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2月
FDA授予Wakix(Pitolisant)治疗Prader-Willi综合征孤儿药地位
近日，Harmony Biosciences Holdings, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Wakix(pitolisant)治疗Prader-Willi综合征（PWS）的孤儿药指定资格。这一决定为PWS患者带来了新的治疗希望，标志着医学领域对于罕见疾病的关注和研究正日益深入。 Prader-Willi综合征简介 Prader-Willi综合征是一种罕见的遗传性神经疾病，其主要症状由下丘脑功能障碍引起。下丘脑作为大脑的一部分，控制着睡眠-觉醒状态的稳定性以及饥饿和饱腹感之间的平衡信号。患者常常表现出食欲过盛、日间过度嗜睡和行为异常等症状，给患者及其家庭带来了极大的困扰... 查看详情
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2月
Cosela(Trilaciclib,曲拉西利)在三阴性乳腺癌一线治疗中的研究进展
乳腺癌是全球范围内最常见的恶性肿瘤之一，而三阴性乳腺癌（TNBC）则是其一种亚型，其治疗难度和患者预后较其他亚型更为复杂。然而，随着医学科技的不断进步，针对TNBC的治疗手段也在不断拓展和创新。最近，一项针对TNBC的新治疗药物Cosela(Trilaciclib,曲拉西利)取得了重大进展，其在一线治疗中显示出潜在的优势，为这一患者群体带来了新的希望。 Cosela(Trilaciclib,曲拉西利)在TNBC一线治疗中的进展 根据G1 Therapeutics, Inc.的消息，针对TNBC的三期临床试验PRESERVE 2（NCT04799249）已经通过了独立数据监测委员会的审查，该委员... 查看详情
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2月
FDA授予IMM-1-104治疗胰腺癌的快速通道地位
胰腺导管腺癌（PDAC）是一种高度侵袭性的肿瘤，常常在诊断时已处于晚期，且治疗挑战重重。近期，一项针对PDAC患者的新药物 IMM-1-104获得了FDA的快速通道（Fast Track）认定，为这一患者群体带来了新的治疗希望。 IMM-1-104的快速通道认定 IMM-1-104 是一种能够深度循环抑制 MAPK 通路的药物，具有普遍的抗 RAS 活性。最新的临床数据显示，在一线治疗失败的 PDAC 患者中，IMM-1-104 表现出了潜在的治疗效果，因此获得了FDA的快速通道认定。这一认定将加速该药物的研发和上市进程，为PDAC患者提供更多的治疗选择。 临床试验概况 IMM-1-104 目... 查看详情
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2月
FDA批准Linvoseltamab(REGN5458)优先审评复发/难治性多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种常见的血液系统肿瘤，患者常常需要经历多种治疗方案。针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者，寻找更有效的治疗方案一直是医学界的迫切需求。近日，美国FDA对Linvoseltamab（REGN5458）的治疗申请进行了优先审查，为这一潜在的治疗选择带来了新的希望。 Linvoseltamab获得优先审查 据悉，美国FDA已接受了针对Linvoseltamab治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤的生物制品许可申请，将对该申请进行优先审查。Linvoseltamab是一种双特异性抗体，旨在连接多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原和表达CD3的T细胞，从而... 查看详情
22
2月
FDA授予Ocifisertib治疗急性髓系白血病的孤儿药认定
白血病作为一种严重的血液疾病，一直以来都是医学界的重点研究对象。针对急性髓系白血病（AML）患者的治疗一直是临床医学面临的巨大挑战之一。近日，美国FDA授予了ocifisertib治疗AML的孤儿药品认定，这一举措为AML患者带来了新的治疗希望。 Ocifisertib的孤儿药品认定 根据Treadwell Therapeutics的公告，美国FDA授予了ocifisertib（CFI-400945 fumarate）治疗AML的孤儿药品认定。这一认定为AML患者提供了潜在的治疗选择。此次认定是针对ocifisertib在治疗复发或难治性AML或骨髓增生异常综合征（MDS）患者的安全性和耐受性... 查看详情
22
2月
Vyvgart Hytrulo治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病的sBLA获FDA优先审查
近年来，生物制品的研发与应用在医学领域取得了巨大突破，为治疗各种疾病提供了新的选择。在这个背景下，全球免疫学公司argenx SE的Vyvgart Hytrulo（efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc）的研发备受瞩目。针对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的补充生物制品许可申请（sBLA），更是吸引了美国FDA的优先审查。 Vyvgart Hytrulo的研发与应用 Vyvgart Hytrulo是一种皮下组合物，包含efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20。其中，efgartigimod alfa是一种人IgG1抗体片段，而重组人透明质酸酶PH... 查看详情
21
2月
英国NICE批准皮下Tepkinly(Epcoritamab)治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤
在医学领域，特别是癌症治疗方面，新药的研发和批准对于患者来说意味着新的希望和机会。最近，AbbVie公司的一项新药Tepkinly在治疗复发性或难治性治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）方面获得了英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）的认可，为DLBCL患者带来了一线生机。 NICE对于Tepkinly的认可 英国国家卫生与护理卓越院（NICE）已经推荐AbbVie的Tepkinly（epcoritamab）作为第三线治疗选择，用于治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成年患者。这一认可意味着，Tepkinly成为了一种新的治疗选择，为那些已经经历过至少两种前期治... 查看详情
21
2月
Sibeprenlimab治疗免疫球蛋白A肾病获美国FDA突破性疗法认定
慢性肾脏疾病是全球范围内健康领域的一个重要挑战，其中免疫球蛋白A肾病（IgAN，也称Berger氏病）是最常见的原发性肾小球肾炎类型之一，常常导致肾衰竭。然而，目前对IgAN的治疗仍然存在挑战，因此寻找更有效的治疗方案迫在眉睫。近日，一项具有突破性意义的消息传来：美国食品药品监督管理局（FDA）授予了sibeprenlimab治疗IgAN的突破性疗法认定，这为该疾病的治疗带来了新的曙光。 突破性治疗认定：sibeprenlimab在IgAN治疗中的潜力 sibeprenlimab是一种人源化的单克隆抗体，它通过阻断B细胞生长因子APRIL（a proliferation-inducing li... 查看详情
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2月
FDA批准帕博利珠单抗联合化疗治疗子宫内膜癌的优先审评
近年来，免疫疗法在癌症治疗中的地位日益凸显，其在改善患者预后和生活质量方面展现出了巨大的潜力。在这个背景下，美国食品药品监督管理局（FDA）对于新药物的批准显得尤为重要。最近，FDA对于在子宫内膜癌治疗中使用帕博利珠单抗（Keytruda,Pembrolizumab）联合化疗的申请进行了优先审查，这无疑为这一患者群体的治疗带来了新的曙光。 关键信息概述 申请了帕博利珠单抗（Keytruda,Pembrolizumab）联合标准治疗化疗的补充生物制剂许可证申请（sBLA）已被FDA授予优先审查。该申请的截止日期被定为2024年6月21日。 临床试验结果与意义 NRG-GY018是一项双盲、安慰剂... 查看详情
21
2月
FDA优先审查Krazati(Adagrasib)/Erbitux联合治疗KRAS G12C突变型结直肠癌
结直肠癌是一种常见的恶性肿瘤，对于KRAS G12C突变型结直肠癌患者的治疗一直是个难题。然而，最新的消息显示，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受了对于Krazati(adagrasib)与Erbitux(cetuximab)联合治疗的补充新药申请（sNDA），并为其进行了优先审查。这一消息为该病型的治疗带来了新的曙光。 FDA优先审查 针对先前接受过治疗的、局部晚期或转移性KRAS G12C突变型结直肠癌（CRC）患者，FDA已接受了Krazati(adagrasib)与Erbitux(cetuximab)联合治疗的补充新药申请（sNDA），并为其进行了优先审查。这一决定是基于KRYST... 查看详情
