03
11月
美国FDA批准盐酸可乐定口服溶液(Javadin)用于高血压治疗
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Javadin™(盐酸可乐定)口服溶液上市。该药品是首个且唯一经FDA批准、即用型可乐定口服溶液，用于成年患者的高血压控制。 Javadin™(盐酸可乐定)口服溶液是唯一获得FDA批准的即用型速释口服液体可乐定制剂，适用于成年高血压患者降低血压。降低血压已被证实能够减少致命性和非致命性心血管事件的风险，主要是中风和心肌梗死。 这款即用型口服溶液可为吞咽胶囊或片剂困难的患者简化高血压治疗流程，无需再进行药片分割、复合配制或使用透皮给药系统。近期研究发现，超过三分之一的成年初级保健患者存在吞咽片剂和胶囊困难的问题，其中58.8%的患者会通过分割、碾碎或打开... 查看详情
31
10月
美国优先审查Palynziq用于12至17岁的青少年苯丙酮尿症治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已对BioMarin制药公司提交的Palynziq补充生物制剂许可申请（sBLA）授予优先审查资格，该申请寻求将Palynziq（pegvaliase-pqpz）的适用范围扩大至12至17岁的苯丙酮尿症（PKU）青少年患者。 FDA设定的处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2026年2月28日。若获批，Palynziq将成为首个可用于青少年PKU患者的酶替代疗法。 突破性疗法 Palynziq是一种聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶，通过替代患者体内缺乏的苯丙氨酸羟化酶（PAH）来降低血液中的苯丙氨酸水平。 这款酶替代疗法直接针对PKU的根本病理机制，是目前... 查看详情
30
10月
美国FDA授予Bizengri(泽妥珠单抗)治疗NRG1融合胆管癌突破性疗法认定
美国FDA授予Bizengri(Zenocutuzumab,泽妥珠单抗)突破性疗法认定，用于治疗携带NRG1基因融合的晚期不可切除或转移性胆管癌患者。这一认定基于正在进行的2期eNRGy试验的研究结果。 eNRGy试验的数据显示，在19名可评估患者中，总缓解率达到37%，中位缓解持续时间为7.4个月，中位起效时间为1.9个月。患者的中位无进展生存期为9.2个月，临床获益率为58%。大多数不良事件为1级或2级，且在试验人群中表现一致。 eNRGy试验分为两个部分。第一部分剂量递增阶段已完成，第二部分为剂量扩展队列研究。第二部分新增的患者群体包括经证实携带NRG1基因融合的非小细胞肺癌患者和胰腺导... 查看详情
30
10月
Daraxonrasib认定用于胰腺癌治疗获FDA孤儿药
美国FDA已授予daraxonrasib（RMC-6236）孤儿药资格，用于胰腺癌的治疗。这种口服多选择性抑制剂主要靶向RAS基因突变，现有试验数据展现出积极前景。 孤儿药资格适用于那些在预防、诊断或治疗罕见疾病方面显示出潜力的药物。作为一种强效、直接的多选择性RAS(ON)抑制剂，daraxonrasib旨在靶向包括胰腺导管腺癌在内的多种肿瘤类型中存在的致癌RAS突变。在胰腺导管腺癌患者中，绝大多数携带RAS突变。 获得该认定后，申办方将有资格享受多项激励措施，包括税收抵免、用户费用豁免以及获批后可能长达七年的市场独占期。 目前一项编号为NCT05379985的1/1b期RMC-6236-0... 查看详情
29
10月
欧盟批准司美替尼Selumetinib(Koselugo)用于成人NF1相关丛状神经纤维瘤治疗
MEK抑制剂司美替尼Selumetinib（商品名Koselugo）已在欧盟获得批准，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PNs）。 这一监管决定得到了3期KOMET试验数据的支持。该试验的结果显示，接受司美替尼(Koselugo)治疗的患者实现了20%的总缓解率，而安慰剂组的总缓解率为5%，达到了研究的主要终点。 欧盟委员会的这一批准决定，是在欧洲药品管理局人用医药产品委员会于2025年9月给出积极意见后做出的，该委员会建议批准司美替尼用于治疗NF1成人患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤。 关于KOMET试验的设计 KOMET是一项多中心、国际性... 查看详情
28
10月
WINREVAIR(Sotatercept)美国获批用于肺动脉高压治疗
美国食品药品监督管理局批准默克公司的WINREVAIR™（sotatercept-csrk），这是一款用于治疗成人肺动脉高压的创新疗法。 在背景治疗基础上联合使用WINREVAIR，与单用背景治疗相比，能显著提升患者运动能力并改善多项重要次要终点指标。 默克公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准sotatercept-csrk（美国商品名：WINREVAIR™，注射剂，45毫克/60毫克）用于治疗成人肺动脉高压，旨在提升患者运动能力、改善世界卫生组织功能分级并降低临床恶化事件风险。WINREVAIR此前已获得FDA突破性疗法认定。作为首款获FDA批准的肺动脉高压激活素信号抑制疗法，该药物通过调... 查看详情
28
10月
美国批准Omvoh(Mirikizumab)用于维持治疗溃疡性结肠炎
美国食品药品监督管理局(FDA)批准礼来公司的Omvoh（mirikizumab-mrkz）作为溃疡性结肠炎成人患者的单针维持治疗方案。该药物现可为患者提供每月一次注射的简化维持治疗方案，取代了先前需要两次注射的给药方案。单针剂型预计将于2026年初在美国上市。 这是Omvoh本年度获得的第三项FDA批准，此前已先后获批用于克罗恩病及无枸橼酸盐剂型。此次批准的单针维持治疗方案（200 mg/2 mL）通过皮下注射给药，适用于中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。 临床实践表明，简化维持治疗方案能够改善患者的整体治疗体验。每月单次注射的Omvoh使患者能够在应对疾病不确定性的同时，更轻松地管理治疗方... 查看详情
28
10月
美国批准神经激肽受体拮抗剂Lynkuet(elinzanetant)用于更年期潮热的治疗
拜耳公司的Lynkuet®（elinzanetant）获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗中重度更年期潮热，该药物是首个也是唯一一个神经激肽1和神经激肽3受体拮抗剂。 此次批准基于评估Lynkuet治疗中重度更年期潮热的三期OASIS临床试验项目数据。在OASIS 1和OASIS 2研究中，Lynkuet达到了共同主要终点，即在第4周和第12周时与基线相比昼夜中重度潮热频率和严重程度的降低。 潮热是更年期的常见症状，也是女性寻求治疗的主要原因之一。潮热对女性的影响程度各异，部分患者的症状可能严重影响生活。 Lynkuet 60毫克胶囊是首个也是唯一一个双重神经激肽靶向疗法，通过拮抗神... 查看详情
27
10月
Loqtorzi(特瑞普利单抗)获加拿大批准用于复发/转移性鼻咽癌治疗
加拿大卫生部已批准特瑞普利单抗Toripalimab（商品名：Loqtorzi）用于鼻咽癌患者的治疗。该批准使Loqtorzi成为加拿大首个且目前唯一获批用于不可切除的复发性或转移性鼻咽癌的免疫治疗方案。 该药物目前的适应症包括： 联合顺铂和吉西他滨用于转移性或复发性局部晚期鼻咽癌患者 单药治疗含铂化疗后疾病进展的不可切除的复发性或转移性鼻咽癌 支持该药物获批的临床数据分别来自III期JUPITER-02试验和II期POLARIS-02试验。这些研究数据也支持了美国食品药品监督管理局于2023年10月对Loqtorzi相同适应症的批准。 Loqtorzi是一种人源化IgG4单克隆抗体。该药物通... 查看详情
27
10月
美国FDA授予泽妥珠单抗(Bizengri)治疗NRG1阳性胆管癌的快速通道资格认定
泽妥珠单抗(Bizengri,zenocutuzumab)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认定，用于治疗携带NRG1基因融合的晚期不可切除或转移性胆管癌患者。 该认定基于2期eNRGy试验的研究结果。该试验的更新数据在2025年AACR-NCI-EORTC国际分子靶标会议上公布，这些数据也将作为2026年向美国食品药品监督管理局提交该药物补充生物制剂许可申请的基础。 eNRGy试验设计 全球多中心1/2期eNRGy试验旨在评估泽妥珠单抗在晚期NRG1阳性实体瘤患者中的应用，这些肿瘤类型包括胆管癌、胰腺导管腺癌和非小细胞肺癌。符合入选条件的患者需年满18岁，确诊为携带NRG1基因... 查看详情
