08
8月
Ajovy(Fremanezumab)获FDA批准用于儿童及青少年偏头痛预防
偏头痛是一种常见的神经系统疾病，不仅困扰成年人，也影响着儿童和青少年的生活质量。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ajovy（fremanezumab）用于6岁及以上、体重不低于45公斤的儿童及青少年偏头痛预防，成为首款针对该人群的CGRP靶向预防药物。 药品基本信息 Ajovy是一种人工合成的单克隆抗体药物，通过靶向抑制降钙素基因相关肽（CGRP）发挥作用。CGRP是一种与偏头痛发作密切相关的蛋白质。该药物于2018年首次获批用于成人偏头痛预防，此次扩展适应症为儿童及青少年患者提供了新的治疗选择。 数据显示，约5%的5至10岁儿童和15%的青少年受偏头痛困扰，症状包括剧烈头痛、恶心、... 查看详情
08
8月
FDA批准Modeyso(dordaviprone)用于复发性H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤治疗
2025年8月6日，爵士制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Modeyso™（dordaviprone）用于治疗1岁及以上复发性H3 K27M突变弥漫中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）患者。该疾病是一种罕见且高度侵袭性的脑肿瘤，此前缺乏有效的系统性治疗方案。此次批准标志着神经肿瘤学领域的重要突破，为患者及其家庭提供了首个FDA批准的靶向治疗选择。 Modeyso™的临床意义与背景 H3 K27M突变弥漫中线胶质瘤是一种主要影响儿童和年轻成人的恶性脑肿瘤，其特点是疾病进展迅速，预后极差。据统计，美国每年约有2,000例新发病例，其中许多患者在... 查看详情
05
8月
FDA授予liso-cel(Breyanzi)用于复发/难治性边缘区淋巴瘤优先审评资格
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予liso-cel（lisocabtagene maraleucel；商品名Breyanzi）补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，用于治疗接受过至少两种系统性治疗的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。 药品疗效数据 liso-cel在复发/难治性MZL患者中显示出显著的疗效。根据2期TRANSCEND FL试验（NCT04245839）MZL队列的数据，66例可评估疗效患者的总体缓解率（ORR）为95.5%（95% CI，87.3%-99.1%），其中完全缓解率（CR）为62.1%（95% CI，49.3%-73.8%）。 在随访中位数为2... 查看详情
05
8月
美国FDA批准Inclisiran(Leqvio)单药疗法用于高胆固醇血症治疗
高胆固醇血症是心血管疾病的重要危险因素，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的持续升高与动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的发生发展密切相关。近年来，靶向PCSK9的降脂药物为胆固醇管理提供了新的治疗选择。2025年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了inclisiran（商品名Leqvio）的标签更新，使其成为首个可作为单药治疗高胆固醇血症的PCSK9靶向疗法。 药物基本信息 Inclisiran是一种需要处方的小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向肝脏中的PCSK9 mRNA来降低其蛋白表达。PCSK9蛋白会加速LDL受体的降解，而抑制PCSK9可增加LDL受体数量，从而增强肝脏... 查看详情
03
8月
阿西米尼布Scemblix获加拿大批准用于费城染色体阳性慢性髓性白血病治疗
慢性髓性白血病（CML）是一种骨髓造血干细胞异常增殖的恶性肿瘤，其中费城染色体（Ph）阳性患者占绝大多数。近年来，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的应用显著改善了CML患者的预后，但部分患者仍面临耐药或不耐受的问题。2024年，新型靶向药物阿西米尼布Asciminib（商品名Scemblix）获得加拿大卫生部批准，用于初治及经治Ph+慢性期CML（CP-CML）成人患者的治疗。 药物概述 阿西米尼布Scemblix是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）的抑制剂，其作用机制与传统的ATP竞争性TKI不同。通过直接结合BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰口袋，Scemblix能够抑制A... 查看详情
03
8月
FDA授予Ateganosine治疗非小细胞肺癌的快速通道资格
美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ateganosine(THIO)快速通道资格，该药物有望成为非小细胞肺癌(NSCLC)患者的潜在治疗选择。 Ateganosine目前正在THIO-101 II期临床试验(NCT05208944)中进行评估，该研究旨在评估ateganosine与cemiplimab(Libtayo)联合用药方案，用于既往接受过含免疫检查点抑制剂一线治疗的晚期NSCLC患者。 MAIA Biotechnology董事长兼首席执行官Vlad Vitoc博士表示：”FDA的快速通道资格认可了ateganosine作为癌症治疗科学新范式的潜力。据我们所知，atega... 查看详情
02
8月
欧盟批准Aucatzyl(obe-cel)用于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病治疗
欧盟委员会近日批准了Autolus Therapeutics公司的细胞疗法Aucatzyl（obecabtagene autoleucel，obe-cel），用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL），这是一种侵袭性血液癌症。 获批范围与适用人群 此次批准覆盖欧盟全部27个成员国，以及冰岛、挪威和列支敦士登。Aucatzyl被授权用于26岁及以上患有复发或难治性B-ALL的成人患者。复发指癌症在先前的治疗后再次出现，难治则指对先前治疗无反应。此前，Aucatzyl已在美国和英国获得类似批准。 Autolus公司首席执行官Christian Itin博士表示，Aucatzyl为医生治疗成人复... 查看详情
02
8月
FDA批准Alhemo(Concizumab)用于无抑制物血友病A/B患者的预防性治疗
2025年7月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alhemo®（concizumab-mtci）注射液的扩展适应症，用于12岁及以上无抑制物的血友病A或B（HA/HB）患者的预防性治疗。这一决定基于explorer8三期临床试验数据，证实了该药物在减少出血事件方面的安全性和有效性。Alhemo®是一种皮下注射制剂，为患者提供了更为便捷的治疗选择。 药物基本信息 Alhemo®是一种组织因子途径抑制物（TFPI）拮抗剂，通过抑制TFPI增强凝血过程中的因子Xa（FXa）生成，从而改善血友病患者的凝血功能。该药物最初于2024年12月获批用于伴有抑制物的HA/HB患者，此次扩展适应症使... 查看详情
30
7月
FDA批准Sephience(Sepiapterin)用于苯丙酮尿症患者治疗
苯丙酮尿症（Phenylketonuria，PKU）是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者体内苯丙氨酸（Phe）水平异常升高，可能导致严重的神经系统损害。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了sepiapterin（商品名：Sephience；生产商：PTC Therapeutics）用于治疗成人和儿童PKU患者。这一决定基于Sephience(sepiapterin)在临床试验中展现出的显著疗效，尤其是在降低血Phe水平和改善患者饮食自由度方面的优势。 苯丙酮尿症的病理机制 苯丙酮尿症是由于苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因缺陷导致的遗传性疾病。PAH酶负责将苯丙氨酸转化为酪氨酸，若其功能受损，苯... 查看详情
30
7月
FDA批准EMPAVELI/Aspaveli(pegcetacoplan)用于C3G和原发性IC-MPGN治疗
EMPAVELI/Aspaveli(Pegcetacoplan)美国获批治疗12岁及以上C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN) 2025年7月28日，Apellis Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EMPAVELI/Aspaveli（pegcetacoplan）用于治疗12岁及以上患者的C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN），以降低蛋白尿。这是首个针对这两种罕见肾脏疾病的治疗方法，标志着医学界在改善患者预后方面迈出了重要一步。 C3G和原发性IC-MPGN是罕见且严... 查看详情
