26
8月
FDA批准Repatha扩大适应症用于高LDL-C且具有主要不良心血管事件风险的患者
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了安进公司Repatha(evolocumab，依洛尤单抗)的适应症范围，允许其用于低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）控制不佳且具有主要不良心血管事件（MACE）高风险成人患者。此次更新取消了先前要求患者必须已确诊心血管疾病（CVD）的限制，显著拓宽了适用人群。 适应症扩展内容 新适应症将Repatha定位为LDL-C升高且无既往心血管事件的高风险成人患者的治疗选择之一。此外，FDA还批准Repatha可作为纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的独立疗法，并强调其需与饮食及生活方式干预联合使用，以更有效管理胆固醇水平。 Repatha获批历程 Re... 查看详情
25
8月
美国FDA重新受理Elamipretide(依拉米肽)用于治疗Barth综合征的新药申请
Elamipretide（依拉米肽）是一种用于治疗Barth综合征的潜在新药，由Stealth BioTherapeutics公司开发。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其重新提交的新药申请（NDA），并预计于2025年9月26日作出监管决定。此次重新提交是基于FDA的建议，寻求基于中间临床终点的加速批准途径。 Barth综合征的疾病背景 Barth综合征是一种极其罕见的遗传性线粒体疾病，主要特征包括运动不耐受、肌肉无力、衰弱性疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。该疾病与预期寿命缩短密切相关，约85%的早期死亡发生在5岁之前。目前，美国及欧盟均未批准任何针对Barth综合征的疗法，因... 查看详情
24
8月
贝沙罗汀胶囊(Targretin)治疗皮肤T细胞淋巴瘤的疗效与不良反应管理
皮肤病学领域近年来取得了显著进展，尤其是在淋巴瘤治疗方面。Targretin（通用名：贝沙罗汀，Bexarotene）作为一种专门针对皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的靶向治疗药物，为患者提供了新的希望。本文详细介绍Targretin的疗效数据、作用机制和临床应用情况，为患者和医疗专业人员提供全面参考。 药物基本信息与作用机制 Targretin是一种类维生素A药物，属于特异性视网膜X受体激动剂。该药物通过选择性激活维生素A核受体亚型，调控控制细胞分化和增殖的基因表达，从而抑制肿瘤细胞生长。 药代动力学研究表明，贝沙罗汀经口服后约2小时达到血药浓度峰值，半衰期约为7小时。在治疗剂量范围内，单剂量给... 查看详情
23
8月
达洛鲁胺(Darolutamide,Nubeqa)在加拿大获批用于治疗激素敏感性前列腺癌
近日，加拿大卫生部批准达洛鲁胺Darolutamide（商品名Nubeqa）用于治疗成人转移性激素敏感性前列腺癌（mCSPC）患者。这一决定为加拿大mCSPC患者提供了一种新的治疗选择。 批准依据 该项批准主要基于Ⅲ期ARANOTE试验（NCT04736199）的结果。研究显示，与安慰剂联合雄激素剥夺疗法（ADT）相比，达洛鲁胺联合ADT可显著降低46%的影像学进展或死亡风险（风险比HR为0.54；95%置信区间CI为0.41–0.71；P < 0.0001）。达洛鲁胺联合ADT组的中位影像学无进展生存期（rPFS）尚未达到，而安慰剂联合ADT组为25.0个月。两组的24个月rPFS率分... 查看详情
23
8月
加拿大批准Columvi(格菲妥单抗)联合化疗用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤
加拿大卫生部已批准格菲妥单抗Glofitamab（Columvi）联合吉西他滨与奥沙利铂（GemOx）方案，用于治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。此次批准使格菲妥单抗成为加拿大首个针对该类患者的双特异性抗体治疗方案。 批准依据与临床意义 该批准基于3期STARGLO试验（NCT04408638）的结果。研究显示，与利妥昔单抗（Rituxan）联合GemOx相比，格菲妥单抗联合GemOx显著提高了患者的总生存期（OS）。淋巴瘤加拿大首席执行官Antonella Rizza指出，DLBCL是一种侵袭性强、危及生命的淋巴瘤，许多患者亟需新的... 查看详情
23
8月
FDA受理Imcivree(setmelanotide)用于继发性下丘脑性肥胖症的补充新药申请
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Rhythm Pharmaceuticals公司就Imcivree（setmelanotide）提交的补充新药申请（sNDA），用于治疗与继发性下丘脑性肥胖相关的患者。该申请获得优先审评资格，并设定了2025年12月20日为处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。 药品机制与疾病背景 继发性下丘脑性肥胖是一种罕见肥胖类型，由下丘脑物理损伤或结构异常引起。下丘脑是大脑中负责能量平衡、自主神经系统调节、昼夜节律和控制垂体激素的区域，其损伤可能源于脑肿瘤切除手术、头部创伤、感染、放射或脑出血。MC4R通路负责控制能量消耗、饥饿感和体重调节等功能，该通路受损会导... 查看详情
22
8月
欧盟批准BRUKINSA(泽布替尼片剂)用于所有已获批适应症
欧盟委员会已批准全球肿瘤学企业BeOne Medicines Ltd.(百济)的新型薄膜包衣片剂配方BRUKINSA®（zanubrutinib，泽布替尼）用于所有已获批适应症。 剂型优势与患者便利 新开发的BRUKINSA片剂旨在满足患者的实际需求，可简化治疗过程、减轻服药负担并提升给药便利性。该片剂每片剂量为160毫克，推荐日服总剂量仍为320毫克。患者每日服药数量因此从四粒胶囊减少至两片药片。片剂体积较胶囊更小，并采用薄膜包衣技术，更易于吞咽。 BRUKINSA的临床特点 BRUKINSA是一种口服小分子布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋... 查看详情
22
8月
Dawnzera(Donidalorsen)获美国FDA批准用于预防遗传性血管性水肿发作
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Ionis Pharmaceuticals公司的Dawnzera™ (donidalorsen)，这是一种用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的RNA靶向疗法。该批准为美国约7000名受这种罕见且可能危及生命的遗传性疾病困扰的患者提供了一种新的治疗选择。 药品特性 Dawnzera是首个且目前唯一获批用于HAE的RNA靶向药物，其作用靶点为血浆前激肽释放酶（PKK）。PKK是一种关键蛋白，参与激活导致急性HAE发作的炎症介质。该药品通过皮下自动注射器进行自我给药，提供每四周一次或每八周一次的给药方案，是目前HAE预防治疗中最... 查看详情
21
8月
欧盟批准Ogsiveo(Nirogacestat)用于硬纤维瘤治疗
硬纤维瘤，又称侵袭性纤维瘤病，是一种罕见且具有局部侵袭性的软组织肿瘤。尽管不具备转移能力，但其侵袭性生长常导致严重疼痛、功能障碍及身体形态改变，对患者生活质量造成显著影响。长期以来，欧洲范围内缺乏获批的系统性治疗方案，临床管理依赖手术、放疗或非适应症使用的细胞毒性药物，治疗效果有限且伴随较大风险。2025年8月18日，欧洲委员会（EC）正式批准Ogsiveo（nirogacestat）作为单药治疗需要系统性治疗的进展性硬纤维瘤成人患者，标志着该疾病领域迎来了首个靶向口服疗法，为患者提供了新的治疗选择。 药品基本信息与作用机制 Ogsiveo (nirogacestat) 是一种选择性γ-分泌酶... 查看详情
20
8月
欧盟批准Rezdiffra(Resmetirom)治疗肝纤维化非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎
2025年08月19日，Madrigal Pharmaceuticals公司宣布，其药品Rezdiffra (resmetirom) 已获得欧盟委员会有条件批准，用于治疗患有中重度肝纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。此次获批标志着Rezdiffra成为欧盟批准的首款MASH疗法。 药品基本信息 Rezdiffra (resmetirom) 是一款“first-in-class”的每日一次口服甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂。该药物旨在靶向MASH的关键基础病因，通过高选择性激活肝细胞中的THR-β受体，在肝功能中发挥核心作用，影响血清胆固醇和甘油三酯水平，... 查看详情
