美国批准Akeega(尼拉帕利/阿比特龙)用于BRCA2突变转移性去势敏感性前列腺癌治疗

2025年12月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准尼拉帕利联合醋酸阿比特龙和泼尼松（APP）用于治疗经FDA批准检测确认为有害或疑似有害BRCA2突变的转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）成人患者。

这一获批基于3期AMPLITUDE试验的数据。这项随机双盲试验共纳入696例携带同源重组修复基因突变的mCSPC患者，结果显示与安慰剂联合APP相比，Akeega联合疗法在影像学无进展生存期方面呈现出统计学显著改善。

在对323例携带BRCA2突变患者的探索性分析中，接受Akeega联合疗法治疗的患者中位影像学无进展生存期尚未达到，而安慰剂组为26个月。另一项对373例非BRCA2突变患者的分析表明，总体获益主要来自BRCA2突变患者。

在首次总体生存期中分析时，BRCA2突变患者中共发生91例死亡，其中Akeega组36例（22%），安慰剂联合APP组55例（34%）。

Akeega的推荐剂量为每日口服一次尼拉帕利200毫克和APP 1000毫克，同时每日服用泼尼松5毫克，持续治疗至疾病进展或出现不可耐受的副作用。患者还应同时接受促性腺激素释放激素类似物治疗或已接受双侧睾丸切除术。

Akeega的处方信息包含多项警告：骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病、骨髓抑制、低钾血症、体液潴留与心脏相关副作用、肝毒性、肾上腺功能不全、低血糖、增加镭-223二氯化物治疗后的骨折和死亡风险、后可逆性脑病综合征以及胚胎-胎儿毒性。

根据在2025年ESMO大会上公布的AMPLITUDE试验患者报告结局，在接受Akeega联合泼尼松治疗的携带同源重组修复基因突变的前列腺癌患者中，健康相关生活质量保持接近基线水平。

数据显示，该研究纳入的696例患者被随机分配至Akeega组或安慰剂联合APP组，其中94%的患者在筛选期、第1至25治疗周期期间以及治疗结束前每四个月完成了问卷调查。问卷包括FACT-P、EQ-5D-5L和BPI-SF量表。

在Akeega组中，76%至85%的患者报告对副作用”完全没有”或”有一点”困扰，而安慰剂组这一比例为86%至93%。FACT-G量表评分显示两组差异极小。

Akeega组在第2至4周期出现早期评分下降（归因于高血压和贫血），从第5周期起恢复至基线水平。试验末期评分略有下降，可能反映更多患者在后期周期中仍留在研究中。

FACT-P评分呈现相似趋势，Akeega组基线平均分113.3，安慰剂组112.7，总体变化极小。生理健康子量表和EQ-5D-5L评分虽有小幅波动，但两组保持可比性。BPI-SF量表评估的疼痛强度恶化时间也相近。

AMPLITUDE研究达到了影像学无进展生存期的主要终点，显示疾病进展风险降低37%，症状进展时间延迟50%。中位随访时间30.8个月，两组中位治疗周期均为25个。两组患者均接受了雄激素剥夺治疗（该患者群体的当前标准治疗），部分患者联合使用了雄激素受体抑制剂或多西他赛。

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