib），一种新型口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗对其他疗法难治的成人免疫性血小板减少症（ITP）患者。该批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会提出的积极意见。 Wayrilz通过多免疫调节靶向不同免疫通路，有助于针对ITP的根本病因。ITP是一种由复杂免疫失调导致的罕见疾病，表现为血小板计数降低、出血及生活质量下降。 欧盟批准基于关键性LUNA 3三期研究数据。该研究显示，Wayrilz在达到主要和次要终点方面优于安慰剂，对血小板计数的持续提升及其他ITP症状改善具有积极作用。 LUNA 3三期研究... 查看详情
24
12月
美国FDA批准口服减重药物Wegovy(司美格鲁肽片剂)用于成人肥胖症及心血管风险患者
在OASIS 4试验中，若所有患者坚持治疗，每日一次Wegovy®（semaglutide,司美格鲁肽）25毫克片剂平均减重约17%；无论患者是否坚持治疗，平均减重约14%。 起始剂量1.5毫克计划于2026年1月初上市，通过储蓄优惠计划月费用为149美元；该口服片剂在美国生产，备有充足供应。 Wegovy®是唯一经证实，在饮食和运动基础上，可用于降低确诊心血管疾病且伴有超重或肥胖的成人患者发生危及生命的心血管事件风险的GLP-1减重药物；在美国，约有320万人曾使用过Wegovy®。 2025年12月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准每日一次给药的Wegovy®口服片剂，这是美国首... 查看详情
