Myqorzo在美国上市用于梗阻性肥厚型心肌病治疗

2026年1月27日，梗阻性肥厚型心肌病治疗药物Myqorzo（通用名：aficamten）正式在美国上市，供处方使用。该药物此前于2025年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），以改善患者的功能能力和临床症状。

Myqorzo为口服片剂，规格包括5毫克、10毫克、15毫克和20毫克，推荐每日服用一次，可与食物同服或空腹服用，需整片吞服。其起始剂量为每日5毫克，治疗开始后需根据患者左心室射血分数（LVEF）和瓦氏动作左心室流出道梯度（LVOT-G）评估结果，每2至8周考虑调整剂量，每次可增加5毫克，直至达到维持剂量或每日20毫克的最大推荐剂量。

作为一种变构型、可逆性心肌肌球蛋白抑制剂，Myqorzo通过选择性结合β-心肌肌球蛋白，减少肌动蛋白-肌球蛋白交联形成，降低心肌异常增强的收缩力，从而减轻左心室流出道梗阻，改善心脏泵血效率，缓解患者呼吸困难、胸痛等症状。FDA的批准主要基于III期临床试验SEQUOIA-HCM的积极数据，该研究显示，治疗24周后，Myqorzo组患者峰值摄氧量较安慰剂组显著提升1.7 mL/min/kg，提示患者运动耐量和日常活动能力得到改善。

Myqorzo的处方信息包含黑框警告，提示其可能降低左心室射血分数，引发收缩功能障碍相关心力衰竭。不建议左心室射血分数低于55%的患者启动治疗；治疗期间及剂量调整后2至8周内，需通过超声心动图监测左心室射血分数和左心室流出道梯度。若左心室射血分数在40%至50%之间，需降低剂量；若低于40%或患者出现心力衰竭症状，应中断治疗。

由于存在心力衰竭风险，Myqorzo仅可通过名为“Myqorzo REMS计划”的风险评估和缓解策略限制性程序获取。该药物主要通过CYP2C9酶代谢，与利福平合用时需禁止，与氟康唑、伏立康唑等药物合用时可能需调整剂量，患者在开始或停用任何药物前应告知医生。

除美国外，Myqorzo已在中国获批上市，欧洲药品管理局人用药品委员会也已给出积极意见，预计2026年第一季度获得欧盟批准。

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