美国FDA批准铁剂Accrufer用于10岁及以上缺铁性贫血治疗

2025年12月22日，美国FDA已批准Accrufer(ferric maltol)用于治疗10岁及以上患者的缺铁症。该口服铁剂疗法现适用于10岁以上患有缺铁症的成人和青少年患者。

此次扩大适应症的批准基于优先审评，将Accrufer的使用范围从2019年首次获批的成人患者扩展至10岁及以上的儿科缺铁患者。这一决定反映了日益增长的临床证据，支持Accrufer在年轻缺铁及缺铁性贫血人群中的安全性和有效性。

缺铁是全球最常见的营养和血液疾病之一，可影响各年龄段患者。在儿科患者中，未经治疗的缺铁及缺铁性贫血可能导致疲劳、认知发育受损和身体耐力下降。口服铁剂仍是治疗的基石，但耐受性和依从性挑战限制了其部分疗效。

针对10至17岁儿科患者的批准得到了FORTIS临床试验疗效数据的支持。该研究评估了Accrufer在缺铁青少年中的效果。24名儿科患者接受基于年龄的Accrufer胶囊每日两次给药治疗。治疗第12周时，血红蛋白平均临床意义增加1.1 g/dL，FDA指出该改善幅度平均相当于单次输血后常见的血红蛋白上升水平。

更广泛的III期FORTIS/ST10-01-305项目提供了额外的儿科证据，该研究纳入1个月至17岁的轻度至中度缺铁性贫血儿童。在这项开放标签随机研究中，2至17岁儿童随机接受Accrufer或硫酸亚铁治疗，2岁以下婴儿均接受Accrufer治疗。该试验证实了疗效和耐受性，标志着面向美国和欧洲监管机构的全面儿科开发项目的最终研究完成。

Accrufer是一种非盐基口服铁疗法，旨在相比传统铁盐改善胃肠道耐受性。该药物具有新颖的吸收机制，可能实现更可预测的铁水平恢复，同时最大程度减少传统口服铁产品相关的胃肠道不良反应。该疗法为需要口服铁剂但难以耐受现有制剂的患者提供了一种选择。

此次儿科适应症扩大满足了一项显著未满足的临床需求，特别是对于因生长、饮食因素或失血导致缺铁的青少年群体。据估计，缺铁及缺铁性贫血在美国影响约2000万人，构成重大的临床和经济负担。

根据FDA要求，Accrufer不应用于已知对本品或其辅料过敏、患有血色素沉着症或其他铁超载综合征、或接受反复输血的患者。该机构还建议在炎症性肠病发作期间避免使用，并强调铁超载风险。最常见的不良反应包括胀气、腹泻、便秘、粪便变色、腹痛、恶心、呕吐及腹部不适或腹胀。

随着适应症扩大，Accrufer(ferric maltol)成为FDA批准用于青少年缺铁症的口服铁剂选择。未来额外的监管申请可能进一步扩大至更年幼的儿科人群。公司计划提交适应症扩展申请，将适用年龄下延至1个月及以上婴儿，同时提交用于该人群成功的FORTIS III期研究的新儿科制剂（Accrufer混悬剂）新药申请。若获批准，该制剂也可能为无法吞咽现有胶囊剂的成人患者提供替代方案。

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