美国FDA批准Myqorzo(Aficamten)治疗梗阻性肥厚型心肌病

2025年12月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Aficamten（商品名Myqorzo）用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善其功能能力和症状。该药提供5毫克、10毫克、15毫克和20毫克片剂规格。

此项批准基于第三期SEQUOIA-HCM临床试验的积极结果。该试验证实，Myqorzo在症状、运动能力、血流动力学及生物标志物终点等多个方面均显示出稳健的疗效、安全性和具有临床意义的获益。值得注意的是，Myqorzo的美国完整处方信息中含有一项关于心力衰竭风险的加框警告。

Myqorzo是一种心脏肌球蛋白马达活性的变构可逆抑制剂。在oHCM患者中，该药通过抑制肌球蛋白，可降低心肌收缩力和左心室流出道（LVOT）梗阻。

SEQUOIA-HCM试验结果显示，接受Myqorzo治疗24周后，患者的运动能力相较于安慰剂组有显著改善。经心肺运动试验（CPET）测量，Myqorzo治疗组患者的峰值摄氧量（pVO2）较基线增加了1.8毫升/千克/分钟，而安慰剂组则无变化。两组的最小二乘均值差为1.74毫升/千克/分钟。该治疗效果在所有预设亚组中保持一致，包括不同年龄、性别、患者基线特征，以及无论是否接受背景β受体阻滞剂治疗的患者。

在试验中，Myqorzo耐受性良好，未出现因心力衰竭恶化或左心室射血分数降低而中断治疗的情况。治疗期间出现的严重不良事件发生率，在Myqorzo组为5.6%，在安慰剂组为9.3%。核心实验室超声心动图监测显示，Myqorzo组中有5名患者出现左心室射血分数低于50%，安慰剂组有1名。高血压是唯一发生率超过5%、且在Myqorzo组更常见的不良反应。Myqorzo相关的血压升高与左心室流出道梗阻的解除及心输出量的改善相一致。

由于Myqorzo会降低左心室射血分数，并可能因收缩功能障碍导致心力衰竭，因此其处方信息中包含相关的加框警告。建议在开始治疗前及治疗期间，通过超声心动图监测收缩功能，不建议左心室射血分数低于55%的患者起始使用该药。若治疗期间患者左心室射血分数低于50%但≥40%，应减少Myqorzo剂量；若低于40%，或患者出现心力衰竭症状或因收缩功能障碍导致临床状况恶化，则应暂停用药。鉴于心力衰竭风险，Myqorzo(Aficamten)仅能通过一项名为“MYQORZO REMS计划”的风险评估与缓解策略（REMS）下的受限项目获取。

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