Omisirge(Omidubicel-onlv)获FDA批准用于治疗重型再生障碍性贫血

2025年12月8日，Omisirge（Omidubicel-onlv）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA），这也是首款获批用于该病症治疗的造血干细胞移植（HSCT）疗法。此次获批属于Omisirge的补充性FDA批准，此前其已于2023年获FDA批准用于血液系统恶性肿瘤治疗，如今适用人群进一步拓展，涵盖接受降低强度预处理、且无法找到匹配供体的6岁及以上SAA成人和儿科患者。

Omisirge的此次获批基于一项正在进行的开放标签、单中心研究数据，该研究结果显示出极具鼓舞性的疗效表现。在疗效人群中，14名患者中有12名实现了早期且持续的中性粒细胞植入，中性粒细胞恢复的中位时间为11天，范围在7至20天之间；86%的患者在100天内实现了早期且持续的中性粒细胞恢复；移植后的免疫恢复速度较快；86%的患者实现了红细胞输血 independence；未观察到BMT-CTN严重急性移植物抗宿主病（GVHD）或慢性GVHD病例；无病生存率和总生存率均达到92%。

重型再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见的、危及生命的血液系统疾病，患者骨髓无法产生足够的血细胞。干细胞移植是潜在的治愈手段，但许多患者缺乏匹配的同胞供体。此前，若无法找到合适供体，医疗人员可能会采用脐带血移植治疗SAA，但该疗法存在造血恢复延迟、感染风险增加等使用局限性。

Omisirge是一种源自脐带血的新型干细胞产品，其通过烟酰胺（一种维生素B3形式）进行化学增强处理后，输注给患者以帮助恢复其血液和免疫系统。该疗法有效解决了脐带血（UCB）作为移植来源时存在的造血恢复延迟和感染风险增加等问题，为需要造血干细胞移植（HSCT）的重型再生障碍性贫血（SAA）患者提供了额外的移植选择，有望缩短患者移植后的中性粒细胞恢复时间，进而缩短整体恢复周期，并可能降低该患者群体的感染率。

在安全性方面，Omisirge相关的最常见副作用包括发热性中性粒细胞减少症、病毒和细菌感染、高血糖、免疫性血小板减少症和肺炎。25%的患者出现了自身免疫性血细胞减少症。

为满足SAA患者对Omisirge的预期需求，相关方已与RoslinCT建立战略合作伙伴关系，在美国现有生产设施的基础上新增该药品的生产能力。技术转移和商业化生产将在RoslinCT位于马萨诸塞州霍普金顿的最先进专用细胞疗法CGMP生产设施中进行，预计于2027年启动。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。