11
9月
美国FDA批准司美替尼(Koselugo)用于1岁及以上伴有PN的1型神经纤维瘤病患者
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准司美替尼（Selumetinib，商品名：Koselugo）用于治疗1岁及以上伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者。该批准标志着该药物适用人群的进一步扩大——早在2020年4月，司美替尼胶囊剂已获准用于2岁及以上同类适应症的患者。 此次扩展批准基于一项健康成人中的相对生物利用度研究，证实口服颗粒剂与已获批胶囊制剂之间存在足够的桥接关系；同时，通过暴露量匹配分析， SPRINT二期临床试验第一层组（NCT01362803，针对2岁及以上患者使用胶囊制剂）与SPRINKLE研究（NCT05309668，针对1岁及以... 查看详情
11
9月
美国FDA接受Relacorilant治疗铂类耐药卵巢癌的新药上市申请
美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理Relacorilant联合白蛋白紫杉醇用于治疗铂类耐药卵巢癌患者的新药申请（NDA）。该申请主要基于关键性Ⅲ期临床试验ROSELLA（研究编号NCT05257408）及早期Ⅱ期研究的数据结果。这一进展为目前治疗选择有限的患者群体提供了新的潜在治疗方向。 申请方Corcept Therapeutics公司首席执行官Joseph Belanoff博士表示：“FDA受理我们的新药申请意味着我们向罹患这一严重疾病的患者提供急需治疗方案的目标更近了一步。Relacorilant有望重新定义铂耐药卵巢癌的治疗标准。” ROSELLA是一项随机Ⅲ期研究，入组对象为... 查看详情
11
9月
美国FDA批准INLEXZO(吉西他滨膀胱内给药系统)用于非肌层浸润性膀胱癌
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新型膀胱癌治疗药物INLEXZO™（吉西他滨膀胱内给药系统），为非肌层浸润性膀胱癌患者提供了新的治疗选择。 INLEXZO™是首个也是唯一一个能够在膀胱内提供延长局部给药的药物释放系统（iDRS）。该药物专为BCG治疗无效且不适合或拒绝接受膀胱切除术的非肌层浸润性膀胱癌患者设计。每个治疗周期中，INLEXZO™可在膀胱内留置三周，最多可进行14个周期治疗。该系统的放置过程简便，在门诊环境中仅需几分钟即可完成，无需全身麻醉，放置后也无需在医疗机构内进行额外监测。 非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是一种膀胱癌类型，可根据肿瘤大小、多发性肿瘤和原位癌（... 查看详情
11
9月
Emrusolmin获美国FDA快速通道认定用于治疗多系统萎缩症
近日，Teva Pharmaceuticals宣布其用于治疗多系统萎缩症（Multiple System Atrophy，MSA）的研究性药物emrusolmin（TEV-56286）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。该药物目前处于二期临床试验阶段，旨在评估其疗效与安全性。 关于多系统萎缩症（MSA） 多系统萎缩症是一种罕见的神经退行性疾病，临床分类为“非典型帕金森综合征”，属于突触核蛋白病的范畴。该疾病的病理特征主要表现为α-突触核蛋白的异常沉积，主要存在于少突胶质细胞中，也可出现在部分神经细胞中。患者通常表现为自主神经系统功能障碍，如膀胱功能异常、勃起功能障碍、肠道蠕动... 查看详情
10
9月
VONVENDI获美国FDA批准扩大适应症用于成人和儿童血管性血友病治疗
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大VONVENDI®［von Willebrand factor (Recombinant)］的适应症，涵盖更广泛的血管性血友病（VWD）患者群体。这一决定进一步拓展了该药物在成人和儿童患者中的应用范围。有临床专家指出，此次批准将常规预防确立为所有类型成人血管性血友病的标准护理方式，有助于降低出血风险并减轻患者日常生活中的负担。 血管性血友病是最常见的出血性疾病，仅在美国就有超过300万人受影响。该疾病因患者体内VWF蛋白水平偏低或功能异常而导致凝血功能障碍，可能引发危及生命的出血事件，严重影响患者生活质量。 适应症扩展内容 VONVENDI现获准用... 查看详情
08
9月
II期研究显示Ifinatamab Deruxtecan对经治广泛期小细胞肺癌具抗肿瘤活性
根据在国际肺癌研究协会（IASLC）2025年世界肺癌大会上公布的2期IDeate-Lung01研究（NCT05280470）主要分析数据，Ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在12 mg/kg剂量下，对既往接受过治疗的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者显示出具有前景的抗肿瘤活性。 研究结果概述 根据2期IDeate-Lung01研究（NCT05280470）的主要分析数据，在接受12 mg/kg剂量I-DXd治疗的所有患者（共137人）中，经确认的客观缓解率（ORR）为48.2%，其中完全缓解（CR）率为2.2%，部分缓解（PR）率为46.0%。疾病控制率（DCR）达... 查看详情
07
9月
FDA简化Ersodetug治疗肿瘤性高胰岛素血症的临床路径
Rezolute 公司宣布，ersodetug（RZ358）在治疗肿瘤性高胰岛素血症（HI）相关低血糖方面，获得了简化的临床路径。该宣布是在与美国食品药品监督管理局（FDA）达成共识后作出的，这一共识使得 3 期试验设计得以大幅精简，有望加快该药物的上市进程，为患者提供急需的治疗选择。 upLIFT 研究（NCT06881992）试验设计调整 作为一项 3 期注册试验，upLIFT 研究的修订计划如今定为一项单臂、开放标签试验，入组患者最少仅需 16 名。这与此前计划的双盲、随机、安慰剂对照设计有显著不同。该决策的制定基于多种因素，包括来自公司扩展获取项目中 ersodetug 疗效的真实... 查看详情
06
9月
VONVENDI(伏尼凝血素α)获美国FDA批准扩大适应症涵盖成人与儿童1/2/3型血友病患者
本次批准使VONVENDI(伏尼凝血素α)可用于1型和2型血管性血友病成人患者的常规预防性治疗，以减少出血事件发生频率，并扩展至儿童患者的按需治疗及围手术期出血管理 VONVENDI是目前唯一获批同时覆盖成人与儿童血管性血友病适应症的重组von Willebrand因子替代疗法 作为最常见的出血性疾病，血管性血友病在美国影响超过300万人 2025年09月05日，武田药品工业株式会社宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VONVENDI® 伏尼凝血素α[von Willebrand factor (Recombinant)]的补充生物制剂许可申请（sBLA），扩大其适应症至包括：用于1型... 查看详情
04
9月
宗格替尼(Hernexeos,Zongertinib)获FDA突破性疗法认定用于HER2突变非小细胞肺癌一线治疗
宗格替尼(Zongertinib,商品名称Hernexeos)已获美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定，用于 HER2 突变型非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗，这一认定将加速其研发与审评进程，同时其在临床研究中也展现出良好的疗效与安全性，为 HER2 突变型非小细胞肺癌治疗带来新希望。 宗格替尼(Hernexeos) 的 FDA 突破性疗法认定情况 宗格替尼(Hernexeos)（Hernexeos）是一种高选择性口服 HER2 酪氨酸激酶抑制剂（TKI），已获 FDA 突破性疗法认定（BTD），适用人群为携带激活型 HER2 突变的不可切除或转移性非鳞非小细胞肺癌成年患者，... 查看详情
04
9月
加拿大批准Elahere(mirvetuximab soravtansine)用于治疗FRα阳性铂类耐药上皮性卵巢癌
卵巢癌治疗领域近期迎来一项重要进展。加拿大卫生部已正式批准Elahere（mirvetuximab soravtansine）用于治疗特定类型的卵巢癌患者，为临床实践提供了新的治疗选择。 药品批准信息 加拿大卫生部批准Elahere用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成年患者。这些患者需曾接受过一至三种先前的全身治疗方案。 药品地位与意义 Elahere是加拿大首个针对FRα的抗体药物偶联物（ADC），专门用于上述患者群体。该批准主要基于3期MIRASOL试验（NCT04209855）的结果，该研究显示Elahere相比研究者选择的化疗方案具有显著... 查看详情
