美国FDA批准UPLIZNA(伊奈利珠单抗)用于全身型重症肌无力治疗

2025年12月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准UPLIZNA（inebilizumab-cdon，伊奈利珠单抗）用于治疗抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。此次批准为患者提供了一种新的靶向治疗选择，该药在两次初始负荷剂量后，每年仅需给药两次即可实现长期疾病控制。UPLIZNA成为首个且唯一获批用于抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性全身型重症肌无力的CD19靶向B细胞疗法。

全身型重症肌无力是一种罕见、不可预测的慢性B细胞介导自身免疫性疾病，会损害神经肌肉传导并可能导致波动性肌无力。该疾病被认为主要由乙酰胆碱受体和肌肉特异性酪氨酸激酶自身抗体驱动，这些抗体由CD19阳性B细胞产生。

UPLIZNA的批准基于重症肌无力inebilizumab试验的数据支持，该试验是规模最大的同时纳入乙酰胆碱受体和肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性患者的3期生物制剂研究，也是首个在其方案中成功纳入激素减量流程的试验。基线时使用激素的患者在第4周开始减量，目标是在第24周时将泼尼松剂量降至每日5毫克。至第26周时，接受UPLIZNA治疗的患者中有87.4%将激素剂量减至每日5毫克或更少，安慰剂组该比例为84.6%。

在第26周时，UPLIZNA组在重症肌无力日常生活活动量表评分上较安慰剂组表现出1.9分的差异。在乙酰胆碱受体抗体阳性亚组中，疗效持续至第52周——这是全身型重症肌无力3期试验中最长的随机对照期——探索性分析显示UPLIZNA组在该评分上较安慰剂组有2.8分的差异。

这是UPLIZNA获批的第三个适应症。该药此前于2020年6月获FDA批准用于抗水通道蛋白4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病成人患者，并于2025年4月获批用于免疫球蛋白G4相关疾病成人患者。

在全身型重症肌无力患者中，最常见的不良反应是头痛和输液相关反应。

关于重症肌无力inebilizumab(伊奈利珠单抗)试验

该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估UPLIZNA在成人全身型重症肌无力患者中的疗效和安全性。试验共纳入238例患者，包括190例乙酰胆碱受体抗体阳性患者和48例肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性患者。

研究主要终点为第26周时全体研究人群的重症肌无力日常生活活动量表评分较基线的变化。关键次要终点包括全体研究人群的重症肌无力定量评分变化，以及各抗体阳性亚组的评分变化。

试验关键发现包括：在主要终点方面，第26周时全体研究人群中，UPLIZNA组与安慰剂组在重症肌无力日常生活活动量表评分上存在1.9分差异。在关键次要终点方面，全体治疗人群中重症肌无力定量评分存在2.5分差异；乙酰胆碱受体抗体阳性亚组的日常生活活动量表评分存在1.8分差异，定量评分存在2.5分差异；肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性亚组的日常生活活动量表评分存在2.2分差异。

重症肌无力日常生活活动量表评估疾病对8项典型症状日常功能的影响，总分范围0-24分，分数越高表示功能障碍越严重。重症肌无力定量评分采用13项分类分级系统定量评估疾病损害程度，总分范围0-39分，分数越高表示损害越严重。

关于全身型重症肌无力

这是一种罕见、不可预测的慢性B细胞介导自身免疫性疾病，会损害神经肌肉传导，可能导致波动性肌无力、呼吸困难、吞咽困难以及言语和视觉障碍。

约85%的重症肌无力患者属于全身型。该疾病的患病率和发病率在全球范围内呈上升趋势。美国约有8万至10万名重症肌无力患者。约85%的患者可检测到乙酰胆碱受体抗体，约7%可检测到肌肉特异性酪氨酸激酶抗体。全球患病率估计为每10万人2-36例。该疾病更常见于年轻女性和50岁及以上男性。

B细胞在全身型重症肌无力的发病机制中起核心作用。疾病主要由乙酰胆碱受体和肌肉特异性酪氨酸激酶自身抗体驱动，这些抗体由CD19阳性B细胞产生，靶向并破坏神经肌肉接头处的关键蛋白。

关于UPLIZNA(inebilizumab-cdon,伊奈利珠单抗)

UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体，能够靶向并持续清除参与疾病进程的关键细胞。其在全身型重症肌无力中发挥治疗作用的具体机制尚不明确。在完成两次初始输注后，患者每六个月接受一次UPLIZNA治疗。

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