07
10月
ZORYVE(罗氟司特)0.05%乳膏获FDA批准用于2-5岁儿童特应性皮炎治疗
2025年10月06日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZORYVE（Roflumilast，罗氟司特）0.05%乳膏的补充新药申请（sNDA），用于2-5岁儿童轻度至中度特应性皮炎的局部治疗。每日一次使用ZORYVE（罗氟司特）0.05%乳膏，可快速且显著地清除全身任何部位的特应性皮炎，为临床医生、2-5岁儿童的父母及照护者提供了一种可长期使用的非激素类替代治疗选择。 在美国，约有180万名2-5岁特应性皮炎患儿接受局部用药治疗。瘙痒是该疾病最令人困扰的症状之一，患儿可能陷入“瘙痒-搔抓”循环，导致症状进一步加重。 ZORYVE乳膏的配方设计旨在解决特应性皮炎治疗中尚未被满足的关键需求... 查看详情
03
10月
美国FDA批准Zepzelca联合Tecentriq作为广泛期小细胞肺癌的一线维持治疗
美国食品药品监督管理局已批准Zepzelca(lurbinectedin,鲁比卡丁/芦比替定)联合Tecentriq或Tecentriq+透明质酸酶-tqjs，用于广泛期小细胞肺癌成人患者的维持治疗。该方案适用于经含Tecentriq、卡铂和依托泊苷的一线诱导治疗后病情未进展的患者。 此项批准基于III期IMforte试验的数据支持。该研究显示，在广泛期小细胞肺癌的一线维持治疗中，与Tecentriq单药治疗相比，Zepzelca联合Tecentriq在无进展生存期和总生存期方面均显示出统计学显著性和临床意义的改善。 IMforte试验的主要数据显示，经独立评审机构评估，联合治疗组的中位无进展... 查看详情
03
10月
加拿大批准AGAMREE(伐莫洛龙)用于4岁及以上杜氏肌营养不良治疗
加拿大卫生部已批准AGAMREE（通用名：vamorolone，伐莫洛龙）用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。该批准通过优先审查程序获得，使AGAMREE成为加拿大首个获批用于治疗DMD的药物。 AGAMREE为口服混悬液剂型，规格为40mg/ml，属于新型解离型皮质类固醇。其化学结构在9:11位置将羟基改变为碳-碳双键，这种结构修饰使其作用机制区别于传统皮质类固醇。 AGAMREE通过高亲和力结合糖皮质激素受体，同时微弱结合盐皮质激素受体并表现出拮抗作用，且不结合雌激素受体或孕激素受体。它能抑制TNFα诱导的NF-κB信号通路以发挥抗炎作用，同时减少糖皮质激素反应元件调控的... 查看详情
02
10月
美国FDA批准Rhapsido(瑞米布替尼)用于慢性自发性荨麻疹治疗
美国食品药品监督管理局(FDA)批准Rhapsido（Remibrutinib，瑞米布替尼）用于治疗成人慢性自发性荨麻疹。Rhapsido是一种口服药物，也是目前首个且唯一获批用于该疾病的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。 该药物通过抑制BTK蛋白发挥作用，该蛋白被认为是引发CSU症状的关键因素。在CSU发作过程中，免疫系统因过敏反应或自身免疫反应而过度活跃，肥大细胞和嗜碱性粒细胞会激活BTK蛋白，导致患者出现红色肿胀的荨麻疹和剧烈瘙痒，症状可持续数小时。 慢性自发性荨麻疹在美国影响约170万人，超过半数患者在使用递增剂量的抗组胺药后仍持续出现症状。该疾病症状具有不可预测性，每次发作可持续长达6周，严重... 查看详情
01
10月
美国FDA批准Tremfya用于儿童斑块状银屑病与银屑病关节炎治疗
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tremfya（guselkumab,古塞库单抗），用于治疗6岁及以上、体重至少40公斤的中重度斑块状银屑病或活动性银屑病关节炎儿童患者。 此次监管行动，使Tremfya成为首个获批用于此类皮肤疾病儿童患者的白细胞介素（IL）-23抑制剂。 Tremfya最初于2017年获批用于成人银屑病治疗，2020年获批用于成人活动性银屑病关节炎治疗。本次儿童适应症的批准，基于III期PROTOSTAR试验（NCT03451851）的研究结果，该试验显示，接受Tremfya治疗的儿童患者中，超过半数在治疗16周时实现了显著的皮肤清除。 Tremfya是首个获FD... 查看详情
01
10月
美国FDA批准Qivigy用于成人原发性体液免疫缺陷治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准10%静脉注射人免疫球蛋白（IVIG）Qivigy，用于治疗成人原发性体液免疫缺陷。该疾病是一类严重且常被漏诊的免疫系统功能紊乱疾病。 Qivigy的疗效与安全性在一项为期12个月的临床试验中得到评估。研究达到主要终点，未报告急性严重细菌感染。次要结果显示其他感染发生率较低，无感染相关住院事件，且对日常活动影响极小。常见治疗相关不良事件包括头痛、输注相关反应、疲劳、恶心及直接库姆斯试验阳性。 原发性免疫缺陷包含超过550种罕见慢性疾病，患者免疫系统成分缺失或功能受损，易发生反复感染、自身免疫并发症等健康问题。据估计美国现有约50万患者，实际数量可能因漏诊或... 查看详情
29
9月
Talvey(塔奎妥单抗)：针对多发性骨髓瘤的双特异性抗体疗法
2023年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了全球首款GPRC5D/CD3双特异性抗体Talvey（通用名：talquetamab-tgvs，中文名：塔奎妥单抗）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 这些患者先前至少接受过4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38抗体。 对于多发性骨髓瘤患者来说，经历多线治疗后病情仍然进展是一个棘手且充满挑战的状况，而Talvey的获批为这类患者提供了一种创新的治疗选择。 突破性机制：双靶点协同攻击癌细胞 Talvey是一种首创的双特异性T细胞结合抗体，其独特之处在于能够同时靶向两个关键靶点：多发性骨髓瘤细胞上的GPRC5D和T细胞上... 查看详情
28
9月
美国批准Evkeeza(Evinacumab)治疗纯合子家族性高胆固醇血症儿童患者
2025年9月26日，再生元制药公司宣布，Evkeeza(Evinacumab)获批用于治疗年龄低至1岁的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。 Evkeeza是一种血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）抗体抑制剂，最初于2021年获FDA批准，用于治疗成人及12岁及以上的儿科HoFH患者；2023年，其适应症扩展至涵盖年龄低至5岁的儿童患者。该药品通过与血管生成素样蛋白3结合并阻断其功能发挥作用，而血管生成素样蛋白3是一种调控循环脂质的蛋白质。 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是家族性高胆固醇血症（FH）中最严重的类型，后者是一种影响人体低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，有时被称为“坏胆... 查看详情
28
9月
FDA批准PALSONIFY(paltusotine)：首个肢端肥大症每日一次口服药物
PALSONIFY(paltusotine)是一种新型每日一次口服药物，获批用于治疗对手术反应不佳或无法接受手术的成人肢端肥大症。肢端肥大症是一种因生长激素过量引起的罕见疾病，通常源于垂体瘤。这会导致胰岛素样生长因子1水平升高，长期可能损害骨骼、关节、心脏及其他重要器官。疾病症状包括关节疼痛、疲劳、肿胀、头痛、手足增大及面容改变。若不治疗，可能影响心脏功能、缩短预期寿命并妨碍日常活动。 该药物通过模拟天然生长抑素，特异性靶向生长抑素受体2型，从而降低生长激素和胰岛素样生长因子1水平。这一机制有助于缓解症状并可能延缓疾病进展。 与现有注射疗法不同，PALSONIFY作为每日一次口服制剂，为疾病管... 查看详情
26
9月
美国FDA批准Inluriyo(imlunestrant)用于治疗ER阳性、HER2阴性、ESR1突变乳腺癌
2025年09月25日，美国FDA批准Inluriyo(imlunestrant)用于治疗ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者。在ER阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者中，约50%在使用芳香化酶抑制剂期间或之后会出现ESR1突变。 在3期EMBER-3试验中，针对ESR1突变转移性乳腺癌患者，Inluriyo单药治疗与内分泌治疗相比，将疾病进展或死亡风险降低了38%。在该患者群体中，Inluriyo相较于氟维司群或依西美坦显著改善了无进展生存期，中位无进展生存期为5.5个月，对比3.8个月。 Inluriyo是一种口服雌激素受体拮抗剂，通过结合、阻断并促进雌激素受体... 查看详情
