美国FDA批准Orladeyo(贝罗司他)用于2至12岁遗传性血管性水肿口服预防治疗

2025年12月12日，BioCryst宣布FDA批准Orladeyo®（berotralstat,贝罗司他）口服颗粒剂用于2至12岁以下HAE患者的预防性治疗，成为该年龄段首个也是唯一的口服预防疗法。至此，Orladeyo成为2岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者中首个且唯一的靶向口服预防治疗药物。口服颗粒剂型为儿童患者提供了友好的给药方式。

HAE常于儿童期发病，约40%的HAE患儿在5岁前经历首次发作。该疾病具有不可预测性、致残性及潜在生命威胁，其临床表现及心理社会影响可能显著干扰患者的正常日常生活。此前，针对12岁以下患者的靶向治疗方案仅能通过静脉或皮下注射给药，对年幼患者及其照护者构成负担。

Orladeyo现已成为2岁及以上HAE患者中首个且唯一的靶向口服预防治疗药物。其胶囊剂型曾于2020年12月获FDA批准用于12岁及以上成人和儿童患者的HAE发作预防，目前已在全球超过45个国家获批使用。

此次批准基于APeX-P临床试验的积极中期数据支持，该试验是迄今针对2至12岁以下HAE患者长期预防治疗的最大规模研究。其主要目标是描述berotralstat的药代动力学参数，次要目标为评估berotralstat的安全性与耐受性，并总结其对HAE患儿的疗效。在多个过敏与免疫学学术会议上公布并发表于《过敏、哮喘与免疫学年鉴》的中期结果显示，Orladeyo在该年龄段耐受性良好，安全性特征与既往成人及青少年试验一致，能早期并持续降低月发作率，且未出现超出既往已知范围的新安全性信号。最常见的治疗期不良事件为鼻咽炎。

新型Orladeyo颗粒剂型专为儿童的给药需求设计，外观与大小类似于散剂，可直接倒入口中用水或牛奶送服，亦可撒于一勺非酸性软质食物上服用。

BioCryst已向欧洲药品管理局及日本药品医疗器械综合机构提交了Orladeyo（berotralstat,贝罗司他）口服颗粒剂用于2至12岁以下HAE患者的申请，并计划在加拿大等其他地区提交进一步注册申请。

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