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12月
美国FDA批准铁剂Accrufer用于10岁及以上缺铁性贫血治疗
2025年12月22日，美国FDA已批准Accrufer(ferric maltol)用于治疗10岁及以上患者的缺铁症。该口服铁剂疗法现适用于10岁以上患有缺铁症的成人和青少年患者。 此次扩大适应症的批准基于优先审评，将Accrufer的使用范围从2019年首次获批的成人患者扩展至10岁及以上的儿科缺铁患者。这一决定反映了日益增长的临床证据，支持Accrufer在年轻缺铁及缺铁性贫血人群中的安全性和有效性。 缺铁是全球最常见的营养和血液疾病之一，可影响各年龄段患者。在儿科患者中，未经治疗的缺铁及缺铁性贫血可能导致疲劳、认知发育受损和身体耐力下降。口服铁剂仍是治疗的基石，但耐受性和依从性挑战限制... 查看详情
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12月
美国FDA批准Fesilty用于先天性纤维蛋白原缺乏症急性出血治疗
2025年12月19日，Grifols公司宣布，美国FDA批准人纤维蛋白原浓缩剂Fesilty(fibrinogen，human-chmt)，用于治疗伴有急性出血事件的先天性纤维蛋白原缺乏症（CFD）患者，包括低纤维蛋白原血症或无纤维蛋白原血症的儿科及成人患者。该药物计划于2026年上半年在美国上市。 先天性纤维蛋白原缺乏症是一种罕见的遗传性血液疾病，会导致凝血功能异常。纤维蛋白原是肝脏产生的关键凝血蛋白，CFD患者体内该蛋白的功能或数量存在缺陷。当缺陷基因仅来自父母一方时，患者可能出现纤维蛋白原水平降低，称为低纤维蛋白原血症；若缺陷基因来自父母双方，则导致纤维蛋白原完全缺乏，称为无纤维蛋白原... 查看详情
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12月
FDA批准Lunsumio VELO(mosunetuzumab-axgb)用于滤泡性淋巴瘤皮下注射治疗
FDA已批准基因泰克的CD20xCD3双特异性抗体Lunsumio VELO™（mosunetuzumab-axgb）皮下注射制剂，用于治疗既往接受过两线或以上系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。此项批准基于I/II期GO29781研究的结果，并以加速批准途径获得。该方案的完全批准可能取决于验证性试验中对获益的进一步确认。 与需要2至4小时静脉输注的给药方式相比，Lunsumio VELO的皮下注射给药时间缩短至约一分钟。与静脉给药的Lunsumio类似，Lunsumio VELO可在门诊使用，并且是固定疗程治疗，治疗周期可短至六个月。 此次批准主要依据GO29781研究在三级或更晚期... 查看详情
22
12月
美国FDA批准Myqorzo(Aficamten)治疗梗阻性肥厚型心肌病
2025年12月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Aficamten（商品名Myqorzo）用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善其功能能力和症状。该药提供5毫克、10毫克、15毫克和20毫克片剂规格。 此项批准基于第三期SEQUOIA-HCM临床试验的积极结果。该试验证实，Myqorzo在症状、运动能力、血流动力学及生物标志物终点等多个方面均显示出稳健的疗效、安全性和具有临床意义的获益。值得注意的是，Myqorzo的美国完整处方信息中含有一项关于心力衰竭风险的加框警告。 Myqorzo是一种心脏肌球蛋白马达活性的变构可逆抑制剂。在oHCM患者中，该药通过抑制... 查看详情
22
12月
欧盟批准Tremfya(古塞奇尤单抗)用于儿童斑块状银屑病治疗
2025年12月19日，强生公司宣布，欧盟委员会已扩展了Tremfya（guselkumab,古塞奇尤单抗）皮下治疗的市场授权，将其用于治疗6岁及以上、适合接受全身性治疗的中重度斑块状银屑病儿童和青少年患者。这一里程碑使得Tremfya成为首个获批用于任何儿科适应症的IL-23抑制剂，此前它已于2017年在欧盟获批用于治疗成人中重度斑块状银屑病。 近三分之一的银屑病病例始于儿童期。这种慢性疾病引起的炎症性鳞状斑块可能引起瘙痒或疼痛，给儿童带来巨大压力，并可能对患者产生长期影响。儿童银屑病常与肥胖、高血压、高脂血症、糖尿病和银屑病关节炎等合并症相关，进一步影响生活质量。 欧盟委员会的批准基于针对... 查看详情
22
12月
美国FDA批准卢卡帕尼(Rubraca)用于BRCA突变型转移性去势抵抗性前列腺癌
2025年12月17日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Rubraca(rucaparib,卢卡帕尼)用于治疗携带有害BRCA突变(胚系和/或体细胞)且既往接受过雄激素受体定向疗法的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)成年患者。患者应使用经FDA批准的伴随诊断检测进行筛选，以确定是否适合接受该治疗。卢卡帕尼(Rubraca)曾在2020年因类似适应症获得加速批准。 安全性与疗效 疗效评估基于TRITON3研究，这是一项为确认2020年加速批准的临床获益而开展的随机、开放标签试验。该试验共纳入405例mCRPC患者，其中302例携带BRCA突变，103例携带ATM突变。所有患者均需在接受既... 查看详情
22
12月
美国FDA批准Jascayd(那米司特)用于进行性肺纤维化治疗
美国食品药品监督管理局批准了Jascayd（nerandomilast，那米司特）片剂，用于治疗成人进行性肺纤维化。该药物由此成为在此适应症中首个且唯一获批的、兼具免疫调节和抗纤维化作用的偏好性磷酸二酯酶4B抑制剂。 Jascayd是一种口服的偏好性PDE4B抑制剂。此前已于2025年9月10日获得FDA批准，用于治疗成人特发性肺纤维化。本次针对进行性肺纤维化的批准，主要基于迄今为止在该疾病领域规模最大的临床研究项目——III期FIBRONEER-ILD临床试验的结果。 在该试验中，研究的主要终点是第52周时用力肺活量相对于基线的绝对变化（以毫升计）。结果显示，与安慰剂相比，Jascayd治疗... 查看详情
19
12月
美国FDA批准Daybue Stix(trofinetide口服粉末制剂)用于雷特综合征治疗
2025年12月12日，Acadia制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Daybue Stix口服溶液用粉末剂型(trofinetide)，这是一种用于治疗雷特综合征的新型trofinetide粉末制剂。该制剂为雷特综合征患者及护理者提供了治疗选择上的新灵活性。 Daybue及Daybue Stix是目前仅有的两种获FDA批准用于治疗雷特综合征的药物，该疾病是一种罕见的神经发育障碍。 新批准的Daybue Stix是一种不含染料和防腐剂的粉末制剂，适用于两岁及以上儿童及成人雷特综合征患者。这一新剂型预计将提供与Daybue口服溶液相同的疗效和安全性特征，同时为患者提供了剂量体积和... 查看详情
19
12月
Exdensur在英获批用于治疗2型炎症哮喘及慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉
Exdensur（depemokimab）已获得英国药品和医疗产品监管局（MHRA）的上市许可，这是全球首个针对呼吸系统疾病的超长效生物制剂，采用每年两次的给药方案。此次英国获批基于SWIFT和ANCHOR两项III期临床试验数据，该药物已展现出持续的疗效，可减少疾病急性发作，降低住院率。目前，Exdensur的全球首次获批落地英国，后续美国、日本、欧盟及中国的监管决策也将陆续公布。 在英国，Exdensur获批的两个适应症分别为：其一，作为12岁及以上成人和青少年2型炎症哮喘（以嗜酸性粒细胞表型为特征）的附加维持治疗，适用于接受最大剂量中效或高效吸入性糖皮质激素（ICS）联合另一种哮喘控制药... 查看详情
19
12月
美国FDA批准Rybrevant Faspro作为首个用于EGFR突变非小细胞肺癌的皮下疗法
2025年12月17日，Rybrevant Faspro（amivantamab与hyaluronidase-lpuj）已获得美国食品药品监督管理局批准，成为首个且唯一适用于表皮生长因子受体突变非小细胞肺癌所有适应症的皮下疗法。 皮下治疗通过小针头将药物注入皮肤，与静脉输注及其他化疗方案相比，可将给药时间从数小时缩短至数分钟，并显著降低与给药相关的反应。这种给药方式为患者提供了更多便利，也减轻了医疗资源负担。 FDA的批准基于第三阶段PALOMA-3研究的数据支持。该研究纳入了418例既往接受过治疗的EGFR突变晚期或转移性非小细胞肺癌患者，比较了Lazcluze（lazertinib）联合皮... 查看详情
