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12月
美国FDA批准Jascayd(那米司特)用于进行性肺纤维化治疗
美国食品药品监督管理局批准了Jascayd（nerandomilast，那米司特）片剂，用于治疗成人进行性肺纤维化。该药物由此成为在此适应症中首个且唯一获批的、兼具免疫调节和抗纤维化作用的偏好性磷酸二酯酶4B抑制剂。 Jascayd是一种口服的偏好性PDE4B抑制剂。此前已于2025年9月10日获得FDA批准，用于治疗成人特发性肺纤维化。本次针对进行性肺纤维化的批准，主要基于迄今为止在该疾病领域规模最大的临床研究项目——III期FIBRONEER-ILD临床试验的结果。 在该试验中，研究的主要终点是第52周时用力肺活量相对于基线的绝对变化（以毫升计）。结果显示，与安慰剂相比，Jascayd治疗... 查看详情
19
12月
美国FDA批准Daybue Stix(trofinetide口服粉末制剂)用于雷特综合征治疗
2025年12月12日，Acadia制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Daybue Stix口服溶液用粉末剂型(trofinetide)，这是一种用于治疗雷特综合征的新型trofinetide粉末制剂。该制剂为雷特综合征患者及护理者提供了治疗选择上的新灵活性。 Daybue及Daybue Stix是目前仅有的两种获FDA批准用于治疗雷特综合征的药物，该疾病是一种罕见的神经发育障碍。 新批准的Daybue Stix是一种不含染料和防腐剂的粉末制剂，适用于两岁及以上儿童及成人雷特综合征患者。这一新剂型预计将提供与Daybue口服溶液相同的疗效和安全性特征，同时为患者提供了剂量体积和... 查看详情
19
12月
Exdensur在英获批用于治疗2型炎症哮喘及慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉
Exdensur（depemokimab）已获得英国药品和医疗产品监管局（MHRA）的上市许可，这是全球首个针对呼吸系统疾病的超长效生物制剂，采用每年两次的给药方案。此次英国获批基于SWIFT和ANCHOR两项III期临床试验数据，该药物已展现出持续的疗效，可减少疾病急性发作，降低住院率。目前，Exdensur的全球首次获批落地英国，后续美国、日本、欧盟及中国的监管决策也将陆续公布。 在英国，Exdensur获批的两个适应症分别为：其一，作为12岁及以上成人和青少年2型炎症哮喘（以嗜酸性粒细胞表型为特征）的附加维持治疗，适用于接受最大剂量中效或高效吸入性糖皮质激素（ICS）联合另一种哮喘控制药... 查看详情
19
12月
美国FDA批准Rybrevant Faspro作为首个用于EGFR突变非小细胞肺癌的皮下疗法
2025年12月17日，Rybrevant Faspro（amivantamab与hyaluronidase-lpuj）已获得美国食品药品监督管理局批准，成为首个且唯一适用于表皮生长因子受体突变非小细胞肺癌所有适应症的皮下疗法。 皮下治疗通过小针头将药物注入皮肤，与静脉输注及其他化疗方案相比，可将给药时间从数小时缩短至数分钟，并显著降低与给药相关的反应。这种给药方式为患者提供了更多便利，也减轻了医疗资源负担。 FDA的批准基于第三阶段PALOMA-3研究的数据支持。该研究纳入了418例既往接受过治疗的EGFR突变晚期或转移性非小细胞肺癌患者，比较了Lazcluze（lazertinib）联合皮... 查看详情
18
12月
欧盟批准Minjuvi(坦昔妥单抗)用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤治疗
2025年12月，欧洲药品管理局正式批准Minjuvi（Tafasitamab，坦昔妥单抗）与来那度胺和利妥昔单抗联合方案，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者。这一批准为该类患者群体带来了新的治疗选择，尤其为经过既往治疗后病情仍进展的患者提供了新的治疗方向。 滤泡性淋巴瘤是一种常见的惰性非霍奇金淋巴瘤，其特点是恶性度较低但复发率高，部分患者经过一线及后续治疗后可能发展为复发或难治状态，此时治疗选择有限，预后情况不佳。此次Minjuvi联合方案的获批，主要基于一项全球多中心的3期临床试验数据，该研究纳入了548名接受过至少1种全身治疗（包括抗CD20抗体治疗）的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者... 查看详情
18
12月
欧盟批准Saphnelo(Anifrolumab)皮下注射剂用于自行给药治疗系统性红斑狼疮
2025年12月16日，欧盟批准Saphnelo（Anifrolumab）用于皮下自我给药，该药以预填充笔的形式，适用于正在接受标准治疗的成人系统性红斑狼疮患者。 欧洲委员会的批准基于人用药品委员会的建议以及III期TULIP-SC试验的积极结果。在该试验中，与安慰剂相比，接受标准治疗的中重度活动性自身抗体阳性系统性红斑狼疮患者在接受Saphnelo皮下给药后，疾病活动度出现了具有统计学意义和临床意义的降低。 系统性红斑狼疮是一种使人衰弱的自身免疫性疾病，全球影响超过340万人。它主要影响女性，可引起疼痛、皮疹、疲劳、关节肿胀和发热。在欧洲，系统性红斑狼疮患者的死亡风险是普通人群的两到三倍。虽... 查看详情
17
12月
美国FDA批准Cardamyst鼻喷剂获用于阵发性室上性心动过速患者的自行给药
2025年12月12日，Milestone Pharmaceuticals公司宣布，其首款商业化产品Cardamyst™（etripamil,依曲帕米）鼻喷雾剂已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。该药品是一种处方药，用于将成人阵发性室上性心动过速（PSVT）的急性症状发作转复为窦性心律。此次批准意味着超过200万美国PSVT患者首次获得一种可在急诊室或其他医疗场所以外自行使用的速效治疗选择。Cardamyst预计将于2026年第一季度在零售药店上市。 Cardamyst鼻喷雾剂是一种新型速效钙通道阻滞剂，可在需要时给药，用于治疗通常症状明显且难以预测的PSVT发作。PSVT成人患者可随... 查看详情
17
12月
美国FDA批准Exdensur(Depemokimab)用于重度哮喘治疗
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Depemokimab-ulaa(商品名Exdensur)用于治疗12岁及以上患有嗜酸性粒细胞表型重症哮喘的患者，作为附加维持治疗方案。 Exdensur是首款且目前唯一一款针对嗜酸性粒细胞表型重症哮喘的超长效生物制剂，每年仅需给药两次。 该批准基于三项名为SWIFT-1和SWIFT-2的三期临床试验数据。这些试验评估了在标准治疗基础上，每年两次注射Exdensur相比安慰剂对哮喘急性发作的持续控制效果。标准治疗包括中高剂量吸入性皮质类固醇及至少一种其他控制药物。 在SWIFT-1和SWIFT-2试验中，分别有382名和380名重症哮喘患者被随机分配接受E... 查看详情
17
12月
美国FDA批准Lerochol用于降低高胆固醇血症患者低密度脂蛋白胆固醇
2025年12月15日，LIB Therapeutics公司今日宣布，美国食品药品监督管理局已批准Lerochol™（lerodalcibep-liga）皮下注射剂，作为饮食和运动的辅助手段，用于降低成人高胆固醇血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症）患者的低密度脂蛋白胆固醇。 Lerochol是一种新型第三代PCSK9抑制剂，旨在帮助患者达到并维持其低密度脂蛋白胆固醇目标。它是一种可由患者自行每月一次皮下注射的小容量注射液，具有延长的室温稳定性（可达3个月），为患者提供了用药地点和时间的灵活性。 心血管疾病仍然是全球和美国的主要死亡原因，而较低的LDL-C水平已被证明可带来更好的临床结局。尽管... 查看详情
16
12月
美国FDA批准Enhertu联合Perjeta用于晚期HER2阳性乳腺癌一线治疗
2025年12月15日，FDA批准了fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（T-DXd；Enhertu）联合帕妥珠单抗（Perjeta），用于经FDA批准的检测确定的不可切除或转移性HER2阳性（免疫组织化学3+或原位杂交阳性）乳腺癌成人患者的一线治疗。 此项批准基于3期临床试验DESTINY-Breast09的数据支持。在该试验中，接受Enhertu联合帕妥珠单抗治疗的患者，经盲态独立中心审查评估的中位无进展生存期为40.7个月，而接受曲妥珠单抗、帕妥珠单抗联合紫杉烷类药物治疗的患者为26.9个月。 Enhertu联合帕妥珠单抗组的确认客观缓解率为87%，而曲妥珠单抗... 查看详情
