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9月
FDA批准Tremfya(古塞奇尤单抗)皮下注射诱导疗法用于溃疡性结肠炎
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了古塞奇尤单抗（Guselkumab，商品名Tremfya）的皮下注射诱导方案，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的成人患者。 由此，Tremfya成为首个且唯一一个为溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）同时提供皮下注射（SC）和静脉注射（IV）两种诱导选择的IL-23抑制剂。值得注意的是，FDA已于2025年3月批准Tremfya（包括皮下和静脉注射剂型）用于治疗克罗恩病，而其静脉注射剂型更早于2024年9月获批。 炎症性肠病（IBD）在美国影响约300万人，其中溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）是最常见的两种类型，均属自身免疫性疾病... 查看详情
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9月
Voranigo获欧盟批准用于2级IDH突变型胶质瘤治疗
2025年9月22日，施维雅（Servier）集团宣布，欧盟委员会（EC）已批准Voranigo®（通用名：vorasidenib，沃拉西德尼）上市许可，用于治疗特定类型的2级IDH突变型胶质瘤患者。这是欧盟首个且唯一一个针对该适应症的靶向治疗药物，标志着低级别胶质瘤治疗领域的重要突破。 批准依据与适用人群 此次批准基于欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）2025年7月24日发布的积极意见，适用于12岁及以上、体重至少40kg的成人和青少年患者。具体适应症为携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）R132或异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）R172突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤，... 查看详情
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9月
FORZINITY(盐酸伊拉米肽)治疗Barth综合征治疗获FDA加速批准
2025年9月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准StealthBioTherapeutics公司开发的FORZINITY（盐酸伊拉米肽，elamipretide HCl） 上市，用于改善体重至少30公斤的Barth综合征患者肌肉力量。这是全球首款针对该超罕见遗传病的获批疗法，标志着线粒体功能障碍相关疾病治疗领域的突破性进展。 Barth综合征是由tafazzin基因突变引发的X连锁遗传病，主要影响男性患者，核心病理特征为线粒体关键磷脂——心磷脂水平降低，导致肌肉无力、运动不耐受、心力衰竭等严重症状。FORZINITY作为首个获批的线粒体靶向药物，通过与线粒体内膜的心磷脂可逆... 查看详情
23
9月
idebenone治疗Leber遗传性视神经病变获FDA优先审评资格
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予idebenone用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的优先审评资格，处方药使用者费用法案（PDUFA）目标行动日期定为2026年2月28日。目前，美国境内尚无任何针对LHON的获批疗法。 Leber遗传性视神经病变是一种由视网膜神经节细胞线粒体功能障碍引起的遗传性疾病，其特征是快速且严重的中心视力丧失。idebenone是一种短链苯醌类药物，其作用机制旨在靶向LHON的潜在病因——线粒体功能障碍，从而保护并重新激活视网膜神经节细胞的功能。若获批，该药将成为美国首个且唯一经临床验证的LHON疗法。 此次新药申请的提交基于III期（RHODOS）和... 查看详情
22
9月
欧盟批准Tryngolza(olezarsen)用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征
2025年9月19日，Ionis Pharmaceuticals与Sobi联合宣布，Tryngolza®（olezarsen）已获得欧盟批准，作为饮食辅助手段用于治疗经基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者。此项批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的积极意见。 批准决定基于第三阶段Balance研究的积极数据。在该研究中，80毫克剂量的Tryngolza在六个月内显著降低空腹甘油三酯水平，且效果持续至12个月。此外，Tryngolza在12个月内显著降低急性胰腺炎事件发生率，具有临床意义。该药物同时展现出良好的安全性和耐受性。研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NE... 查看详情
22
9月
日本批准YCANTH(斑蝥素)用于2岁及以上患者传染性软疣治疗
2025 年 9 月 19 日，盐野义制药集团旗下的鸟居制药（Torii Pharmaceutical Co., Ltd.）宣布，其 YCANTH（斑蝥素，cantharidin）0.71% 外用溶液已在日本获批，用于治疗 2 岁及以上患者的传染性软疣。这为日本传染性软疣患者提供了新的治疗选择。 传染性软疣是一种由痘病毒属的传染性软疣病毒（MCV）感染引起的皮肤病，人类是该病毒的唯一天然宿主，主要通过接触传染。典型皮损为直径 2-5mm 大小的半球形丘疹，呈灰色或珍珠色，表面有蜡样光泽，中央有脐凹，内含乳白色干酪样物质。儿童、性活跃的青年以及免疫力低下的人群多发。部分患者累及结膜时，可并发反... 查看详情
22
9月
日本批准首款无针肾上腺素鼻喷雾剂neffy用于过敏急救
ARS医药公司（纳斯达克：SPRY）今日宣布，日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）已正式批准neffy®（肾上腺素鼻喷雾剂）1毫克及2毫克剂量用于治疗体重15公斤以上儿童及成人的严重过敏反应（过敏性休克）。这款创新疗法标志着日本首次引入无针肾上腺素急救方案。 ARS医药联合创始人、总裁兼首席执行官Richard Lowenthal表示：”此次与Alfresa的合作获批具有里程碑意义，它为日本严重过敏患者提供了首款无针急救方案。neffy®的创新设计解决了患者不愿携带或使用注射装置的痛点，其紧凑型设计和24个月的有效期优于其他肾上腺素制剂，能让患者和护理人员更主动地随身携带，并在过... 查看详情
22
9月
Airsupra获FDA标签更新，降低轻度哮喘患者46%发作风险
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了AIRSUPRA（albuterol/budesonide，沙丁胺醇/布地奈德）的药品标签更新，新增的临床数据显示，该药物可使轻度哮喘患者的严重发作风险降低46%。这一更新基于名为BATURA的IIIb期临床试验结果，进一步巩固了AIRSUPRA作为美国首个且唯一具有抗炎作用的应急治疗药物的地位。 BATURA试验是一项随机、双盲、平行组研究，共纳入2421名12岁及以上的轻度或间歇性哮喘患者。研究结果显示，与单一使用沙丁胺醇相比，按需使用AIRSUPRA能够显著降低严重哮喘发作风险，风险比（HR）为0.54（95%置信区间：0.40–0.72；p&l... 查看详情
19
9月
美国FDA批准Opzelura(芦可替尼乳膏)用于2-11岁儿童特应性皮炎患者治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准芦可替尼乳膏（Ruxolitinib乳膏剂，商品名：Opzelura）用于治疗2至11岁中重度特应性皮炎患儿。该决定基于近期公布的阳性临床试验结果，为儿童特应性皮炎患者提供了新的非类固醇治疗选择。 根据制药公司Incyte于2025年9月18日发布的公告，此次批准允许芦可替尼乳膏用于2岁及以上非免疫功能低下患儿的短期、非连续性慢性治疗，适用于轻度至中度特应性皮炎且局部处方疗法控制不佳或不建议使用该类疗法的情况。这一决定主要基于3期TRuE-AD3试验的积极临床数据。 圣安东尼奥儿童医院皮肤科主任约翰·布朗宁博士表示：”这是一个令人振奋的消息。... 查看详情
19
9月
Firdapse(阿米吡啶)：治疗Lambert-Eaton肌无力综合征的钾通道阻滞剂
医学的进步让罕见病不再被忽视，Firdapse作为首个获批治疗LEMS的药物，为患者提供了改善肌肉功能和提升生活质量的新希望。 2018年11月，美国FDA批准了Catalyst Pharmaceuticals公司的Firdapse（amifampridine，阿米吡啶）上市，用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。 这是FDA批准的第一款治疗LEMS的疗法。2022年9月，FDA又批准了该药物的补充新药申请，将其适应症扩大至6岁及以上的儿童LEMS患者。 了解Lambert-Eaton肌无力综合征 Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）是一种罕见的自身... 查看详情
