19
8月
Ifinatamab Deruxtecan获FDA突破性疗法认定用于广泛期小细胞肺癌治疗
在肿瘤治疗领域，抗体药物偶联物（ADC）的研发为多种难治性癌症患者带来了新的希望。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）授予ifinatamab deruxtecan（I-DXd）突破性疗法认定（BTD），用于治疗既往接受含铂化疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。这一认定基于II期IDeate-Lung01试验的积极数据，标志着该药物在解决ES-SCLC未满足的临床需求方面迈出了重要一步。 药物基本信息 Ifinatamab deruxtecan是一种靶向B7-H3的抗体药物偶联物。B7-H3是一种在多种癌症中过度表达的蛋白，包括小细胞肺癌，其过度表达与不良预后相关。目前... 查看详情
18
8月
FDA批准Papzimeos用于复发性呼吸道乳头状瘤病治疗
2025年8月15日，Precigen公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已完全批准Papzimeos™（zopapogene imadenovec-drba）用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。这一里程碑式的批准标志着RRP患者群体迎来了首个且唯一获FDA批准的疗法，为这一罕见且具有潜在生命威胁的疾病提供了全新的治疗选择。Papzimeos的获批不仅填补了临床治疗的空白，也为患者带来了从根源上干预疾病进展的希望。 复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的疾病背景 复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）是一种罕见、慢性且可能危及生命的疾病，由人乳头瘤病毒（HPV）6型或11型的持续感染引起。... 查看详情
18
8月
FDA批准Tonmya(Cyclobenzaprine)用于纤维肌痛症治疗
纤维肌痛症是一种以广泛性肌肉骨骼疼痛、疲劳和睡眠障碍为特征的慢性疾病，长期以来缺乏创新疗法。2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tonix Pharmaceuticals公司研发的Tonmya（盐酸环苯扎林舌下片），这是十五年来首个针对纤维肌痛症的新型治疗方案。作为一种非阿片类镇痛药，Tonmya通过独特的舌下给药方式和中枢作用机制，为患者提供了疼痛缓解和睡眠质量改善的双重获益。 药物基本信息 Tonmya是一种舌下给药的环苯扎林（cyclobenzaprine, CBP）制剂，其化学名称为盐酸环苯扎林（cyclobenzaprine HCl）。该药物最初开发代号为TNX-102... 查看详情
16
8月
FDA批准Wegovy(司美格鲁肽)用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎治疗
2025年8月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Wegovy®（semaglutide，司美格鲁肽）2.4 mg注射液的新适应症，用于治疗伴有中晚期肝纤维化（F2至F3期）但未进展至肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。该药物需在医生指导下，结合低热量饮食和增加体力活动使用。 药品基本信息 Wegovy®（司美格鲁肽）是一种每周一次的皮下注射药物。其2.4 mg剂量此次获批用于治疗MASH伴中晚期肝纤维化患者。 除新适应症外，Wegovy®此前已获FDA批准用于： 降低已知心脏病合并超重或肥胖成人患者的主要心血管事件风险 辅助12岁及以上肥胖儿童和成人的长期体重管... 查看详情
14
8月
FDA批准Brinsupri(brensocatib)作为首款非囊性纤维化支气管扩张症的药物
2025年8月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Brinsupri™（brensocatib 10毫克和25毫克片剂），用于治疗成人和12岁及以上儿童的非囊性纤维化支气管扩张（NCFB）。Brinsupri是首个且唯一获得FDA批准的NCFB治疗药物，为美国数十万患者和临床医生提供了一种管理这一慢性进展性肺部疾病的新选择。 疾病背景 非囊性纤维化支气管扩张是一种严重的慢性肺部疾病，其特征是气道永久性扩张，导致黏液和细菌清除困难，进而引发持续性炎症和感染。该疾病的典型表现为频繁急性加重，症状包括咳嗽、痰量增多、呼吸困难和疲劳。据估计，美国约有50万NCFB患者，全球范围内患病人数可能... 查看详情
12
8月
美国FDA优先审评gepotidacin口服治疗单纯性泌尿生殖系统淋病
淋病是一种由淋病奈瑟菌引起的性传播感染，近年来其发病率持续攀升，且耐药性问题日益严峻。美国食品药品监督管理局（FDA）近期受理了gepotidacin（吉泊达星）用于治疗单纯性泌尿生殖系统淋病的补充新药申请，并授予优先审评资格，这为淋病的治疗提供了潜在的新选择。 药品基本信息 gepotidacin是一种全球首创的三氮杂苊类抗生素，由葛兰素史克公司研发。该药物通过双重抑制细菌的II型拓扑异构酶，阻断DNA复制，从而发挥抗菌作用。其对淋病奈瑟菌及其他尿路病原体（包括耐药菌株）均表现出良好的活性。 适应症与目标人群 此次申请针对的是12岁及以上（体重≥45公斤）患者的单纯性泌尿生殖系统淋病。若获批... 查看详情
11
8月
FDA受理Vepdegestrant治疗ESR1突变ER阳性/HER2阴性乳腺癌的新药申请
乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，其中雌激素受体（ER）阳性/HER2阴性亚型约占所有乳腺癌病例的70%。对于这类患者，内分泌治疗是主要的治疗手段，但部分患者会出现ESR1基因突变，导致对传统内分泌治疗产生耐药性。近年来，新型选择性口服PROTAC ER降解剂vepdegestrant的研发为这一患者群体带来了新的希望。 Vepdegestrant的新药申请进展 美国食品药品监督管理局（FDA）已受理vepdegestrant的新药申请（NDA），用于治疗既往接受过内分泌治疗的ER阳性/HER2阴性、ESR1突变晚期或转移性乳腺癌患者。根据《处方药用户费用法案》（PDUFA），FDA的目标... 查看详情
09
8月
Epkinly(epcoritamab)组合在滤泡性淋巴瘤3期试验中显示疗效优势并获FDA优先审评资格
Epcoritamab（商品名Epkinly）联合利妥昔单抗（Rituxan）和来那度胺治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的3期EPCORE FL-1研究（NCT05409066）达到双重主要终点。该方案在客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）方面显示出统计学显著且具有临床意义的改善。 2025年7月24日，美国FDA接受了Epkinly(epcoritamab)联合利妥昔单抗和来那度胺用于至少接受过一线系统治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予优先审评资格。FDA设定的目标审评截止日期为2025年11月30日。若获批，该方案将成为美国首个可用于滤泡性... 查看详情
09
8月
FDA加速批准Hernexeos(Zongertinib,宗格替尼)用于HER2突变非鳞状非小细胞肺癌治疗
2025年08月08日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过加速审批途径批准了宗格替尼Zongertinib（商品名Hernexeos）用于治疗携带HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变且既往接受过系统治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这一决定基于该药物在临床试验中展现出的显著疗效和可接受的安全性特征。同时，FDA还批准了Oncomine Dx Target Test作为伴随诊断检测工具，用于识别HER2 TKD激活突变。 药物特性与作用机制 宗格替尼(Hernexeos)是一种新型酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其独特之处在于能够选择性地、不可逆地抑制HER2，而不... 查看详情
08
8月
Gomekli(mirdametinib)降低了NF1相关丛状神经纤维瘤患者的治疗障碍
2025年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准mirdametinib（商品名：Gomekli）用于治疗2岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关症状性丛状神经纤维瘤（PNs）患者。这一批准标志着Gomekli成为首个且目前唯一获批用于成人和儿童NF1相关PNs患者的药物。Emory大学医学院儿科教授Timothy Gershon博士指出，这一批准将显著改善成人患者的治疗可及性，消除了超说明书用药带来的诸多障碍。 药品基本信息 Gomekli是一种MEK抑制剂，通过抑制MAPK/ERK信号通路发挥作用。该通路在NF1相关肿瘤的生长中起关键作用。NF1基因突变导致Ras信号通路持续激活，... 查看详情
