01
10月
美国FDA批准Qivigy用于成人原发性体液免疫缺陷治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准10%静脉注射人免疫球蛋白（IVIG）Qivigy，用于治疗成人原发性体液免疫缺陷。该疾病是一类严重且常被漏诊的免疫系统功能紊乱疾病。 Qivigy的疗效与安全性在一项为期12个月的临床试验中得到评估。研究达到主要终点，未报告急性严重细菌感染。次要结果显示其他感染发生率较低，无感染相关住院事件，且对日常活动影响极小。常见治疗相关不良事件包括头痛、输注相关反应、疲劳、恶心及直接库姆斯试验阳性。 原发性免疫缺陷包含超过550种罕见慢性疾病，患者免疫系统成分缺失或功能受损，易发生反复感染、自身免疫并发症等健康问题。据估计美国现有约50万患者，实际数量可能因漏诊或... 查看详情
29
9月
Talvey(塔奎妥单抗)：针对多发性骨髓瘤的双特异性抗体疗法
2023年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了全球首款GPRC5D/CD3双特异性抗体Talvey（通用名：talquetamab-tgvs，中文名：塔奎妥单抗）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 这些患者先前至少接受过4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38抗体。 对于多发性骨髓瘤患者来说，经历多线治疗后病情仍然进展是一个棘手且充满挑战的状况，而Talvey的获批为这类患者提供了一种创新的治疗选择。 突破性机制：双靶点协同攻击癌细胞 Talvey是一种首创的双特异性T细胞结合抗体，其独特之处在于能够同时靶向两个关键靶点：多发性骨髓瘤细胞上的GPRC5D和T细胞上... 查看详情
28
9月
美国批准Evkeeza(Evinacumab)治疗纯合子家族性高胆固醇血症儿童患者
2025年9月26日，再生元制药公司宣布，Evkeeza(Evinacumab)获批用于治疗年龄低至1岁的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。 Evkeeza是一种血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）抗体抑制剂，最初于2021年获FDA批准，用于治疗成人及12岁及以上的儿科HoFH患者；2023年，其适应症扩展至涵盖年龄低至5岁的儿童患者。该药品通过与血管生成素样蛋白3结合并阻断其功能发挥作用，而血管生成素样蛋白3是一种调控循环脂质的蛋白质。 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是家族性高胆固醇血症（FH）中最严重的类型，后者是一种影响人体低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，有时被称为“坏胆... 查看详情
28
9月
FDA批准PALSONIFY(paltusotine)：首个肢端肥大症每日一次口服药物
PALSONIFY(paltusotine)是一种新型每日一次口服药物，获批用于治疗对手术反应不佳或无法接受手术的成人肢端肥大症。肢端肥大症是一种因生长激素过量引起的罕见疾病，通常源于垂体瘤。这会导致胰岛素样生长因子1水平升高，长期可能损害骨骼、关节、心脏及其他重要器官。疾病症状包括关节疼痛、疲劳、肿胀、头痛、手足增大及面容改变。若不治疗，可能影响心脏功能、缩短预期寿命并妨碍日常活动。 该药物通过模拟天然生长抑素，特异性靶向生长抑素受体2型，从而降低生长激素和胰岛素样生长因子1水平。这一机制有助于缓解症状并可能延缓疾病进展。 与现有注射疗法不同，PALSONIFY作为每日一次口服制剂，为疾病管... 查看详情
26
9月
美国FDA批准Inluriyo(imlunestrant)用于治疗ER阳性、HER2阴性、ESR1突变乳腺癌
2025年09月25日，美国FDA批准Inluriyo(imlunestrant)用于治疗ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者。在ER阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者中，约50%在使用芳香化酶抑制剂期间或之后会出现ESR1突变。 在3期EMBER-3试验中，针对ESR1突变转移性乳腺癌患者，Inluriyo单药治疗与内分泌治疗相比，将疾病进展或死亡风险降低了38%。在该患者群体中，Inluriyo相较于氟维司群或依西美坦显著改善了无进展生存期，中位无进展生存期为5.5个月，对比3.8个月。 Inluriyo是一种口服雌激素受体拮抗剂，通过结合、阻断并促进雌激素受体... 查看详情
26
9月
欧盟批准Kisunla(多奈单抗)用于早期阿尔茨海默病治疗
2025年9月25日，Kisunla（通用名：donanemab，多奈单抗）获得欧盟委员会（EC）上市许可，用于治疗早期症状性阿尔茨海默病。其获批适用人群为经临床诊断为轻度认知障碍或轻度痴呆、确认存在淀粉样蛋白病理改变，且为载脂蛋白E ε4（ApoE ε4）杂合子或非携带者的成年患者。 药品基本属性 活性成分与作用机制：活性成分为多奈单抗，属于单克隆抗体（ATC代码：N06DX05），通过与大脑中的淀粉样蛋白斑块结合，借助小胶质细胞介导的吞噬作用促进斑块清除。 剂型与给药方式：以350mg输液用浓缩液形式供应，采用静脉输注给药，每4周一次，每次输注持续约30分钟。 治疗特点：是首个有证... 查看详情
25
9月
ENHERTU联合帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌获FDA优先审评
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ENHERTU(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki，德曲妥珠单抗)联合帕妥珠单抗用于不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌一线治疗的补充生物制品许可申请优先审评资格。 该审评基于III期DESTINY-Breast09试验的结果。该研究在首次接受治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者中，比较了ENHERTU联合帕妥珠单抗方案与当前标准治疗方案——紫杉烷类化疗联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗方案的疗效与安全性。 结果显示，与标准治疗方案相比，ENHERTU联合帕妥珠单抗将疾病进展或死亡风险降低了44%。ENHERTU组的中位无进展生存期超过三年... 查看详情
25
9月
Tukysa(妥卡替尼)：针对HER2阳性乳腺癌和结直肠癌的精准治疗
Tukysa（通用名：Tucatinib，中文名：妥卡替尼，也译作图卡替尼）是一种口服小分子HER2蛋白酪氨酸激酶抑制剂，近年来在HER2阳性乳腺癌和结直肠癌治疗领域显示出显著疗效。作为一种高选择性的靶向药物，Tukysa通过精准抑制HER2信号通路，为晚期患者提供了新的治疗希望。 作用机制：精准靶向HER2信号通路 Tukysa是一种有效的ATP竞争性口服HER2小分子抑制剂。它的作用机制主要体现在抑制HER2和HER3的磷酸化，从而阻断下游MAPK和AKT信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖。与某些多靶点抑制剂不同，Tukysa对HER2表现出高度选择性，这种特性使其在有效抑制肿瘤生长的同时，可... 查看详情
25
9月
澳大利亚批准LEQEMBI(仑卡奈单抗)用于早期阿尔茨海默病治疗
2025年9月24日，澳大利亚治疗用品管理局（TGA）已批准人源化抗可溶性淀粉样蛋白-β（Aβ）聚集体单克隆抗体LEQEMBI®（lecanemab，仑卡奈单抗），用于治疗轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默病痴呆（统称为早期阿尔茨海默病）的成年患者，适用于ApoEε4非携带者或杂合子携带者。 在澳大利亚，2024年痴呆症患者人数估计约为42.5万，预计到2065年将增至近110万。阿尔茨海默病是痴呆症最常见的病因，通常占病例的60%至70%。该疾病是一种进行性、不可逆的疾病，以淀粉样蛋白-β（Aβ）和tau蛋白为病理特征，其背后是持续的神经毒性过程，这一过程在淀粉样斑块形成之前便开始，并在斑块清除后... 查看详情
24
9月
司美替尼(Koselugo)获得CHMP积极意见用于成人NF1丛状神经纤维瘤
欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议批准司美替尼（selumetinib，商品名 Koselugo）用于治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1）成人患者中伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PNs）。 这一建议得到了 3 期 KOMET 试验（NCT04924608）数据的支持。该试验显示，接受司美替尼治疗的患者（n=71）在第 16 周时的总缓解率（ORR）为 20%（95% 置信区间：11.2%-30.9%），而接受安慰剂治疗的患者（n=74）总缓解率为 5%（95% 置信区间：1.5%-13.3%），两组差异具有统计学意义（P=0.01）。 此前，司美替尼已在欧盟获批用于治... 查看详情
