美国FDA批准Fesilty用于先天性纤维蛋白原缺乏症急性出血治疗

2025年12月19日，Grifols公司宣布，美国FDA批准人纤维蛋白原浓缩剂Fesilty(fibrinogen，human-chmt)，用于治疗伴有急性出血事件的先天性纤维蛋白原缺乏症（CFD）患者，包括低纤维蛋白原血症或无纤维蛋白原血症的儿科及成人患者。该药物计划于2026年上半年在美国上市。

先天性纤维蛋白原缺乏症是一种罕见的遗传性血液疾病，会导致凝血功能异常。纤维蛋白原是肝脏产生的关键凝血蛋白，CFD患者体内该蛋白的功能或数量存在缺陷。当缺陷基因仅来自父母一方时，患者可能出现纤维蛋白原水平降低，称为低纤维蛋白原血症；若缺陷基因来自父母双方，则导致纤维蛋白原完全缺乏，称为无纤维蛋白原血症。

纤维蛋白原功能特异性异常的患者可能无明显症状，而水平降低或完全缺乏者可能出现一系列出血并发症，包括关节出血、外伤或术后严重出血、易瘀伤等。纤维蛋白原水平降低者的出血频率和严重程度通常低于完全缺乏者。

目前针对这种罕见疾病的治疗选择有限。标准治疗包括新鲜冰冻血浆、冷沉淀或纤维蛋白原浓缩剂。尽管如此，CFD患者仍常发生严重甚至致命的出血并发症，如胃肠道出血或脑出血。

人纤维蛋白原浓缩剂是一种高纯度的人源凝血因子制品，含有精确定量的纤维蛋白原，能够快速且可预测地恢复患者纤维蛋白原水平。与常含非必需蛋白成分且需大剂量输注的标准治疗相比，该产品具有显著差异。

在一项前瞻性、多国、开放标签、单臂药代动力学/药效学临床试验中，研究者观察了该人纤维蛋白原浓缩剂（曾用名BT524）对CFD患者的疗效和安全性。试验共纳入27例患者。纤维蛋白原活性的体内回收率为每毫克/千克体重1.88毫克/分升。成人输注BT524后1小时最大凝块硬度显著增加（平均变化11.1毫米），儿科患者的平均增幅为9.3至16.5毫米，且该效果可持续长达8小时。

安全性方面，55.6%的患者报告了31例治疗中出现的不良事件，其中与治疗明确相关的不良事件发生率极低。根据药品标签，对本品或其任何成分发生严重超敏反应（包括过敏性休克）的患者禁用。

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