30
7月
Skytrofa(长效生长激素)获FDA批准用于成人生长激素缺乏症治疗
2025年7月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ascendis Pharma公司研发的长效生长激素lonapegsomatropin-tcgd（商品名Skytrofa，曾用名TransCon hGH）用于成人生长激素缺乏症（GHD）的治疗。该药物是一种长效生长激素替代疗法，通过每周一次皮下注射释放未经修饰的生长激素（somatropin），为成人GHD患者提供了新的治疗选择。 药物基本信息 Skytrofa是一种生长激素前药，通过创新的TransCon技术实现活性生长激素的持续释放。该药物最初于2021年8月获FDA批准用于治疗1岁以上、体重≥26磅的儿童GHD患者。其独特的设计... 查看详情
29
7月
度伐利尤单抗(Durvalumab,Imfinzi)治疗早期胃癌获FDA优先审查
胃癌及胃食管结合部（GEJ）癌症是全球范围内重大的健康负担，其发病率和死亡率居高不下。尽管手术联合围手术期化疗是目前可切除早期病例的标准治疗方案，但患者预后仍然不佳，疾病复发率较高。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）授予度伐利尤单抗（Durvalumab，Imfinzi）优先审评资格和突破性疗法认定，用于早期胃癌及GEJ癌的围手术期治疗，这一决定基于MATTERHORN III期临床试验的积极结果。 度伐利尤单抗(Durvalumab,Imfinzi)的药物特性 度伐利尤单抗是一种人源化单克隆抗体，属于程序性死亡配体-1（PD-L1）抑制剂类药物。其分子量约为145 kDa，通过特异性结合... 查看详情
28
7月
Doptelet(阿伐曲泊帕)获FDA批准用于儿童慢性免疫性血小板减少症治疗
免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板计数降低为特征的自身免疫性疾病，患者常表现为异常瘀斑、轻微创伤后出血时间延长、血尿或便血，以及月经过多等症状。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Avatrombopag（阿伐曲泊帕，商品名Doptelet；生产商Sobi）用于1岁及以上对先前治疗反应不足的持续性或慢性ITP儿科患者。这一决定基于AVA-PED-301研究（NCT04516967）的临床数据，标志着儿童ITP治疗领域的重要进展。 疾病背景与治疗需求 免疫性血小板减少症根据病程可分为新诊断型、持续型和慢性型，通常在症状出现后3个月内确诊。该疾病在儿童中的发生率为3%至10%，... 查看详情
27
7月
VYJUVEK获日本批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2025年7月25日，Krystal Biotech, Inc.宣布，日本厚生劳动省（MHLW）于2025年7月24日批准VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt）用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口，适用年龄从出生开始。VYJUVEK是日本首个获批用于治疗DEB的基因药物，旨在通过递送功能性人源COL7A1基因拷贝，促进伤口愈合并维持VII型胶原蛋白的表达。 药品适应症与使用范围 根据日本厚生劳动省的批准，VYJUVEK仅适用于确诊为营养不良性大疱性表皮松解症的患者，且无需进行基因检测即可接受治疗。该药物可在家庭或医疗机构中使用，并允许患者或其... 查看详情
27
7月
欧盟批准Blenrep(Belantamab Mafodotin)联合疗法治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶性肿瘤，尽管现有治疗手段不断进步，但多数患者最终仍会面临复发或耐药的问题。2024年，欧盟委员会批准了GSK公司研发的Blenrep (belantamab mafodotin)两种联合疗法用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这为临床治疗提供了新的选择。本文将详细介绍这一药物的特性、临床试验数据及其在欧盟获批的具体情况。 Blenrep基本信息 Blenrep是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的抗体药物偶联物(ADC)，由人源化BCMA单克隆抗体与细胞毒药物auristatin F通过不可裂解连接子结合而成。该药物采用了Seagen Inc.授权的药物... 查看详情
26
7月
Voranigo(Vorasidenib)获欧盟CHMP推荐批准用于IDH1/2突变2级神经胶质瘤
欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）近期发布了一项积极意见，建议批准vorasidenib（商品名Voranigo）用于治疗IDH1 R132或IDH2 R172突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。该推荐基于vorasidenib在III期INDIGO试验中的显著疗效和可管理的安全性数据。若最终获批，Voranigo(vorasidenib)将成为欧盟首个针对IDH突变2级弥漫性神经胶质瘤的靶向治疗药物。 CHMP的推荐意见 CHMP建议批准Voranigo用于12岁及以上、已接受手术切除且无需立即进行放疗或化疗的IDH1/2突变2级神经胶质瘤患者。该推荐主要基于全球随机... 查看详情
26
7月
Sarclisa(Isatuximab)联合VRd方案获欧盟批准用于适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来治疗手段不断进步，但患者仍面临复发和耐药的问题。2025年，欧洲委员会（European Commission, EC）正式批准isatuximab-irfc（艾沙妥昔单抗,商品名Sarclisa）联合硼替佐米（bortezomib，Velcade）、来那度胺（lenalidomide，Revlimid）和地塞米松（dexamethasone）（简称Isa-VRd方案）作为适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）成人患者的诱导治疗方案。这一批准基于III期GMMG-HD7研究的第一部分... 查看详情
25
7月
欧盟批准IMBRUVICA(依鲁替尼)用于适合干细胞移植的初治套细胞淋巴瘤
套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma, MCL）是一种侵袭性强、难以治愈的B细胞恶性肿瘤，传统治疗依赖于高强度化疗联合自体干细胞移植（ASCT），但该方法伴随显著的短期和长期毒性。2025年7月23日，欧洲委员会（EC）批准了IMBRUVICA®（ibrutinib，依鲁替尼）的适应症扩展，使其成为首个用于未经治疗的、适合ASCT的MCL患者的靶向疗法。这一批准基于III期TRIANGLE研究的数据，证实依鲁替尼联合化疗免疫疗法（CIT）可显著改善患者的无失败生存期（FFS）和总生存期（OS），同时避免了ASCT的相关负担。 IMBRUVICA®的作用机制与临床价值 IMBR... 查看详情
25
7月
欧盟批准DARZALEX(达雷木单抗)用于冒烟型多发性骨髓瘤治疗
2025年7月23日，杨森制药公司（Janssen-Cilag International NV）宣布，欧洲委员会（EC）已批准DARZALEX®（daratumumab，达雷木单抗）皮下制剂的新适应症，用于治疗高危冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）成人患者。这一里程碑式的批准标志着多发性骨髓瘤早期干预领域的重要进展，为高危SMM患者提供了首个获批的治疗选择。 DARZALEX®的临床意义 冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）是多发性骨髓瘤的一种无症状中间状态，其特征是骨髓中存在异常浆细胞，但患者尚未出现典型的骨髓瘤症状，如骨痛、骨折、肾功能损害或贫血。然而，这些异常细胞可能导致器官损伤，并在无症状的情况下... 查看详情
24
7月
FDA批准Anzupgo(delgocitinib,迪高替尼)乳膏用于治疗慢性手部湿疹
2025年7月23日，全球医学皮肤病学领域的领导者LEO Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Anzupgo（delgocitinib,迪高替尼）乳膏（20 mg/g）用于治疗对局部皮质类固醇反应不足或不适合使用的成人中重度慢性手部湿疹（Chronic Hand Eczema, CHE）。这一批准标志着CHE治疗领域的重要突破，为患者提供了首个且唯一专门针对该疾病的治疗方案。 药品基本信息 Anzupgo是一种创新的非甾体类局部泛Janus激酶（JAK）抑制剂，适用于成人CHE患者。其活性成分delgocitinib通过抑制JAK-STAT信号通路发挥作用，特别是阻断JAK... 查看详情
