17
10月
美国FDA受理CTx-1301治疗注意缺陷多动障碍的新药申请
美国食品药品监督管理局已受理右哌甲酯CTx-1301的新药申请，该药物是用于治疗儿童和成人注意缺陷多动障碍(俗称多动症)的候选药物。FDA已指定处方药用户付费法案目标行动日期为2026年5月31日。 CTx-1301是一种每日一次的多核心片剂，采用精密定时释放技术平台，可实现全天三次精确时点的活性药物释放。该设计旨在实现快速起效并维持全天持续作用。此次新药申请获受理标志着CTx-1301研发项目取得重要监管进展。目前该申请正通过FDA 505(b)(2)监管途径进行审评，该途径允许申办方参考已批准活性成分的现有数据，同时通过差异化递送机制证明新的临床获益。 新药申请基于完成成人及儿科三期临床试... 查看详情
15
10月
Relacorilant治疗铂耐药卵巢癌的上市申请已递交欧盟
欧洲药品管理局已收到关于Relacorilant用于铂类耐药卵巢癌患者的上市许可申请。该申请得到3期ROSELLA研究及2期研究结果的支持。研究显示，这种选择性糖皮质激素受体拮抗剂与白蛋白紫杉醇联合使用时，相较于白蛋白紫杉醇单药治疗，可改善患者的无进展生存期和总生存期。Relacorilant的安全性与已知特征一致，耐受性良好。 在3期ROSELLA研究中，入组患者为上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者，这些患者在接受最后一次铂类药物治疗后6个月内出现疾病进展。患者ECOG评分为0或1分，既往接受过1至3线治疗，并且曾使用过贝伐珠单抗。 患者被随机分配接受150毫克Relacorilant... 查看详情
15
10月
苏格兰批准Yselty(Linzagolix)用于子宫内膜异位症治疗
苏格兰医药协会已批准Yselty®（Linzagolix）联合反向添加疗法，用于治疗既往接受过药物或手术治疗的育龄期成年女性子宫内膜异位症相关症状。 Linzagolix是一种每日口服一次的药物，其作用机制是通过抑制参与子宫内膜异位症症状形成的激素来实现的。这一决定提升了英国境内子宫内膜异位症治疗药物获取的公平性，该药此前已获得英格兰、威尔士及北爱尔兰地区的国家卫生与临床优化研究所批准在英国国民医疗服务体系中使用。 子宫内膜异位症约影响10%的育龄女性，英国境内估计有十分之一的女性（或出生时为女性者）受此疾病困扰。苏格兰医药协会批准Linzagolix作为符合资格条件的苏格兰国民医疗服务体系内... 查看详情
14
10月
Brukinsa(Zanubrutinib,泽布替尼)治疗套细胞淋巴瘤的依从率与持续时间优于其他BTK抑制剂
一项真实世界回顾性研究对比了泽布替尼Zanubrutinib(商品名称：Brukinsa)与其他BTK抑制剂在套细胞淋巴瘤治疗中的表现。研究数据显示，与阿可替尼和伊布替尼相比，接受泽布替尼(Brukinsa)治疗的患者展现出更长的中位治疗持续时间、更高的治疗依从率以及更低的治疗终止率。 该研究分析了402例接受BTK抑制剂治疗的患者，其中伊布替尼组197例，阿可替尼组161例，泽布替尼组44例。泽布替尼组的中位治疗持续时间达到292天，显著优于阿可替尼组的259天和伊布替尼组的149天。在治疗依从率方面，泽布替尼在超过60天、90天、180天及360天的时间点均表现出显著优势。治疗超过360天... 查看详情
13
10月
美国FDA批准UZEDY(利培酮缓释注射混悬液)用于成人I型双相情感障碍治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准UZEDY（利培酮）缓释注射混悬液扩大适应症，用于成人双相情感障碍I型（BD-I）的治疗。该药品为每月一次的缓释注射混悬液，可作为单药治疗，也可作为锂剂或丙戊酸盐的辅助治疗，用于成人双相情感障碍I型的维持治疗。此次批准基于UZEDY现有的临床数据，同时结合了模型指导药物研发（MIDD）方法，该方法利用了此前已获批用于双相情感障碍I型治疗的利培酮制剂在安全性和有效性方面的研究结果。 UZEDY是首款采用SteadyTeq™共聚物技术的利培酮皮下长效制剂，该技术由相关方拥有专利，能够控制利培酮的稳定释放。单次给药后，在6-24小时内即可达到治疗性血药浓度。针... 查看详情
12
10月
美国批准Lasix ONYU(呋塞米注射液)居家治疗慢性心力衰竭引起的水肿
2025年10月10日，美国食品药品监督管理局批准了新型药物器械组合产品Lasix ONYU（furosemide injection，呋塞米皮下注射液），用于治疗慢性心力衰竭引起的水肿。该批准允许特定患者通过皮下输注方式在家中获得治疗，无需住院接受传统静脉输液。 这种新型给药系统包含可重复使用的基础单元和单次使用的耗材组件。基础单元支持48次治疗周期，单次使用组件在每次治疗后更换。该设计降低了生产成本，可能提高治疗可及性。 临床研究数据显示，与传统静脉注射呋塞米相比，皮下注射剂型的生物利用度达到112%，在尿量排出和钠流失等关键疗效指标上分别达到115%和117%，证实家庭治疗与医院治疗具有... 查看详情
12
10月
美国FDA批准Simponi用于儿童活动性溃疡性结肠炎治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Simponi（golimumab，戈利木单抗）用于治疗体重至少15千克、患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的儿童。此前，该药品已获批用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人患者，而美国患有该疾病的人群超一百万。 溃疡性结肠炎是一种复杂的终身疾病，治疗难度较大，尤其对于儿童患者，目前获批的治疗选择相对有限。此次Simponi获批，为这一群体提供了一种具有明确疗效和安全性且可通过皮下注射给药的治疗方案。 该批准基于PURSUIT项目的数据支持，该项目包含两项多中心、开放标签研究，旨在评估皮下注射Simponi治疗儿童溃疡性结肠炎的疗效、安全性和药... 查看详情
11
10月
Leniolisib治疗4-11岁儿童活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征获美国优先审查
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理leniolisib针对4至11岁儿童活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）治疗的补充新药申请，并授予其优先审评资格。处方药用户费用法案规定的目标审评日期定为2026年1月31日。 Leniolisib是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂，目前以Joenja®为商品名在美国上市，适用于12岁及以上APDS患者。此次扩展至4-11岁年龄组，将扩大这一罕见疾病治疗药物的适用人群。 APDS是一种进行性原发性免疫缺陷疾病，由PIK3CD或PIK3R1基因变异引起，导致PI3Kδ通路过度活跃。该疾病表现为严重反复的鼻窦肺部感染、淋巴组织增生以及长期损伤如永久性肺损伤... 查看详情
09
10月
美国批准Libtayo(西米普利单抗)用于皮肤鳞状细胞癌的辅助治疗
美国FDA已批准西米普利单抗cemiplimab-rwlc（Libtayo）用于手术和放疗后高复发风险皮肤鳞状细胞癌（CSCC）成年患者的辅助治疗。 该监管决定得到3期C-POST研究（NCT03969004）数据的支持。该研究中，接受Libtayo治疗的高复发风险CSCC患者中位无病生存期（DFS）未达到（95% CI，不可评估[NE]-NE），而安慰剂组为49.4个月（95% CI，48.5-NE）（风险比HR为0.32；95% CI，0.20-0.51；P < .0001）。 C-POST是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的3期研究，共纳入415例手术和放疗后高复发风险的CSCC... 查看详情
09
10月
美国FDA批准Jascayd作为十余年来首款新特发性肺纤维化治疗药物
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准口服药物Jascayd(nerandomilast)，用于治疗特发性肺纤维化（IPF，病因不明的肺部疾病）成年患者，该药物将以商品名Jascayd上市。据FDA发布的消息，这一决定标志着十余年来首款新IPF治疗药物获批，FDA在消息中表示，此次批准践行了其长期承诺，即为患者提供更多治疗选择，推动美国公众医疗健康领域发展。 IPF是一种慢性疾病，以肺部炎症和纤维化（瘢痕形成）为特征，会导致气短、咳嗽、乏力等症状，且这些症状通常会随时间推移不断加重。 Jascayd是一种口服分子，旨在阻断名为磷酸二酯酶4B（PDE4B）的炎症酶活性。通过这一作用，有望减少IP... 查看详情
