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9月
欧盟批准Romvimza(Vimseltinib)用于腱鞘巨细胞瘤治疗
2025年09月17日，小野药品工业株式会社宣布，欧盟委员会（EC）已批准ROMVIMZA™（vimseltinib）在欧盟上市，用于治疗伴有临床相关身体功能恶化的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者，这些患者的手术治疗方案已用尽或手术可能导致不可接受的并发症或残疾。 法国里昂 Léon Bérard 癌症中心主任Jean-Yves Blay医学博士表示：“这对TGCT患者群体是一个令人振奋的消息，因为vimseltinib成为欧洲首个获批用于TGCT的疗法。TGCT可能导致疼痛、僵硬和活动受限，严重影响患者的日常生活。Vimseltinib作为一种差异化治疗方案，在良好耐受性的同时，能够有... 查看详情
18
9月
欧盟批准ZURZUVAE(Zuranolone)用于口服治疗产后抑郁症
2025年9月17日，欧洲委员会正式批准渤健公司旗下药物ZURZUVAE®（zuranolone）在欧洲上市。该药物成为欧洲地区首个且唯一获批用于治疗产后抑郁症的疗法，为患有产后抑郁的成年女性提供了一种创新的口服式14天短期治疗方案。 产后抑郁症是导致欧洲孕产妇死亡的主要原因之一，同时也是妊娠期最常见的健康问题之一。数据显示，近20%的女性在分娩后会出现产后抑郁症状。这一严峻现状凸显了相关治疗手段的迫切需求。 ZURZUVAE的获批基于名为SKYLARK的临床研究结果。该研究证实，与安慰剂相比，使用ZURZUVAE的患者最早在服药第3天就开始出现抑郁症状的快速缓解，且效果持续至第45天。研究采... 查看详情
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9月
FDA批准2种地舒单抗生物仿制药Bosaya与Aukelso用于高骨折风险人群，包括乳腺癌和前列腺癌
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准两款地舒单抗生物类似药，其核心用途为帮助高骨折风险人群增加骨量，为相关疾病患者带来了新的治疗选择。 此次获批的两款药物分别为地舒单抗 – kyqq（商品名：Bosaya）与地舒单抗 – kyqq（商品名：Aukelso）。其中，Bosaya 是浓度为 60mg/mL 的皮下注射剂，采用单剂量预充注射器包装，作为参照药地舒单抗（商品名：Prolia）的生物类似药获批；Aukelso 为浓度 70mg/mL（总剂量 120mg/1.7mL）的皮下注射剂，以单剂量小瓶包装，对应参照药为地舒单抗（商品名：Xgeva）。与此同时，FDA 还为... 查看详情
17
9月
欧盟批准Rybelsus(司美格鲁肽)用于降低2型糖尿病患者心血管事件风险
诺和诺德旗下口服降糖药Rybelsus（Semaglutide,司美格鲁肽）近日获得欧盟批准更新药品标签，成为欧盟首个经认证可降低2型糖尿病患者严重心血管事件的口服GLP-1受体激动剂。这一决定基于III期SOUL临床试验结果，标志着该药物在心血管保护作用方面获得重要认可。 欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）批准更新Rybelsus的药品标签，新增其心血管获益相关数据。SOUL试验是一项多中心、国际性、随机、双盲、安慰剂对照的III期心血管结局研究，共纳入9,650名2型糖尿病合并心血管疾病和/或慢性肾病患者。研究显示，与安慰剂相比，口服司美格鲁肽在标准治疗基础上可使主要不良心血管事... 查看详情
17
9月
FDA批准袢利尿剂Enbymyst(布美他尼鼻腔喷雾剂)用于心衰等疾病所致水肿
美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准布美他尼鼻腔喷雾剂（商品名：Enbymyst）用于治疗充血性心力衰竭、肝脏疾病及慢性肾脏病引起的水肿症状。这一决定由研发企业Corstasis Therapeutics于2025年9月15日对外公布，旨在应对当前水肿和液体过量问题未满足的医疗需求——这些症状正是心衰、肝硬化及慢性肾病患者反复住院的主要原因。 袢利尿剂一直是治疗充血的一线药物，用于控制心衰患者的体液状态。目前多数因心衰入院的患者无论灌注状态如何，均接受静脉注射袢利尿剂治疗，因其高血浆浓度能够快速达到有效利尿阈值。然而长期使用这类药物可能导致急性失代偿性心衰患者产生耐药性，这与肾小管功能... 查看详情
17
9月
美国FDA批准VYJUVEK扩大DEB治疗适用范围至新生儿群体并允许居家给药
美国食品药品监督管理局（FDA）批准基因治疗药物Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt）的标签更新，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。此次更新将适用人群扩展至新生儿患者，并允许患者在家中自行用药。 Krystal Biotech公司宣布，经FDA批准的标签更新内容主要包括两方面：一是将治疗对象范围扩大至从出生起即患有DEB的患者；二是赋予患者用药和伤口敷料管理的完全灵活性。根据该公司2025年9月15日发布的声明，此次更新不仅允许DEB患者及其护理人员在家中自行使用Vyjuvek，还提供了更灵活的伤口敷料管理方案——患者无需等待24小时，即可在下次换药... 查看详情
16
9月
FDA授予CDH6靶向药物R-DXd(Raludotatug deruxtecan)治疗卵巢癌的突破性疗法称号
美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予抗体偶联药物Raludotatug deruxtecan（R-DXd）突破性疗法认定，用于治疗表达CDH6的铂类耐药上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌成人患者，这些患者既往曾接受过贝伐珠单抗（安维汀）治疗。 R-DXd(Raludotatug deruxtecan)是一种潜在的首创CDH6靶向抗体偶联药物（ADC）。FDA的此项决定基于一项针对晚期卵巢肿瘤患者的R-DXd 1期研究（NCT04707248）的疗效与安全性数据，以及正在进行的评估该ADC药物治疗铂类耐药高级别卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者的2/3期REJOICE-Ovarian01试... 查看详情
16
9月
日本受理基因疗法Adstiladrin(Nadofaragene Firadenovec)用于非肌层浸润性膀胱癌的上市申请
日本厚生劳动省下属药品医疗器械综合机构（PMDA）已正式受理基因疗法nadofaragene firadenovec的新药上市申请，用于治疗卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。这一决定为面临治疗困境的患者带来了新的希望。 该申请主要基于一项在日本开展的III期临床研究数据。研究结果显示，在接受单次季度给药的日本高危BCG无应答型NMIBC患者（伴有原位癌，伴或不伴高级别Ta或T1乳头状病变）中，3个月时的完全缓解率（CR）达到75%（n=20）。在安全性评估人群（n=16）中，80%的患者报告了治疗相关不良事件（AEs，n=76），其中84.2%为1级事件，15.8%为2... 查看详情
13
9月
日本上市辉瑞ベルスピティ(伊曲莫德)用于中重度溃疡性结肠炎
近日，辉瑞株式会社宣布，旗下用于治疗中等症至重症溃疡性结肠炎的药物 ——“ベルスピティ ® 片剂 2mg”（通用名：伊曲莫德 L-精氨酸）正式上市。该药物属于鞘氨醇 1 – 磷酸受体（S1P）调节剂，为这一疾病领域的患者带来了新的治疗希望。 尽管近年来溃疡性结肠炎的治疗药物选择有所增加，但仍有大量患者面临治疗困境：部分患者无法获得理想的治疗效果，还有不少患者出现二次无效、病情反复复发的情况。据日本厚生劳动省研究团队的数据显示，50% 的溃疡性结肠炎患者临床病程呈现复发缓解型特点；而欧洲一项社区人群队列研究也指出，患者 10 年间的累积复发率高达 67%。 在难治性病例治疗方面，虽然... 查看详情
12
9月
FDA受理NASP用于难治性痛风治疗的生物制剂许可申请
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理Sobi公司针对难治性痛风患者研发的创新疗法Nanoencapsulated Sirolimus plus Pegadricase（NASP，曾用名SEL-212）的生物制剂许可申请（BLA）。该申请基于NASP的临床研究数据，FDA已将其处方药用户费用法案（PDUFA）目标审批日期定为2026年6月27日。 关于难治性痛风 痛风是最常见的炎症性关节炎类型，美国有超过830万人被诊断患病。其病因是体内尿酸水平过高，导致尿酸盐在关节及其他组织中积聚，引发剧烈疼痛的急性发作。美国约有20万难治性痛风患者，尽管接受口服降尿酸治疗，血清尿酸（sUA）水平... 查看详情
