12
12月
美国FDA批准Blujepa(吉泊达星)口服疗法用于单纯性泌尿生殖系统淋病治疗
2025年12月11日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Blujepa (gepotidacin，吉泊达星)作为一种口服治疗选择，用于年龄在12岁及以上、体重不低于45公斤的患者，治疗由敏感淋病奈瑟菌引起的单纯性泌尿生殖系统淋病，且这些患者治疗选择有限或别无选择。此次批准为这种性传播感染提供了除现有标准注射疗法之外的口服治疗替代方案。 Blujepa此前已于2025年3月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗12岁及以上、体重至少40公斤的女性成人和青少年患者的单纯性尿路感染。针对该适应症的监管程序在英国和澳大利亚等其他地区仍在进行中。 根据国家监测数据，2023年美国报告了超过60万例... 查看详情
10
12月
加拿大批准ZURZUVAE(zuranolone)用于产后抑郁症治疗
加拿大卫生部已批准ZURZUVAE™（zuranolone）用于治疗成人产后抑郁症（PPD）。该药品是一种为期14天的口服单疗程疗法，也是目前加拿大首个且唯一获批专门用于治疗成人产后抑郁症的药品。 产后抑郁症是加拿大最常见的妊娠相关并发症，也是导致孕产妇死亡的主要原因之一。在加拿大，高达五分之一的女性受到产后抑郁症影响。若不及时治疗，该疾病将对孕产妇健康、儿童发育和家庭福祉产生短期和长期的负面影响。 ZURZUVAE作为每日一次、为期14天的口服单疗程治疗方案，能够在临床研究中最早于第3天观察到症状缓解，治疗结束时（第15天）症状显著减轻，且疗效可持续至第45天。该药品提供了新的治疗途径，其起... 查看详情
10
12月
美国FDA批准基因疗法Waskyra用于Wiskott-Aldrich综合征治疗
2025年12月15日，美国食品药品监督管理局批准Etuvetidigene Autotemcel（商品名Waskyra）用于治疗Wiskott-Aldrich综合征。该疗法是美国食品药品监督管理局批准的首个针对Wiskott-Aldrich综合征的基因疗法，通过使用基因矫正的造血干细胞治疗该疾病。 Waskyra适用于年龄不小于6个月的儿科患者及成人Wiskott-Aldrich综合征患者，这些患者需存在WAS基因突变，适合进行造血干细胞移植，且无可用的合适人类白细胞抗原匹配的相关干细胞供体。 Wiskott-Aldrich综合征是一种罕见、危及生命的X连锁先天性免疫缺陷和血小板疾病，由WA... 查看详情
10
12月
欧盟批准罗氏Gazyva/Gazyvaro(obinutuzumab,奥妥珠单抗)用于活动性狼疮性肾炎治疗
该批准基于II期NOBILITY研究和III期REGENCY研究的结果，两项研究显示Gazyva/Gazyvaro(obinutuzumab,奥妥珠单抗)联合标准疗法优于单独使用标准疗法。 Gazyva/Gazyvaro是在随机III期研究中唯一证明对狼疮性肾炎完全肾脏应答具有获益的抗CD20抗体。 Gazyva/Gazyvaro可能成为欧盟估计约13.5万狼疮性肾炎患者的新标准治疗方案，有望帮助延迟或预防终末期肾病。 2025年12月9日，罗氏宣布，欧洲委员会已批准Gazyva®/Gazyvaro®(obinutuzumab,奥妥珠单抗)与霉酚酸酯联合，用于治疗活动性III级或IV级（伴或不... 查看详情
09
12月
Omisirge(Omidubicel-onlv)获FDA批准用于治疗重型再生障碍性贫血
2025年12月8日，Omisirge（Omidubicel-onlv）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA），这也是首款获批用于该病症治疗的造血干细胞移植（HSCT）疗法。此次获批属于Omisirge的补充性FDA批准，此前其已于2023年获FDA批准用于血液系统恶性肿瘤治疗，如今适用人群进一步拓展，涵盖接受降低强度预处理、且无法找到匹配供体的6岁及以上SAA成人和儿科患者。 Omisirge的此次获批基于一项正在进行的开放标签、单中心研究数据，该研究结果显示出极具鼓舞性的疗效表现。在疗效人群中，14名患者中有12名实现了早期且持续的中性粒细胞植入，中... 查看详情
09
12月
Imdelltra(塔拉妥单抗)用于复发难治小细胞肺癌的疗效数据及用法指南
面对铂类化疗后仍出现进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），临床上长期缺乏高效、持久的治疗手段，患者预后极不理想。2024年5月，一种名为Imdelltra（通用名：tarlatamab-dlle，塔拉妥单抗）的创新药物获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，为这一困境带来了实质性的改变。随后，基于更充分的III期临床研究证据，该药物于2025年11月获得了FDA的完全批准，进一步确立了其在经治ES-SCLC治疗中的地位。 Imdelltra是一种双特异性T细胞衔接器（BiTE），代表着肿瘤免疫治疗领域的新进展。它并非直接杀伤癌细胞，而是巧妙地扮演了“免疫导航”的角色。其独特之处在... 查看详情
09
12月
脱细胞神经异体移植物Avance获批用于周围神经损伤修复
2025年12月3日，AVANCE®（脱细胞神经同种异体移植物，arwx）的生物制品许可申请获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。该产品为脱细胞神经支架，适用于治疗成人及1个月及以上儿科患者的感觉神经、混合神经及运动神经断裂病症。 其中，针对缺损长度大于25毫米的感觉神经断裂，以及混合神经与运动神经断裂的适应症，是通过FDA的加速批准通道获批的。获批依据源于其在缺损长度≤25毫米的感觉神经间隙中对静态两点辨别觉的改善效果——基于病理生理学的相似性及预期治疗效果的一致性，该效果为合理预测临床获益提供了实证依据。不过，上述适应症的持续批准仍取决于后续验证性研究中对临床获益的验证与说明。 获批后，... 查看详情
07
12月
Rusfertide在治疗真性红细胞增多症方面持续显示出强劲效果
根据在2025年美国血液学会年会上公布的3期VERIFY研究最新数据，铁调素模拟肽药物Rusfertide在为期52周的治疗中，持续帮助真性红细胞增多症患者将血细胞比容控制在45%以下，并显著降低放血治疗需求。 在VERIFY研究的第一阶段，患者被随机分配接受Rusfertide联合标准治疗或安慰剂联合标准治疗，持续32周。标准治疗定义为联合或不联合细胞减灭治疗的放血疗法。32周后，安慰剂组患者交叉接受Rusfertide治疗，进入开放标签的延伸研究阶段，直至第52周。 研究结果显示，在初始的32周治疗期内，接受Rusfertide治疗的患者中有76.9%无需进行放血治疗，而安慰剂组这一比例为... 查看详情
07
12月
美国FDA批准Breyanzi用于复发或难治性边缘区淋巴瘤治疗
2025年12月04日，美国食品药品监督管理局批准了Breyanzi（Lisocabtagene maraleucel，liso-cel）的新适应症，使其成为美国首个用于治疗既往接受过两线或以上系统治疗后复发或难治性边缘区淋巴瘤成年患者的嵌合抗原受体T细胞疗法。Breyanzi是一种通过基因工程改造患者自身T细胞，使其能够靶向并杀伤癌细胞的CAR-T细胞疗法。 边缘区淋巴瘤是一种罕见的惰性淋巴系统肿瘤，约占所有B细胞非霍奇金淋巴瘤病例的7%，美国每年新增病例约7460例。对于初始治疗后复发或难治的边缘区淋巴瘤患者，其生存期往往缩短。 该批准基于一项开放标签、多中心、单臂临床试验，评估了Brey... 查看详情
05
12月
FDA授予Zilganersen用于治疗亚历山大病的突破性疗法认定
Ionis Pharmaceuticals公司用于治疗亚历山大病（AxD）的研究性药物Zilganersen获得了美国食品药品监督管理局授予的突破性疗法认定，这对其神经疾病研发管线是一个重要进展。这种罕见且破坏性极强的神经系统疾病目前尚无获批的疾病修正疗法，因此FDA的决定是应对这一长期未满足医疗需求的重要一步。 亚历山大病是一种累及儿童和成人的进行性神经退行性疾病。其特征是异常蛋白质在中枢神经系统积累，导致严重的症状，包括行动能力丧失、行走、说话、吞咽困难，在疾病晚期还会出现呼吸功能受损。许多患者病情迅速恶化，该疾病常常致命。鉴于疾病的严重性以及有效治疗方案的缺乏，突破性疗法认定旨在为那些展... 查看详情
