美国FDA批准Daybue Stix(trofinetide口服粉末制剂)用于雷特综合征治疗

2025年12月12日，Acadia制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Daybue Stix口服溶液用粉末剂型(trofinetide)，这是一种用于治疗雷特综合征的新型trofinetide粉末制剂。该制剂为雷特综合征患者及护理者提供了治疗选择上的新灵活性。

Daybue及Daybue Stix是目前仅有的两种获FDA批准用于治疗雷特综合征的药物，该疾病是一种罕见的神经发育障碍。

新批准的Daybue Stix是一种不含染料和防腐剂的粉末制剂，适用于两岁及以上儿童及成人雷特综合征患者。这一新剂型预计将提供与Daybue口服溶液相同的疗效和安全性特征，同时为患者提供了剂量体积和口味上的新选择。

Daybue Stix的疗效和安全性基于采用Daybue口服溶液进行的LAVENDER™研究结果。一项生物等效性研究证实，原Daybue口服溶液与新型Daybue Stix口服溶液用粉末制剂具有可比的体内暴露量。这种已确认的生物等效性意味着患者在使用Daybue Stix时可以获得与口服溶液剂型相同的疗效和安全性。

Daybue Stix预计将于2026年第一季度开始有限供应，并于2026年第二季度初实现更广泛的市场供应。现有的口服溶液剂型将继续提供。

关于雷特综合征，这是一种罕见且复杂的神经发育障碍，大致可分为四个阶段。全球范围内，约每10,000至15,000名女婴中有一例发病。患者早期表现出基本正常的发育，直至6至18个月大时，技能发展似乎放缓或停滞。随后通常会出现一个能力退行期，患儿丧失已获得的沟通技能和有目的的手部运用能力。此后可能进入一个平台期，认知兴趣略有恢复，但身体活动能力仍严重受限。随着年龄增长，患者可能进入运动功能衰退期，并可能持续终生。该疾病通常由MECP2基因突变引起。临床前研究表明，MeCP2功能缺陷可能导致突触通讯障碍，而这些突触功能缺损可能与雷特综合征的临床表现相关。

雷特综合征的症状还包括出现刻板手部动作（如绞手、拍手）以及步态异常。多数患者可存活至成年，但需要全天候护理。

Trofinetide是一种胰岛素样生长因子1氨基末端三肽的合成类似物。其治疗雷特综合征患者的确切作用机制尚不明确。动物研究显示，trofinetide可促进树突分支增加并增强突触可塑性信号。

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