26
9月
欧盟批准Kisunla(多奈单抗)用于早期阿尔茨海默病治疗
2025年9月25日，Kisunla（通用名：donanemab，多奈单抗）获得欧盟委员会（EC）上市许可，用于治疗早期症状性阿尔茨海默病。其获批适用人群为经临床诊断为轻度认知障碍或轻度痴呆、确认存在淀粉样蛋白病理改变，且为载脂蛋白E ε4（ApoE ε4）杂合子或非携带者的成年患者。 药品基本属性 活性成分与作用机制：活性成分为多奈单抗，属于单克隆抗体（ATC代码：N06DX05），通过与大脑中的淀粉样蛋白斑块结合，借助小胶质细胞介导的吞噬作用促进斑块清除。 剂型与给药方式：以350mg输液用浓缩液形式供应，采用静脉输注给药，每4周一次，每次输注持续约30分钟。 治疗特点：是首个有证... 查看详情
25
9月
ENHERTU联合帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌获FDA优先审评
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ENHERTU(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki，德曲妥珠单抗)联合帕妥珠单抗用于不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌一线治疗的补充生物制品许可申请优先审评资格。 该审评基于III期DESTINY-Breast09试验的结果。该研究在首次接受治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者中，比较了ENHERTU联合帕妥珠单抗方案与当前标准治疗方案——紫杉烷类化疗联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗方案的疗效与安全性。 结果显示，与标准治疗方案相比，ENHERTU联合帕妥珠单抗将疾病进展或死亡风险降低了44%。ENHERTU组的中位无进展生存期超过三年... 查看详情
25
9月
Tukysa(妥卡替尼)：针对HER2阳性乳腺癌和结直肠癌的精准治疗
Tukysa（通用名：Tucatinib，中文名：妥卡替尼，也译作图卡替尼）是一种口服小分子HER2蛋白酪氨酸激酶抑制剂，近年来在HER2阳性乳腺癌和结直肠癌治疗领域显示出显著疗效。作为一种高选择性的靶向药物，Tukysa通过精准抑制HER2信号通路，为晚期患者提供了新的治疗希望。 作用机制：精准靶向HER2信号通路 Tukysa是一种有效的ATP竞争性口服HER2小分子抑制剂。它的作用机制主要体现在抑制HER2和HER3的磷酸化，从而阻断下游MAPK和AKT信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖。与某些多靶点抑制剂不同，Tukysa对HER2表现出高度选择性，这种特性使其在有效抑制肿瘤生长的同时，可... 查看详情
25
9月
澳大利亚批准LEQEMBI(仑卡奈单抗)用于早期阿尔茨海默病治疗
2025年9月24日，澳大利亚治疗用品管理局（TGA）已批准人源化抗可溶性淀粉样蛋白-β（Aβ）聚集体单克隆抗体LEQEMBI®（lecanemab，仑卡奈单抗），用于治疗轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默病痴呆（统称为早期阿尔茨海默病）的成年患者，适用于ApoEε4非携带者或杂合子携带者。 在澳大利亚，2024年痴呆症患者人数估计约为42.5万，预计到2065年将增至近110万。阿尔茨海默病是痴呆症最常见的病因，通常占病例的60%至70%。该疾病是一种进行性、不可逆的疾病，以淀粉样蛋白-β（Aβ）和tau蛋白为病理特征，其背后是持续的神经毒性过程，这一过程在淀粉样斑块形成之前便开始，并在斑块清除后... 查看详情
24
9月
司美替尼(Koselugo)获得CHMP积极意见用于成人NF1丛状神经纤维瘤
欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议批准司美替尼（selumetinib，商品名 Koselugo）用于治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1）成人患者中伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PNs）。 这一建议得到了 3 期 KOMET 试验（NCT04924608）数据的支持。该试验显示，接受司美替尼治疗的患者（n=71）在第 16 周时的总缓解率（ORR）为 20%（95% 置信区间：11.2%-30.9%），而接受安慰剂治疗的患者（n=74）总缓解率为 5%（95% 置信区间：1.5%-13.3%），两组差异具有统计学意义（P=0.01）。 此前，司美替尼已在欧盟获批用于治... 查看详情
24
9月
FDA批准Tremfya(古塞奇尤单抗)皮下注射诱导疗法用于溃疡性结肠炎
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了古塞奇尤单抗（Guselkumab，商品名Tremfya）的皮下注射诱导方案，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的成人患者。 由此，Tremfya成为首个且唯一一个为溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）同时提供皮下注射（SC）和静脉注射（IV）两种诱导选择的IL-23抑制剂。值得注意的是，FDA已于2025年3月批准Tremfya（包括皮下和静脉注射剂型）用于治疗克罗恩病，而其静脉注射剂型更早于2024年9月获批。 炎症性肠病（IBD）在美国影响约300万人，其中溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）是最常见的两种类型，均属自身免疫性疾病... 查看详情
23
9月
Voranigo获欧盟批准用于2级IDH突变型胶质瘤治疗
2025年9月22日，施维雅（Servier）集团宣布，欧盟委员会（EC）已批准Voranigo®（通用名：vorasidenib，沃拉西德尼）上市许可，用于治疗特定类型的2级IDH突变型胶质瘤患者。这是欧盟首个且唯一一个针对该适应症的靶向治疗药物，标志着低级别胶质瘤治疗领域的重要突破。 批准依据与适用人群 此次批准基于欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）2025年7月24日发布的积极意见，适用于12岁及以上、体重至少40kg的成人和青少年患者。具体适应症为携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）R132或异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）R172突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤，... 查看详情
23
9月
FORZINITY(盐酸伊拉米肽)治疗Barth综合征治疗获FDA加速批准
2025年9月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准StealthBioTherapeutics公司开发的FORZINITY（盐酸伊拉米肽，elamipretide HCl） 上市，用于改善体重至少30公斤的Barth综合征患者肌肉力量。这是全球首款针对该超罕见遗传病的获批疗法，标志着线粒体功能障碍相关疾病治疗领域的突破性进展。 Barth综合征是由tafazzin基因突变引发的X连锁遗传病，主要影响男性患者，核心病理特征为线粒体关键磷脂——心磷脂水平降低，导致肌肉无力、运动不耐受、心力衰竭等严重症状。FORZINITY作为首个获批的线粒体靶向药物，通过与线粒体内膜的心磷脂可逆... 查看详情
23
9月
idebenone治疗Leber遗传性视神经病变获FDA优先审评资格
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予idebenone用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的优先审评资格，处方药使用者费用法案（PDUFA）目标行动日期定为2026年2月28日。目前，美国境内尚无任何针对LHON的获批疗法。 Leber遗传性视神经病变是一种由视网膜神经节细胞线粒体功能障碍引起的遗传性疾病，其特征是快速且严重的中心视力丧失。idebenone是一种短链苯醌类药物，其作用机制旨在靶向LHON的潜在病因——线粒体功能障碍，从而保护并重新激活视网膜神经节细胞的功能。若获批，该药将成为美国首个且唯一经临床验证的LHON疗法。 此次新药申请的提交基于III期（RHODOS）和... 查看详情
22
9月
欧盟批准Tryngolza(olezarsen)用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征
2025年9月19日，Ionis Pharmaceuticals与Sobi联合宣布，Tryngolza®（olezarsen）已获得欧盟批准，作为饮食辅助手段用于治疗经基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者。此项批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的积极意见。 批准决定基于第三阶段Balance研究的积极数据。在该研究中，80毫克剂量的Tryngolza在六个月内显著降低空腹甘油三酯水平，且效果持续至12个月。此外，Tryngolza在12个月内显著降低急性胰腺炎事件发生率，具有临床意义。该药物同时展现出良好的安全性和耐受性。研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NE... 查看详情
