美国FDA批准YARTEMLEA(Narsoplimab)用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病治疗

2025年12月24日，Omeros公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病。这是一种由补体凝集素途径激活驱动的、常危及生命的干细胞移植并发症。YARTEMLEA是首个且唯一获批的凝集素途径抑制剂。该药物可选择性抑制凝集素途径效应酶MASP-2，在阻断途径激活的同时，保留对宿主防御至关重要的经典和旁路补体功能。YARTEMLEA获批用于成人及两岁及以上儿童患者。

YARTEMLEA的获批基于一项针对成人TA-TMA患者的单臂开放标签研究结果，并得到扩展访问项目中额外数据的支持。疗效评估以TMA完全缓解为标准，即TMA关键实验室标志物改善同时伴随器官功能改善或摆脱输血依赖。在关键研究中，61%的患者达到完全缓解；在可评估的扩展访问项目患者中，完全缓解率为68%。两项研究中，从TMA诊断起算的100天生存率分别为73%和74%。所有患者均符合国际高危TA-TMA标准，预示不良预后及高死亡风险。

经同行评审的文献显示，与外部对照组相比，使用YARTEMLEA治疗可将死亡风险降低三至四倍。在扩展访问项目中，YARTEMLEA既作为一线疗法使用，也用于曾使用一种或多种超适应症补体抑制剂和/或去纤苷治疗失败的高危TA-TMA患者。在这些既往难治性高危患者中，YARTEMLEA治疗带来50%的一年生存率，而历史上报道的该类患者一年生存率低于20%。

儿科临床实践同样验证了YARTEMLEA的显著价值。在已发表的儿科临床经验中，该药物表现出持续显著的临床获益，包括用于存在器官功能障碍的极高危儿童患者以及对既往补体抑制疗法无效的患儿。作为一线疗法使用时，YARTEMLEA关联的一年生存率约为75%；即使对一种或多种超适应症补体抑制剂难治的儿童患者，其一年生存率仍可达到历史水平的三倍左右。

关键研究中所有患者均存在多重不良预后风险因素。无论是否与YARTEMLEA存在因果关系，报告的不良反应包括病毒感染、败血症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少、发热、疲劳和低钾血症。严重不良反应发生率为61%，其中报告率超过5%的包括急性肾损伤、意识错乱、急性呼吸衰竭、中性粒细胞减少性败血症、感染性休克、肺水肿和呕吐。7%的患者报告了致命不良反应，包括中性粒细胞减少性败血症和感染性休克。扩展访问项目中未发现新的具有临床意义的安全性信号。

随着YARTEMLEA获得FDA批准，Omeros公司正最终定案其计划于2026年1月在美国上市的准备。目前专用诊断与操作编码已就位：针对TA-TMA的特定诊断编码为ICD-10-CM M31.11；静脉输注narsoplimab单抗的操作编码分别为ICD-10-PCS XW03357（外周静脉）和XW04357（中心静脉）。YARTEMLEAssist™患者支持计划预计将于2026年第一季度启动。

TA-TMA在自体与异体造血干细胞移植后均可能发生，其中异体移植后发生率更高。欧美地区每年约实施3万例异体移植，近期研究表明高达56%的异体移植受者会出现TA-TMA。

目前欧洲药品管理局正在审查YARTEMLEA治疗TA-TMA的上市许可申请，预计将于2026年中作出决定。

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